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Extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de ZYN002 en niños y adolescentes con SXF

16 de enero de 2024 actualizado por: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de ZYN002 administrado como un gel transdérmico a niños y adolescentes con síndrome de X frágil: extensión de etiqueta abierta (OLE) de CONNECT-FX

ZYN002 es un cannabidiol fabricado farmacéuticamente que se desarrolla como un gel transparente que se puede aplicar sobre la piel (llamado suministro transdérmico).

El gel se aplicará sobre la piel limpia, seca e intacta de los hombros y/o la parte superior de los brazos.

Los participantes de los estudios ZYN2-CL-016 y ZYN2-CL-033 que cumplen los criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión para el estudio ZYN2-CL-017 son elegibles.

Los padres/cuidadores aplicarán el gel del estudio dos veces al día durante el período de tratamiento de 52 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta, de múltiples centros, para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo del cannabidiol administrado como ZYN002, un gel transdérmico, para el tratamiento de pacientes niños y adolescentes con síndrome de X frágil (FXS). Los pacientes masculinos y femeninos con FXS serán tratados hasta por 12 meses. Se inscribirán hasta 450 pacientes masculinos y femeninos, de 3 a 18 años de edad.

Los padres/cuidadores aplicarán el gel del estudio dos veces al día durante el período de tratamiento de 52 semanas.

Los participantes del estudio ZYN-CL-016 que pesen menos o igual a 35 kg, recibirán 1 sobre de ZYN002, aplicado cada 12 horas (± 2 horas).

Los participantes del estudio ZYN-CL-016 que pesen más de 35 kg recibirán 2 sobres de ZYN002, aplicados cada 12 horas (± 2 horas).

Los participantes del estudio ZYN-CL-033 que pesen menos o igual a 30 kg, recibirán 1 sobre de ZYN002, aplicado cada 12 horas (± 2 horas).

Los participantes del estudio ZYN-CL-033 que pesen más de 30 kg recibirán 2 sobres de ZYN002, aplicados cada 12 horas (± 2 horas).

Los participantes del estudio ZYN-CL-033 que pesen más de 50 kg recibirán 3 sobres de ZYN002, aplicados cada 12 horas (± 2 horas).

A discreción del investigador y aprobación del monitor médico, la dosis puede aumentarse a un total de 6 sobres al día o disminuirse a un total de 2 sobres al día en cualquier momento después del primer mes de tratamiento.

Los participantes cuyo peso cambie durante el curso del estudio pueden cambiar sus dosis a discreción del investigador en o después de la visita del Mes 1, o reducirse debido a problemas de tolerabilidad a discreción del investigador.

Los participantes que toman medicamentos antiepilépticos pueden recibir una o dos semanas adicionales de tratamiento después del período de tratamiento de 52 semanas para disminuir el tratamiento del estudio.

Se recolectarán muestras de sangre para el análisis de seguridad de ZYN002. Además, se les pedirá a los padres/cuidadores que completen algunos cuestionarios. Habrá otros cuestionarios y escalas que serán completados en el sitio por el médico del estudio y/o con el participante y sus padres/cuidadores.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

450

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City, California, Estados Unidos, 90230
        • Science 37
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Fragile X Center of Atlantic Health System
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98198
        • University of Washington Center for Human Development and Disability
  • Nueva Zelanda
      • Wellington, Nueva Zelanda, 6021
        • Wellington Hospital
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Reino Unido, LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh, Lothian, Reino Unido, EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 16 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participó en el estudio ZYN2-CL-016 o en el estudio Zyn2-CL-033.
  • Los pacientes y los padres/cuidadores aceptan respetar todas las restricciones del estudio y cumplir con todos los procedimientos del estudio.
  • Los pacientes y los padres/cuidadores deben estar adecuadamente informados sobre la naturaleza y los riesgos del estudio, y deben dar su consentimiento informado por escrito antes de la inscripción en ZYN2-CL-017.
  • En opinión del Investigador, los pacientes y los padres/cuidadores son confiables y están dispuestos y son capaces de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del protocolo.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en todas las visitas designadas

Criterio de exclusión:

  • El paciente está recibiendo algún fármaco en investigación (no ZYN002) o está utilizando algún dispositivo experimental.
  • El paciente tiene un evento adverso grave (SAE) en curso o ha experimentado un SAE en ZYN2-CL-016 o ZYN2-CL-033, que, en opinión del investigador, debería excluirlo de la participación.
  • Mujeres que están embarazadas, amamantando o planeando un embarazo; Mujeres en edad fértil y pacientes masculinos con una pareja en edad fértil que no deseen o no puedan usar un método anticonceptivo aceptable durante la terapia y durante los tres meses posteriores a la última dosis del fármaco del ensayo.
  • Pacientes que tienen niveles de alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST) o bilirrubina total ≥ 2 veces el límite superior normal (ULN) o tienen niveles de fosfatasa alcalina ≥ 3 veces el ULN según lo determinado por los laboratorios de seguridad del paciente.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ZYN002
ZYN002 - Gel transdérmico de cannabidiol
Droga: ZYN002 - Gel transdérmico de cannabidiol
Fabricado farmacéuticamente. Cannabidiol formulado como un gel transparente (entrega transdérmica)
Otros nombres:
  • Gel transdérmico de cannabidiol

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de ZYN002 administrado como una formulación de gel transdérmico.
Periodo de tiempo: Hasta 72 meses.
La evaluación de seguridad incluirá la recopilación de cualquier evento adverso emergente del tratamiento.
Hasta 72 meses.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la eficacia a largo plazo de ZYN002 en el tratamiento de los síntomas del SXF.
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento
Cambio desde el inicio (última evaluación antes de la primera dosis de ZYN002) en las puntuaciones de la subescala ABC-CFXS.
Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de noviembre de 2018

Finalización primaria (Estimado)

31 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de agosto de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de diciembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de enero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

14 de enero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ZYN2-CL-017

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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