Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Komplementin esto aHUS-dialyysipotilailla (ACCESS)

maanantai 13. marraskuuta 2017 päivittänyt: Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Avoin vaiheen 2 tutkimus CCX168:n suun kautta annetun C5aR-antagonistihoidon vaikutuksen arvioimiseksi ex vivo -veritulpan muodostumiseen ja sairauden aktiivisuuteen ESRD-potilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä

Tässä tutkimuksessa arvioidaan CCX168:n, C5aR-antagonistin, oraalisen antamisen vaikutusta ex vivo -veritulpan muodostumiseen ja sairauden aktiivisuuteen kymmenellä potilaalla, joilla on diagnosoitu epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä, johon liittyy tai ei ole geneettisiä poikkeavuuksia komplementtijärjestelmässä tai trombomoduliinissa, stabiiliin krooniseen kehonulkoiseen tai peritoneaaliin. dialyysihoitoa vähintään 6 kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Perinnölliset viat, jotka määräävät vaihtoehtoisen komplementtireitin hallitsemattoman aktivoitumisen, on dokumentoitu hyvin epätyypillisillä hemolyyttisellä ureemisella oireyhtymällä (aHUS) -potilailla. Viime vuosien tutkimukset ovat tunnistaneet yli 120 erilaista mutaatiota, joiden osuus on noin 40–60 % tapauksista, geeneissä, jotka koodaavat komplementtitekijää H (CFH), kalvokofaktoriproteiinia (MCP), komplementtitekijä I:tä (CFI), C3, komplementtitekijä B (CFB) ja trombomoduliini (THBD). Terapeuttinen lähestymistapa voisi olla sellaisten molekyylien antaminen, jotka farmakologisesti kohdistuvat komplementin aktivaatioon, joka on ensisijainen yhteinen patogeeninen mekanismi kaikissa aHUS:n geneettisissä muodoissa. Ekulitsumabia on käytetty menestyksekkäästi aHUS:n uusiutumisen ehkäisyyn potilailla, joilla on plasmasta riippuvainen tai plasmaresistentti sairaus, tai munuaissiirteen saajilla, joilla on suuri uusiutumisriski CFH-, CFI- tai C3-komplementtigeenimutaatioiden vuoksi. Lääkettä on kuitenkin annettava kroonisesti, ja lääkkeen käytön väliin tai lopettamiseen liittyi taudin uusiutuminen siirteessä. C5aR-reseptorin antagonisti CCX168 voisi olla houkutteleva vaihtoehto ekulitsumabille aHUS:n uusiutumisen jälkeisessä profylaksiassa, koska se on annettava suun kautta halvemmalla. Lisäksi CCX168 liittyy teoriassa pienempään infektioriskiin kuin ekulitsumabi, koska edellinen ei kohdistu C5b:hen ja jättää terminaalisen komplementtireitin koskemattomaksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • A.O. Papa Giovanni XXIII - U.O. Nefrologia e Dialisi/IRCCS IRFMN - Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare Aldo e Cele Daccò

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä > 18 vuotta;
  • aHUS:n diagnosointi komplementtijärjestelmän tai trombomoduliinin tunnistettujen geneettisten poikkeavuuksien kanssa tai ilman;
  • Stabiili krooninen ekstrakorporaalinen tai peritoneaalinen dialyysihoito vähintään 6 kuukauden ajan;
  • Kirjallinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset tai imettävät naiset;
  • Shiga-toksiiniin liittyvä HUS tai tromboottisen mikroangiopatian sekundaariset muodot;
  • ADAMTS13-aktiivisuus <10 % tai verenkierrossa olevat anti-ADAMTS13-autovasta-aineet, jotka vastaavat tromboottisen trombosytopeenisen purppuran diagnoosia;
  • Kliinisesti sopivaksi katsotun plasmahoidon ja/tai komplementin estäjien spesifisen hoidon tarve;
  • Plasmahoito tai hoito komplementin estäjillä tai antitromboottisilla aineilla ja antitromboottisilla aineilla viimeisen kahden viikon aikana;
  • Maksan vajaatoiminta (seerumin maksaentsyymit tai bilirubiiniarvot > 3 x normaalin yläraja);
  • Neutrofiilien määrä < 2000/μl tai lymfosyyttien määrä < 1000/μl;
  • Infektio, joka vaatii antibioottihoitoa edellisten 4 viikon aikana ennen seulontaa;
  • Osallistunut mihin tahansa tutkimustuotteen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai 5 puoliintumisajan kuluessa viimeisen annoksen ottamisesta;
  • Aiempi tai olemassa oleva lääketieteellinen tila tai sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin tutkimukseen osallistumiselle;
  • Kyvyttömyys ymmärtää tutkimuksen mahdollisia riskejä ja hyötyjä;
  • Oikeuskyvyttömyys.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CCX168
Tutkimuslääkitys annetaan kovina gelatiinikapseleina, jotka sisältävät 10 mg CCX168:aa. Potilaat ottavat 30 mg CCX168:aa 3 x 10 mg:n kapselina kahdesti päivässä 15 päivän ajan.
Lääke: CCX168

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ex vivo -trombogeneesi.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Täydennä komponentin 3 seerumitasoja.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Täydennä komponentin 4 seerumitasoja.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Täydennä komponentin 5 seerumitasoja.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Täydennystekijä H.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Täydennä komponenttia 5a.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Liukoinen trombomoduliini.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Fibrin split tuotteet..
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Muutokset lähtötasosta päivinä 2, 14 (CCX168-hoidon aikana), 16 ja 21 (hoidon lopettamisen jälkeen).
Ex vivo C5b-9:n kerrostuminen mikrovaskulaarisille endoteelisoluille
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa.
Lähtötilanteessa.
Muutokset esidialyysissä ja intradialyyttisessä verenpaineessa.
Aikaikkuna: Osallistujia seurataan tutkimuksen ajan enintään 21 päivää.
Osallistujia seurataan tutkimuksen ajan enintään 21 päivää.
Muutokset sykkeessä.
Aikaikkuna: Osallistujia seurataan tutkimuksen ajan enintään 21 päivää.
Osallistujia seurataan tutkimuksen ajan enintään 21 päivää.
Turvallisuus- ja siedettävyysparametrit, mukaan lukien vakavat ja ei-vakavat tapahtumat
Aikaikkuna: Osallistujia seurataan tutkimuksen ajan enintään 21 päivää.
Osallistujia seurataan tutkimuksen ajan enintään 21 päivää.
Potilaan terveyteen liittyvä elämänlaatu mitattuna EQ-5D-5L-kyselylomakkeella.
Aikaikkuna: Muutokset lähtötilanteesta 14 ja 21 päivänä.
Muutokset lähtötilanteesta 14 ja 21 päivänä.
CCX168:n farmakokineettisen profiilin karakterisointi oraalisen annon jälkeen määrittämällä plasman maksimipitoisuus, plasman maksimipitoisuuden aika ja plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 tuntiin 6
Aikaikkuna: Muutokset lähtötasosta 4, 9, 11 ja 15 päivänä.
Muutokset lähtötasosta 4, 9, 11 ja 15 päivänä.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

Yhteistyökumppanit

ChemoCentryx

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Giuseppe Remuzzi, MD, IRCCS - Mario Negri Institute for Pharmacological Research/A.O. Papa Giovanni XXIII- BG

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 4. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 13. heinäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 13. heinäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. toukokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 8. kesäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 14. marraskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. marraskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CL006_168
  • 2014-004261-24 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset CCX168

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bangladesh

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa