Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av UX003 rekombinant humant beta-glukuronidas (rhGUS) enzymersättningsterapi hos patienter med mukopolysackaridos typ 7, Sly syndrom (MPS 7)

16 juli 2020 uppdaterad av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En långvarig öppen behandlings- och förlängningsstudie av UX003 rhGUS enzymersättningsterapi hos patienter med MPS 7

Det primära syftet med studien är att utvärdera den långsiktiga säkerheten för UX003 hos personer med MPS 7.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Deltagare med MPS 7 som var UX003-behandlingsnaiva eller tidigare inskrivna och behandlade i en tidigare klinisk studie av UX003 (t. UX003-CL301 [NCT02230566], utredarsponsrade prövningar, utökad tillgång/compassionate use) kan anmäla sig till denna behandlings- och förlängningsstudie förutsatt att alla behörighetskriterier är uppfyllda för en given deltagare.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
12

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Utökad åtkomst

Utökad åtkomst

Ett sätt för patienter med allvarliga sjukdomar eller tillstånd som inte kan delta i en klinisk prövning att få tillgång till en medicinsk produkt som inte har godkänts av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kallas även compassionate use. Det finns olika typer av utökad åtkomst.
Tillgängligt

Tillgängligt

  • Tillgänglig: Utökad tillgång är för närvarande tillgänglig för denna prövningsbehandling, och patienter som inte deltar i den kliniska studien kan kanske få tillgång till läkemedlet, biologiskt eller medicinskt redskap studeras.
  • Inte längre tillgänglig: Utökad åtkomst var tillgänglig för denna intervention tidigare men är inte tillgänglig för närvarande och kommer inte att vara tillgänglig i framtiden.
  • Tillfälligt inte tillgängligt: Utökad åtkomst är för närvarande inte tillgänglig för denna intervention men förväntas vara tillgänglig i framtiden.
  • Godkänd för marknadsföring: Interventionen har godkänts av U.S. Food and Drug Administration för användning av allmänheten.
 utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Hospital Infantil Candido Fontoura Sao Paulo
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Mexiko
      • Aguascalientes, Mexiko, 20230
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo, Pediatrics
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-371
        • Unidade de Doenças Metabólicas - Centro Hospitalar do Porto

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av MPS 7 baserad på leukocyt- eller fibroblastglukuronidasenzymanalys eller genetisk testning.
  • Vill och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke eller, när det gäller försökspersoner under 18 år (eller 16 år, beroende på region), ge skriftligt samtycke (om så krävs) och skriftligt informerat samtycke av en lagligt auktoriserad representant efter arten av studien har förklarats, och före eventuella forskningsrelaterade procedurer.
  • Villig och kan följa alla studieprocedurer.
  • Sexuellt aktiva försökspersoner måste vara villiga att använda acceptabla, mycket effektiva preventivmetoder medan de deltar i studien och i 30 dagar efter den sista dosen.
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid Baseline och vara villiga att ta ytterligare graviditetstest under studien. Kvinnor som inte anses vara i fertil ålder inkluderar de som inte har upplevt menarche, eller som har haft tubal ligering minst ett år före slutförandet av den primära studien, eller som har genomgått total hysterektomi.
  • Endast för UX003 behandlingsnaiva försökspersoner, uppenbara kliniska tecken på lysosomal lagringssjukdom som bedömts av utredaren, inklusive minst ett av följande: förstorad lever och mjälte, ledbegränsningar, luftvägsobstruktion eller lungproblem, begränsning av rörligheten medan den fortfarande är ambulerande.
  • Endast för UX003 behandlingsnaiva försökspersoner, förhöjd utsöndring av glykosaminoglykaner i urinen (uGAG) minst 2 gånger över det normala.
  • Endast för UX003 behandlingsnaiva försökspersoner, 5 år och äldre.

Exklusions kriterier:

  • Om försökspersonen registrerades i en tidigare klinisk UX003-studie, upplevde patienten säkerhetsrelaterade händelser i den tidigare kliniska UX003-studien som, enligt utredarens och sponsorns åsikt, utesluter återupptagande av UX003-behandling.
  • Genomgått en framgångsrik benmärgs- eller stamcellstransplantation eller har någon grad av detekterbar chimärism med donatorceller.
  • Närvaro eller historia av överkänslighet mot rhGUS eller dess hjälpämnen som, enligt utredarens bedömning, utsätter patienten för ökad risk för biverkningar.
  • Gravid eller ammar vid Baseline eller planerar att bli gravid (själv eller partner) när som helst under studien.
  • Annat än användningen av UX003, användning av någon undersökningsprodukt (läkemedel eller enhet eller kombination) inom 30 dagar före Baseline, eller krav på något undersökningsmedel innan alla planerade studiebedömningar slutförs.
  • Närvaro av ett tillstånd av sådan svårighetsgrad och skärpa som, enligt utredarens åsikt, kräver omedelbar kirurgisk ingrepp eller annan behandling eller kanske inte tillåter säker studiedeltagande.
  • Samtidig sjukdom eller tillstånd, eller laboratorieavvikelse som, enligt utredarens uppfattning, gör att försökspersonen löper hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller att inte slutföra studien, eller som skulle störa studiedeltagandet eller införa ytterligare säkerhetsproblem.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: UX003
4 mg/kg UX003 varannan vecka (QOW)
Läkemedel: UX003
lösning för intravenös (IV) infusion
Andra namn:
  • rhGUS
  • vestronidas alfa
  • rekombinant humant beta-glukoronidas
  • Mepsevii™
  • vestronidas alfa-vjbk

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs), allvarliga TEAEs och TEAEs som leder till avbrott
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Medeldurationen av UX003-behandling var 100,5 veckor.
En biverkning (AE) definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse, oavsett om den anses vara drogrelaterad eller inte. En allvarlig AE är en AE som vid vilken dos som helst resulterar i något av följande resultat: död; en livshotande AE; sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner; en medfödd anomali/födelsedefekt; eller är en viktig medicinsk händelse. AE graderades med hjälp av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), version 4.0: Grad 1 (mild), Grade 2 (måttlig), Grade 3 (svår), Grade 4 (livshotande), Grade 5 (död). TEAE definierades som rapporterade AE ​​med debut under behandlingen.
Från den första dosen av studieläkemedlet till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Medeldurationen av UX003-behandling var 100,5 veckor.

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen över tid i utsöndring av glykosaminoglykan i urin (uGAG) (vätskekromatografi-tandem masspektrometri, dermatansulfat)
Tidsram: Baslinje (före den första dosen av studieläkemedlet i UX003-CL301), vecka 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144
Första morgonens tomrumsurin utvärderades med avseende på uGAG-koncentration och normaliserades till kreatininkoncentration i urinen.
Baslinje (före den första dosen av studieläkemedlet i UX003-CL301), vecka 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
10 november 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
14 januari 2019

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
14 januari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
22 april 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
30 april 2015

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
1 maj 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
30 juli 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
16 juli 2020

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 juli 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • UX003-CL202
  • 2015-001875-32 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar