Estudio de seguridad de GC1008 en pacientes con glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS) de dosis únicas de GC1008 en pacientes con GEFS idiopática resistente al tratamiento
17 de marzo de 2014 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Estudio de fase I, multicéntrico, abierto, de aumento de dosis de dosis únicas de GC1008 en pacientes con glomeruloesclerosis segmentaria focal idiopática resistente al tratamiento (GEFS)
Este estudio investigará si GC1008, un anticuerpo que neutraliza el TGF-beta, es seguro en el tratamiento de pacientes con la enfermedad llamada glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS).
Se investigará la dosis más alta sin efectos secundarios excesivos.
Las pruebas determinarán cuánto tiempo está GC1008 en el cuerpo y cómo se excreta.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Terminado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes de cada cohorte recibirán una dosis única de infusión de GC1008 a 1, 2, 4 o 0,3 mg/kg de peso corporal.
La cohorte de dosis más alta no comenzará hasta que el Comité de Monitoreo de Datos (DMC) independiente haya revisado los datos de seguridad de los primeros 28 días para la cohorte de dosis más baja.
Las cohortes C y D se ejecutarán simultáneamente con pacientes aleatorizados para recibir una dosis de 4 o 0,3 mg/kg de peso corporal, respectivamente.
Después de recibir la infusión de GC1008 el Día 0, se controlará a los pacientes durante las 24 horas posteriores a la infusión.
Los pacientes regresarán periódicamente durante los siguientes 112 días para evaluaciones de seguridad y evaluaciones de resultados clínicos.
Se recogerán muestras de sangre para evaluar la farmacocinética de la administración de una dosis única de GC1008, así como para evaluar los marcadores de eficacia clínica.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
Inscripción
16
Fase
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
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Duesseldorf, Alemania
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Solingen, Alemania
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos
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New York
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042-1433
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
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Bergamo, Italia
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Cambridge, Reino Unido
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- FG≥25ml/min/1,73m2 calculado por la ecuación MDRD
- Proteína total urinaria: proporciones de creatinina >200 mg/mmol derivadas del promedio de las 2 primeras micciones de la mañana tomadas durante el período de selección
- Biopsia confirmada como GEFS idiopática por un revisor central
- Resistencia al tratamiento. NOTA: Pacientes que hayan recibido un curso mínimo de 6 semanas de esteroides o inmunosupresores
- Si recibe tratamiento con una dosis de ACEi y/o ARB para mantenerse estable durante un mínimo de 4 semanas antes de la aleatorización
- Vacuna antigripal (según temporada)
- Detección negativa según las pautas de 2003 de la Sociedad Estadounidense del Cáncer (ACS), según corresponda a la demografía y el estado clínico del paciente
Criterio de exclusión:
- GFS secundaria
- pacientes resistentes a los esteroides que no pueden reducir su dosis de esteroides a <10 mg/día de prednisolona o equivalente 4 semanas antes del día de dosificación del estudio
- Serología positiva para infecciones graves (incluidas, entre otras, infección por hepatitis B o C, VIH)
- Enfermedades concomitantes:Diabetes Tipo I; Enfermedad cardíaca o hepática, VIH; Cáncer, estado precanceroso (p. ej., poliposis adenomatosa familiar; cualquier afección que requiera tratamiento con otros fármacos inmunosupresores en las 4 semanas anteriores al día de la dosificación o durante el transcurso del estudio)
- Enfermedad bucofaríngea preexistente (se aceptan caries dentales y otras enfermedades dentales menores)
- Nivel de hemoglobina de <9,0 g/dL antes de la dosificación
- Tratamiento con cumadina, análogos antivitamina K o heparinas de bajo peso molecular. Los pacientes deben haber interrumpido el tratamiento un mínimo de cuatro semanas antes de recibir la medicación del estudio.
- Pacientes que requieren tratamiento continuo con medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE). Los pacientes deben haber interrumpido el tratamiento un mínimo de cuatro semanas antes de recibir la medicación del estudio.
