Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ammonul®:n teho- ja turvallisuustutkimus potilailla, joilla on asteen 3 tai 4 maksaenkefalopatia

tiistai 1. maaliskuuta 2016 päivittänyt: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus kahden AMMONUL®-annoksen (natriumfenyyliasetaatti ja natriumbentsoaatti) injektioannoksen tehosta ja turvallisuudesta 10 % / 10 % potilailla, joilla on asteen 3 tai 4 maksaenkefalopatia

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida Ammonul®:n turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, jotka joutuvat sairaalahoitoon 3. tai 4. asteen hepaattisen enkefalopatian (HE) vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Maksan enkefalopatia (HE) on palautuva neuropsykiatrinen oireyhtymä, jota havaitaan potilailla, joilla on maksasairaus. HE:n patogeneesi ei ole täysin ymmärretty, mutta useiden todisteiden mukaan ammoniakki on keskeinen tekijä HE:n kehittymisessä. Maksa normaalisti puhdistaa maha-suolikanavassa syntyvän ammoniakin myrkkyjä. Kuitenkin potilailla, joilla on kirroosi, portosysteeminen shunting sallii ammoniakin ohittaa maksan ja päästä systeemiseen verenkiertoon ja aivoihin. Ammoniakin kertyminen aivoihin vielä täysin määrittelemättömien mekanismien kautta johtaa tietoisuuden, älyllisen toiminnan ja käyttäytymisen muutoksiin.

Ammonul on tällä hetkellä hyväksytty adjuvanttihoitona hyperammonemian ja siihen liittyvän enkefalopatian hoitoon potilailla, joilla on puutos ureasyklin entsyymeissä. Ammonul poistaa typpipitoisen ammoniakin näiltä potilailta ureakierrolle vaihtoehtoisia reittejä pitkin. On odotettavissa, että HE-potilailla Ammonul voi johtaa ammoniakin poistamiseen näiden vaihtoehtoisten biokemiallisten reittien kautta, joka tapahtuu muissa kudoksissa kuin maksassa.

Tämä tutkimus on suunniteltu testaamaan IV Ammonul®:n tehoa ja turvallisuutta akuuttien kohonneiden ammoniakkijaksojen hoidossa potilailla, joilla on asteen 3 tai 4 HE. Opintojakso keskeytettiin ilmoittautumisen ja liiketoimintapäätösten puutteen vuoksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Fresno, California, Yhdysvallat, 93721
        • UCSF-Fresno University
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
    • Texas
      • Odessa, Texas, Yhdysvallat, 79761
        • Permian Research Foundation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen 18-75 vuoden iässä
  • Tutkittavan edustajan allekirjoittama kirjallinen tietoinen suostumus
  • Nykyinen diagnoosi kroonisesta maksasairaudesta ja kirroosista
  • West Havenin asteen 3 tai 4 hepaattinen enkefalopatia
  • Paino 45-150 kg
  • Kohonnut laskimoiden ammoniakkipitoisuus, joka määritellään paikallisen laboratorion normaalin alueen yläpuolella
  • Arvioitu kreatiniinipuhdistuma > 30 ml/min/1,73 m², laskettu käyttämällä Cockcroft-Gault-kaavaa tai seerumin kreatiniini < 2,5 mg/dl [Cockcroft-Gault-kaava: kreatiniinipuhdistuma = (140 - ikä) x paino kg jaettuna (72 x seerumin kreatiniini mg/dl); kerro tulos 0,85:llä naisille]
  • Riittävä virtsan eritys ≥ 30 ml/tunti viimeisen 2 tunnin aikana, jos arvioitu kreatiniinipuhdistuma on < 50 ml/min/1,73 m²
  • Negatiivinen raskaustesti tai dokumentoitu sterilointimenettely (munasoluligaatio tai kohdunpoisto) tai 5 vuotta vaihdevuosien jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Vakava maha-suolikanavan verenvuoto (hematemesis, melena tai hematochesia), joka vaatii verensiirtoa viimeisen 24 tunnin aikana
  • Hallitsematon sepsis, joka määritellään hemodynaamisen epävakauden vuoksi, joka vaatii vasopressoreita (munuaiseen annosteltu dopamiini sallittu)
  • Akuutin maksan vajaatoiminnan nykyinen diagnoosi
  • Alkoholin nauttiminen viimeisen 24 tunnin aikana
  • Maksansiirron jälkeen
  • Seerumin natrium < 120 mekv/l
  • Seerumin kalium ≤ 3,5 mekv/l
  • Probenesidin, valproaatin, penisilliinin tai sen johdannaisten tai kortikosteroidien (suun kautta tai IV) käyttö viimeisen 24 tunnin aikana
  • Rauhoittavien lääkkeiden, bentsodiatsepiinien tai neuro- tai psykoaktiivisten lääkkeiden käyttö viimeisen 6 tunnin aikana ja positiivinen virtsan huumeseulonta
  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet mitään mieltä muuttavia aineita (kuten barbituraatteja, propofolia, opioideja tai bentsodiatsepiineja) auttamaan intubaatiossa, eivät ole kelvollisia, vaikka lääkkeen vaikutukset ovat vielä ilmeisiä.
  • Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin luokka III tai IV)
  • Kouristukset, dementia tai mikä tahansa neurologinen tai psykiatrinen sairaus viimeisen 72 tunnin aikana, joka voi häiritä henkisen tilan arviointia
  • Nykyinen diagnoosi vakavasta aspiraatiokeuhkokuumeesta tai keuhkopöhöstä, johon liittyy ≤ 90 %:n happisaturaatio lisähappea hengitettäessä
  • Laboratoriokokeiden poikkeavuudet, jotka tutkija on todennut kliinisesti merkittäviksi
  • Ilmoittautuminen toiseen kokeelliseen (interventio-) protokollaan kokeellisen lääkkeen viimeisen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan aikana sen mukaan kumpi on pidempi
  • Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan mielestä olisi vasta-aihe tutkimukseen osallistumiselle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi 1
Lääke: natriumfenyyliasetaatti ja natriumbentsoaatti injektio 10 % / 10 %
5,5 g/m² laimennettuna 10 % dekstroosiin, IV 2 tunnin kyllästysannoksena (alkuannos), jota seuraa sama annos 24 tunnin ajan (ylläpitoinfuusio); ylläpitoinfuusiota jatketaan 3 päivää (70 tuntia)
Muut nimet:
  • Ammonul®
Lääke: natriumfenyyliasetaatti ja natriumbentsoaatti injektio 10 % / 10 %
2,75 g/m² laimennettuna 10 % dekstroosiin, IV 2 tunnin kyllästysannoksena (alkuannoksena), jota seuraa sama annos 24 tunnin ajan (ylläpitoinfuusio); ylläpitoinfuusiota jatketaan 3 päivää (70 tuntia)
Muut nimet:
  • Ammonul®
Kokeellinen: Käsivarsi 2
Lääke: natriumfenyyliasetaatti ja natriumbentsoaatti injektio 10 % / 10 %
5,5 g/m² laimennettuna 10 % dekstroosiin, IV 2 tunnin kyllästysannoksena (alkuannos), jota seuraa sama annos 24 tunnin ajan (ylläpitoinfuusio); ylläpitoinfuusiota jatketaan 3 päivää (70 tuntia)
Muut nimet:
  • Ammonul®
Lääke: natriumfenyyliasetaatti ja natriumbentsoaatti injektio 10 % / 10 %
2,75 g/m² laimennettuna 10 % dekstroosiin, IV 2 tunnin kyllästysannoksena (alkuannoksena), jota seuraa sama annos 24 tunnin ajan (ylläpitoinfuusio); ylläpitoinfuusiota jatketaan 3 päivää (70 tuntia)
Muut nimet:
  • Ammonul®
Placebo Comparator: Käsivarsi 3
Lääke: lumelääkeliuos (10 % dekstroosia)
Lumelääkeliuos (10 % dekstroosia), IV 2 tunnin kyllästysannoksena (alkuannos), jota seuraa sama annos 24 tunnin ajan (ylläpitoinfuusio); ylläpitoinfuusiota jatketaan 3 päivää (70 tuntia)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tehokkuus, arvioituna aika luokkaan 2 tai vähemmän West Havenin kriteerien mukaan, säilyminen 4 tuntia tai pidempään
Aikaikkuna: Aika luokkaan 2 tai vähemmän ylläpitää 4 tuntia tai pidempään
Aika luokkaan 2 tai vähemmän ylläpitää 4 tuntia tai pidempään

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ilmoitettujen haittatapahtumien, kliinisten laboratoriomittausten, elintoimintojen muutosten ja 12-kytkentäisten EKG-tulosten muutosten perusteella arvioituna
Aikaikkuna: 96 tuntia hoitoa ja seurantaa
96 tuntia hoitoa ja seurantaa
Tehokkuus, arvioituna 2-asteen parannuksella saatujen arvioiden osuudella, käyttäen West Havenin kriteerejä
Aikaikkuna: 96 tuntia hoitoa ja seurantaa
96 tuntia hoitoa ja seurantaa
Tehokkuus, arvioituna 1-asteen parannuksella saatujen arvioiden osuudella, käyttäen West Havenin kriteerejä
Aikaikkuna: 96 tuntia hoitoa ja seurantaa
96 tuntia hoitoa ja seurantaa
Tehokkuus, arvioituna parantuneessa tilassa vietetyn ajan perusteella 1 tai 2 asteen mukaan käyttäen West Havenin kriteerejä
Aikaikkuna: 96 tuntia hoitoa ja seurantaa
96 tuntia hoitoa ja seurantaa
Tehokkuus, arvioituna niiden koehenkilöiden prosenttiosuudella, joilla on 1 tai 2 asteen paraneminen West Havenin kriteereillä
Aikaikkuna: osallistujia seurataan sairaalahoidon ajan, keskimäärin 96 tuntia
osallistujia seurataan sairaalahoidon ajan, keskimäärin 96 tuntia
Tehokkuus, arvioituna maksaenkefalopatian vakavuuden mukaan Glasgow'n kooma-asteikolla
Aikaikkuna: 96 tuntia hoitoa ja seurantaa
96 tuntia hoitoa ja seurantaa
Ammonul®:n vaikutukset veren ammoniakkitasoihin, aminohappoihin ja karnitiiniin
Aikaikkuna: 96 tuntia hoitoa ja seurantaa
96 tuntia hoitoa ja seurantaa
Ammonul®:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden farmakokineettiset ominaisuudet
Aikaikkuna: 24 tunnin välein 96 tunnin hoitojakson aikana
24 tunnin välein 96 tunnin hoitojakson aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Bruce Scharschmidt, MD, Horizon Pharma plc

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. joulukuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. syyskuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. syyskuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 9. tammikuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. tammikuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 18. tammikuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 31. maaliskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HYP1203-004

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset natriumfenyyliasetaatti ja natriumbentsoaatti injektio 10 % / 10 %

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ethiopia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa