Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av UX003 rekombinant human beta-glukuronidase (rhGUS) enzymerstatningsterapi hos personer med mucopolysaccharidosis type 7, sly syndrom (MPS 7)

16. juli 2020 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En langsiktig åpen behandlings- og utvidelsesstudie av UX003 rhGUS enzymerstatningsterapi hos personer med MPS 7

Hovedmålet med studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten til UX003 hos personer med MPS 7.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Deltakere med MPS 7 som var UX003-behandlingsnaive eller tidligere registrert og behandlet i en tidligere klinisk studie av UX003 (f. UX003-CL301 [NCT02230566], etterforsker sponsede forsøk, utvidet tilgang/medfølende bruk) kan melde seg på denne behandlings- og utvidelsesstudien forutsatt at alle kvalifikasjonskriterier er oppfylt for en gitt deltaker.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
12

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Utvidet tilgang

Utvidet tilgang

En måte for pasienter med alvorlige sykdommer eller tilstander som ikke kan delta i en klinisk studie for å få tilgang til et medisinsk produkt som ikke er godkjent av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Også kalt medfølende bruk. Det finnes forskjellige utvidede tilgangstyper.
Tilgjengelig

Tilgjengelig

  • Tilgjengelig: Utvidet tilgang er for øyeblikket tilgjengelig for denne undersøkelsesbehandlingen, og pasienter som ikke er deltakere i den kliniske studien kan kanskje få tilgang til stoffet, biologisk eller medisinsk utstyr undersøkes.
  • Ikke lenger tilgjengelig: Utvidet tilgang var tilgjengelig for denne intervensjonen tidligere, men er ikke tilgjengelig for øyeblikket og vil ikke være tilgjengelig i fremtiden.
  • Midlertidig ikke tilgjengelig: Utvidet tilgang er for øyeblikket ikke tilgjengelig for denne intervensjonen, men forventes å være tilgjengelig i fremtiden.
  • Godkjent for markedsføring: Intervensjonen har blitt godkjent av U.S. Food and Drug Administration for bruk av publikum.
 utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Sao Paulo, Brasil
        • Hospital Infantil Candido Fontoura Sao Paulo
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Mexico
      • Aguascalientes, Mexico, 20230
        • Centenario Hospital Miguel Hidalgo, Pediatrics
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4050-371
        • Unidade de Doenças Metabólicas - Centro Hospitalar do Porto

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av MPS 7 basert på leukocytt- eller fibroblastglukuronidase-enzymanalyse eller genetisk testing.
  • Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke eller, i tilfelle av personer under 18 år (eller 16 år, avhengig av region), gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig) og skriftlig informert samtykke fra en juridisk autorisert representant etter arten av studien har blitt forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
  • Villig og i stand til å følge alle studieprosedyrer.
  • Seksuelt aktive personer må være villige til å bruke akseptable, svært effektive prevensjonsmetoder mens de deltar i studien og i 30 dager etter siste dose.
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved baseline og være villige til å ta flere graviditetstester i løpet av studien. Kvinner som anses som ikke i fertil alder inkluderer de som ikke har opplevd menarche, eller har hatt tubal ligering minst ett år før fullføring av primærstudien, eller har hatt total hysterektomi.
  • Kun for UX003 behandlingsnaive forsøkspersoner, tilsynelatende kliniske tegn på lysosomal lagringssykdom som bedømt av etterforskeren, inkludert minst ett av følgende: forstørret lever og milt, leddbegrensninger, luftveisobstruksjon eller lungeproblemer, begrensning av mobilitet mens de fortsatt er ambulerende.
  • Kun for UX003 behandlingsnaive forsøkspersoner, forhøyet uringlykosaminoglykaner (uGAG) utskillelse på minimum 2 ganger over det normale.
  • Kun for UX003 behandlingsnaive personer, i alderen 5 år og eldre.

Ekskluderingskriterier:

  • Hvis personen ble registrert i en tidligere UX003-studie, opplevde pasienten sikkerhetsrelaterte hendelser i den tidligere UX003-studien som, etter etterforskerens og sponsorens oppfatning, utelukker gjenopptagelse av UX003-behandling.
  • Gjennomgått en vellykket benmargs- eller stamcelletransplantasjon eller har noen grad av påvisbar kimærisme med donorceller.
  • Tilstedeværelse eller historie med overfølsomhet overfor rhGUS eller dets hjelpestoffer som, etter etterforskerens vurdering, gir forsøkspersonen økt risiko for bivirkninger.
  • Gravid eller ammer ved baseline eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien.
  • Bortsett fra bruken av UX003, bruk av ethvert undersøkelsesprodukt (medikament eller enhet eller kombinasjon) innen 30 dager før baseline, eller krav om undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger.
  • Tilstedeværelse av en tilstand av en slik alvorlighetsgrad og skarphet som, etter etterforskerens oppfatning, garanterer umiddelbar kirurgisk inngrep eller annen behandling, eller kanskje ikke tillater sikker studiedeltakelse.
  • Samtidig sykdom eller tilstand, eller laboratorieavvik som, etter etterforskerens syn, setter forsøkspersonen i høy risiko for dårlig etterlevelse av behandlingen eller for ikke å fullføre studien, eller som ville forstyrre studiedeltakelsen eller introdusere ytterligere sikkerhetsproblemer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: UX003
4 mg/kg UX003 annenhver uke (QOW)
Legemiddel: UX003
oppløsning for intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
  • rhGUS
  • vestronidase alfa
  • rekombinant human beta-glukoronidase
  • Mepsevii™
  • vestronidase alfa-vjbk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE), alvorlige TEAEs og TEAEs som fører til seponering
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til 30 dager etter siste dose studiemedisin. Gjennomsnittlig varighet av UX003-behandling var 100,5 uker.
En uønsket hendelse (AE) er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse, uansett om den anses medikamentrelatert eller ikke. En alvorlig AE er en AE som ved enhver dose resulterer i ett av følgende utfall: død; en livstruende AE; sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; vedvarende eller betydelig manglende evne eller vesentlig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner; en medfødt anomali/fødselsdefekt; eller er en viktig medisinsk hendelse. AE ble gradert ved å bruke National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), versjon 4.0: Grade 1 (mild), Grade 2 (moderat), Grade 3 (alvorlig), Grade 4 (livstruende), Grade 5 (død). TEAE-er ble definert som rapporterte AE-er med debut under behandlingen.
Fra første dose studiemedisin til 30 dager etter siste dose studiemedisin. Gjennomsnittlig varighet av UX003-behandling var 100,5 uker.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline over tid i utskillelse av glykosaminoglykan i urin (uGAG) (væskekromatografi-tandem massespektrometri, dermatansulfat)
Tidsramme: Baseline (før den første dosen av studiemedikamentet i UX003-CL301), uke 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144
Første morgenurin ble evaluert for uGAG-konsentrasjon og normalisert til kreatininkonsentrasjon i urinen.
Baseline (før den første dosen av studiemedikamentet i UX003-CL301), uke 0, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
10. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
14. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
14. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
22. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
1. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
30. juli 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. juli 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • UX003-CL202
  • 2015-001875-32 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger