Tolerabilitet, sikkerhet og aktivitet til SRX246 hos irritable personer med Huntingtons sykdom

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18 år eller eldre
2. Forsøkspersonene må ha kliniske trekk ved HS, som kan inkludere motoriske, kognitive eller atferdsmessige symptomer
3. En bekreftende familiehistorie med HD; ELLER CAG gjenta utvidelse ≥ 37
4. Total Functional Capacity (TFC)-poengsum på 5-13
5. Bevis på irritabilitet; en poengsum på minst 2 eller høyere på alvorlighetsgradsmålet for enten UHDRS-irritabilitetsspørsmålet (30b) eller Aggresjonsspørsmålet (Disruptive or Aggressive Behavior, 31b)
6. Kvinner i fertil alder (dvs. de som ikke er postmenopausale eller kirurgisk sterile) må ha en negativ graviditetstest, være ikke-ammende og bruke adekvate prevensjonsmetoder under studien. Tilstrekkelig prevensjon inkluderer: abstinens; orale, implanterte eller injiserte prevensjonsmidler, f.eks. p-piller; intrauterin enhet; barriere (vaginal ring eller diafragma/cervikal hette med sæddrepende middel); depotplaster. Pålitelig prevensjon må ha vært i bruk 30 dager før baseline-besøket. Partner(e) prevensjon (f.eks. mannlig partner med vasektomi eller annen kirurgisk prevensjon) er akseptabel.
7. Menn må samtykke i å ikke bli far til barn under studien og en måned etter og å bruke prevensjon. Barriere med sæddrepende middel eller kirurgisk prevensjon er akseptabelt. Partner(e) prevensjon (f.eks. kvinnelig partner som tar p-piller eller kirurgisk steril) er akseptabelt.
8. Forsøkspersonene må kunne svelge studiemedikamentkapsler hele.
9. Tilstrekkelige engelskkunnskaper til å fullføre alle vurderinger uten hjelp fra en engelskspråklig tolk. Emner med HD som ikke kan lese eller skrive kan kvalifisere for opptak til studiet. Nettstedets PI-er må i hvert enkelt tilfelle avgjøre om subjektet kan forstå og delta fullt ut med hjelp fra informanten sin.
10. Tilgjengelighet av en ansvarlig informant (referert til som en "studiepartner" i samtykkedokumentet) som har gode engelskkunnskaper, er kjent med emnet og er i stand til og villig til å overholde alle nødvendige studieprosedyrer, for å sikre at pasienten møter alle studiebesøk og tar studiemedisinen som anvist. Studiepartneren må tilbringe tid med pasienten minimum 4 ganger per uke på 4 separate dager, og må overvåke pasientens etterlevelse og uønskede hendelser, delta i omsorgspersoners vurderinger og bruke e-dagboken.
11. Forsøkspersonen har gitt skriftlig, informert samtykke eller, hvis forsøkspersonen mangler kapasitet til å gi informert samtykke (som bestemt av en uavhengig vurdering fra en kvalifisert helsepersonell som ikke er direkte involvert i andre studieaktiviteter), har en juridisk autorisert representant (LAR) gitt skriftlig informert samtykke og forsøkspersonen har gitt samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver betydelig nevrologisk sykdom bortsett fra HD ved screening.
2. Alvorlige psykotiske trekk eller andre alvorlige psykiatriske symptomer i løpet av de siste tre månedene som kan føre til vanskeligheter med å overholde protokollen.
3. Historie med aktivt alkohol- eller rusmisbruk i løpet av de siste to årene eller forsøkspersonen kan ikke avstå fra rusmisbruk gjennom hele studien.
4. Enhver kronisk funksjonshemming, betydelig systemisk sykdom eller ustabil medisinsk tilstand ved screening eller baseline som kan føre til vanskeligheter med å overholde protokollen.
5. Bruk av undersøkelsesmedisiner innen 30 dager etter screening.
6. Personen har kjent allergi mot noen av komponentene i studiemedisinen.
7. Personen er for tiden gravid, ammer og/eller ammer.
8. Forsøkspersonen erkjenner nåværende bruk av ulovlige stoffer ved screening.