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Sichelzellenanämie und die Genom- und Gentherapie-Bedürfnisse der Beteiligten

29. April 2026 aktualisiert von: St. Jude Children's Research Hospital

Die Hauptziele dieser prospektiven Interviewstudie mit gemischten Methoden bestehen darin, halbstrukturierte Interviews mit Eltern von Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD) zu verwenden, um die Einstellung der Eltern zur Forschung im Zusammenhang mit Genomsequenzierung zu beschreiben, einschließlich Bedenken hinsichtlich der Teilnahme und Erwartungen von Forschern, und um Umfragen zu verwenden zur quantitativen Messung des genetischen/genomischen Wissens, des Vertrauens in den Gesundheitsdienstleister und der Lese-/Rechnungskompetenz bei Eltern von Kindern mit SCD und Jugendlichen mit SCD.

Die Forscher hoffen, die Ergebnisse der geplanten Umfragen und Interviews nutzen zu können, um das Risiko von Missverständnissen in Bezug auf DNA- und Genforschung zu verringern und in Zukunft starke Beziehungen zwischen SCD-Familien und Forschern aufzubauen sowie Bildungsinformationen und Lernmaterialien zu entwickeln, die Eltern mit Kindern helfen Mit SCD verstehen Sie wichtige Details über DNA und Genforschung.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Es besteht eine entscheidende Wissenslücke hinsichtlich der Einstellungen, Überzeugungen und Erwartungen von Eltern im Zusammenhang mit klinischen Forschungsstudien zur Genomsequenzierung von Kindern mit Sichelzellenanämie (SCD). SCD betrifft hauptsächlich Kinder afroamerikanischer (schwarzer) Rasse; Institutionell haben wir Unterschiede bei der Einschreibung in Studien zur Genomsequenzierung (G4K (NCT02530658), PG4KDS) festgestellt, wobei Patienten, die sich als Schwarze identifizieren, eher dazu neigen, die Einschreibung abzulehnen. Die Einschreibung bei SCCRIP (NCT02098863), einer Biobank-Studie für Kinder mit SCD, ist hoch (92,3 %). Dies deutet darauf hin, dass potenzielle Genomforschung viele Familien mit SCD offenbar nicht betrifft. Angesichts der zunehmenden Verbreitung klinischer Forschung zur Genomsequenzierung bei pädiatrischem SCD und der zunehmenden Wahrscheinlichkeit, dass eine Sequenzierung für die Aufnahme in Studien zu therapeutischen Arzneimitteln oder Gentherapien erforderlich ist, besteht ein klarer Forschungsbedarf, um die Bedenken und Erwartungen der Interessengruppen in Bezug auf die Genomik besser zu verstehen Sequenzierung in dieser Population.

Eltern von Kindern mit SCD und jugendlichen Patienten werden gebeten, während eines routinemäßigen Klinikbesuchs, im Medizinzimmer oder stationär eine kurze Umfrage auszufüllen. Umfragefragen werden zum Zeitpunkt des Aufklärungsgesprächs beantwortet. Diejenigen, die zustimmen, erhalten eine Papierumfrage oder ein iPad, um Umfragepunkte auszufüllen, die sich auf genetisches/genomisches Wissen, Vertrauen in den Gesundheitsdienstleister und Lese- und Schreib-/Rechnerfähigkeiten bei Eltern von Kindern mit SCD und Jugendlichen mit SCD konzentrieren. Die Teilnehmer haben außerdem die Möglichkeit, sich Fragen vorlesen zu lassen oder die Umfrage in Papierform auszufüllen. Der Abschluss der Umfrage wird voraussichtlich weniger als 30 Minuten dauern. Patient und Eltern können gleichzeitig an Umfragen teilnehmen.

Ein Teil der Eltern, die Umfragen ausfüllen, wird für ein privates (persönliches oder virtuelles) halbstrukturiertes Interview angesprochen. Teilnehmer, die bereit sind, interviewt zu werden, werden entweder beim selben Studienbesuch oder bei einem späteren Besuch interviewt, wenn dies für den Teilnehmer bequemer ist. Der Interviewführer (Mitglied des Studienteams) stellt Fragen, die darauf abzielen, zunächst die Wahrnehmung der Eltern in Bezug auf klinische Forschung zu beurteilen und sich dann auf die Einstellungen, Überzeugungen und Erwartungen der Eltern in Bezug auf Forschung im Zusammenhang mit klinischer Genomik zu konzentrieren. Die Interviews werden vor Ort im St. Jude Children's Research Hospital in einem privaten, ruhigen Bereich durchgeführt. Das Interview sollte 30-60 Minuten dauern und wird aufgezeichnet.

Einige Umfrage- oder Interviewstudienbesuche können aus der Ferne stattfinden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

352

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Rekrutierung
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Hauptermittler:
          • Liza M. Johnson, MD, MPH, MSB
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Diejenigen, die die Zulassungskriterien erfüllen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Elternteil eines Kindes mit HbSS, HbS/β0-Thalassämie oder HbSC im Alter von 12 Monaten bis 18 Jahren zu Studienbeginn, unabhängig vom klinischen Schweregrad oder Patient im Alter von 13 bis 18 Jahren mit dem oben genannten SCD-Genotyp.
  • Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten und Zustimmung des jugendlichen Teilnehmers.
  • Wurde bereits wegen SCRIPP angesprochen.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die sich nicht fließend auf Englisch unterhalten können, werden ausgeschlossen. (Permanent)
  • Zustand oder chronische Krankheit, die nach Meinung des PI/Co-I die Teilnahme unsicher oder unhaltbar macht (d. h. kognitive Beeinträchtigung, gleichzeitige akute Morbidität). Der Teilnehmer kann neu bewertet werden.
  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit des Forschungsteilnehmers oder Erziehungsberechtigten/Vertreters, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Umfrage- und Interviewgruppe (Gruppe1)
Elternteil eines Kindes mit HbSS, HbS/β⁰-Thalassämie, β⁺-Thalassämie oder HbSC im Alter von 12 Monaten bis 18 Jahren bei Studienbeginn, unabhängig von der klinischen Schwere, oder Patient im Alter von 13-18 Jahren mit dem oben genannten SCD-Genotyp.
Fokusgruppe (Gruppe 2)
Erwachsener Patient mit oder Elternteil eines Kindes mit HbSS, HbS/β0-Thalassämie, β+-Thalassämie oder HbSC im Alter von 12 Monaten bis 18 Jahren bei Studienbeginn, unabhängig von der klinischen Schwere, oder Patient im Alter von 16-18 Jahren mit oben genanntem SCD-Genotyp, dessen Elternteil eine mündliche Einwilligungserklärung für die Teilnahme an der Fokusgruppe abgibt.
Benutzerfreundlichkeit und Pilot-Test (Gruppe 3)
Elternteil eines Kindes mit HbSS, HbS/β⁰-Thalassämie, β⁺-Thalassämie oder HbSC im Alter von 12 Monaten bis 18 Jahren bei Studienbeginn, unabhängig von der klinischen Schwere, oder Patient im Alter von 13 Jahren und älter mit dem genannten SCD-Genotyp.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verwendung halbstrukturierter Interviews mit Eltern von SCD-Patienten zur qualitativen Beschreibung der elterlichen Einstellung zur Forschung im Zusammenhang mit Genomsequenzierung, einschließlich Bedenken hinsichtlich der Teilnahme und Erwartungen von Forschern
Zeitfenster: Tag 1 oder bei einem späteren Besuch (bis zu ca. 1 Jahr)
Die Interviews werden aufgezeichnet, wörtlich transkribiert und mittels semantischer Inhaltsanalyse analysiert, um gemeinsame Themen zu identifizieren
Tag 1 oder bei einem späteren Besuch (bis zu ca. 1 Jahr)
Verwendung von Umfragen zur quantitativen Messung des genetischen/genomischen Wissens, des Vertrauens in Gesundheitsdienstleister/Forscher und der Lese- und Schreibfähigkeit/Rechnungskompetenz bei Eltern von Kindern mit SCD und Jugendlichen mit SCD.
Zeitfenster: Tag 1
Die demografischen Merkmale von Patienten und Eltern werden aus der elektronischen Patientenakte (EMR) erfasst. Die Teilnehmer nehmen an verschiedenen Umfrageinstrumenten teil, die darauf ausgelegt sind, Wissen und Einstellungen zu Gentests und Biobanken, ihre selbstberichteten Lese- und Schreibkenntnisse sowie ihr Vertrauen in Anbieter zu messen. Die Daten werden mithilfe deskriptiver Statistiken, verallgemeinerter linearer Regressionsmodelle und verallgemeinerter Schätzgleichungen quantitativ analysiert.
Tag 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Liza M. Johnson, MD, MPH, MSB, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. März 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SCDGEN
  • 5U01HL133996 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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