- Pacientes que han tenido cirugía/fractura dentro de los 3 meses anteriores al día de dosificación
- Historial de cáncer no resuelto dentro de los 5 años previos a la selección o un estado precanceroso conocido; o cualquier forma de cáncer de piel, ya sea actual o pasada
- Mujeres embarazadas, lactantes o que planean quedar embarazadas dentro de los 4 meses posteriores a la infusión
- Mujeres en edad fértil a menos que tomen anticonceptivos médicamente aceptables
- Hombres con parejas femeninas en edad fértil a menos que estén tomando precauciones anticonceptivas médicamente aceptables
- Uso de cualquier fármaco en investigación administrado como parte de un ensayo clínico dentro de las 4 semanas anteriores al comienzo de la selección
- Otra afección médica clínicamente significativa no controlada que, en opinión del investigador, pueda interferir con la evaluación o el seguimiento
- Etanol activo o abuso de drogas, excluyendo el consumo de tabaco
- Anomalías en el electrocardiograma (ECG) consideradas clínicamente significativas en la selección
- Incapaz de cumplir con los requisitos del estudio.
- Tromboflebitis activa, tromboembolismo, estados de hipercoagulabilidad, sangrado o uso de terapia anticoagulante (incluyendo agentes antiplaquetarios). Los pacientes con antecedentes de trombosis venosa profunda pueden participar si se tratan con éxito, se resuelven por completo y no se les ha administrado tratamiento durante más de 4 meses.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
4
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte A
Grupo de dosis
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1 mg/kg, infusión IV el Día 0 y monitoreado durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
2 mg/kg, infusión IV el Día 0 y monitoreado durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
4 mg/kg, infusión IV el Día 0 y monitoreado durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
0,3 mg/kg, infusión IV el día 0 y monitorizada durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
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Experimental: Cohorte B
Grupo de dosis
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1 mg/kg, infusión IV el Día 0 y monitoreado durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
2 mg/kg, infusión IV el Día 0 y monitoreado durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
4 mg/kg, infusión IV el Día 0 y monitoreado durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
0,3 mg/kg, infusión IV el día 0 y monitorizada durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
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Experimental: Cohorte C
Grupo de dosis
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1 mg/kg, infusión IV el Día 0 y monitoreado durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
2 mg/kg, infusión IV el Día 0 y monitoreado durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
4 mg/kg, infusión IV el Día 0 y monitoreado durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
0,3 mg/kg, infusión IV el día 0 y monitorizada durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
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Experimental: Cohorte D
Grupo de dosis
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1 mg/kg, infusión IV el Día 0 y monitoreado durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
2 mg/kg, infusión IV el Día 0 y monitoreado durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
4 mg/kg, infusión IV el Día 0 y monitoreado durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
0,3 mg/kg, infusión IV el día 0 y monitorizada durante 24 horas.
Post infusión para seguridad hasta 112 días.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Determinar la seguridad y la tolerabilidad de las infusiones de dosis única de GC1008 en pacientes con GEFS idiopática resistente al tratamiento y proteinuria en rango nefrótico
Periodo de tiempo: hasta 2 años
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hasta 2 años
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Farmacocinética de GC1008 después de una infusión de dosis única
Periodo de tiempo: hasta 2 años
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hasta 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Investigar el efecto de las infusiones de dosis única de GC1008 sobre biomarcadores de eficacia clínica.
Periodo de tiempo: hasta 2 años
|
hasta 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2007
Finalización primaria (Actual)
Finalización primaria
1 de enero de 2010
Finalización del estudio (Actual)
Finalización del estudio
1 de febrero de 2010
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
20 de abril de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de abril de 2007
Publicado por primera vez (Estimar)
Publicado por primera vez
23 de abril de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización publicada
19 de marzo de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de marzo de 2014
Última verificación
Última verificación
1 de marzo de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- GC1008FSGS00505
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