Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Luuvaste entsyymin korvaamiseen Gaucherin taudissa

keskiviikko 21. syyskuuta 2016 päivittänyt: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Luuston vasteet makrofagien kohdennetulle glukoserebrosidaasille potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia, kuinka luuranko reagoi toistuviin entsyymikorvaushoitoannoksiin potilailla, joilla on tyypin I Gaucherin tauti ja joilta on poistettu perna.

Gaucherin tauti on lysosomaalinen varastointisairaus, joka johtuu glykoserebrosidin kertymisestä makrofageihin glukoserebrosidaasientsyymin geneettisen puutteen vuoksi. Sitä voi esiintyä aikuisilla, mutta vakavimmin pikkulapsilla, joilla serebrosidi kerääntyy myös hermosoluihin. Gaucherin tautia sairastavilla potilailla maksa ja perna suurenevat ja luusto tuhoutuu. Sairaus siirtyy sukupolvelta toiselle autosomaalisen resessiivisen periytymisen kautta.

Tyyppi I on yleisin muoto. Se on krooninen ei-neuronopaattinen muoto, mikä tarkoittaa, että sairaus ei vaikuta hermosoluihin. Tyypin I oireet voivat ilmaantua missä iässä tahansa.

Tässä tutkimuksessa potilaat jaetaan kolmeen ryhmään. Jokainen ryhmä saa eri annoksia entsyymikorvaushoitoa (Ceredase). Lisäksi kaksi kolmesta ryhmästä saa myös D-vitamiinia (kalsitriolia). Tutkijat uskovat, että D-vitamiinia saavilla ryhmillä on parempi vaste verrattuna potilaisiin, jotka saavat vain entsyymikorvaushoitoa.

Kunkin ryhmän potilaita, jotka reagoivat entsyymikorvaushoitoon luun tiheyden lisääntymisellä, verrataan muihin hoitoryhmiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia luuston vastetta makrofagiin kohdistetun glukoserebrosidaasin (CEREDASE (tavaramerkki)) toistuviin infuusioihin tyypin I Gaucherin tautia sairastavilla potilailla, joilta on poistettu perna. Luuston vasteen suuruutta ja kehitysnopeutta seurataan ei-invasiivisesti. Teoriassa tehostuneen vasteen pitäisi ilmaantua potilailla, joita täydennetään farmakologisilla annoksilla 1,25-dihydroksi-D3-vitamiinia (kalsitriolia), koska kalsiumin imeytymistä ja entsyymien kulkeutumista luuytimen makrofageihin tulisi lisätä tässä tilanteessa. Näitä kysymyksiä käsitellään kliinisessä tutkimuksessa, jossa käytetään modifioitua tekijämallia. Yhteensä 57 potilasta jaetaan kolmeen hoitoryhmään lohkosatunnaistuksen avulla.

Ryhmä 1: CERDASE (tavaramerkki) (60 IU/kg 2 viikkoa; 0–6 kuukautta)

CEREDASE (tavaramerkki) (30 IU/kg 2 viikkoa; 7-24 kuukautta)

Ryhmä 2: Kalsitrioli (0,25-3,0 mikrogrammaa/päivä; 0-24 kuukautta)

CEREDASE (tavaramerkki) (60 IU/kg 2 viikkoa; 7-12 kuukautta)

CEREDASE (tavaramerkki) (30 IU/kg 2 viikkoa; 13-24 kuukautta)

Ryhmä 3: Kalsitrioli (0,25-3,0 mikrogrammaa/päivä; 0-24 kuukautta)

CEREDASE (tavaramerkki) (60 IU/kg 2 viikkoa; 0-6 kuukautta)

CEREDASE (tavaramerkki) (30 IU/kg 2 viikkoa; 7-24 kuukautta)

Hoitoryhmien välillä verrataan potilaiden määrää, jotka reagoivat entsyymikorvaukseen maksan tilavuuden merkittävällä laskulla ja lannerangan trabekulaarisen luun tiheyden merkittävällä kasvulla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

100

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Gaucher-potilaat, joilta on poistettu perna.

18-45-vuotiaat, jotka eivät ole saaneet entsyymihoitoa vähintään vuoteen.

Ei potilaita, joilla on muita sairauksia (keuhko-, maksa-, munuais-, luu-, hematologiset).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. joulukuuta 1993

Opintojen valmistuminen

Keskiviikko 1. marraskuuta 2000

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. marraskuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. joulukuuta 2002

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 10. joulukuuta 2002

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Torstai 22. syyskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. syyskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 940050
  • 94-N-0050

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset CERDASE™

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kuwait

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa