- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01853852
A Phase I, Randomized, Single-Blind, Four-Period Cross-Over, Placebo-Controlled, Dose-Escalation Study to Evaluate the Safety and Pharmacokinetics of Single Oral Doses of GR181413A/AT1001 in Healthy Japanese Subjects
17 de diciembre de 2013 actualizado por: Amicus Therapeutics
GR181413A/AT1001 (migalastat hydrochloride) is a low molecular weight iminosugar, an analog of the terminal galactose group that is cleaved from the substrate GL-3.
This compound was researched and developed as a drug for treatment of Fabry disease.
This study, MGM115806, will be the first administration of GR181413A/AT1001 to Japanese subjects to investigate the safety, tolerability and pharmacokinetics of single oral doses in healthy Japanese adult subjects.
Approximately 12 subjects will receive three treatments of 50, 150 and 450 mg GR181413A/AT1001 under fasted conditions plus placebo in a dose ascending crossover design.
Serial pharmacokinetic samples will be collected and safety assessments will be performed following each dose.
The pharmacokinetics and dose proportionality of GR181413A/AT1001 after single oral doses of GR181413A/AT1001 at the dose levels of 50, 150 and 450 mg under fasted conditions will be assessed.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
14
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- GSK Investigational Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
20 años a 55 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Inclusion Criteria:
- Healthy as determined by a responsible and experienced physician, based on a medical evaluation including medical history, physical examination, laboratory tests and cardiac monitoring. A subject with a clinical abnormality or laboratory parameters outside the reference range for the population being studied may be included only if the Investigator and the GSK Medical Monitor agree that the finding is unlikely to introduce additional risk factors and will not interfere with the study procedures.
- Male or female between 20 and 55 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.
- A female subject is eligible to participate if she is of: Non-childbearing potential defined as pre-menopausal female.
- Male subjects with female partners of child-bearing potential must agree to use one of the contraception methods. This criterion must be followed from the time of the first dose of study medication until 5 terminal half-lives post-last dose.
- Body weight >=50 kg and BMI within the range 18.5 - 29.0 kg/m2 (inclusive).
- Capable of giving written informed consent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the consent form.
- AST, ALT, alkaline phosphatase and bilirubin > 1.5xULN (isolated bilirubin >1.5xULN is acceptable if bilirubin is fractionated and direct bilirubin <35%).
- Single QTcB or QTcF < 450 msec; or QTc < 480 msec in subjects with Bundle Branch Block.
- Japanese defined being born in Japan, having four ethnic Japanese grandparents, holding a Japanese passport or identity papers and being able to speak Japanese. Japanese subjects should be also have lived outside Japan for less than 10 years.
Exclusion Criteria:
- A positive pre-study Hepatitis B surface antigen or positive Hepatitis C antibody result within 3 months of screening.
- A positive pre-study drug/alcohol screen.
- A positive test for HIV antibody.
- History of regular alcohol consumption within 6 months of the study
- The subject has participated in a clinical trial and has received an investigational product within the following time period prior to the first dosing day in the current study: 30 days, 5 half-lives or twice the duration of the biological effect of the investigational product (whichever is longest).
- Exposure to more than four new chemical entities within 12 months prior to the first dosing day.
- Use of prescription or non-prescription drugs, including vitamins, herbal and dietary supplements (including St Johns Wort) within 7 days (or 14 days if the drug is a potential enzyme inducer) or 5 half-lives (whichever is longer) prior to the first dose of study medication, unless in the opinion of the Investigator and GSK Medical Monitor the medication will not interfere with the study procedures or compromise subject safety.
- History of sensitivity to any of the study medications, or components thereof or a history of drug or other allergy that, in the opinion of the investigator or GSK Medical Monitor, contraindicates their participation.
- Where participation in the study would result in donation of blood or blood products in excess of 500 mL within a 56 day period.
- History or regular use of tobacco- or nicotine-containing products within 6 months prior to screening.
- Pregnant females as determined by positive serum or urine hCG test at screening or prior to dosing.
- Lactating females.
- Unwillingness or inability to follow the procedures outlined in the protocol.
- Subject is mentally or legally incapacitated.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Comparador de placebos: Placebo
placebo
|
Powder for reconstitution
Matched, Size 2, hard gelatin capsule, white opaque/blue opaque
Solution matched
Size 2, hard gelatin capsule, white opaque / blue opaque
|
Experimental: 50 mg
GR181413A/AT1001
|
Powder for reconstitution
Matched, Size 2, hard gelatin capsule, white opaque/blue opaque
Solution matched
|
Experimental: 150 mg
GR181413A/AT1001
|
Size 2, hard gelatin capsule, white opaque / blue opaque
|
Experimental: 450 mg
GR181413A/AT1001
|
Size 2, hard gelatin capsule, white opaque / blue opaque
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Profile of plasma pharmacokinetics
Periodo de tiempo: 0, 0.5, 1, 1.5, 2, 3, 3.5, 4, 5, 6, 8, 10, 12h post dose
|
AUC, Cmax, tmax, Tlast , t1/2, CL/F, Vz/F
|
0, 0.5, 1, 1.5, 2, 3, 3.5, 4, 5, 6, 8, 10, 12h post dose
|
Number of Participants with adverse events
Periodo de tiempo: up to 24 hr
|
up to 24 hr
|
|
Change from baseline in clinical laboratory tests (hematology, chemistry and urinalysis)
Periodo de tiempo: 0, 24h post dose
|
0, 24h post dose
|
|
Change from baseline in vital signs (blood pressure and heart rate)
Periodo de tiempo: 0 ,1 , 2, 3, 4, 5, 6, 24h post dose
|
0 ,1 , 2, 3, 4, 5, 6, 24h post dose
|
|
Change from baseline in 12-lead ECG
Periodo de tiempo: 0, i, 2, 3, 6, 24h post dose
|
0, i, 2, 3, 6, 24h post dose
|
|
Profile of urine pharmacokinetics
Periodo de tiempo: 0-4, 4-10, 10-12, 12-24h post dose
|
Ae, CLr, %Fx
|
0-4, 4-10, 10-12, 12-24h post dose
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2011
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2011
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de noviembre de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de mayo de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
15 de mayo de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
18 de diciembre de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de diciembre de 2013
Última verificación
1 de diciembre de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Fabry
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Inhibidores de enzimas
- 1-desoxinojirimicina
Otros números de identificación del estudio
- 115806
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Fabry
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiDesconocido
-
University Hospital, CaenDesconocido
-
Sangamo TherapeuticsInscripción por invitaciónEnfermedad de Fabry | Enfermedad de Fabry, variante cardiacaEstados Unidos, Australia, Reino Unido
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzTerminado
-
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...ReclutamientoEnfermedad de Fabry | Enfermedad de Fabry, variante cardiacaPaíses Bajos
-
CENTOGENE GmbH RostockTerminadoEnfermedad de Fabry | Enfermedad de Anderson-Fabry | Enfermedad de FabryArgentina, Bélgica, Croacia, Chequia, Dinamarca, Francia, Alemania, Reino Unido
-
University Hospital, RouenDesconocidoEnfermedad de Anderson-FabryFrancia
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanSanofiDesconocidoEnfermedad de Fabry, variante cardiaca
-
Wuerzburg University HospitalTakedaInscripción por invitaciónEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Enfermedad de Fabry | Enfermedad de Fabry, variante cardiaca | MCH - Miocardiopatía Hipertrófica | Enfermedad de Anderson FabryAlemania
-
University of CambridgeSanofiReclutamientoEnfermedad de Fabry, variante cardiacaReino Unido
Ensayos clínicos sobre GR181413A/AT1001 solution
-
Amicus TherapeuticsAprobado para la comercializaciónEnfermedad de FabryEstados Unidos, Australia
-
Massachusetts General HospitalReclutamientoCOVID-19 | Síndrome inflamatorio multisistémico en niñosEstados Unidos
-
Amicus TherapeuticsReclutamientoEnfermedad de FabryEspaña, Estados Unidos, Japón, Australia, Francia, Portugal
-
Amicus TherapeuticsTerminadoSeguridad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de migalastat en sujetos pediátricos (de 12 aEnfermedad de FabryReino Unido, Estados Unidos
-
Amicus TherapeuticsActivo, no reclutandoEnfermedad de FabryEstados Unidos, Reino Unido
-
9 Meters Biopharma, Inc.TerminadoEnfermedad celíacaCanadá, Estados Unidos
-
Massachusetts General HospitalReclutamientoSíndrome posagudo de COVID-19 | COVID largo | Secuelas post agudas de COVID-19 | Largo COVID-19Estados Unidos
-
Amicus TherapeuticsTerminado
-
Amicus TherapeuticsTerminadoEnfermedad de FabryAustralia, Brasil
-
Amicus TherapeuticsTerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos