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Un estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de TransCon hGH en niños con deficiencia de la hormona del crecimiento

7 de diciembre de 2021 actualizado por: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

fliGHt: un ensayo multicéntrico, de fase 3, abierto, de 26 semanas que investiga la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de TransCon hGH administrado una vez por semana en niños con GHD

Una prueba de 26 semanas de TransCon hGH, un producto de hormona de crecimiento de acción prolongada, administrado una vez a la semana. Se incluirán aproximadamente 150 niños (hombres y mujeres) con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD). Todos los participantes del estudio recibirán TransCon hGH. Este es un ensayo global que se llevará a cabo en, entre otros, los Estados Unidos, Canadá, Australia y Nueva Zelanda.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

146

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Neufeld Medical Group Inc.
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Orlando Health Inc.
      • Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
        • Tallahassee Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Children's Diabetes and Endocrine Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Nueva Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nueva Zelanda, 1023
        • The Liggins Institute, The University of Auckland

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de GHD determinado por el investigador antes del inicio histórico de la terapia diaria con hGH.

  2. 6 meses a 17 años, inclusive, en la Visita 1

    1. Si tiene entre 3 y 17 años, está tomando hGH diariamente en una dosis de ≥ 0,20 mg hGH/kg/semana durante al menos 13 semanas pero no más de 130 semanas antes de la visita 1
    2. Si tiene ≥ 6 meses pero < 3 años, no ha recibido tratamiento previo con hGH o está tomando hGH diariamente en una dosis de ≥ 0,20 mg de hGH/kg/semana durante no más de 130 semanas antes de la Visita 1
  3. Estadio de Tanner < 5 en la Visita 1
  4. Epífisis abiertas (edad ósea ≤14,0 años para mujeres o ≤16,0 años para hombres)
  5. Consentimiento informado, firmado y por escrito del padre o tutor legal del sujeto y asentimiento por escrito del sujeto según lo exige el IRB/HREC/IEC

Criterio de exclusión:

  1. Peso de < 5,5 kg o > 80 kg en la Visita 1
  2. Mujeres en edad fértil
  3. Historia de enfermedad maligna
  4. Cualquier anormalidad clínicamente significativa que pueda afectar el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento (p. ej., enfermedades o afecciones crónicas como insuficiencia renal, irradiación de la médula espinal, hipotiroidismo, enfermedad celíaca activa, desnutrición o enanismo psicosocial)
  5. Diabetes mellitus mal controlada (HbA1c >8,0%) o complicaciones diabéticas
  6. Anticuerpos neutralizantes conocidos contra hGH
  7. Condiciones médicas importantes, a menos que sean aprobadas por Medical Monitor
  8. El embarazo
  9. Presencia de contraindicaciones para el tratamiento con hGH
  10. Es probable que no cumpla con la conducta del ensayo (en lo que respecta al sujeto y/o al padre/madre/tutor legal/cuidador)
  11. Participación en cualquier otro ensayo de un agente de investigación dentro de los 30 días anteriores a la Visita 1
  12. Exposición previa a hGH en investigación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: TransCon hGH
Una inyección subcutánea semanal de TransCon hGH
Droga: TransCon hGH
Inyección subcutánea una vez a la semana a una dosis inicial de 0,24 mg/kg/semana

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: 26 semanas
Seguridad y tolerabilidad del tratamiento semanal con lonapegsomatropina (TransCon hGH)
26 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Velocidad de altura anualizada (AHV) a las 26 semanas de tratamiento semanal con lonapegsomatropina
Periodo de tiempo: 26 semanas
Velocidad de altura anualizada (AHV) a las 26 semanas de tratamiento semanal con lonapegsomatropina (TransCon hGH). El AHV en cada visita se modeló mediante el ajuste de ANCOVA para la edad inicial, los niveles máximos de GH (log transformados) en el momento del diagnóstico, el promedio delta-estatura parental SDS, el nivel de dosis de GH anterior (log transformado) y la duración de la dosis previa de GH (log transformado) como covariables y el género como factor. Los sujetos que no tomaron tratamiento previo con GH no se incluyeron en el modelo.
26 semanas
Número de sujetos con puntuación de desviación estándar (SDS) de IGF-1 en el rango de 0,0 a +2,0 a las 26 semanas de tratamiento semanal con lonapegsomatropina
Periodo de tiempo: 26 semanas
La puntuación de desviación estándar (SDS) de IGF-1 es el número de desviaciones estándar por encima o por debajo del nivel medio del factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1) para la edad y el sexo. IGF-1 SDS se derivó usando el método LMS como ((IGF-1/M)^L)-1)/(L x S), donde M = mediana, S = coeficiente de variación generalizado y L = poder en el Transformación de Box-Cox, los valores M, S, L se obtuvieron de Bidlingmaier et al. (2014). Una puntuación de desviación estándar de 0 representa la media de la población.
26 semanas
Cambio en las puntuaciones de desviación estándar (SDS) de altura a las 26 semanas de tratamiento semanal con lonapegsomatropina
Periodo de tiempo: Línea de base y 26 semanas
La puntuación de desviación estándar de altura (SDS) es el número de desviaciones estándar por encima o por debajo de la altura media para la edad y el sexo. La altura SDS se derivó usando el método LMS como ((Altura/M)^L)-1)/(L x S), donde M = mediana, S = coeficiente de variación generalizado y L = potencia en la transformación de Box-Cox , los valores M, S, L se obtuvieron de las tablas de crecimiento de los CDC de 2000 para los Estados Unidos. Una puntuación de desviación estándar de 0 representa la media de la población. Un cambio más alto desde el inicio en Height SDS indica un mejor resultado. El cambio de SDS de altura desde el valor inicial en cada visita se modeló mediante el ajuste de ANCOVA para la edad inicial, los niveles máximos de GH (logaritmo transformado) en el momento del diagnóstico, el delta de altura promedio de los padres SDS, el nivel de dosis de GH anterior (log transformado) y la duración de la dosis de GH anterior ( logaritmo transformado) como covariables y el género como factor. Los sujetos que no tomaron tratamiento previo con GH no se incluyeron en el modelo.
Línea de base y 26 semanas
Número de participantes con formación de anticuerpos de unión anti-hGH emergente del tratamiento
Periodo de tiempo: 26 semanas
Número de participantes con anticuerpos anti-hGH emergentes del tratamiento durante 26 semanas de tratamiento semanal con lonapegsomatropina (TransCon hGH). Todas las muestras fueron negativas para anticuerpos neutralizantes anti-hGH.
26 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
  • Director de estudio: David B Karpf, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de noviembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

19 de marzo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

19 de marzo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de octubre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de octubre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

9 de octubre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de enero de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de diciembre de 2021

Última verificación

1 de diciembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TransCon hGH CT-302
  • U1111-1199-8218 (Otro identificador: WHO UTN)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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