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Farmacocinética (PK), farmacodinámica (PD) y tolerabilidad de osilodrostat en pacientes pediátricos con enfermedad de Cushing

26 de marzo de 2026 actualizado por: RECORDATI GROUP

Un estudio de fase II, multicéntrico, abierto y no comparativo para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica y la tolerabilidad del osilodrostat en niños y adolescentes con enfermedad de Cushing

Estudio multicéntrico, abierto y no comparativo para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica y la tolerabilidad del osilodrostat en niños y adolescentes con enfermedad de Cushing.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La duración del estudio del período 1 será de 12 semanas. El estudio incluirá un período de detección de hasta 4 semanas antes del Día 0 (línea de base) (para permitir un período de lavado adecuado de cualquier medicamento que pueda modificar los niveles de cortisol). A todos los sujetos que reciban tratamiento con osilodrostat a las 12 semanas y obtengan beneficios de la terapia, según el criterio del investigador, se les ofrecerá participar en un período de extensión opcional de 9 meses, durante el cual se realizará una evaluación de la actividad de DP y la seguridad/tolerabilidad de osilodrostat. Los pacientes que no ingresen al período de extensión opcional tendrán una visita de seguimiento de seguridad 4 semanas después.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Recordati
  • Número de teléfono: +4161 205 61 00

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Recordati
  • Número de teléfono: +39 0248787456
  • Correo electrónico: casi.m@recordati.it

Ubicaciones de estudio

  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Retirado
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Bélgica
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Bélgica, 1090
        • Terminado
        • UZ Brussel
  • Eslovenia
      • Ljubljana, Eslovenia, 1525
        • Retirado
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California San Francisco UCSF
        • Contacto:
    • Florida
      • Cape Coral, Florida, Estados Unidos, 33914
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Terminado
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Estados Unidos, 78596
        • Reclutamiento
        • Texas Valley Clinical Research
        • Contacto:
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Terminado
        • Hospital Necker Enfants Malades
      • Paris, Francia, 75019
        • Terminado
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, Francia, 94270
        • Terminado
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Terminado
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56124
        • Terminado
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Retirado
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Reino Unido, E11BB
        • Retirado
        • The Royal London Childrens Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Enfermedad de Cushing de origen endógeno: Quienes han fracasado en la cirugía (o) que están en espera de cirugía (o) para quienes la cirugía no es una opción inmediata.

  • El diagnóstico de la enfermedad de Cushing debe ser confirmado por cada uno de los siguientes:

    • El criterio clínico de percentiles de crecimiento decrecientes con el aumento de peso (evidenciado por la presencia de un contraste en las puntuaciones de la altura y la desviación estándar (SD) del IMC, definida como la puntuación de la desviación estándar (SDS) de la altura < 0 y la SDS del IMC > 0, y una fuerte sospecha clínica de la enfermedad de Cushing, como evidencia fotográfica de un cambio en la apariencia facial);
    • Prueba de supresión de dexametasona con dosis baja anormal (0,5 mg cada 6 h x 48 horas), definida como niveles de cortisol en plasma > 1,8 mcg/dl, en el punto de tiempo 48 horas después de la primera dosis de dexametasona;
    • Niveles medibles de ACTH por la mañana, evaluados antes de las 10 am;
    • Dos valores de cortisol libre en orina de 24 horas > 1,3 x ULN
    • Si la prueba de supresión con dexametasona no cumple con los criterios mencionados anteriormente, el diagnóstico de la enfermedad de Cushing puede confirmarse mediante lo siguiente: Niveles de cortisol sérico a medianoche > límite superior de lo normal (LSN), evaluados mientras el paciente duerme y después de la canulación previa ( O) dos muestras de cortisol salival nocturno superior al ULN para el ensayo
  • Capaz de tragar las tabletas del fármaco del estudio (no trituradas ni partidas)
  • Padres o tutores legales capaces de dar consentimiento/asentimiento

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con macroadenoma complicado con síntomas de compresión (que requieren intervención quirúrgica urgente) o con alto riesgo de síntomas de compresión debido al efecto de masa del tumor (preocupación por la progresión del tumor corticotropo)
  • Hipercortisolismo no debido a la enfermedad de Cushing
  • Período de lavado insuficiente de cualquier otro medicamento utilizado para reducir los niveles de cortisol (5 semividas de cualquier fármaco)
  • Uso de otros medicamentos en investigación en el momento de la inscripción, o dentro de los 30 días, o antes de completar una duración de lavado de al menos 5 vidas medias del medicamento, en el momento de la inscripción, lo que sea más largo. Las reglamentaciones locales pueden exigir un período de lavado más largo o especificar otras limitaciones para la participación en un ensayo de investigación, en cuyo caso también serán aplicables.
  • Peso corporal <30 kg

Se pueden aplicar otras inclusiones/exclusiones definidas por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: LCI699 (osilodrostat)
Sujetos con síndrome de Cushing tomando LCI699 (osilodrostat)
Droga: LCI699
Osilodrostat (LCI699) está en forma de tabletas 1 miligramo (mg), 5 mg y 10 mg o en forma de cápsulas 0.1 mg, 0.2 mg, 0.5 mg, 1 mg o 5 mg, ambas formulaciones para la administración oral
Otros nombres:
  • osilodrostato

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estudio central: Evalúe la farmacocinética (PK) de Osilodrostat utilizando parámetros farmacocinéticos de osilodrostat hasta la semana 12 en niños y adolescentes de 2 a menos de 18 años con el síndrome de Cushing
Periodo de tiempo: hasta la semana 12
Evaluar la farmacocinética (PK) de Osilodrostat en niños y adolescentes de 2 a menos de 18 años de edad con el síndrome de Cushing
hasta la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estudio central: porcentaje de pacientes con cortisol libre urinario medio normal (MUFC) en la semana 3, 6, 9 y la semana 12 (o el final del tratamiento)
Periodo de tiempo: Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
La evaluación en el período central se realizará tomando el porcentaje de pacientes con MUFC normal en la semana 6 y la semana 12 (o el final del tratamiento).
Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Estudio central: cambio desde la línea de base en cortisol libre urinario medio (MUFC) durante el período de estudio central
Periodo de tiempo: Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
La evaluación se realizará en comparación del cambio desde la línea de base en MUFC durante el período de estudio central en pacientes
Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Extensión: eficacia del osilodrostat según lo medido por los niveles de MUFC hasta el mes 12
Periodo de tiempo: hasta el mes 12
La evaluación de la eficacia del osilodrostat para ser medido por el cambio en la línea de base de los niveles de MUFC hasta 12 meses en los pacientes
hasta el mes 12
Extensión: eficacia del osilodrostat según lo medido por los niveles de MUFC hasta el mes 12
Periodo de tiempo: hasta el mes 12
La evaluación de la eficacia del osilodrostat para ser medido por proporción de pacientes con niveles normales de MUFC en cada visita hasta 12 meses
hasta el mes 12
Evaluación de la farmacodinámica, seguridad y tolerabilidad del osilodrostat.
Periodo de tiempo: Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Cambiar desde el inicio en el peso en el período central
Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Evaluación de la farmacodinámica, seguridad y tolerabilidad del osilodrostat hasta 12 meses
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
Cambiar del inicio en el peso en cada visita en el período de extensión
hasta 12 meses
Evaluación de la farmacodinámica, seguridad y tolerabilidad del osilodrostat.
Periodo de tiempo: Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Cambio desde el inicio en el índice de masa corporal en el período central
Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Evaluación de la farmacodinámica, seguridad y tolerabilidad del osilodrostat.
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
Cambio del inicio en el índice de masa corporal en cada visita en el período de extensión
hasta 12 meses
Evaluación de la farmacodinámica, seguridad y tolerabilidad del osilodrostat.
Periodo de tiempo: Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Cambiar desde la línea de base en altura en el período central
Semana 3, 6, 9 y Semana 12 (o final del tratamiento)
Evaluación de la farmacodinámica, seguridad y tolerabilidad del osilodrostat.
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
Cambiar desde el inicio en altura en cada visita en el período de extensión
hasta 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

RECORDATI GROUP

Investigadores

  • Director de estudio: Recordati AG, Recordati AG

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de abril de 2021

Finalización primaria (Estimado)

21 de julio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

21 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de octubre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

17 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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