Tutkimus UX003-rekombinantti ihmisen beeta-glukuronidaasin (rhGUS) entsyymikorvaushoidosta potilailla, joilla on tyypin 7 mukopolysakkaridoosi, Sly-oireyhtymä (MPS 7)
Pitkäaikainen avoin hoito- ja laajennustutkimus UX003 rhGUS -entsyymikorvaushoidosta potilailla, joilla on MPS 7
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeus
Saatavilla
- Saatavilla: tälle tutkimushoidolle on tällä hetkellä saatavilla laajennettu pääsy, ja potilaat, jotka eivät osallistu kliiniseen tutkimukseen, saattavat päästä käsiksi lääkkeeseen, biologiseen tai lääketieteelliseen laitteeseen. tutkitaan.
- Ei enää saatavilla: Laajennettu käyttöoikeus oli saatavilla tälle toimenpiteelle aiemmin, mutta se ei ole tällä hetkellä saatavilla eikä se ole käytettävissä myös tulevaisuudessa.
- Ei tilapäisesti saatavilla: Laajennettu käyttöoikeus ei ole tällä hetkellä saatavilla tälle toimenpiteelle, mutta sen odotetaan olevan saatavilla tulevaisuudessa.
- Hyväksytty markkinointiin: Interventio on Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston hyväksymä yleisön käyttöön.
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Sao Paulo, Brasilia
- Hospital Infantil Candido Fontoura Sao Paulo
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Meksiko, 20230
- Centenario Hospital Miguel Hidalgo, Pediatrics
-
-
-
-
-
Porto, Portugali, 4050-371
- Unidade de Doenças Metabólicas - Centro Hospitalar do Porto
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu MPS 7 -diagnoosi, joka perustuu leukosyytti- tai fibroblastiglukuronidaasientsyymimääritykseen tai geneettiseen testaukseen.
- Haluaa ja pystyä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoisen suostumuksen tai, jos kyseessä ovat alle 18-vuotiaat (tai 16-vuotiaat alueesta riippuen), kirjallinen suostumus (tarvittaessa) ja kirjallinen tietoinen suostumus laillisesti valtuutetulta edustajalta sen jälkeen tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
- Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä.
- Seksuaalisesti aktiivisten koehenkilöiden on oltava valmiita käyttämään hyväksyttäviä, erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä osallistuessaan tutkimukseen ja 30 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti lähtötilanteessa, ja heidän on oltava valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana. Naisia, joita ei pidetä hedelmällisessä iässä, ovat ne, joilla ei ole ollut kuukautisia tai joille on tehty munanjohdinsidonta vähintään vuotta ennen perustutkimuksen päättymistä tai joilla on ollut täydellinen kohdunpoisto.
- Ainoastaan UX003-hoitoa saamattomilla koehenkilöillä tutkijan arvioiman lysosomaalisen varastoinnin ilmeiset kliiniset merkit, mukaan lukien vähintään yksi seuraavista: suurentunut maksa ja perna, nivelrajoitukset, hengitysteiden tukkeuma tai keuhko-ongelmat, liikkuvuuden rajoittuminen vielä liikkuessa.
- Vain UX003-hoitoa aiemmin saamattomilla koehenkilöillä kohonnut virtsan glykosaminoglykaanien (uGAG) erittyminen vähintään 2-kertaiseksi normaaliin verrattuna.
- Vain UX003-hoitoa aiemmin saamattomille henkilöille, jotka ovat vähintään 5-vuotiaita.
Poissulkemiskriteerit:
- Jos koehenkilö osallistui aikaisempaan UX003-kliiniseen tutkimukseen, hänellä oli turvallisuuteen liittyviä tapahtumia aikaisemmassa UX003-kliinisessä tutkimuksessa, jotka tutkijan ja toimeksiantajan mielestä estävät UX003-hoidon jatkamisen.
- Hänelle on tehty onnistunut luuydin- tai kantasolusiirto tai hänellä on missä tahansa määrin havaittavaa kimeerisyyttä luovuttajasolujen kanssa.
- Yliherkkyys rhGUS:lle tai sen apuaineille, mikä tutkijan arvion mukaan lisää koehenkilön haittavaikutusten riskiä.
- Raskaana tai imetyksen aikana tai suunnittelet raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- Muu kuin UX003:n käyttö, minkä tahansa tutkimustuotteen (lääkkeen tai laitteen tai yhdistelmän) käyttö 30 päivän sisällä ennen lähtötilannetta tai minkä tahansa tutkimusaineen vaatimus ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
- Sellaisen vakavan ja terävän tilan olemassaolo, joka tutkijan näkemyksen mukaan edellyttää välitöntä leikkausta tai muuta hoitoa tai ei välttämättä mahdollista turvallista tutkimukseen osallistumista.
- Samanaikainen sairaus tai tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa koehenkilölle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä, tai häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai lisäisi turvallisuusongelmia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: UX003
4 mg/kg UX003 joka toinen viikko (QOW)
|
suonensisäistä (IV) infuusioliuosta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon emergent Adverse Events (TEAE), vakavia TEAE-tapauksia ja TEAE-tapauksia, jotka johtavat hoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen. UX003-hoidon keskimääräinen kesto oli 100,5 viikkoa.
|
Haittatapahtumaksi (AE) määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma riippumatta siitä, onko se lääkkeeseen liittyvää vai ei.
Vakava AE on AE, joka millä tahansa annoksella johtaa johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; hengenvaarallinen AE; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai huomattava häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; tai se on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
AE arvioitiin National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) -ohjelman versio 4.0: Grade 1 (lievä), Grade 2 (kohtalainen), Grade 3 (vakava), Grade 4 (hengenvaarallinen), Grade 5 (kuolema).
TEAE määriteltiin raportoiduiksi haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat hoidon aikana.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen. UX003-hoidon keskimääräinen kesto oli 100,5 viikkoa.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos perustasosta ajan myötä virtsan glykosaminoglykaanin (uGAG) erittymisessä (nestekromatografia-tandemmassaspektrometria, dermataanisulfaatti)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta UX003-CL301:ssä), viikot 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144
|
Ensimmäisenä aamuna tyhjästä virtsasta arvioitiin uGAG-pitoisuus ja normalisoitiin virtsan kreatiniinipitoisuuteen.
|
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta UX003-CL301:ssä), viikot 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Wang RY, da Silva Franco JF, Lopez-Valdez J, Martins E, Sutton VR, Whitley CB, Zhang L, Cimms T, Marsden D, Jurecka A, Harmatz P. The long-term safety and efficacy of vestronidase alfa, rhGUS enzyme replacement therapy, in subjects with mucopolysaccharidosis VII. Mol Genet Metab. 2020 Mar;129(3):219-227. doi: 10.1016/j.ymgme.2020.01.003. Epub 2020 Jan 11. Erratum In: Mol Genet Metab. 2020 Sep - Oct;131(1-2):285.
- Tandon PK, Kakkis ED. The multi-domain responder index: a novel analysis tool to capture a broader assessment of clinical benefit in heterogeneous complex rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2021 Apr 19;16(1):183. doi: 10.1186/s13023-021-01805-5.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- UX003-CL202
- 2015-001875-32 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .