Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SRX246:n siedettävyys, turvallisuus ja aktiivisuus ärtyneillä henkilöillä, joilla on Huntingtonin tauti

tiistai 18. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Azevan Pharmaceuticals

Vaiheen II tutkiva tutkimus uuden vasopressiini 1a -reseptoriantagonistin (SRX246) siedettävyyden, turvallisuuden ja aktiivisuuden määrittämiseksi ärtyneillä potilailla, joilla on Huntingtonin tauti (HD)

Tässä tutkimuksessa arvioidaan SRX246:n siedettävyyttä, turvallisuutta ja aktiivisuutta Huntingtonin tautia sairastavien potilaiden ärtyneisyyden hoidossa. Kaksi kolmasosaa kaikista osallistujista saa SRX246:ta, kun taas toinen kolmasosa saa lumelääkettä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

SRX246 on luokkansa ensimmäinen vasopressiini 1a (V1a) -reseptorin antagonisti, joka läpäisee veri-aivoesteen oraalisen annon jälkeen. Molekyylillä on korkea affiniteetti ja korkea selektiivisyys kohdereseptoriinsa kohtaan. Prekliiniset farmakologiset tutkimukset ovat osoittaneet merkittäviä keskushermostovaikutuksia ärtyneisyysmalleissa, mukaan lukien impulsiivinen aggressio, masennus ja ahdistus. Terveillä vapaaehtoisilla tehdyssä kokeellisessa lääketieteellisessä fMRI-tutkimuksessa SRX246-hoito heikensi merkittävästi intranasaalisen AVP:n vaikutusta aivopiireissä, joiden tiedettiin moduloivan emotionaalisia vasteita ärsykkeisiin, jotka herättävät aggressiota/pelkoa. Yhdessä nämä havainnot viittaavat siihen, että SRX246:lla on potentiaalia uutena terapeuttisena aineena HD-potilailla havaittujen merkittävien neuropsykiatristen oireiden hoitoon.

Tämä on 3-haarainen, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, 12 viikon mittainen SRX246-annoksen nostotutkimus ärtyneillä potilailla, joilla on varhainen oireinen HD.

Ensimmäisen seulontakäynnin jälkeen koehenkilöt, jotka täyttävät tutkimukseen sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit, siirtyvät hoitoa edeltävään seulontavaiheeseen, jotta arvioinnit voivat vahvistaa kelpoisuuden osallistua tutkimukseen. Tämä seulontavaihe kestää enintään 30 päivää. Seulontajakson päätyttyä kelvolliset koehenkilöt satunnaistetaan lähtötilanteessa saamaan joko lumelääkettä tai lopullisia annoksia SRX246:ta 120 mg kahdesti vuorokaudessa tai 160 mg kahdesti vuorokaudessa kaksoissokkohoitovaiheen aikana. Lähtötilanteessa aktiivisten ryhmien koehenkilöt saavat 80 mg kahdesti vuorokaudessa 2 viikon ajan, minkä jälkeen annos nostetaan 120 mg:aan kahdesti vuorokaudessa 4 viikon ajan. Sitten yksi tutkimushenkilöryhmä jatkaa 120 mg:n SRX246:n ottamista kahdesti päivässä vielä 6 viikon ajan, ja toinen ryhmä koehenkilöitä lisää annoksensa 160 mg:aan SRX246:ta kahdesti päivässä 6 viikon ajan. Kokonaisannoksen kesto on 12 viikkoa.

Plaseboryhmän koehenkilöt saavat kokeen aikana saman määrän kapseleita, jotka ovat ulkonäöltään identtisiä SRX246:ta sisältävien kapseleiden kanssa sokeiden suojelemiseksi.

Kaikissa ryhmissä annosta suurennetaan (vaiheittain), jos potilaat eivät ole kokeneet annosta rajoittavia haittavaikutuksia. Potilaat, jotka eivät siedä lopullista lääkeannostaan ​​(tai lumelääkettä), voidaan pienentää tätä annosta vaarantamatta sokeutta.

Koehenkilöillä on säännöllisiä käyntejä joko "henkilökohtaisesti" tai "puhelimitse" siedettävyyden, turvallisuuden ja useiden ärtyneisyyden ja muiden ongelmakäyttäytymisen mittareiden arvioimiseksi sekä aktiivisuussignaalien kliiniset arvioinnit.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

106

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA, Neurology Clinic
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center, Department of Neurology, CTSC Clinical Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Hospital Translational Research Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine, Jackson Behavioral Health Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern Out-Patient Neurology Clinic
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • East Setauket, New York, Yhdysvallat, 11733
        • SUNY Stony Brook Clinical Research Center, Department of Neurology
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center, New York Presbyterian Hospital
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14618
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • University Medical Arts Building
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • Ohio State University, Wexner Medical Center, Department of Neurology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center, Department of Neurology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah, Department of Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia Health System, Department of Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies ja nainen Vähintään 18-vuotiaat
  2. Koehenkilöillä on oltava HD:n kliinisiä piirteitä, joihin voi sisältyä motorisia, kognitiivisia tai käyttäytymisoireita
  3. HD:n vahvistava sukuhistoria; TAI CAG-toistolaajennus ≥ 37
  4. Total Functional Capacity (TFC) -pisteet 5-13
  5. Todisteet ärtyneisyydestä; vähintään 2 pisteet joko UHDRS-ärsytyskysymyksen (30b) tai aggressiivisuuskysymyksen (häiritsevä tai aggressiivinen käytös, 31b) vakavuusmittauksessa.
  6. Hedelmällisessä iässä olevien naisten (eli ne, jotka eivät ole postmenopausaalisilla tai kirurgisesti steriileillä) raskaustestin tulee olla negatiivinen, he eivät saa imettää ja käyttävät asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana. Riittävä ehkäisy sisältää: raittiutta; oraaliset, implantoidut tai injektoidut ehkäisyvalmisteet, esim. ehkäisypillerit; kohdunsisäinen laite; este (emätinrengas tai pallea/kohdunkaulan korkki spermisidillä); depotlaastari. Luotettavan ehkäisyn on oltava käytössä 30 päivää ennen peruskäyntiä. Kumppanien ehkäisy (esim. mieskumppani, jolle on tehty vasektomia tai muu kirurginen ehkäisy) on hyväksyttävää.
  7. Miesten tulee sopia, että he eivät synnytä lasta tutkimuksen aikana ja kuukauden kuluttua sen jälkeen ja käyttävät ehkäisyä. Este spermisidillä tai kirurgisella ehkäisyllä on hyväksyttävää. Kumppanien ehkäisy (esim. naispuolinen kumppani, joka ottaa ehkäisypillereitä tai kirurgisesti steriili) on hyväksyttävä.
  8. Tutkittavien on kyettävä nielemään tutkimuslääkekapselit kokonaisina.
  9. Riittävä englannin taito suorittaaksesi kaikki arvioinnit ilman englannin kielen tulkin apua. HD-potilaat, jotka eivät osaa lukea tai kirjoittaa, voivat olla oikeutettuja tutkimukseen. Sivuston PI:n on kussakin tapauksessa päätettävä, voiko Kohde ymmärtää ja osallistua täysin tietonsaantajansa avulla.
  10. Saatavilla on vastuullinen informantti (kutsutaan suostumusasiakirjassa "tutkimuskumppaniksi"), jolla on hyvät englannin kielen taidot, joka tuntee aiheen ja pystyy ja haluaa noudattaa kaikkia vaadittuja tutkimustoimenpiteitä ja varmistaa, että potilas osallistuu kaikkiin opintokäyntejä ja ottaa opintolääkkeen ohjeiden mukaisesti. Tutkimuskumppanin tulee viettää aikaa potilaan kanssa vähintään 4 kertaa viikossa neljänä erillisenä päivänä sekä seurata potilaan hoitomyöntyvyyttä ja haittatapahtumia, osallistua hoitajan arviointeihin ja käyttää eDiaryä.
  11. Tutkittava on antanut kirjallisen, tietoon perustuvan suostumuksen tai, jos tutkittavalla ei ole kykyä antaa tietoon perustuva suostumus (jotka määritetään pätevän terveydenhuollon tarjoajan riippumattomassa arvioinnissa, joka ei ole suoraan mukana muussa tutkimustoiminnassa), laillisesti valtuutettu edustaja (LAR) on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen suostumus ja Kohde on antanut suostumuksensa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa muu merkittävä neurologinen sairaus kuin HD seulonnassa.
  2. Vaikeat psykoottiset oireet tai muut vakavat psykiatriset oireet viimeisen kolmen kuukauden aikana, jotka voivat aiheuttaa vaikeuksia noudattaa protokollaa.
  3. Aktiivista alkoholin tai päihteiden väärinkäyttöä viimeisten kahden vuoden aikana tai koehenkilö ei pysty pidättymään päihteiden käytöstä koko tutkimuksen ajan.
  4. Mikä tahansa krooninen vamma, merkittävä systeeminen sairaus tai epävakaa lääketieteellinen tila seulonnassa tai lähtötilanteessa, joka voi johtaa vaikeuksiin protokollan noudattamisessa.
  5. Kaikkien tutkimuslääkkeiden käyttö 30 päivän kuluessa seulonnasta.
  6. Tutkittavalla on tiedossa allergia jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle.
  7. Koehenkilö on tällä hetkellä raskaana, imettää ja/tai imettää.
  8. Tutkittava tunnustaa laittomien huumeiden nykyisen käytön seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SRX246 120mg BID
SRX246-kapselit, annettu suun kautta, jaettuna annoksina kahdesti päivässä
Lääke: SRX246
Kokeellinen: SRX246 160mg BID
SRX246-kapselit, annettu suun kautta, jaettuna annoksina kahdesti päivässä
Lääke: SRX246
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebokapselit, suun kautta jaettuna kahdesti päivässä
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SRX246:n siedettävyys
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Ensisijainen päätetapahtuma, SRX246:n siedettävyys, arvioitiin loppuun saaneiden lukumäärän perusteella kussakin ryhmässä.
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SRX246:n turvallisuus
Aikaikkuna: 12 viikkoa
SRX246:n turvallisuus arvioitiin haitallisen tapahtuman kokeneiden osallistujien lukumäärän perusteella.
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Azevan Pharmaceuticals

Yhteistyökumppanit

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
NeuroNEXT Network

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 10. toukokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 10. syyskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 23. heinäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 20. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AVN011
  • 1U44NS090616-01A1 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa