STX-100 in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF)

Criteri chiave di inclusione:

1. Caratteristiche cliniche coerenti con l'IPF prima dello screening (sulla base dei criteri di consenso dell'American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS)/Japanese Respiratory Society (JRS)/Latin American Thoracic Association (ALAT) per la diagnosi di IPF).
2. Capacità vitale (espiratoria) forzata (FVC) ≥ 50% del valore previsto.
3. DLco (corretto per l'emoglobina) ≥ 30% del valore previsto.
4. Saturazione di ossigeno > 90% a riposo mediante pulsossimetria mentre si respira aria ambiente o si riceve ≤2 L/minuto di ossigeno supplementare.
5. Volume residuo ≤ 120% del valore previsto.
6. Rapporto tra volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) e FVC ≥ 0,65 dopo l'uso di un broncodilatatore.
7. Sono state escluse altre cause note di malattia polmonare interstiziale (ad esempio, tossicità da farmaci, esposizioni ambientali, malattie del tessuto connettivo).
8. L'immagine della tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) soddisfa i criteri per il "modello di polmonite interstiziale usuale (UIP)".
9. Se l'immagine HRCT non soddisfa i criteri per il "pattern UIP", è necessaria una biopsia polmonare chirurgica per la diagnosi di IPF (la biopsia polmonare eseguita prima dello screening è accettabile). Se è stata eseguita una biopsia polmonare, deve soddisfare i criteri istopatologici per "pattern UIP" o "probabile pattern UIP" con il correlato HRCT appropriato.
10. Adeguata funzionalità del midollo osseo e del fegato.
11. Il paziente ha un'aspettativa di vita di almeno 12 mesi.

Criteri chiave di esclusione:

1. Reperti diagnostici di una condizione diversa dall'UIP su biopsia polmonare chirurgica (eseguita prima o dopo lo screening), imaging HRCT, biopsia polmonare transbronchiale o lavaggio broncoalveolare (BAL).
2. Infezione locale grave o infezione sistemica entro 3 mesi prima dello screening.
3. Trattamento con un altro farmaco sperimentale, dispositivo sperimentale o terapia approvata per uso sperimentale entro 4 settimane dallo screening iniziale.
4. Attualmente in trattamento con corticosteroidi ad alte dosi, terapia citotossica (ad es. clorambucile, azatioprina, ciclofosfamide, metotrexato), nintedanib (Ofev®), terapia vasodilatatoria per l'ipertensione polmonare (ad es. bosentan), terapia non approvata e/o sperimentale per IPF o somministrazione di tali terapie entro 5 emivite dell'agente prima dello screening iniziale in questo studio.
5. Malattia fibrotica allo stadio terminale che richiede il trapianto di organi entro 6 mesi

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.