- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02707458
Dosis y eficacia de la apoE inducida por Probucol para contrarrestar el deterioro cognitivo (DEPEND)
30 de enero de 2018 actualizado por: John C. S. Breitner, Douglas Mental Health University Institute
Ensayo de búsqueda de dosis y prueba de concepto de Probucol para aumentar la disponibilidad de apolipoproteína-E en LCR
DEPEND es un ensayo abierto pero con dosis enmascaradas del fármaco retirado probucol para reducir el colesterol como agente para aumentar la disponibilidad de apolipoproteína E (apoE) en el líquido cefalorraquídeo (LCR) de personas mayores cognitivamente intactas con riesgo de demencia de Alzheimer.
La absorción de probucol oral es variable.
En una muestra de 23 personas cognitivamente intactas mayores de 55 años, DEPEND desarrollará un algoritmo para recetar dosis individualizadas para lograr una concentración plasmática que probablemente aumente la disponibilidad de apoE en LCR.
Estas personas luego usarán su dosis individualizada durante 12 meses para evaluar los efectos a largo plazo del fármaco en la concentración de apoE en el LCR, mientras monitorean de cerca la evidencia de consecuencias adversas del uso.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Probucol es un medicamento para reducir el colesterol que se retiró del mercado en Canadá y EE. UU., pero sigue en uso clínico en Asia.
En roedores, el probucol aumenta la síntesis y disponibilidad de apolipoproteína E (apoE) en el líquido cefalorraquídeo (LCR).
ApoE es el producto proteico del gen polimórfico APOE, variación alélica en la que sigue siendo el factor de riesgo conocido más fuerte (aparte de la edad misma) para la demencia de Alzheimer.
Probucol oral se absorbe de forma variable.
Por lo tanto, la administración de una sola dosis fija da como resultado una amplia gama de concentraciones plasmáticas cuando el fármaco se administra a varios individuos en una dosis fija.
Datos limitados en humanos sugieren que concentraciones más altas de probucol en plasma y LCR dan como resultado aumentos más fuertes en la concentración de apoE en LCR.
Los objetivos duales de DEPEND son, por lo tanto, 1) desarrollar un régimen de dosificación individualizado que resulte en concentraciones plasmáticas que probablemente aumenten la concentración de apoE en el LCR en un 50 %; y 2) tratar a 20 personas con riesgo elevado de demencia de Alzheimer, cada una con su dosis individual ideal, durante 12 meses, observando el cambio resultante en las concentraciones de apoE en el LCR.
Simultáneamente, los sujetos serán observados atentamente en busca de evidencia de cualquier efecto del tratamiento sobre la cognición u otros marcadores probables de progresión en la enfermedad de Alzheimer preclínica, así como los riesgos de seguridad que podrían disuadir a más experimentos humanos con el fármaco.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
23
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H4H1R3
- Douglas Hospital Research Centre
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
55 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Historial familiar de uno o más padres o varios hermanos que desarrollaron demencia tipo Alzheimer, según lo establecido por la revisión de la historia y/o registros médicos, y por las respuestas a un breve cuestionario que describe las características de la condición de los familiares.
- Mayores de 60 años. Puede tener entre 55 y 59 años solo si al menos uno de los padres o un hermano experimentó el inicio de la demencia de Alzheimer a una edad no mayor de 15 años después de la edad actual del posible participante.
- Al menos seis años de educación formal.
- Fluidez suficiente en inglés y/o francés hablado y escrito para participar en visitas de estudio y pruebas psicométricas.
- Un encuestado colateral disponible para proporcionar información sobre el estado cognitivo y de salud del participante, y para ayudar con el seguimiento de las intervenciones del estudio, si es necesario.
- Disposición a someterse a cuatro punciones lumbares para la recolección de LCR
- Afirmación del consentimiento informado previo para someterse a pruebas genéticas para APOE y otros factores de riesgo de EA conocidos o sospechados
- Capacidad e intención de participar en las visitas del estudio según el protocolo, según la opinión de un médico del estudio
- Voluntad de limitar el uso de medicamentos de venta libre o recetados (p. ej., antidepresivos tricíclicos, antihistamínicos) que se sabe que prolongan el intervalo QTc, o para potenciar la tendencia del probucol a prolongar este intervalo, según la opinión de un médico del estudio
- Si toma una estatina u otro fármaco reductor de lípidos que, en opinión de un médico del estudio, puede administrarse de manera segura junto con probucol, la voluntad de permanecer con una dosis estable de este medicamento durante todo el período de prueba.
- Provisión de consentimiento informado para este ensayo.
Criterio de exclusión:
- Trastorno cognitivo conocido o identificado diagnosticado previamente por un médico, psicólogo, enfermero clínico u otro proveedor de atención médica, o por el personal de StoP-AD
- Uso pasado o presente de un inhibidor de la acetilcolinesterasa comercialmente disponible, que incluye tacrina, donepezilo, rivastigmina o galantamina
- Uso pasado o presente de memantina u otro agente de prescripción de mejora cognitiva aprobado
- Antecedentes de enfermedad cardíaca, infarto de miocardio o síndrome coronario agudo documentado o arritmia (incluida la fibrilación auricular)
- Intervalo QT corregido utilizando la fórmula de Bazett (QTcB) intervalo > 450 mseg para hombres o 470 mseg para mujeres según lo detectado por EKG y confirmado por un cardiólogo consultor
- Hipertensión clínicamente significativa, anemia, enfermedad hepática o enfermedad renal, según la opinión de un médico del estudio (se pueden inscribir participantes con hipertensión tratada que son normotensos como resultado de la intervención).
- Uso simultáneo de medicamentos de venta libre o recetados (p. ej., antidepresivos tricíclicos, antihistamínicos) que prolongan el intervalo QTc o potencian la tendencia del probucol a prolongar este intervalo, según la opinión de un médico del estudio
- Cualquier condición de dolor crónico o inflamatorio que requiera el uso regular de opiáceos (p. ej., oxicodona, hidrocodona, tramadol, meperidina, hidromorfona) o AINE (más de 4 dosis por semana)
- Creatinina plasmática actual > 132 mmol/l (1,5 mg/dl)
- Abuso o dependencia actual de alcohol, barbitúricos o benzodiazepinas (en opinión del médico del estudio)
- Cualquier otra condición médica que, en opinión de un médico del estudio, haga que no sea aconsejable que el participante sea asignado a la dosis regular de probucol
- Inscripción en cualquier ensayo o protocolo experimental que, en opinión de un médico del estudio, pueda interferir con PREVENT-AD o cualquiera de sus protocolos derivados, incluido este.
- Cualquier otra condición que, en opinión de un médico del estudio, haga que sea médicamente inapropiado que el participante se inscriba en el programa
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Brazo único
Todos los sujetos recibirán probucol, comenzando con una dosis fija de 600 mg diarios después de la cena.
Las concentraciones plasmáticas variables logradas y la modificación resultante en la concentración de apoE en el LCR sugerirán un rango ideal de concentraciones plasmáticas para el uso del fármaco como inductor de una mayor disponibilidad de apoE en el LCR.
La proporcionalidad de dosis conocida del fármaco en plasma se utilizará para estimar una dosis individualizada ideal para cada participante.
Los efectos de dicha dosis individualizada se evaluarán durante 1 año de observaciones de seguimiento, buscando efectos del tratamiento en la apoE del LCR y evidencia de otros efectos del tratamiento, en particular los efectos adversos.
|
Probucol se utilizó con buenos resultados durante más de una década en Canadá y EE. UU. para reducir el colesterol plasmático.
Aunque su fabricante lo retiró de los mercados canadiense y estadounidense por razones comerciales, todavía se usa ampliamente para este fin en Japón y Corea.
Durante la última década, los estudios de seguimiento a largo plazo en poblaciones asiáticas con alto riesgo de eventos cardiovasculares han demostrado que el medicamento reduce la incidencia de estos eventos de una manera similar a los medicamentos "estatinas" que se usan ampliamente en Canadá y los EE. UU.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Concentración plasmática de probucol después de la dosis de prueba
Periodo de tiempo: tres meses
|
Los participantes reciben una dosis de prueba de probucol 600 mg q.d.
La concentración plasmática de probucol y las concentraciones de líquido cefalorraquídeo (LCR) de probucol y apolipoproteína E (apoE) se miden al inicio y después de 3 meses.
Los resultados deben sugerir un rango de concentraciones plasmáticas asociadas con un aumento de apoE en el LCR de al menos un 50 %.
Basándose en la proporcionalidad de la dosis de la concentración plasmática alcanzada, se calcula entonces una dosis individual óptima estimada para los niveles objetivo de inducción de apolipoproteína E.
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tres meses
|
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Concentración de apolipoproteínas en LCR antes y después del tratamiento con probucol a dosis individualizadas
Periodo de tiempo: Un año con dosificación individualizada, según lo sugerido por las observaciones experimentales anteriores
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Después de un período de lavado => 2 meses, los participantes iniciarán el tratamiento con probucol en una dosis individualizada determinada en el Resultado 1. Los resultados después de 1 año establecerán si dicha dosis individualizada de probucol logra el "objetivo de compromiso" del aumento especificado en la apoE del LCR, que se evaluará posteriormente por su capacidad para prevenir la progresión de la enfermedad de Alzheimer presintomática.
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Un año con dosificación individualizada, según lo sugerido por las observaciones experimentales anteriores
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: John C Breitner, MD, MPH, Douglas Hospital Research Centre & McGill University Faculty of Medicine
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de febrero de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de marzo de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
14 de marzo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de enero de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de enero de 2018
Última verificación
1 de enero de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Trastornos neurocognitivos
- Enfermedades neurodegenerativas
- Demencia
- Tauopatías
- Trastornos cognitivos
- Enfermedad de Alzheimer
- Disfunción congnitiva
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Antimetabolitos
- Agentes Protectores
- Agentes Anticolesterolémicos
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Antioxidantes
- Probucol
Otros números de identificación del estudio
- DEPEND
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Compartirá datos no identificados al finalizar y publicar el ensayo
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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