Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de infusión de células T de donante modificadas genéticamente en pacientes con enfermedad recurrente después de un trasplante alogénico

10 de julio de 2022 actualizado por: Bellicum Pharmaceuticals

Un estudio de fase I de la infusión de células T BPX-501 del donante para adultos con enfermedades hematológicas malignas recurrentes o mínimas después del trasplante alogénico

Un estudio de fase I de la infusión de células T BPX-501 en adultos con enfermedades malignas hematológicas recurrentes o con enfermedad mínima residual (MRD) después de un trasplante alogénico. El tratamiento consiste en dosis crecientes de infusiones de células T BPX-501 para lograr una respuesta clínica. Rimiducid se investigará para el tratamiento de aGvHD después de la infusión de células T BPX-501 para determinar una dosis que pueda mitigar la GvHD y preservar el efecto injerto versus leucemia.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La infusión de linfocitos de donantes no manipulados (DLI, por sus siglas en inglés) se usa después del trasplante de células madre para tratar y prevenir recaídas, prevenir infecciones y establecer el quimerismo total de donantes. La adición de células T maduras que exhiben un amplio repertorio de inmunidad de células T contra antígenos virales y cancerosos podría proporcionar un beneficio clínico. Sin embargo, un efecto secundario esperado de la presencia de células T maduras es la aparición potencial de enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGVHD). BPX-501 contiene células T de donante genéticamente modificadas que tienen un gen suicida iCasp9 interruptor de seguridad inducible. Ha surgido evidencia de que la escalada de DLI ha logrado una mayor tasa de respuesta clínica con una menor ocurrencia de GVHD. La optimización de la dosis y el programa de DLI, así como las estrategias de manipulación de células T del donante, pueden conducir a la capacidad constante de separar la GVHD de la actividad de GvL (injerto contra leucemia) y mejorar la seguridad del tratamiento de DLI.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
10

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Acceso ampliado

Acceso ampliado

Una forma para que los pacientes con enfermedades o afecciones graves que no pueden participar en un ensayo clínico obtengan acceso a un producto médico que no ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA). También llamado uso compasivo. Existen diferentes tipos de acceso expandido.
Ya no está disponible

Ya no está disponible

  • Disponible: el acceso ampliado está actualmente disponible para este tratamiento en investigación, y los pacientes que no participan en el estudio clínico pueden obtener acceso al medicamento, producto biológico o dispositivo médico. en estudio.
  • Ya no está disponible: el acceso ampliado estaba disponible para esta intervención anteriormente, pero no está disponible actualmente y no lo estará en el futuro.
  • No disponible temporalmente: el acceso ampliado no está disponible actualmente para esta intervención, pero se espera que esté disponible en el futuro.
  • Aprobado para marketing: la intervención ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para uso público.
 fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • BMT Program at Northside Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos mayores de 18 años y < 65 años

  2. Diagnóstico clínico de una de las siguientes neoplasias hematológicas del adulto

    1. Leucemia
    2. Síndromes mielodisplásicos
    3. Linfomas
    4. Mieloma múltiple
    5. Otras neoplasias malignas hematológicas de alto riesgo elegibles para trasplante de células madre según el estándar institucional Esperanza de vida >10 semanas

  3. Evidencia de enfermedad recurrente que se presenta > 100 días o enfermedad residual mínima (MRD) que se presenta > 30 días después de uno de los siguientes:

    1. HSCT relacionado emparejado
    2. HSCT relacionado no coincidente
  4. Consentimiento informado firmado por el paciente;
  5. Se requiere una coincidencia genotípica idéntica mínima de 4/8, determinada por tipificación de alta resolución, al menos un alelo de cada uno de los siguientes loci genéticos: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw y HLA-DRB1
  6. Estado funcional: puntuación de Karnofsky > 50 %

  7. Sujetos con función orgánica adecuada medida por:

    1. Médula ósea:

      • > 25 % de quimerismo de células T del donante
      • RAN >1 x 10E9/L
    2. Cardíaco: la fracción de eyección del ventrículo izquierdo en reposo debe ser >45%.
    3. Hepático: bilirrubina directa ≤ 3 x límite superior normal, o AST/ALT ≤ 5 x límite superior normal
    4. Renal: creatinina ≤ 2x del LSN para la edad
    5. Pulmonar: FEV 1, FVC, DLCO (capacidad de difusión) > 50 % del valor teórico (corregido por hemoglobina)

Criterio de exclusión:

  1. EICH aguda de grado ≥ II o EICH extensa crónica debido a un aloinjerto anterior en el momento de la selección;
  2. Compromiso activo del SNC por células malignas;
  3. Infección bacteriana, viral o fúngica actual no controlada (actualmente tomando medicamentos con evidencia de progresión de los síntomas clínicos o hallazgos radiológicos). El investigador principal es el árbitro final de este criterio;
  4. Serología VIH positiva o ARN viral
  5. Embarazo (prueba de βHCG en suero positiva) o lactancia;
  6. Sujetos con potencial reproductivo que no estén dispuestos a usar formas efectivas de control de la natalidad o abstinencia durante un año después del trasplante;
  7. Alergia a productos bovinos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: BPX-501 y Rimiducid

Todos los sujetos recibirán 3 ciclos de infusiones de células T BPX-501 a niveles de dosis crecientes (DL). DL1 el día 0, DL2 los días 30 y 60. La primera dosis de células T BPX-501 se administrará ≥30 días después del trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH).

Se investigarán dos dosis de Rimiducid (0,1 mg/kg y 0,4 mg/kg) para el tratamiento de aGvHD después de la infusión de células T BPX-501.
Biológico: BPX-501
Biológico: Células T transducidas con gen suicida CaspaCIDe
Droga: Rimiducido
Rimiducid administrado para tratar la EICH
Otros nombres:
  • AP1903

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
BPX-501 Seguridad
Periodo de tiempo: Mes 24
Evaluar la seguridad de 2 niveles de dosis estratificados de infusiones de células T BPX-501 basadas en la compatibilidad paciente-donante en sujetos adultos con neoplasias malignas hematológicas
Mes 24
Seguridad Rimiducid
Periodo de tiempo: Mes 24
evaluar la seguridad de la infusión de dosis crecientes del fármaco dimerizador rimiducid (AP1903) en sujetos que desarrollan EICH aguda después de la infusión de BPX-501
Mes 24
EICH
Periodo de tiempo: Mes 24
Evaluar la incidencia y la gravedad de la EICH aguda y crónica
Mes 24
Actividad de Rimiducid
Periodo de tiempo: Mes 24
Determinar el efecto de Rimiducid en la mitigación de la EICH
Mes 24
Eficacia de Rimiducid
Periodo de tiempo: Mes 24
Evaluar el tiempo de resolución de la EICH después de la administración de Rimiducid
Mes 24

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta
Periodo de tiempo: Mes 24
Mida la supervivencia general, la supervivencia libre de enfermedad y las tasas de respuesta después de la infusión de BPX-501
Mes 24
Traslacional
Periodo de tiempo: Mes 24
Evaluar la función de células T BPX-501
Mes 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Bellicum Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de julio de 2016

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
14 de enero de 2020

Finalización del estudio (Anticipado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de enero de 2033

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
18 de mayo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de junio de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
23 de junio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
12 de julio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de julio de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • BP-008

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones