Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen tutkimus TransCon hGH:n turvallisuudesta ja tehosta lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos ja jotka ovat suorittaneet aiemman TransCon hGH kliinisen tutkimuksen (enliGHten)

perjantai 12. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Ascendis Pharma A/S

Valaise: Monikeskus, vaihe 3, pitkäaikainen, avoin tutkimus, jossa tutkitaan kerran viikossa annetun TransCon hGH:n turvallisuutta ja tehoa lapsille, joilla on kasvuhormonin puutos (GHD) ja jotka ovat käyneet läpi aiemman TransCon hGH -tutkimuksen

Monikeskus, vaiheen 3, pitkäkestoinen jatkotutkimus TransCon hGH:sta, jota annettiin kerran viikossa lapsille, joilla on kasvuhormonin puutos (GHD), jotka ovat aiemmin osallistuneet vaiheen 3 TransCon hGH -tutkimukseen. Mukana on noin 300 lasta (miehiä ja naisia), joilla on GHD. Kaikki tutkimukseen osallistujat saavat TransCon hGH:n. Tämä on maailmanlaajuinen kokeilu, joka suoritetaan, mutta ei rajoittuen, Yhdysvalloissa, Puolassa, Bulgariassa, Ukrainassa, Armeniassa, Venäjällä ja Australiassa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

298

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Puola
      • Gdańsk, Puola, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Puola, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukraina, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ukraina, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Valko-Venäjä
      • Minsk, Valko-Venäjä, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Venäjän federaatio
      • Izhevsk, Venäjän federaatio, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Venäjän federaatio, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Venäjän federaatio, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Venäjän federaatio, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Venäjän federaatio, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Venäjän federaatio, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Venäjän federaatio, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Yhdysvallat, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Lapset, jotka ovat suorittaneet aiemman vaiheen 3 TransCon hGH -kokeen
  2. Lapset, jotka eivät ole lopettaneet tutkimuslääkkeen käyttöä pysyvästi edellisessä tutkimuksessa
  3. Tutkittavan vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen, allekirjoitettu, tietoinen suostumus ja tutkittavan kirjallinen suostumus IRB/HREC/IEC:n edellyttämällä tavalla

Poissulkemiskriteerit:

  1. Huonosti hallittu diabetes mellitus (HbA1c ≥ 8,0 %) tai diabeettiset komplikaatiot
  2. Todisteet suljetuista epifyyseistä, jotka määritellään luuston ikää > 14,0 vuotta naisilla tai > 16,0 vuotta miehillä
  3. Tärkeimmät sairaudet, ellei lääketieteen asiantuntija ole hyväksynyt
  4. Tunnettu yliherkkyys koelääkkeen aineosille
  5. Ei todennäköisesti ole sääntöjenvastaista koekäytön suhteen (koskien tutkittavaa ja/tai vanhempaa/laillista huoltajaa/hoitajaa)
  6. Raskaus
  7. Mikä tahansa muu syy, joka tutkijan mielestä estäisi tutkittavaa suorittamasta osallistumista tai noudattamasta tutkimusaikataulua

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: TransCon hGH
Kerran viikossa ihonalainen TransCon hGH-injektio
Lääke: TransCon hGH
Kerran viikossa ihonalainen TransCon hGH-injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohteiden lukumäärä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia [pitkän aikavälin turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: Viikolle 208 asti
Viikoittaisen lonapegsomatropiinihoidon (TransCon hGH) pitkän aikavälin turvallisuus ja siedettävyys
Viikolle 208 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuosittainen korkeusnopeus käynnin mukaan
Aikaikkuna: Viikolle 208 asti
Vuosittainen korkeusnopeus (AHV) käynnillä pitkäaikaisella viikoittaisella lonapegsomatropiinihoidolla
Viikolle 208 asti
IGF-1 SDS by Visit
Aikaikkuna: Viikolle 208 asti
Insuliinin kaltaisen kasvutekijän 1:n (IGF-1) keskihajonnan pisteet (SDS) käynnin perusteella pitkällä aikavälillä viikoittaisella lonapegsomatropiinihoidolla viikolla 13, viikolla 52, viikolla 104, viikolla 156 ja viikolla 208. IGF-1 SDS on keskipoikkeamien lukumäärä saman ikäisen ja sukupuolen lapsen keskimääräisen IGF-1-tason ylä- tai alapuolella. IGF-1 SDS:n tavoitealue oli 0 - +2. IGF-1 SDS 0 edustaa väestön keskiarvoa. Jos IGF-1 SDS on < 0, negatiivinen pistemäärä osoittaa, että IGF-1 on alle keskimääräisen IGF-1:n saman ikäisen ja sukupuolen lapsen kohdalla. Jos IGF-1 SDS on > 0, positiivinen pistemäärä osoittaa, että IGF-1 on suurempi kuin keskimääräinen IGF-1 saman ikäisen ja sukupuolen lapsen kohdalla. IGF-1 SDS:n positiivinen pistemäärä osoittaa parempaa lopputulosta.
Viikolle 208 asti
Korkeus SDS - Muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolle 208 asti
Muutos pituuden keskihajontapisteessä (SDS) lähtötasosta pitkäaikaisella viikoittaisella lonapegsomatropiinihoidolla viikolla 13, viikolla 52, viikolla 104, viikolla 156 ja viikolla 208. Pituus SDS on keskipoikkeamien lukumäärä iän ja sukupuolen keskipituuden ylä- tai alapuolella. Keskihajonnan pistemäärä 0 vastaa perusjoukon keskiarvoa. Jos Pituus SDS on < 0, negatiivinen pistemäärä osoittaa pituutta alle saman ikäisen ja sukupuolen lapsen keskipituuden. Jos Pituuden SDS on > 0, positiivinen pistemäärä osoittaa pituutta, joka ylittää saman ikäisen ja sukupuolen lapsen keskipituuden. Positiivinen muutos pituuden SDS:n lähtötasosta osoittaa parantuneita tuloksia.
Viikolle 208 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ascendis Pharma A/S

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Opintojohtaja: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 19. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. helmikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. helmikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. marraskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 17. marraskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 8. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Endokriinisen järjestelmän sairaudet

Kliiniset tutkimukset TransCon hGH

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Japan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa