Tolerabilidad, seguridad y actividad de SRX246 en sujetos irritables con enfermedad de Huntington

Criterios de inclusión:

1. Hombres y mujeres Sujetos mayores de 18 años
2. Los sujetos deben tener características clínicas de HD, que pueden incluir síntomas motores, cognitivos o conductuales.
3. Una historia familiar confirmatoria de HD; O CAG repetir expansión ≥ 37
4. Puntaje de capacidad funcional total (TFC) de 5-13
5. Evidencia de irritabilidad; una puntuación de al menos 2 o más en la medida de gravedad de la pregunta de irritabilidad UHDRS (30b) o la pregunta de agresión (comportamiento disruptivo o agresivo, 31b)
6. Las mujeres en edad fértil (es decir, aquellas que no son posmenopáusicas o estériles quirúrgicamente) deben tener una prueba de embarazo negativa, no estar amamantando y usar métodos anticonceptivos adecuados durante el estudio. El control de la natalidad adecuado incluye: abstinencia; anticonceptivos orales, implantados o inyectados, por ejemplo, píldoras anticonceptivas; dispositivo intrauterino; barrera (anillo vaginal o diafragma/capuchón cervical con espermicida); parche transdérmico. La anticoncepción confiable debe haber estado en uso 30 días antes de la visita inicial. La anticoncepción de la(s) pareja(s) (p. ej., pareja masculina con vasectomía u otra anticoncepción quirúrgica) es aceptable.
7. Los hombres deben aceptar no engendrar un hijo durante el estudio y un mes después y usar métodos anticonceptivos. La barrera con espermicida o anticoncepción quirúrgica es aceptable. La anticoncepción de la(s) pareja(s) (p. ej., una pareja femenina que toma píldoras anticonceptivas o esterilizada quirúrgicamente) es aceptable.
8. Los sujetos deben poder tragar las cápsulas del fármaco del estudio enteras.
9. Suficientes conocimientos de inglés para completar todas las evaluaciones sin la asistencia de un intérprete de inglés. Los sujetos con HD que no pueden leer ni escribir podrían calificar para la inscripción en el estudio. Los IP del sitio tendrán que decidir en cada caso si el Sujeto puede comprender y participar plenamente con la ayuda de su Informante.
10. Disponibilidad de un Informante responsable (denominado "compañero de estudio" en el documento de consentimiento) que tenga buenas habilidades de inglés, esté familiarizado con el Sujeto y pueda y esté dispuesto a cumplir con todos los procedimientos de estudio requeridos, asegurando que el paciente asista a todos visitas del estudio y toma el medicamento del estudio según las instrucciones. El socio del estudio debe pasar tiempo con el paciente un mínimo de 4 veces por semana en 4 días separados, y debe monitorear el cumplimiento del paciente y los eventos adversos, participar en las evaluaciones del cuidador y usar el eDiary.
11. El Sujeto ha dado su consentimiento informado por escrito o, si el Sujeto no tiene la capacidad de dar su consentimiento informado (según lo determinado por una evaluación independiente realizada por un proveedor de atención médica calificado que no esté directamente involucrado en otras actividades del estudio), un representante legalmente autorizado (LAR) ha dado su consentimiento informado por escrito. consentimiento y el Sujeto ha dado su asentimiento.

Criterio de exclusión:

1. Cualquier enfermedad neurológica significativa que no sea HD en la selección.
2. Características psicóticas graves u otros síntomas psiquiátricos graves en los últimos tres meses que podrían dificultar el cumplimiento del protocolo.
3. Antecedentes de abuso activo de alcohol o sustancias en los últimos dos años o el Sujeto no puede abstenerse de abusar de sustancias durante el estudio.
4. Cualquier discapacidad crónica, enfermedad sistémica significativa o condición médica inestable en la selección o en la línea de base que podría dificultar el cumplimiento del protocolo.
5. Uso de cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la selección.
6. El sujeto tiene alergia conocida a cualquiera de los componentes de la medicación del estudio.
7. El sujeto está actualmente embarazada, amamantando y/o amamantando.
8. El sujeto reconoce el uso actual de drogas ilícitas en la selección.