Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie KRYSTEXXA® (Pegloticase) Plus Metotreksat u uczestników z niekontrolowaną dną moczanową (MIRROR RCT)

21 lutego 2023 zaktualizowane przez: Horizon Therapeutics Ireland DAC

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania metotreksatu w celu zwiększenia odsetka odpowiedzi u pacjentów z niekontrolowaną dną moczanową otrzymujących KRYSTEXXA® (peglotykaza) (MIRROR Randomized Controlled Trial [RCT])

Celem tego badania jest ocena potencjalnego wpływu peglotykazy z metotreksatem (MTX) na zwiększenie odsetka odpowiedzi obserwowanej w przypadku samej peglotykazy oraz scharakteryzowanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK) jednoczesnego stosowania peglotykazy z MTX poprzez porównanie peglotykazy podawanej razem z MTX do peglotykazy podawanej razem z placebo w przypadku MTX u dorosłych z niekontrolowaną dną moczanową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

152

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stany Zjednoczone, 99508
        • Orthopedic Physicians Alaska
    • Arizona
      • Flagstaff, Arizona, Stany Zjednoczone, 86001
        • Arizona Arthritis and Rheumatology Research, PLLC - Flagstaff
      • Glendale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85306
        • Arizona Arthritis and Rheumatology Research, PLLC-West
      • Mesa, Arizona, Stany Zjednoczone, 85210
        • Arizona Arthritis and Rheumatology Research, PLLC-East
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72212
        • Applied Research Center of Arkansas, Inc
    • California
      • El Cajon, California, Stany Zjednoczone, 92020
        • Triwest Research Associates
      • Hawthorne, California, Stany Zjednoczone, 90250
        • Advanced Investigative Medicine, Inc.
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90036
        • Axis Clinical Trials
      • Poway, California, Stany Zjednoczone, 92064
        • ACRC Studies
      • Roseville, California, Stany Zjednoczone, 95661
        • ClinEdge Sierra Rheumatology, Inc.
      • San Leandro, California, Stany Zjednoczone, 94578
        • East Bay Rheumatology Medical Group, Inc.
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • Providence St. John's Health Clinic
      • Tujunga, California, Stany Zjednoczone, 91042
        • Medvin Clinical Research
      • Van Nuys, California, Stany Zjednoczone, 91405
        • San Fernando Valley Health Institute
      • Ventura, California, Stany Zjednoczone, 93003
        • Ventura Clinical Trials
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Division of Rheumatology
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80230
        • Denver Arthritis Clinic
    • Florida
      • DeLand, Florida, Stany Zjednoczone, 32720
        • Avail Clinical Research
      • Doral, Florida, Stany Zjednoczone, 33166
        • Prohealth Research Center
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32808
        • Omega Research Maitland
      • Pinellas Park, Florida, Stany Zjednoczone, 33782
        • DMI Research
      • Pompano Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33064
        • Napa Research Center
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33609
        • GCP Clinical Research
      • Zephyrhills, Florida, Stany Zjednoczone, 33542
        • Florida Medical Clinic, LLC
    • Idaho
      • Meridian, Idaho, Stany Zjednoczone, 83642
        • St. Luke's Clinic - Rheumatology
    • Maryland
      • Oxon Hill, Maryland, Stany Zjednoczone, 20745
        • MD Medical Research
      • Wheaton, Maryland, Stany Zjednoczone, 20902
        • The Center for Rheumatology and Bone Research
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
        • Infusion Associates
      • Saint Clair Shores, Michigan, Stany Zjednoczone, 48081
        • Clinical Research Institute of Michigan, LLC
    • Montana
      • Great Falls, Montana, Stany Zjednoczone, 59405
        • Benefis Hospital
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68516
        • Physician Research Collaboration, LLC
    • New Mexico
      • Santa Fe, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87505
        • Santa Fe Rheumatology
    • New York
      • Babylon, New York, Stany Zjednoczone, 11702
        • Long Island Arthritis & Osteoporosis Care
      • Orchard Park, New York, Stany Zjednoczone, 14127
        • Buffalo Rheumatology and Medicine
    • North Carolina
      • Concord, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28025
        • NorthEast Rheumatology
      • Concord, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28025
        • NorthEast Rheumatology/Atrium Health
      • Greensboro, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27408
        • Medication Management, LLC
      • Hickory, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28602
        • ClinEdge PMG Research of Hickory, LLC
      • Salisbury, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28144
        • ClinEdge PMG Research of Salisbury, LLC
      • Shelby, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28150
        • Shelby Clinical Research, LLC
      • Wilmington, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28401
        • PMG Research of Wilmington, LLC
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45417
        • Premier Clinical/STAT Research
      • Middleburg Heights, Ohio, Stany Zjednoczone, 44130
        • Paramount Medical Research & Consulting, LLC
      • Perrysburg, Ohio, Stany Zjednoczone, 43551
        • Clinical Research Source Inc.
      • Springboro, Ohio, Stany Zjednoczone, 45066
        • Premier Clinical/STAT Research - Springboro
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 16635
        • Altoona Center for Clinical Research
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29601
        • Piedmont Arthritis Clinic
      • Summerville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29486
        • Articularis Healthcare Group
    • Tennessee
      • Jackson, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38305
        • West Tennessee Research Institute
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38119
        • Ramesh C. Gupta, M.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77004
        • Diagnostic and Interventional Nephrology Of Houston
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77024
        • Research Consultants - Frostwood
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77089
        • Research Consultants - Astoria
      • San Marcos, Texas, Stany Zjednoczone, 78666
        • Arthritis Clinic Of Central Texas
      • Waco, Texas, Stany Zjednoczone, 76710
        • Arthritis & Osteoporosis Clinic - Waco
      • Webster, Texas, Stany Zjednoczone, 77598
        • Clear Lake Specialties
    • Washington
      • Bothell, Washington, Stany Zjednoczone, 98021
        • Western Washington Arthritis Clinic
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Arthritis Northwest
    • Wisconsin
      • Glendale, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53219
        • Rheumatic Disease Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody.
  2. Chętny i zdolny do przestrzegania zalecanego protokołu leczenia i ocen przez cały czas trwania badania.
  3. Dorośli mężczyźni lub kobiety w wieku ≥18 lat.

  4. Niekontrolowana dna, zdefiniowana jako spełniająca następujące kryteria:

    • hiperurykemia w okresie skriningowym zdefiniowana jako sUA ≥7 mg/dl oraz;
    • nieutrzymanie normalizacji sUA za pomocą inhibitorów oksydazy ksantynowej w maksymalnej medycznie odpowiedniej dawce lub z przeciwwskazaniem do leczenia inhibitorem oksydazy ksantynowej na podstawie przeglądu dokumentacji medycznej lub wywiadu z pacjentem oraz;

    • Objawy dny moczanowej, w tym co najmniej 1 z następujących:

      • Obecność co najmniej jednego tofusu
      • Nawracające zaostrzenia zdefiniowane jako 2 lub więcej zaostrzeń w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
      • Obecność przewlekłego dnawego zapalenia stawów
  5. Chęć przerwania jakiejkolwiek doustnej terapii obniżającej stężenie kwasu moczowego na co najmniej 7 dni przed podaniem MTX w 6. tygodniu i pozostania bez terapii podczas otrzymywania infuzji peglotykazy.
  6. Kobiety w wieku rozrodczym (w tym kobiety z początkiem menopauzy
  7. Mężczyźni, którzy nie zostali poddani wazektomii, muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji, aby nie zapłodnić partnerki zdolnej do rozrodu w trakcie badania, począwszy od rozpoczęcia podawania MTX w 6. tygodniu i kontynuując przez co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki MTX lub placebo dla MTX.
  8. Zdolność do tolerowania MTX w dawce 15 mg doustnie przez 2 tygodnie (tydzień -6 do tygodnia -4) przed randomizacją.

Kryteria wyłączenia:

  1. Waga >160 kg (352 funtów) podczas badania przesiewowego.
  2. Każda poważna ostra infekcja bakteryjna, o ile nie jest leczona i całkowicie ustąpiona antybiotykami co najmniej 2 tygodnie przed wizytą w 6. tygodniu.
  3. Ciężkie przewlekłe lub nawracające infekcje bakteryjne, takie jak nawracające zapalenie płuc lub przewlekły rozstrzeń oskrzeli.
  4. Obecne lub przewlekłe leczenie ogólnoustrojowymi lekami immunosupresyjnymi, takimi jak MTX, azatiopryna lub mykofenolan mofetylu; prednizon ≥10 mg/dobę lub równoważna dawka innego kortykosteroidu stosowane przewlekle (3 miesiące lub dłużej) również spełniają kryteria wykluczenia.
  5. Historia jakiejkolwiek operacji przeszczepu wymagającej podtrzymującej terapii immunosupresyjnej.
  6. Znana historia dodatniego wyniku antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub dodatniego wyniku DNA wirusa zapalenia wątroby typu B.
  7. Znana historia pozytywności kwasu rybonukleinowego (RNA) wirusa zapalenia wątroby typu C.
  8. Znana historia pozytywności ludzkiego wirusa upośledzenia odporności (HIV).
  9. Niedobór dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej (badanie podczas wizyty przesiewowej).
  10. Przewlekła niewydolność nerek zdefiniowana jako szacunkowa wartość przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 40 ml/min/1,73 m^2 lub obecnie na dializie.
  11. Niewyrównana zastoinowa niewydolność serca lub hospitalizacja z powodu zastoinowej niewydolności serca w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej, niekontrolowana arytmia, leczenie ostrego zespołu wieńcowego (zawał mięśnia sercowego lub niestabilna dławica piersiowa) lub niekontrolowane ciśnienie krwi (>160/100 mmHg) przed randomizacją w tygodniu -4.
  12. Ciąża, planowanie ciąży, karmienie piersią, planowanie zapłodnienia partnerki lub niestosowanie skutecznej metody antykoncepcji, zgodnie z ustaleniami Badacza.
  13. Wcześniejsze leczenie peglotykazą, inną rekombinowaną urykazą (rasburykazą) lub jednoczesne leczenie lekiem sprzężonym z glikolem polietylenowym.
  14. Znana alergia na produkty pegylowane lub reakcja anafilaktyczna na białko rekombinowane lub produkt pochodzenia wieprzowego w wywiadzie.
  15. Przeciwwskazanie do leczenia MTX lub leczenie MTX uznane za niewłaściwe.
  16. Znana nietolerancja MTX.
  17. Otrzymanie badanego leku w ciągu 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed podaniem MTX w tygodniu -6 lub planuje przyjmować badany lek podczas badania.
  18. Poziomy aminotransferaz wątrobowych (aminotransferazy asparaginianowej [AST] lub aminotransferazy alaninowej [ALT]) > górna granica normy (GGN) lub albuminy < dolna granica normy (DGN) podczas wizyty przesiewowej).
  19. Przewlekła choroba wątroby.
  20. Liczba białych krwinek < 4 000/µl, hematokryt < 32 procent lub liczba płytek krwi < 75 000/µl.
  21. Obecnie poddawany systemowemu lub radiologicznemu leczeniu raka.
  22. Historia nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat innego niż nieczerniakowy rak skóry lub rak in situ szyjki macicy.
  23. Rozpoznanie zapalenia kości i szpiku.
  24. Znana historia niedoboru fosforybozylotransferazy hipoksantynowo-guaninowej, taka jak zespół Lescha-Nyhana i Kelleya-Seegmillera.
  25. Nieodpowiedni kandydat do badania, w oparciu o opinię Badacza (np. upośledzenie funkcji poznawczych), tak że udział może stwarzać nadmierne ryzyko dla uczestnika lub zakłócać zdolność uczestnika do przestrzegania wymagań protokołu lub ukończenia badania.
  26. Spożywanie alkoholu w ilości przekraczającej 3 napoje alkoholowe tygodniowo.
  27. Znana nietolerancja wszystkich standardowych schematów profilaktyki zaostrzeń dny moczanowej (tj. pacjent musi być w stanie tolerować co najmniej jeden: kolchicynę i/lub niesteroidowe leki przeciwzapalne i/lub małą dawkę prednizonu ≤10 mg/dobę).
  28. Obecne zwłóknienie płuc, rozstrzenie oskrzeli lub śródmiąższowe zapalenie płuc. Jeśli Badacz uzna to za konieczne, podczas Badania przesiewowego może zostać wykonane prześwietlenie klatki piersiowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Peglotykaza + MTX

Po okresie oceny tolerancji MTX (Tydzień -6 do wizyty w Tygodniu -4, podczas której uczestnicy przyjmują doustnie 15 mg MTX co tydzień), uczestnicy tolerujący MTX są losowo przydzielani do grupy otrzymującej zaślepioną doustną dawkę MTX 15 mg co tydzień w okresie wstępnym (od tyg. -4 do Dnia 1).

W okresie Peglotykaza + Immunomodulator (IMM), oprócz doustnej dawki 15 mg MTX, uczestnicy otrzymują dożylnie (IV) peglotykazę w dawce 8 mg podawane co 2 tygodnie (Q2W) w sumie 26 infuzji od dnia 1. do wizyty w 50. tygodniu.

Zgodnie z protokołem uczestnicy są również zobowiązani do przyjmowania kwasu foliowego, co najmniej jednego standardowego schematu profilaktyki dny moczanowej (tj. kolchicyna i/lub niesteroidowe leki przeciwzapalne i/lub prednizon w małej dawce ≤10 mg/dobę) oraz schemat feksofenadyny, acetaminofenu i metyloprednizolonu w profilaktyce reakcji na wlew (IR).
Biologiczny: Peglotykaza
Peglotykaza IV 8 mg Q2W
Inne nazwy:
  • KRYSTEXXA®
Lek: metotreksat
Doustna dawka MTX 15 mg tygodniowo
Inne nazwy:
  • MTX
Suplement diety: kwas foliowy
Kwas foliowy 1 mg doustnie codziennie począwszy od tygodnia -6 aż do wizyty w tygodniu 52.
Lek: schemat profilaktyki zaostrzeń dny moczanowej
Przed rozpoczęciem okresu Pegloticase + IMM uczestnicy musieli przyjąć co najmniej 1 standardowy schemat profilaktyki dny moczanowej (tj. kolchicyna i/lub niesteroidowe leki przeciwzapalne i/lub prednizon w małej dawce ≤ 10 mg/dobę) przez ≥ 1 tydzień przed pierwszą dawką peglotykazy oraz kontynuacja profilaktyki zaostrzeń zgodnie z wytycznymi American College of Rheumatology [Khanna D i in. 2012] przez dłuższy z następujących okresów: 1) 6 miesięcy, 2) 3 miesiące po osiągnięciu docelowego stężenia kwasu moczowego w surowicy (sUA < 6 mg/dl) u uczestników, u których w badaniu przedmiotowym nie wykryto guzków, lub 3) 6 miesięcy po osiągnięciu docelowego stężenia kwasu moczowego w surowicy (sUA < 5 mg/dl) dla uczestników z jednym lub większą liczbą guzków wykrytych podczas wstępnego badania fizykalnego, które następnie ustąpiły.
Lek: feksofenadyna
W profilaktyce IR feksofenadyna (180 mg doustnie) przyjmowana dzień przed każdym wlewem i rano przed każdym wlewem.
Lek: paracetamol
W profilaktyce IR acetaminofen (1000 mg doustnie) przyjmowany rano przed każdym wlewem.
Lek: metyloprednizolon
W profilaktyce IR, metyloprednizolon (125 mg dożylnie) podany we wlewie trwającym od 10 do 30 minut, bezpośrednio przed każdym wlewem.
Komparator placebo: Peglotykaza + Placebo

Po okresie oceny tolerancji MTX (Tydzień -6 do wizyty w Tygodniu -4, podczas której uczestnicy przyjmują doustnie 15 mg MTX co tydzień), uczestnicy tolerujący MTX są losowo przydzielani do grup otrzymujących zaślepione doustne placebo dla MTX co tydzień w okresie wstępnym (od tygodnia -4 do Dnia 1).

W okresie Peglotykaza + IMM, oprócz doustnego placebo dla MTX, wszyscy uczestnicy otrzymują peglotykazę dożylnie w dawce 8 mg podawanej co 2 tygodnie, łącznie 26 wlewów od dnia 1. do wizyty w 50. tygodniu.

Zgodnie z protokołem uczestnicy są również zobowiązani do przyjmowania kwasu foliowego, co najmniej jednego standardowego schematu profilaktyki dny moczanowej (tj. kolchicyna i/lub niesteroidowe leki przeciwzapalne i/lub prednizon w małej dawce ≤10 mg/dobę) oraz schemat feksofenadyny, acetaminofenu i metyloprednizolonu w profilaktyce IR.
Biologiczny: Peglotykaza
Peglotykaza IV 8 mg Q2W
Inne nazwy:
  • KRYSTEXXA®
Lek: metotreksat
Doustna dawka MTX 15 mg tygodniowo
Inne nazwy:
  • MTX
Suplement diety: kwas foliowy
Kwas foliowy 1 mg doustnie codziennie począwszy od tygodnia -6 aż do wizyty w tygodniu 52.
Lek: schemat profilaktyki zaostrzeń dny moczanowej
Przed rozpoczęciem okresu Pegloticase + IMM uczestnicy musieli przyjąć co najmniej 1 standardowy schemat profilaktyki dny moczanowej (tj. kolchicyna i/lub niesteroidowe leki przeciwzapalne i/lub prednizon w małej dawce ≤ 10 mg/dobę) przez ≥ 1 tydzień przed pierwszą dawką peglotykazy oraz kontynuacja profilaktyki zaostrzeń zgodnie z wytycznymi American College of Rheumatology [Khanna D i in. 2012] przez dłuższy z następujących okresów: 1) 6 miesięcy, 2) 3 miesiące po osiągnięciu docelowego stężenia kwasu moczowego w surowicy (sUA < 6 mg/dl) u uczestników, u których w badaniu przedmiotowym nie wykryto guzków, lub 3) 6 miesięcy po osiągnięciu docelowego stężenia kwasu moczowego w surowicy (sUA < 5 mg/dl) dla uczestników z jednym lub większą liczbą guzków wykrytych podczas wstępnego badania fizykalnego, które następnie ustąpiły.
Lek: feksofenadyna
W profilaktyce IR feksofenadyna (180 mg doustnie) przyjmowana dzień przed każdym wlewem i rano przed każdym wlewem.
Lek: paracetamol
W profilaktyce IR acetaminofen (1000 mg doustnie) przyjmowany rano przed każdym wlewem.
Lek: metyloprednizolon
W profilaktyce IR, metyloprednizolon (125 mg dożylnie) podany we wlewie trwającym od 10 do 30 minut, bezpośrednio przed każdym wlewem.
Lek: placebo
Doustne placebo dla MTX

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z odpowiedzią na kwas moczowy (sUA) w surowicy (sUA < 6 mg/dl) w 6. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 6 (tygodnie 20, 21, 22, 23 i 24)
Osoby reagujące na leczenie to uczestnicy, którzy osiągnęli i utrzymali sUA < 6 mg/dl przez co najmniej 80% czasu w miesiącu 6. Miesiąc 6 obejmuje ocenę sUA przed i po infuzji w 20. i 22. tygodniu, sUA bez infuzji w 21. tygodniu i 23, sUA przed infuzją w 24. tygodniu i wszelkie nieplanowane sUA między 20. a 24. tygodniem. Uczestnik musi mieć ≥ 2 obserwacje sUA podczas różnych wizyt, aby kwalifikować się jako osoba reagująca. Uczestników spełniających regułę przerywania (osoby z sUA przed infuzją >6 mg/dl podczas 2 kolejnych zaplanowanych wizyt próbnych rozpoczynających się od wizyty w Tygodniu 2, w której zaprzestano dawkowania peglotykazy) liczono jako osoby niereagujące.
Miesiąc 6 (tygodnie 20, 21, 22, 23 i 24)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z całkowitym ustąpieniem ≥ 1 Tophi w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Odsetek uczestników z całkowitą rozdzielczością ≥ 1 wierzchołka (przy użyciu fotografii cyfrowej) w 52. tygodniu wśród uczestników z początkowym guzkiem. Uczestnicy z ustąpieniem ≥ 1 guzka podczas wizyty to uczestnicy z ustąpieniem ≥ 1 guzka podczas wizyty (tj. u których wystąpiła całkowita odpowiedź) i bez progresji choroby w przypadku innych guzków.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Średnia zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku Kwestionariusza oceny stanu zdrowia — wskaźnika niepełnosprawności (HAQ-DI) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
HAQ-DI to narzędzie samooceny stanu funkcjonalnego, które jest wypełniane przez uczestnika i mierzy niepełnosprawność w ciągu ostatniego tygodnia za pomocą 20 pytań odnoszących się do 8 dziedzin funkcjonowania: ubieranie się, pielęgnacja, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, zasięg, chwyt i zwykłych czynności. HAQ-DI waha się od 0 do 3, przy czym wyższe wartości wskazują na wyższą niepełnosprawność. Zmiana od wartości wyjściowej wynosząca 0 jest przypisywana podczas pierwszej wizyty po linii bazowej dla wszystkich uczestników bez wartości po linii bazowej.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Odsetek pacjentów reagujących na sUA (sUA < 6 mg/dl) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 12 (tygodnie 48, 50 i 52)
Osoby reagujące na leczenie to uczestnicy, którzy osiągnęli i utrzymali sUA <6 mg/dl przez co najmniej 80% czasu w 12. miesiącu (48., 50. i 52. tydzień). Miesiąc 12 obejmuje sUA przed i po infuzji w 48. i 50. tygodniu, sUA przed infuzją w 52. tygodniu oraz wszelkie nieplanowane oceny sUA przeprowadzone podczas nieplanowanych wizyt między 48. a 52. tygodniem. Uczestnik musi mieć ≥ 2 obserwacje sUA podczas różnych wizyt, aby kwalifikować się jako osoba reagująca. Uczestników spełniających regułę przerywania (osoby z sUA przed infuzją >6 mg/dl podczas 2 kolejnych zaplanowanych wizyt próbnych rozpoczynających się od wizyty w Tygodniu 2, w której zaprzestano dawkowania peglotykazy) liczono jako osoby niereagujące.
Miesiąc 12 (tygodnie 48, 50 i 52)
Średnia zmiana od wyjściowej punktacji bólu HAQ w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Wynik HAQ-Pain ocenia ból uczestnika w ciągu ostatniego tygodnia od 0 do 100, gdzie 0 = brak bólu, a 100 = silny ból. Zmiana od wartości wyjściowej wynosząca 0 jest przypisywana podczas pierwszej wizyty po linii bazowej dla wszystkich uczestników bez wartości po linii bazowej.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Średnia zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku zdrowotnego HAQ w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Skala zdrowia HAQ jest samoopisową miarą ogólnego stanu zdrowia. Uczestnicy proszeni są o ocenę, jak sobie radzą, biorąc pod uwagę wszystkie sposoby, w jakie wpływa na nich zapalenie stawów, w skali od 0 do 100, gdzie 0 oznacza bardzo dobrze, a 100 bardzo źle. Zmiana od wartości wyjściowej wynosząca 0 jest przypisywana podczas pierwszej wizyty po linii bazowej dla wszystkich uczestników bez wartości po linii bazowej.
Punkt wyjściowy, tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Horizon Therapeutics Ireland DAC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Horizon Therapeutics USA, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 czerwca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HZNP-KRY-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj