Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hemofagosyyttisen oireyhtymän tai valikoitujen primaaristen immuunipuutteiden heikentynyt hoito (BMT CTN 1204) (RICHI)

tiistai 6. joulukuuta 2022 päivittänyt: Medical College of Wisconsin

Hemofagosyyttisiä oireyhtymiä tai valikoituja primaarisia immuunivajauksia (RICHI) sairastaville lapsille ja aikuisille tarkoitettu kuntoutus (BMT CTN #1204)

HLH, HLH:hen liittyvät häiriöt, krooninen granulomatoottinen (CGD), HIGM1, immuunihäiriöt, polyendokrinopatia, enteropatia ja X-kytketty perinnöllisyys (IPEX) ja vakava LAD-I edustavat primaarisia immuunihäiriöitä, jotka ovat tyypillisesti kuolemaan johtavia ilman hematopoieettista solusiirtoa (HCT) . Elinsiirtoa monimutkaistavat kuitenkin usein tulehdus, infektio ja muut samanaikaiset sairaudet. Lisäksi nämä häiriöt on osoitettu parantuvan osittaisella kimerismilla, mikä tekee niistä ihanteellisen kohteen alennetun intensiteetin lähestymistapojen käytölle, jolloin osa potilaista ei ehkä saavuta täyttä luovuttajakimeeriaa, vaan sen sijaan saavuttaa stabiilin sekakimerismin. Vähemmän intensiteetin hoitostrategiat ovat osoittaneet parantuneen eloonjäämisen ja alentuneen hoitoon liittyvän kuolleisuuden (TRM) laitossarjoissa potilailla, joilla on HLH (Cooper et al., 2006; Marsh et al., 2010; Marsh et al., 2011). Siirteen menetys ja epävakaa kimerismi ovat kuitenkin edelleen haasteita. Cincinnatin lastensairaalan laitostapaussarja osoitti täydellistä tai korkean tason kimerismiä ja paransi kestävää siirtoa käyttämällä väliaikaista (päivä -14) alemtutsumabia (Marsh et al., 2013b). Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata Intermediate RIC -strategian tehokkuutta tulevassa monikeskustutkimuksessa, joka sisältää HLH:n sekä muut primaariset immuunipuutokset, joissa allogeeninen transplantaatio RIC:llä on osoitettu olevan mahdollista ja stabiili kimerismi on parantavaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän vaiheen II kliinisen tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää yhden vuoden kokonaiseloonjäämisaika potilailla, joita hoidetaan immuunipuutosten, mukaan lukien HLH:n, HLH:n kaltaisten sairauksien, CGD:n, HIGM1:n, IPEX-oireyhtymän ja vaikean LAD-I:n ja vastaavan luovuttajan (MRD) vuoksi. )/ Matched Unrelated Donor (MUD) luuytimensiirto käyttämällä alennetun intensiteetin hoitostrategiaa, mukaan lukien alemtutsumabin väliaikainen ajoitus. Luovuttajavaihtoehtona on luuydinluovuttaja, jolla ei ole vaikutusta ja joka vastaa 6/6 HLA-A:ssa, -B:ssä (keskimääräinen tai korkeampi resoluutio) ja -DRB1:ssä (korkealla resoluutiolla DNA-pohjaista tyypitystä käyttäen) TAI 7/8 tai 8. /8-osuma ihmisen leukosyyttiantigeenille (HLA)-A, -B, -C ja -DRB1 (korkealla resoluutiolla käyttämällä DNA-pohjaista tyypitystä), TAI sukupuolinen luuytimen luovuttaja, joka vastaa 7/8 tai 8/8 HLA-A, -B, -C ja -DRB1 (korkealla resoluutiolla käyttämällä DNA-pohjaista tyypitystä). Elinsiirron hoito-ohjelma sisältää fludarabiinia, melfalaania ja alemtutsumabia alkaen päivästä -14 (Flu/Mel/Alem). GVHD:n (Graft Versus Host Disease) estohoito koostuu syklosporiinista ja kortikosteroideista siirron kautta. Elinsiirron jälkeiseen tukihoitoon kuuluu infektioiden seuranta ja ennaltaehkäisy sekä sairauskohtainen tukihoito.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

