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Une étude sur la thérapie de remplacement enzymatique de la bêta-glucuronidase humaine recombinante UX003 (rhGUS) chez des sujets atteints de mucopolysaccharidose de type 7, syndrome de Sly (MPS 7)

16 juillet 2020 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Un traitement ouvert à long terme et une étude d'extension de la thérapie de remplacement enzymatique rhGUS UX003 chez des sujets atteints de MPS 7

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer la sécurité à long terme de UX003 chez les sujets atteints de MPS 7.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Les participants atteints de MPS 7 qui étaient naïfs de traitement UX003 ou précédemment inscrits et traités dans une étude clinique antérieure de UX003 (par ex. UX003-CL301 [NCT02230566], essais parrainés par l'investigateur, accès élargi/utilisation compassionnelle) peuvent s'inscrire à cette étude de traitement et d'extension à condition que tous les critères d'éligibilité soient remplis pour un participant donné.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
12

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Accès étendu

Accès étendu

Un moyen pour les patients atteints de maladies ou d'affections graves qui ne peuvent pas participer à un essai clinique d'avoir accès à un produit médical qui n'a pas été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Aussi appelé usage compassionnel. Il existe différents types d'accès étendu.
Disponible

Disponible

  • Disponible : un accès élargi est actuellement disponible pour ce traitement expérimental, et les patients qui ne participent pas à l'étude clinique peuvent avoir accès au médicament, au produit biologique ou au dispositif médical à l'étude.
  • N'est plus disponible : l'accès étendu était disponible pour cette intervention auparavant, mais n'est pas disponible actuellement et ne sera pas disponible à l'avenir.
  • Temporairement non disponible : l'accès étendu n'est actuellement pas disponible pour cette intervention, mais devrait être disponible à l'avenir.
  • Approuvé pour le marketing : L'intervention a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour une utilisation par le public.
 en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
      • Sao Paulo, Brésil
        • Hospital Infantil Candido Fontoura Sao Paulo
  • Le Portugal
      • Porto, Le Portugal, 4050-371
        • Unidade de Doenças Metabólicas - Centro Hospitalar do Porto
  • Mexique
      • Aguascalientes, Mexique, 20230
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo, Pediatrics
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de MPS 7 sur la base d'un dosage de l'enzyme glucuronidase leucocytaire ou fibroblastique ou d'un test génétique.
  • Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé ou, dans le cas de sujets de moins de 18 ans (ou 16 ans, selon la région), de fournir un consentement écrit (si nécessaire) et un consentement éclairé écrit par un représentant légalement autorisé après la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche.
  • Volonté et capable de se conformer à toutes les procédures d'étude.
  • Les sujets sexuellement actifs doivent être disposés à utiliser des méthodes de contraception acceptables et très efficaces tout en participant à l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose.
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif au départ et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude. Les femmes considérées comme n'étant pas en âge de procréer comprennent celles qui n'ont pas eu leurs premières règles, ou qui ont subi une ligature des trompes au moins un an avant la fin de l'étude principale, ou qui ont subi une hystérectomie totale.
  • Pour les sujets naïfs de traitement UX003 uniquement, signes cliniques apparents de la maladie de surcharge lysosomale, tels que jugés par l'investigateur, comprenant au moins l'un des éléments suivants : hypertrophie du foie et de la rate, limitations articulaires, obstruction des voies respiratoires ou problèmes pulmonaires, limitation de la mobilité tout en restant ambulatoire.
  • Pour les sujets naïfs de traitement UX003 uniquement, excrétion urinaire élevée de glycosaminoglycanes (uGAG) au moins 2 fois supérieure à la normale.
  • Pour les sujets naïfs de traitement UX003 uniquement, âgés de 5 ans et plus.

Critère d'exclusion:

  • S'il a participé à une étude clinique antérieure sur UX003, le sujet a subi des événements liés à la sécurité dans l'étude clinique antérieure sur UX003 qui, de l'avis de l'investigateur et du promoteur, empêchent la reprise du traitement par UX003.
  • A subi avec succès une greffe de moelle osseuse ou de cellules souches ou présente un degré quelconque de chimérisme détectable avec les cellules du donneur.
  • Présence ou antécédents d'hypersensibilité au rhGUS ou à ses excipients qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque accru d'effets indésirables.
  • Enceinte ou allaitante au départ ou prévoyant de tomber enceinte (elle-même ou partenaire) à tout moment de l'étude.
  • Autre que l'utilisation de UX003, utilisation de tout produit expérimental (médicament ou dispositif ou combinaison) dans les 30 jours précédant la référence, ou exigence de tout agent expérimental avant l'achèvement de toutes les évaluations d'étude prévues.
  • Présence d'un état d'une telle gravité et acuité qui, de l'avis de l'investigateur, justifie une intervention chirurgicale immédiate ou un autre traitement ou peut ne pas permettre une participation à l'étude en toute sécurité.
  • Maladie ou affection concomitante, ou anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de ne pas terminer l'étude, ou interférerait avec la participation à l'étude ou introduirait des problèmes de sécurité supplémentaires.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: UX003
4 mg/kg UX003 toutes les deux semaines (QOW)
Médicament: UX003
solution pour perfusion intraveineuse (IV)
Autres noms:
  • rhGUS
  • vestronidase alfa
  • bêta-glucoronidase humaine recombinante
  • Mepsevii™
  • vestronidase alfa-vjbk

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT), des EIAT graves et des EIAT entraînant l'arrêt du traitement
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. La durée moyenne du traitement UX003 était de 100,5 semaines.
Un événement indésirable (EI) est défini comme tout événement médical indésirable, qu'il soit ou non considéré comme lié à un médicament. Un EI grave est un EI qui, à n'importe quelle dose, entraîne l'un des résultats suivants : décès; un EI menaçant le pronostic vital ; hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante ; une incapacité persistante ou importante ou une perturbation substantielle de la capacité à mener à bien les fonctions de la vie normale ; une anomalie congénitale/malformation congénitale ; ou est un événement médical important. Les EI ont été classés à l'aide des Critères de terminologie communs du National Cancer Institute pour les événements indésirables (NCI CTCAE), version 4.0 : Grade 1 (léger), Grade 2 (modéré), Grade 3 (sévère), Grade 4 (menaçant le pronostic vital), Grade 5 (décès). Les EIAT ont été définis comme des EI signalés apparus pendant le traitement.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. La durée moyenne du traitement UX003 était de 100,5 semaines.

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation en pourcentage de l'excrétion de glycosaminoglycanes urinaires (uGAG) par rapport à la ligne de base (chromatographie liquide-spectrométrie de masse en tandem, sulfate de dermatane)
Délai: Au départ (avant la première dose du médicament à l'étude dans UX003-CL301), semaines 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144
L'urine du premier matin a été évaluée pour la concentration d'uGAG et normalisée à la concentration de créatinine urinaire.
Au départ (avant la première dose du médicament à l'étude dans UX003-CL301), semaines 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
10 novembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
14 janvier 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
14 janvier 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
22 avril 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
30 avril 2015

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
1 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
30 juillet 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
16 juillet 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • UX003-CL202
  • 2015-001875-32 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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