Tolerabilitet, säkerhet och aktivitet hos SRX246 hos irriterade personer med Huntingtons sjukdom

Inklusionskriterier:

1. Manliga och kvinnliga försökspersoner i åldern 18 år eller äldre
2. Försökspersoner måste ha kliniska drag av HD, vilket kan inkludera motoriska, kognitiva eller beteendemässiga symtom
3. En bekräftande familjehistoria av HD; ELLER CAG upprepa expansion ≥ 37
4. Total Functional Capacity (TFC) poäng på 5-13
5. Bevis på irritabilitet; ett betyg på minst 2 eller högre på svårighetsmåttet för antingen UHDRS-irritabilitetsfrågan (30b) eller Aggressionsfrågan (störande eller aggressivt beteende, 31b)
6. Kvinnor i fertil ålder (dvs de som inte är postmenopausala eller kirurgiskt sterila) måste ha ett negativt graviditetstest, vara icke-ammande och använda adekvata preventivmedel under studien. Adekvat preventivmedel inkluderar: abstinens; orala, implanterade eller injicerade preventivmedel, t.ex. p-piller; spiral; barriär (vaginal ring eller diafragma/cervikal hatt med spermiedödande medel); depotplåster. Pålitligt preventivmedel måste ha använts 30 dagar före baslinjebesöket. Partner(s) preventivmedel (t.ex. manlig partner med vasektomi eller annat kirurgiskt preventivmedel) är acceptabelt.
7. Män måste gå med på att inte få barn under studien och en månad efter och att använda preventivmedel. Barriär med spermiedödande medel eller kirurgiskt preventivmedel är acceptabelt. Partner(s) preventivmedel (t.ex. kvinnlig partner som tar p-piller eller kirurgiskt steril) är acceptabelt.
8. Försökspersonerna måste kunna svälja studieläkemedelskapslar hela.
9. Tillräckliga engelska kunskaper för att genomföra alla bedömningar utan hjälp av en engelskspråkig tolk. Försökspersoner med HD som inte kan läsa eller skriva kan kvalificera sig för inskrivning i studien. Webbplatsens PI:er måste i varje enskilt fall bestämma om försökspersonen kan förstå och delta fullt ut med hjälp av sin informant.
10. Tillgänglighet av en ansvarig informant (refererad till som "studiepartner" i samtyckesdokumentet) som har goda engelska kunskaper, är bekant med ämnet och kan och vill följa alla erforderliga studieprocedurer, vilket säkerställer att patienten närvarar alla studiebesök och tar studiemedicinen enligt anvisning. Studiepartnern måste tillbringa tid med patienten minst 4 gånger per vecka under 4 separata dagar, och måste övervaka patientens följsamhet och biverkningar, delta i vårdgivares bedömningar och använda e-dagboken.
11. Försökspersonen har lämnat skriftligt, informerat samtycke eller, om försökspersonen saknar kapacitet att lämna informerat samtycke (som fastställts av en oberoende bedömning av en kvalificerad vårdgivare som inte är direkt involverad i annan studieverksamhet), har en juridiskt auktoriserad representant (LAR) lämnat skriftlig information samtycke och försökspersonen har lämnat sitt samtycke.

Exklusions kriterier:

1. Någon signifikant neurologisk sjukdom förutom HD vid screening.
2. Svår psykotiska drag eller andra svåra psykiatriska symtom under de senaste tre månaderna som kan leda till svårigheter att följa protokollet.
3. Historik med aktiv alkohol eller drogmissbruk under de senaste två åren eller försökspersonen kan inte avstå från drogmissbruk under hela studien.
4. Varje kronisk funktionsnedsättning, betydande systemisk sjukdom eller instabilt medicinskt tillstånd vid Screening eller Baseline som kan leda till svårigheter att följa protokollet.
5. Användning av prövningsläkemedel inom 30 dagar efter screening.
6. Försökspersonen har känt allergi mot någon av komponenterna i studieläkemedlet.
7. Personen är för närvarande gravid, ammar och/eller ammar.
8. Försökspersonen erkänner nuvarande användning av illegala droger vid screening.