Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii substytucyjnej rekombinowaną ludzką beta-glukuronidazą (rhGUS) UX003 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu 7, zespołem Sly (MPS 7)

16 lipca 2020 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Długoterminowe, otwarte badanie dotyczące leczenia i przedłużenia UX003 rhGUS Enzymatyczna Terapia Zastępcza u pacjentów z MPS 7

Głównym celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa UX003 u osób z MPS 7.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Uczestnicy z MPS 7, którzy nie byli wcześniej leczeni UX003 lub wcześniej włączeni i leczeni we wcześniejszym badaniu klinicznym UX003 (np. UX003-CL301 [NCT02230566], badania sponsorowane przez badaczy, rozszerzony dostęp/wykorzystanie ze współczuciem) mogą zostać włączeni do tego leczenia i badania przedłużonego, pod warunkiem spełnienia wszystkich kryteriów kwalifikacyjnych dla danego uczestnika.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony dostęp

Sposób dla pacjentów z poważnymi chorobami lub schorzeniami, którzy nie mogą uczestniczyć w badaniu klinicznym, w celu uzyskania dostępu do produktu medycznego, który nie został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Nazywane również współczującym użyciem. Istnieją różne typy dostępu rozszerzonego.
Do dyspozycji

Do dyspozycji

  • Dostępne: rozszerzony dostęp jest obecnie dostępny dla tego eksperymentalnego leczenia, a pacjenci, którzy nie biorą udziału w badaniu klinicznym, mogą uzyskać dostęp do leku, leku biologicznego lub urządzenia medycznego w trakcie badania.
  • Nie jest już dostępny: rozszerzony dostęp był wcześniej dostępny dla tej interwencji, ale nie jest obecnie dostępny i nie będzie dostępny w przyszłości.
  • Tymczasowo niedostępny: rozszerzony dostęp nie jest obecnie dostępny dla tej interwencji, ale oczekuje się, że będzie dostępny w przyszłości.
  • Zatwierdzono do celów marketingowych: interwencja został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do użytku publicznego.
 poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Sao Paulo, Brazylia
        • Hospital Infantil Candido Fontoura Sao Paulo
  • Meksyk
      • Aguascalientes, Meksyk, 20230
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo, Pediatrics
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4050-371
        • Unidade de Doenças Metabólicas - Centro Hospitalar do Porto
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza MPS 7 na podstawie testu enzymatycznego glukuronidazy leukocytów lub fibroblastów lub testów genetycznych.
  • Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku uczestników w wieku poniżej 18 lat (lub 16 lat, w zależności od regionu), pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody przez prawnie upoważnionego przedstawiciela po charakter badania został wyjaśniony i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.
  • Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.
  • Osoby aktywne seksualnie muszą być chętne do stosowania akceptowalnych, wysoce skutecznych metod antykoncepcji podczas udziału w badaniu i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego na początku badania i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym w trakcie badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które nie doświadczyły pierwszej miesiączki lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej rok przed zakończeniem badania podstawowego lub które przeszły całkowitą histerektomię.
  • Wyłącznie w przypadku pacjentów wcześniej nieleczonych UX003, widoczne objawy kliniczne lizosomalnej choroby spichrzeniowej w ocenie badacza, w tym co najmniej jedno z następujących: powiększenie wątroby i śledziony, ograniczenia stawów, niedrożność dróg oddechowych lub problemy z płucami, ograniczenie ruchomości podczas chodzenia.
  • Tylko u osób nieleczonych wcześniej UX003, zwiększone wydalanie glikozaminoglikanów (uGAG) z moczem co najmniej 2-krotnie w stosunku do normy.
  • Tylko dla osób nieleczonych wcześniej UX003, w wieku 5 lat i starszych.

Kryteria wyłączenia:

  • W przypadku włączenia do wcześniejszego badania klinicznego UX003 uczestnik doświadczył zdarzenia związanego z bezpieczeństwem we wcześniejszym badaniu klinicznym UX003, które w opinii badacza i sponsora wyklucza wznowienie leczenia UX003.
  • Przeszedł udany przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub ma jakikolwiek stopień wykrywalnego chimeryzmu z komórkami dawcy.
  • Obecność lub historia jakiejkolwiek nadwrażliwości na rhGUS lub jego substancje pomocnicze, która w ocenie badacza naraża pacjenta na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych.
  • Ciąża lub karmienie piersią na początku badania lub planowanie zajścia w ciążę (własna lub z partnerem) w dowolnym momencie badania.
  • Inne niż użycie UX003, użycie jakiegokolwiek badanego produktu (leku, urządzenia lub kombinacji) w ciągu 30 dni przed punktem odniesienia lub wymóg dotyczący jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  • Obecność stanu o takiej ciężkości i ostrości, że w opinii badacza uzasadnia natychmiastową interwencję chirurgiczną lub inne leczenie lub może uniemożliwić bezpieczny udział w badaniu.
  • Współistniejąca choroba lub stan lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które w opinii badacza narażają uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania, mogą zakłócać udział w badaniu lub stwarzać dodatkowe zagrożenia dla bezpieczeństwa.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: UX003
4 mg/kg UX003 co drugi tydzień (QOW)
Lek: UX003
roztwór do infuzji dożylnych (IV).
Inne nazwy:
  • rhGUS
  • weronidaza alfa
  • rekombinowana ludzka beta-glukuronidaza
  • Mepsevii™
  • weronidaza alfa-vjbk

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników leczonych nagłych zdarzeń niepożądanych (TEAE), poważnych TEAE i TEAE prowadzących do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Średni czas leczenia UX003 wynosił 100,5 tygodnia.
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, niezależnie od tego, czy jest ono związane z lekiem, czy nie. Poważne zdarzenie niepożądane to zdarzenie niepożądane, które przy dowolnej dawce powoduje jeden z następujących skutków: śmierć; zagrażający życiu AE; hospitalizacja stacjonarna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; uporczywa lub znacząca niezdolność lub istotne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalnych funkcji życiowych; wrodzona anomalia/wada wrodzona; lub jest ważnym wydarzeniem medycznym. AE zostały ocenione według National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), wersja 4.0: Stopień 1 (łagodny), Stopień 2 (umiarkowany), Stopień 3 (ciężki), Stopień 4 (zagrażający życiu), Stopień 5 (śmierć). TEAE zdefiniowano jako zgłoszone zdarzenia niepożądane, które wystąpiły podczas leczenia.
Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Średni czas leczenia UX003 wynosił 100,5 tygodnia.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w czasie wydalania glikozaminoglikanu (uGAG) z moczem w stosunku do wartości wyjściowych (chromatografia cieczowa-tandemowa spektrometria mas, siarczan dermatanu)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku w badaniu UX003-CL301), tygodnie 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144
W pierwszej porannej mikcji oceniano stężenie uGAG i normalizowano do stężenia kreatyniny w moczu.
Wartość wyjściowa (przed pierwszą dawką badanego leku w badaniu UX003-CL301), tygodnie 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
10 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
14 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
14 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
30 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • UX003-CL202
  • 2015-001875-32 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami