STX-100 bij patiënten met idiopathische longfibrose (IPF)

Belangrijkste opnamecriteria:

1. Klinische kenmerken consistent met IPF voorafgaand aan screening (gebaseerd op de consensuscriteria van de American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS)/Japanese Respiratory Society (JRS)/Latin American Thoracic Association (ALAT) voor de diagnose van IPF).
2. Geforceerde (expiratoire) vitale capaciteit (FVC) ≥ 50% van de voorspelde waarde.
3. DLco (gecorrigeerd voor hemoglobine) ≥ 30% voorspelde waarde.
4. Zuurstofverzadiging > 90% in rust door pulsoximetrie terwijl omgevingslucht wordt ingeademd of ≤2 l/minuut aanvullende zuurstof wordt toegediend.
5. Resterend volume ≤ 120% voorspelde waarde.
6. Verhouding van geforceerd expiratoir volume over 1 seconde (FEV1) tot FVC ≥ 0,65 na gebruik van een bronchodilatator.
7. Andere bekende oorzaken van interstitiële longziekte zijn uitgesloten (bijv. geneesmiddeltoxiciteit, blootstelling aan het milieu, bindweefselaandoeningen).
8. Hoge resolutie computertomografie (HRCT)-beeld voldoet aan de criteria voor 'gebruikelijk interstitiële pneumonie (UIP)-patroon'.
9. Als het HRCT-beeld niet voldoet aan de criteria voor 'UIP-patroon', is een chirurgische longbiopsie nodig voor de diagnose van IPF (longbiopsie voorafgaand aan screening is acceptabel). Als er een longbiopsie is uitgevoerd, moet deze voldoen aan de histopathologische criteria voor 'UIP-patroon' of 'waarschijnlijk UIP-patroon' met de juiste HRCT-correlaat.
10. Adequate beenmerg- en leverfunctie.
11. Patiënt heeft een levensverwachting van minimaal 12 maanden.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

1. Bevindingen die diagnostisch zijn voor een andere aandoening dan UIP op chirurgische longbiopsie (uitgevoerd vóór of na screening), HRCT-beeldvorming, transbronchiale longbiopsie of bronchoalveolaire lavage (BAL).
2. Ernstige lokale infectie of systemische infectie binnen 3 maanden voorafgaand aan screening.
3. Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel, een ander onderzoeksapparaat of een goedgekeurde therapie voor gebruik in onderzoek binnen 4 weken na de eerste screening.
4. Momenteel hoge dosis corticosteroïden, cytotoxische therapie (bijv. chloorambucil, azathioprine, cyclofosfamide, methotrexaat), nintedanib (Ofev®), vaatverwijdende therapie voor pulmonale hypertensie (bijv. bosentan), niet-goedgekeurde en/of experimentele therapie voor IPF of toediening van dergelijke therapieën binnen 5 halfwaardetijden van het middel voorafgaand aan de eerste screening in dit onderzoek.
5. End-stage fibrotische ziekte die binnen 6 maanden een orgaantransplantatie vereist

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.