Estudio de equilibrio metabólico de apraglutida en pacientes con SBS-IF y colon en continuidad (STARSnutrition)

Experimental: Apraglutide

Todos los participantes recibieron la apaglutida administrada por subcutáneamente (SC) una vez por semana durante 52 semanas.

Droga: Apraglutida

La apraglutida es un análogo peptídico sintético de GLP-2 en desarrollo para el tratamiento de SBS-IF, que actúa como un agonista completo en el receptor de GLP-2 con una potencia y selectividad in vitro comparables con el GLP-2 nativo.

Otros nombres:

• TA799

Número de participantes que experimentaron un evento adverso emergente de tratamiento (TEAE)

Un TEAE era cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable y involuntario asociado temporalmente con la apraglutide, ya sea relacionado o no, que ocurrió o empeoró después de la dosis de apraglutide. Se definió un TEAE grave como cualquier TEAE que resultó en la muerte, fue potencialmente mortal, requería hospitalización hospitalaria o prolongación de la hospitalización existente, resultó en discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía/defecto de nacimiento congénito o fue un evento médico importante. Se informaron cambios clínicamente significativos desde el inicio en la química clínica, la hematología, la hemostasia, los anticuerpos antidrogas (ADA) y el análisis de orina como eventos adversos.

Los eventos adversos de especial interés (AESI) incluyeron reacción del sitio de inyección, obstrucción gastrointestinal, vesícula biliar, enfermedad biliar y pancreática, sobrecarga de líquidos, pólipos colorrectales, tumores malignos.

Cambio absoluto en la absorción de energía sobre los períodos de equilibrio metabólico (MB) desde el inicio en la semana 48

Aplicable al protocolo v3.0 implementado en Francia (clasificado como punto final secundario en el protocolo v4.0 [implementado en Bélgica]).

La absorción se definió como la ingesta dietética menos la producción de la excreción fecal durante un período de MB de 72 horas en un punto de tiempo de análisis dado. Dado que la ingesta dietética y la excreción fecal se midieron diariamente, es decir, hasta tres mediciones pueden contribuir a los cálculos de absorción, el promedio en todas las mediciones de absorción diaria disponibles durante el período de 72 horas se usó para el análisis.

Cambio relativo desde el inicio en el volumen de soporte parenteral semanal (PS) real en las semanas 4, 24 y 52

La suma del volumen diario de PS (incluidos los fluidos adicionales) de los datos semanales del diario de PS registrados para el punto de tiempo de análisis de análisis correspondiente se utilizó para el análisis.

Cambio absoluto desde el inicio en el volumen de PS semanal real en las semanas 24 y 52

La suma del volumen diario de PS (incluidos los fluidos adicionales) de los datos semanales del diario de PS registrados para el punto de tiempo de análisis de análisis correspondiente se utilizó para el análisis.

Número de participantes que lograron una reducción de al menos 1 día por semana de PS desde el inicio en las semanas 24 y 52

Se consideró que los participantes tenían una reducción de al menos un día por semana de PS desde el inicio (incl. Fluidos adicionales) Si el número de días con PS de los datos semanales del diario PS registrado para el punto de tiempo de análisis correspondiente fue menor en comparación con el número de días con PS de los datos semanales del diario PS para la línea de base.

Número de participantes considerados respondedores clínicos en las semanas 24 y 52

La respuesta clínica se definió como una reducción del 20% del volumen de PS desde el inicio. La suma del volumen diario de PS (incluidos los fluidos adicionales) de los datos semanales del diario de PS registrados para el punto de tiempo de análisis de análisis correspondiente se utilizó para el análisis.

Número de participantes que lograron autonomía enteral en las semanas 24 y 52

La autonomía enteral se definió como un participante que no recibió PS para hidratación o nutrición parenteral (PN) para calorías. Los participantes pueden haber recibido un fluido mínimo para mantener la permeabilidad de la línea central o para necesidades elementales/micro-nutrientes específicas (por ejemplo, <100 ml de fluido para la administración de magnesio).

Cambio absoluto en la energía total en PN desde el inicio en las semanas 24 y 52

PN se definió como PS que incluye proteínas, carbohidratos, grasas, vitaminas y/o elementos traza.

Cambio relativo en la absorción de energía durante los períodos de MB desde el inicio en la semana 48

La absorción se definió como la ingesta dietética menos la producción de la excreción fecal durante un período de MB de 72 horas en un punto de tiempo de análisis dado. Dado que la ingesta dietética y la excreción fecal se midieron diariamente, es decir, hasta tres mediciones pueden contribuir a los cálculos de absorción, el promedio en todas las mediciones de absorción diaria disponibles durante el período de 72 horas se usó para el análisis.

Cambio absoluto en la absorción de macronutrientes durante los períodos de MB desde el inicio en las semanas 4 y 48

La absorción se definió como la ingesta dietética menos la producción de la excreción fecal durante un período de MB de 72 horas en un punto de tiempo de análisis dado. Dado que la ingesta dietética y la excreción fecal se midieron diariamente, es decir, hasta tres mediciones pueden contribuir a los cálculos de absorción, el promedio en todas las mediciones de absorción diaria disponibles durante el período de 72 horas se usó para el análisis.

Cambio absoluto en el volumen de orina durante los períodos de MB desde el inicio en la semana 4 y la semana 48

Basado en los datos promedio de volumen de orina diaria derivados según los cálculos del período de equilibrio.

Cambio absoluto en la absorción de energía durante los períodos de MB desde el inicio en la semana 4

La absorción se definió como la ingesta dietética menos la producción de la excreción fecal durante un período de MB de 72 horas en un punto de tiempo de análisis dado. Dado que la ingesta dietética y la excreción fecal se midieron diariamente, es decir, hasta tres mediciones pueden contribuir a los cálculos de absorción, el promedio en todas las mediciones de absorción diaria disponibles durante el período de 72 horas se usó para el análisis.

Cambio absoluto en los electrolitos urinarios durante los períodos de MB desde el inicio en la semana 4 y la semana 48

Dado que los datos de electrolitos urinarios se midieron durante el período MB de 72 horas, el promedio de todos los resultados disponibles se usó para los análisis para cada parámetro MB en un punto de tiempo de análisis dado.

Cambio desde la línea de base en Pittsburgh Inventario de calidad del sueño (PSQI) Puntuación total en la semana 24 y la semana 52

El PSQI es un cuestionario informado por el paciente utilizado para medir la calidad y los patrones de sueño, durante el mes pasado. El PSQI tiene siete componentes: calidad subjetiva del sueño, latencia del sueño, duración del sueño, eficiencia habitual del sueño, trastornos del sueño, uso de medicamentos para el sueño y disfunción diurna durante el último mes. Puntaje mínimo = 0 (mejor); Puntaje máximo = 21 (peor). Un cambio negativo desde el inicio representa una reducción en los síntomas.

Cambio desde la línea de base en el paciente Impresión global de cambio (PGIC) en la semana 24 y la semana 52

PGIC V2.0 es un cuestionario de un solo elemento que utiliza una escala de calificación verbal de 5 puntos, para evaluar el cambio general en el estado de los participantes después de tomar el medicamento del estudio. Las opciones de respuesta varían de 2 = mucho mejor a -2 = mucho peor.

Secundario: Impresión global del paciente de satisfacción del tratamiento (PGI-TS) en la semana 24 y la semana 52

Este formulario es un cuestionario de un solo elemento que evalúa la satisfacción del participante con el medicamento de prueba durante los 7 días anteriores. Las opciones de respuesta varían de -2 a 2, muy insatisfechas a muy satisfechas.

Cambio desde el inicio en el paciente Impresión global de satisfacción con el apoyo parenteral (PGI-SPS) en la semana 24 y la semana 52

Este es un cuestionario de un solo elemento que evalúa la satisfacción del participante con PS durante los 7 días anteriores. Las opciones de respuesta varían de -2 a 2, muy insatisfechas a muy satisfechas. Una reducción desde la línea de base representa una disminución en la satisfacción.

Cambio desde la línea de base en el paciente Impresión global del impacto de apoyo parenteral (PGI-PSI) en la semana 24 y la semana 52

Este es un cuestionario de tres ítems que evalúa el impacto de la PS en el sueño del participante, las actividades diarias y la calidad de vida (QOL) en los últimos 7 días. Todas las preguntas tienen opciones de respuesta que van de 0 a 4, en absoluto a extremadamente. Una reducción desde la línea de base representa una disminución en los síntomas.

Concentración plasmática de apraglutide de canal (CTROUGH)

Nivel medio de citrulina en plasma