- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04084509
Imagen Molecular y Funcional en SNCA, Parkin y PINK1
Imágenes moleculares y funcionales de la patología de Parkinson en portadores de mutación SNCA, Parkin y PINK1
La enfermedad de Parkinson (EP) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva caracterizada clínicamente por bradicinesia, temblor en reposo, rigidez e inestabilidad postural. La alteración fisiopatológica distintiva es una pérdida de la transmisión dopaminérgica a través de la vía nigroestriatal. De acuerdo con la estadificación neuropatológica de la enfermedad de Braak, el proceso patológico en la EP ocurre de manera gradual ascendente, comenzando desde el bulbo olfatorio y progresando hacia el tronco encefálico, con afectación preferencial de los núcleos del rafe, que contienen núcleos serotoninérgicos, y el locus coeruleus noradrenérgico, antes de involucrar la sustancia negra y luego todo el cerebro. Se sabe poco sobre los mecanismos que subyacen a la degeneración neuronal en la EP y actualmente no hay tratamiento disponible para detener la progresión de la enfermedad en la EP. La caracterización fisiopatológica de los fenómenos que ocurren en la ventana de tiempo entre el inicio patológico de la enfermedad y el inicio de los síntomas motores es crucial para desarrollar potenciales agentes neuroprotectores. Se han descubierto varios genes que causan el llamado parkinsonismo monogénico, lo que proporciona información importante sobre la patogenia de la EP.
El objetivo del estudio es caracterizar los fenómenos moleculares que subyacen a las formas genéticas del parkinsonismo y, por lo tanto, proporcionar más información sobre los posibles mecanismos que tienen lugar en la EP y ayudar a identificar objetivos para las terapias modificadoras de la enfermedad, mediante el uso de imágenes PET con [11C]DASB (un marcador del transportador de serotonina), imágenes SPECT usando [123I]FP-CIT (un marcador del transportador presináptico de dopamina) e imágenes de resonancia magnética multimodal, marcadores clínicos (síntomas motores y no motores y batería neuropsicológica), sangre y Biomarcadores de LCR.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión (para todas las materias):
- Todos los sujetos deben ser evaluados por el investigador capaz de comprender la naturaleza, el diseño y los procedimientos del estudio y debe poder proporcionar un consentimiento informado firmado y fechado de acuerdo con las Buenas Prácticas Clínicas (GCP), Conferencia Internacional sobre Armonización (ICH) y regulaciones locales.
- Todos los sujetos deben estar dispuestos y ser capaces de cumplir con las visitas programadas, los procedimientos de estudio requeridos y las pruebas de laboratorio.
- Todos los sujetos deben poder viajar a los sitios de investigación para los procedimientos del estudio.
- Para sujetos femeninos: Deben ser no fértiles (ya sea quirúrgicamente estériles o posmenopáusicas, definida como 12 meses de amenorrea espontánea), o, si son fértiles, los sujetos deben demostrar que no están embarazadas (como se demuestra por prueba negativa de β-HCG en orina en la selección), no amamantando.
- Todos los sujetos deben cumplir con medidas anticonceptivas altamente efectivas. Una medida anticonceptiva altamente efectiva se define como una medida que puede lograr una tasa de falla de menos del 1% por año cuando se usa de manera consistente y correcta. Estos métodos se enumeran con más detalle a continuación:
Anticoncepción hormonal oral, intravaginal o transdérmica combinada (que contiene estrógeno y progestágeno) asociada con la inhibición de la ovulación;
Anticoncepción hormonal de progestágeno solo oral, inyectable o implantable asociada con la inhibición de la ovulación:
Dispositivo intrauterino (DIU) Sistema intrauterino liberador de hormonas (IUS) Oclusión tubárica bilateral Pareja vasectomizada Abstinencia sexual
- Para los sujetos masculinos sexualmente activos, deben aceptar usar condones para proteger a sus parejas de quedar embarazadas durante la duración del estudio y durante los 3 meses posteriores a la última administración de ligandos PET o SPECT. También deben estar de acuerdo en asegurarse de que ellos y sus parejas utilicen de forma rutinaria un método anticonceptivo médicamente aprobado. Es importante que los sujetos masculinos no embaracen a otros durante la duración del estudio y durante los 3 meses posteriores a la última administración de ligandos de PET o SPECT.
- Todos los sujetos deben tener una agudeza visual y auditiva adecuada según el juicio del investigador para completar la prueba psicológica.
- Todos los sujetos no deben usar medicamentos con interacción conocida con la transmisión serotoninérgica (p. inhibidores selectivos de la recaptación de serotonina, antidepresivos tricíclicos, triptanos, etc.).
- Para los sujetos que toman cualquier medicamento que pueda interferir con las imágenes SPECT del transportador de dopamina (neurolépticos, metoclopramida, alfa metildopa, metilfenidato, reserpina o derivado de la anfetamina) deben estar dispuestos y ser capaces desde un punto de vista médico de mantener el medicamento durante al menos 5 vidas medias antes a la detección de imágenes DaTSCAN.
Criterios de exclusión (para todas las materias):
- Sujetos carentes de capacidad a juicio del investigador.
- Sujetos con un diagnóstico clínico de demencia determinado por el investigador.
- Tratamiento actual con anticoagulantes (p. coumadin, heparina) que podrían impedir la realización segura de la punción lumbar.
- Condición que impide la realización segura de una punción lumbar de rutina, como enfermedad espinal lumbar prohibitiva, diátesis hemorrágica o coagulopatía o trombocitopenia clínicamente significativa.
- Uso de cualquiera de los siguientes medicamentos que podrían interferir con las imágenes SPECT del transportador de dopamina: neurolépticos, metoclopramida, alfa metildopa, metilfenidato, reserpina o derivado de la anfetamina, dentro de los 5 meses previos a la selección.
- Uso de medicamentos o dispositivos en investigación dentro de los 60 días anteriores al inicio (los suplementos dietéticos tomados fuera de un ensayo clínico no son excluyentes, por ejemplo, la coenzima Q10).
- Antecedentes de cáncer en los últimos 5 años, con excepción del carcinoma basocelular de piel no metastásico.
- Sujetos con antecedentes actuales o recientes de abuso/dependencia de drogas o alcohol.
- Contraindicación para la resonancia magnética, como la presencia de dispositivos o implantes metálicos (p. marcapasos, válvulas vasculares o cardíacas, stents, clips), metal depositado en el cuerpo (p. balas o granadas), o granos de metal en los ojos;
- Claustrofobia o antecedentes de dolor de espalda que hace intolerable estar tumbado de forma prolongada sobre el escáner PET o MRI.
- Resonancia magnética obtenida previamente con evidencia de trastorno neurológico clínicamente significativo (en opinión del investigador).
- Cualquier otra condición médica o psiquiátrica o anomalía de laboratorio que, en opinión del investigador, pueda impedir la participación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Control de caso
- Perspectivas temporales: Transversal
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
---|
Controles saludables
|
Enfermedad de Parkinson idiopática
|
Portadores Genéticos Sintomáticos (SNCA, Parkin o PINK1)
|
Portadores Genéticos Asintomáticos (SNCA, Parkin o PINK1)
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Resultados primarios
Periodo de tiempo: Hasta 21 días
|
Cuantificar la patología serotoninérgica y dopaminérgica en portadores de mutaciones genéticas para formas familiares de parkinsonismo, pacientes con EP idiopática y controles sanos.
|
Hasta 21 días
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Marios Politis, MD MSc PhD, King's College London
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 263369
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Parkinson
-
ProgenaBiomeReclutamientoEnfermedad de Parkinson | Enfermedad de Parkinson con demencia | Síndrome de Parkinson-Demencia | Enfermedad de Parkinson 2 | Enfermedad de Parkinson 3 | Enfermedad de Parkinson 4Estados Unidos
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminadoEnfermedad de Parkinson 6, inicio temprano | Enfermedad de Parkinson (autosómica recesiva, aparición temprana) 7, humana | Enfermedad de Parkinson Autosómica Recesiva, Inicio Temprano | Enfermedad de Parkinson, autosómica recesiva de aparición temprana, digénica, Pink1/Dj1Estados Unidos
-
Assiut UniversityAún no reclutandoMri en Parkinson
-
Medical College of WisconsinRetirado
-
Hacettepe UniversityTerminadoEnfermedad de Parkinson idiopáticaPavo
-
Pôle Saint HélierRennes University Hospital; Réseau Parkinson BretagneTerminadoEnfermedad de Parkinson | Síndrome de ParkinsonFrancia
-
UCB PharmaTerminadoEnfermedad de Parkinson idiopáticaAlemania
-
Samuel Vilchez, PhDNational Autonomous University of Nicaragua; Wake Forest University; GID BIO, Inc. y otros colaboradoresTerminadoEnfermedad de Parkinson y parkinsonismo | Enfermedad de Parkinson idiopáticaNicaragua
-
AbbVie (prior sponsor, Abbott)Quintiles, Inc.TerminadoEnfermedad de Parkinson avanzadaEstados Unidos, Nueva Zelanda
-
UCB BIOSCIENCES GmbHOtsuka Pharmaceutical Co., Ltd.TerminadoEnfermedad de Parkinson Idiopática AvanzadaCorea, república de, Estados Unidos, Malasia, Singapur, Taiwán