STX-100 en pacientes con fibrosis pulmonar idiopática (FPI)

Criterios clave de inclusión:

1. Características clínicas consistentes con FPI antes de la detección (basado en los criterios de consenso para el diagnóstico de FPI de la American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS)/Japanese Respiratory Society (JRS)/Latin American Thoracic Association (ALAT)).
2. Capacidad Vital Forzada (espiratoria) (FVC) ≥ 50% del valor predicho.
3. DLco (corregida por hemoglobina) ≥ 30 % del valor teórico.
4. Saturación de oxígeno > 90% en reposo por oximetría de pulso mientras respira aire ambiente o recibe ≤2 L/minuto de oxígeno suplementario.
5. Volumen residual ≤ 120 % del valor teórico.
6. Relación de volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) a FVC ≥ 0,65 después del uso de un broncodilatador.
7. Se han excluido otras causas conocidas de enfermedad pulmonar intersticial (p. ej., toxicidad de fármacos, exposiciones ambientales, enfermedades del tejido conjuntivo).
8. La imagen de tomografía computarizada de alta resolución (HRCT, por sus siglas en inglés) cumple con los criterios del 'patrón de neumonía intersticial habitual (UIP, por sus siglas en inglés)'.
9. Si la imagen de HRCT no cumple con los criterios para el 'patrón de UIP', es necesaria una biopsia pulmonar quirúrgica para el diagnóstico de FPI (la biopsia pulmonar realizada antes de la selección es aceptable). Si se ha realizado una biopsia pulmonar, debe cumplir los criterios histopatológicos de "patrón de UIP" o "patrón de UIP probable" con la correlación de HRCT adecuada.
10. Función adecuada de la médula ósea y el hígado.
11. El paciente tiene una esperanza de vida de al menos 12 meses.

Criterios clave de exclusión:

1. Hallazgos que son diagnósticos de una condición que no sea UIP en biopsia pulmonar quirúrgica (realizada antes o después de la detección), imágenes de HRCT, biopsia pulmonar transbronquial o lavado broncoalveolar (BAL).
2. Infección local grave o infección sistémica en los 3 meses anteriores a la selección.
3. Tratamiento con otro fármaco en investigación, dispositivo en investigación o terapia aprobada para uso en investigación dentro de las 4 semanas posteriores a la selección inicial.
4. Recibe actualmente dosis altas de corticosteroides, terapia citotóxica (p. ej., clorambucilo, azatioprina, ciclofosfamida, metotrexato), nintedanib (Ofev®), terapia vasodilatadora para la hipertensión pulmonar (p. ej., bosentan), terapia no aprobada y/o en investigación para la FPI o administración de dichas terapias dentro de las 5 semividas del agente antes de la selección inicial en este estudio.
5. Enfermedad fibrótica en etapa terminal que requiere trasplante de órganos dentro de los 6 meses

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.