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Neurologische Maßnahmen bei FA-Kindern

23. Februar 2023 aktualisiert von: Children's Hospital of Philadelphia

Neurologische Progressionsmessungen bei Kindern mit Friedrich-Ataxie

Der Zweck dieser Studie ist es, Wege zu finden, um das Fortschreiten der Friedreich-Ataxie (FA) zu verfolgen und Veränderungen im Laufe der Zeit bei Kindern mit FA messen zu können. Die Teilnehmer werden alle zwei Jahre zu Besuchen kommen, um zu beobachten, wie die Krankheit im Laufe der Zeit fortschreitet, und um die Progressionsrate zu bestimmen.

Finanzierungsquelle – Food and Drug Administration Office of Orphan Products Development (FDA OOPD).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Forscher versuchen, biologische und klinische Tests zu identifizieren, die in zukünftigen klinischen Studien verwendet werden können. Der Zweck dieser Forschungsstudie ist es, mehr über das Fortschreiten der Friedreich-Ataxie (FA) bei Kindern zu erfahren. Es wird halbjährliche Besuche geben, die eine Reihe von Kerntests und -verfahren umfassen. Dazu gehören: eine Anamneseerhebung, eine detaillierte neurologische Untersuchung, Ataxie-Skalen und Gesundheitsfragebögen. Bei jedem Besuch werden Blut- und Wangenabstrichproben entnommen, um den Frataxinspiegel zu überwachen.

Eine ausgewählte Anzahl von Teilnehmern des Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) wird die Möglichkeit haben, an weiteren Verfahren teilzunehmen, um besser zu verstehen, wie sich FA auf verschiedene Gewebe auswirkt. Dazu gehören eine Magnetresonanztomographie (MRT) und ein motorisch evoziertes Potential (MEP)-Verfahren.

Der MRT-Scan analysiert, wie die Muskelaktivität bei FA beeinflusst wird. Der Magnet wird verwendet, um Bilder des Wadenmuskels vor und nach dem Training auf einem ergonomischen Fußpedal aufzunehmen.

Das MEP-Verfahren misst, wie stark die Verbindung zwischen dem motorischen Kortex des Gehirns und einem ausgewählten Körperteil ist, insbesondere der dominanten Hand des Teilnehmers.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

108

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Diese Studie wird hauptsächlich am Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) durchgeführt, wobei eine ausgewählte Anzahl von Probanden nur an den klinischen Tests an der University of Florida und der University of California Los Angeles (UCLA) teilnehmen. Die Ermittler erwarten, etwa 100 Kinder an allen drei Standorten zu rekrutieren und jedes von ihnen über einen Zeitraum von 3 Jahren zu untersuchen. Kindern mit einer genetisch oder klinisch bestätigten Diagnose einer Friedreich-Ataxie (FA) wird die Teilnahme angeboten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer oder Frauen im Alter von 2 bis 18 Jahren.
  2. Genetisch bestätigte Diagnose von Friedreich-Ataxie (FA) oder klinisch bestätigte Diagnose von FA, ausstehende bestätigende Gentests durch ein kommerzielles oder Forschungslabor
  3. Erlaubnis der Eltern/Erziehungsberechtigten (Einverständniserklärung) und gegebenenfalls Zustimmung des Kindes.

Ausschlusskriterien:

1) Unfähigkeit, Studienauswertungen abzuschließen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
FA Kinder
Kinder zwischen 2 und 18 Jahren mit genetisch bestätigter Friedreich-Ataxie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Marker im Krankheitsverlauf bei Kindern mit FA
Zeitfenster: 3 Jahre
Identifizieren Sie Marker für das Fortschreiten der Krankheit bei Kindern mit FA und bewerten Sie potenzielle klinische Maße für das Fortschreiten der Krankheit bei den jüngsten Probanden.
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Biochemische Beurteilung des Frataxinmangels bei Kindern mit FA
Zeitfenster: 3 Jahre
Bewerten Sie die Biochemie des Frataxinmangels bei Kindern mit FA. Messen Sie den Frataxinmangel und die nachgeschaltete Stoffwechselfunktion. Verstehen Sie, wie sich diese biochemischen Marker im Laufe der Zeit verändern. Unterstützen Sie Studien zu genetischen Modifikatoren und Biomarkern. Bewerten Sie den klinischen Nutzen der Messung von Frataxin-Spiegeln in leicht zugänglichen Gewebeproben, Wangenabstrichen, die für wiederholte Tests geeignet sind, die zur Überwachung der Wirksamkeit von Therapien zur Hochregulierung des Frataxin-Proteinspiegels erforderlich sind.
3 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Physiologische Dysfunktion in betroffenen Geweben bei Kindern mit FA
Zeitfenster: 3 Jahre
Definieren Sie das Fortschreiten der physiologischen Dysfunktion in betroffenen Geweben bei Kindern mit FA. Verwenden Sie nichtinvasive Tests, um die physiologischen Korrelate des Fortschreitens von FA zu beurteilen.
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Mitarbeiter

University of California, Los Angeles
University of Florida

Ermittler

  • Hauptermittler: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. November 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 17-014390
  • FD006029-01 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: FDA)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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