47

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4E3
        • British Columbia Children's Hosp-Vancouver
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • Hopital Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University - Montreal
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614-3363
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21231
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute/Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105-2967
        • University of Michigan Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599-7305
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53211
        • Midwest Children's Cancer

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 kuukautta - 45 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. Potilas on ≥ 3 kuukautta ja ≤ 45-vuotias ilmoittautumisajankohtana.
  2. Täyttää kriteerit jollekin seuraavista immuunihäiriöistä (2A-2F), jotka vaativat HCT:tä:

2A. HLH tai siihen liittyvä häiriö, jossa on indikaatio HCT:lle [a. HLH:hen liittyvä perinnöllinen geenimutaatio: PRF1, UNC13D (MUNC13-2), STXBP2 (MUNC18-2), STX11, RAB27A (Griscellin oireyhtymä, tyyppi 2), SH2D1A (XLP1), XIAP (XLP2), LYST (Chediak-Higashi-oireyhtymä) ) - TAI - b. Täyttää HLH:n kliiniset kriteerit, ei kestä HLH-94:n tai HLH-2004:n mukaista hoitoa (deksametasoni/etoposidi) tai toistuvia hyper-inflammatorisia jaksoja - TAI - c. Täyttää kliiniset kriteerit HLH:lle, ilman tunnistettuja geenivirheitä, sairastuneen sisaruksen kanssa - TAI - NK-solujen toiminta on heikentynyt tai puuttuu viimeisessä arvioinnissa, - TAI - aiempi keskushermoston tulehdus, josta on osoituksena pleosytoosi aivoselkäydinnesteessä tai magneettikuvaus hyperinflammatorisesta tulehduksesta keskushermosto]

2B. CAEBV: Potilaat, joilla on krooninen EBV-infektio (CAEBV), johon liittyy tai ei liity lymfoomaa (täydellisessä remissiossa) tai aktiivinen HLH. Huomaa, että tämä diagnoosi eroaa transplantaation jälkeisestä lymfoproliferatiivisesta häiriöstä/EBV:hen liittyvästä lymfoproliferatiivisesta sairaudesta (PTLD/LPD). [Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat: a. Vaikea etenevä sairaus, johon liittyy yleensä kuumetta, lymfadenopatiaa ja splenomegaliaa, joka joko alkoi primaarisena EBV-infektiona tai liittyi huomattavasti kohonneisiin vasta-ainetiittereihin EBV-viruksen kapsidivasta-aineelle (≥ 1:5120) tai varhaiselle antigeenille (≥ 1:640) tai selvästi kohonneelle EBV DNA veressä; - JA - b. Kudosten (esim. imusolmukkeiden, maksan, keuhkojen, keskushermoston, luuytimen, silmän, ihon) infiltraatio lymfosyyteillä; - JA - c. Kohonnut EBV DNA, RNA tai proteiinit sairastuneissa kudoksissa; - JA - d. HIV:n tai transplantaation jälkeisen lymfoproliferatiivisen häiriön puuttuminen]

2C. Krooninen granulomatoottinen sairaus, jossa on indikaatio HCT:lle [a. Oksidatiivinen purkaus < 10 % normaali dihydrorodamiini (DHR) -määrityksellä - JA - b. Dokumentoidut CGD-mutaatiot gp91phoxissa, p47phoxissa, p67phoxissa, p22phoxissa tai p40phoxissa - JA - c. Vaikea sairaus, josta on osoituksena yksi tai useampi seuraavista: yksi tai useampi mahdollisesti hengenvaarallinen infektio; tulehduksellinen suolistosairaus; epäonnistuminen menestyä korkeuden kanssa

2D. X-kytketty hyper-IgM-oireyhtymä (HIGM1) [a. Vähentynyt seerumin IgG (yli 2 standardipoikkeamaa alle iän normaalin) - JA - b. Mutaatio CD40LG:ssä – TAI – HIGM1:tä sairastavien äitien sukulaisten miesten suvussa]

2E. IPEX-oireyhtymä [a. FOXP3+ CD4+ T-solut puuttuvat - TAI - FOXP3+CD4+ T-solujen epänormaali toiminta - JA - b. Sairauteen liittyvä mutaatio FoxP3:ssa (kaksialleelinen naisilla) - TAI - suvussa äidinomaisia ​​miehiä, joilla on kliininen IPEX-diagnoosi]

2F. Vaikea leukosyyttiadheesion puutos, tyyppi I (LAD-I) [a. Vähentynyt CD18:n ilmentyminen neutrofiileissä (

3. Lanskyn tai Karnofskyn suorituskykytila ​​≥ 50 %.

4. Potilaan luovuttajan tulee olla halukas ja kykenevä antamaan luuytimen kantasoluja ja oltava:

a. Muutamaton sisarusluovuttaja, joka vastaa 6/6 HLA-A:ssa ja -B:ssä (keskitason tai korkeampi resoluutio) ja -DRB1:ssä (korkealla resoluutiolla DNA-pohjaista tyypitystä käyttäen) TAI b. Mukana oleva luovuttaja (muu kuin sisarus), joka vastaa 7/8 tai 8/8 HLA-A:ta, -B:tä, -C:tä (keskimääräisellä tai korkeammalla resoluutiolla) ja -DRB1:tä (korkealla resoluutiolla DNA-pohjaista tyypitystä käyttäen) TAI c. Etuyhteydetön luovuttaja, joka vastaa 7/8 tai 8/8 HLA-A:ssa, -B:ssä, -C:ssä ja -DRB1:ssä (korkealla resoluutiolla käyttämällä DNA-pohjaista tyypitystä).

5. Potilaalla on oltava riittävä elintoiminto mitattuna:

  1. Sydän: vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) > 40 %; tai LV-lyhennysfraktio (LVSF) > 26 % kaikukäyrän perusteella.
  2. Munuaiset: Laskettu tai radioisotooppi Glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR) > 50 ml/min/1,73 m^2
  3. Maksa: Riittävä maksan toiminta: seerumin konjugoitu (suora) bilirubiini < 2x normaalin yläraja paikallisen laboratorion mukaan (lukuun ottamatta Gilbertin oireyhtymästä johtuvaa eristettyä hyperbilirubinemiaa tai maksatulehduksesta johtuvaa hyperbilirubinemiaa jatkuvan, aktiivinen HLH); alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) < 10x normaalin yläraja paikallisen laboratorion mukaan (lukuun ottamatta kohonneita transaminaasitasoja, jotka johtuvat maksatulehduksesta jatkuvan, aktiivisen HLH:n yhteydessä).

  4. Keuhko: Potilaalla ei ehkä ole mekaanista ventilaatiotukea tai hänellä ei ehkä ole etenevää keuhkoinfektiota siirtohetkellä; Keuhkojen toimintatestaus (PFT) pakotetulla uloshengitystilavuudella sekunnissa (FEV1) > 50 % normaalista ja keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLCO) korjattu Hgb:llä > 50 % normaalista. Potilaiden, jotka eivät voi tehdä PFT:itä, hengitystilan tulee olla vakaa SaO2:n ollessa > 90 %, kun lisähappea on enintään 2 l/min.

    6. Allekirjoitettu tietoinen suostumus.

    Poissulkemiskriteerit:

    1. Hematopoieettinen kantasolusiirto 6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta.
    2. Hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio (saa tällä hetkellä asianmukaisia ​​mikrobilääkkeitä ja etenee tai ei kliinistä paranemista) ilmoittautumisen yhteydessä. Ymmärrämme, että CAEBV-potilailla saattaa olla meneillään oleva EBV-viremia elinsiirtohoidon aloittamisen aikana, mutta muilla potilailla ei pitäisi olla hallitsemattomia bakteeri-, virus- tai sieni-infektioita ilmoittautumisajankohtana (tai ennen valmistelevan hoito-ohjelman aloittamista).
    3. Raskaana oleva tai imettävä.
    4. Seropositiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV).
    5. Alemtutsumabi 2 viikon sisällä ilmoittautumisesta.
    6. Aiempi tai nykyinen pahanlaatuinen kasvain, erityisesti pahanlaatuiset kasvaimet, joiden uusiutumisen ja etenemisen todennäköisyys on poikkeuksena (1) EBV:hen liittyvät lymfoomit, jotka liittyvät immuunivajaukseen tai X-kytkettyyn LPD:hen liittyvät lymfoomit hyvässä remissiossa, koska ne eivät todennäköisesti uusiutuminen hoidon jälkeen; (2) Resektoitu tyvisolusyöpä tai käsitelty kohdunkaulan karsinooma in situ. Syöpää, jota on hoidettu parantavalla tarkoituksella, ei sallita, ellei protokollavastaava tai joku protokollapuheenjohtajista ole hyväksynyt sitä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hematopoieettinen kantasolusiirto
Osallistujille tehdään ei-myeloablatiivinen allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto.
Biologinen: Hematopoieettinen kantasolusiirto

HUOMAA: -merkki on päivien lukumäärä ennen siirtoa ja + -merkki päivien lukumäärä siirrosta.

  • Alemtutsumabi 0,2 mg/kg päivä-14,-13,-12,-11,-10
  • Fludarabiini 30 mg/m2 päivänä -8,-7,-6,-5,-4
  • Melfalaani 140 mg/m2 päivänä -3

GVHD-ennaltaehkäisy koostuu seuraavista:

  • Syklosporiini päivänä -3 päivään +100 pitäen tason 250-500 ng/ml, sitten pienentämällä päivään +180.
  • Metyyliprednisoloni 2 mg/kg/vrk päivinä -2 ja -1, 1 mg/kg/vrk päivinä 0 - +28, sitten pienennetään 1 kuukauden ajan. Suun kautta otettava prednisoni voidaan korvata päivästä 0 alkaen (1,2 mg/kg/vrk)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: 1 vuosi ja 18 kuukautta siirrosta
Kokonaiseloonjäämisellä tarkoitetaan mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman eloonjäämistä.
1 vuosi ja 18 kuukautta siirrosta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kokonaiseloonjääminen (OS) sairaustyypin mukaan
Aikaikkuna: 1 vuosi ja 18 kuukautta siirrosta
Kokonaiseloonjäämisellä tarkoitetaan mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman eloonjäämistä.
1 vuosi ja 18 kuukautta siirrosta
Niiden HLH-osallistujien prosenttiosuus, joilla on HLH:n uudelleenaktivointi siirroksen jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta

Systeeminen HLH-uudelleenaktivaatio: Transplantation jälkeinen HLH-reaktivaatio määritellään kliinisillä ja laboratoriotodistuksilla patologisesta tulehduksesta (pysyvä kuume, etenevät sytopeniat, ferritiinin ja liukoisen IL2Rα:n nousu, fibrinogeenin väheneminen, hepatosplenomegalia, pääteelinten vauriot), jotka eivät johdu muista syistä.

Keskushermoston (CNS) HLH:n uudelleenaktivoituminen: Keskushermoston tulehduksen uudelleenaktivoituminen potilailla, joilla on HLH, voi ilmaantua muuttuneella mielentilalla tai ilman sitä, ja se määritellään aivo-selkäydinnesteen pleosytoosina tai keskushermoston tulehduksen mukaisena magneettikuvauksena, joka ei johdu muista syistä.
1 vuosi siirrosta
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on neutrofiilien istutus
Aikaikkuna: Päivä 42 siirron jälkeen
Aika absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC) istuttamiseen määritellään ensimmäiseksi kolmesta mittauksesta eri päivinä, jolloin potilaan absoluuttinen neutrofiilien määrä on ≥ 500 x 10^6/litra kuntoutusohjelman aiheuttaman alimman jälkeen.
Päivä 42 siirron jälkeen
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on verihiutaleensiirto
Aikaikkuna: Päivä 100 siirron jälkeen
Verihiutaleiden kiinnittyminen määritellään ensimmäisenä päivänä vähintään kolmelta eri päivinä tehdystä mittauksesta, jolloin potilas on saavuttanut verihiutaleiden määrän > 20 000 / mikrolitra JA potilas on verihiutaleiden siirrosta riippumaton vähintään seitsemän päivän ajan kuntoutusohjelman aiheuttaman alimman alimman ajan jälkeen.
Päivä 100 siirron jälkeen
Prosenttiosuus osallistujista, jotka elävät jatkuvalla istutuksella
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
Jatkuva siirto määritellään kokoverenluovuttajan kimerismin esiintymiseksi > 5 % päivään 42 mennessä, johon liittyy primaarisen tai sekundaarisen siirteen epäonnistumisen puuttuminen. Primaarinen siirteen epäonnistuminen määritellään < 5 % luovuttajan kimerismiksi päivällä +42, toisella kantasoluinfuusiolla, DLI:llä (lukuun ottamatta tapauksia, joissa luovuttajan CTL:t on annettu infektion torjuntaan) tai toiseksi HCT:ksi alkuperäisen HCT:n jälkeen. Toissijainen siirteen epäonnistuminen määritellään < 5 % luovuttajan kimerismiksi alkuperäisen siirteen jälkeen.
1 vuosi siirrosta
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on pitkäaikainen istutus, sairaustyypin mukaan
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
Jatkuva siirto määritellään kokoverenluovuttajan kimerismin esiintymiseksi > 5 % päivään 42 mennessä, johon liittyy primaarisen tai sekundaarisen siirteen epäonnistumisen puuttuminen. Primaarinen siirteen epäonnistuminen määritellään < 5 % luovuttajan kimerismiksi päivällä +42, toisella kantasoluinfuusiolla, DLI:llä (lukuun ottamatta tapauksia, joissa luovuttajan CTL:t on annettu infektion torjuntaan) tai toiseksi HCT:ksi alkuperäisen HCT:n jälkeen. Toissijainen siirteen epäonnistuminen määritellään < 5 % luovuttajan kimerismiksi alkuperäisen siirteen jälkeen.
1 vuosi siirrosta
Osallistujien määrä, joilla on akuutti siirrännäis-isäntätauti (GVHD)
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta

Akuutti GVHD luokitellaan Przepiorkan et al.1995 ehdottaman pisteytysjärjestelmän mukaan:

Ihon vaihe:

0: Ei ihottumaa

  1. Ihottuma
  2. Ihottuma 25-50 %:lla kehon pinta-alasta
  3. Ihottuma > 50 %:lla kehon pinta-alasta
  4. Yleistynyt erytroderma ja rakkula muodostuminen

Maksavaihe (bilirubiinitason perusteella)*:

0:

  1. 2-3 mg/dl
  2. 3,01-6 mg/dl
  3. 6,01-15,0 mg/dl
  4. >15 mg/dl

GI-vaihe*:

0: Ei ripulia tai ripulia

  1. Ripuli 500-999 ml/vrk tai jatkuva pahoinvointi, jossa on histologisia todisteita GVHD:stä
  2. Ripuli 1000-1499 ml/vrk
  3. Ripuli > 1500 ml/vrk
  4. Vaikea vatsakipu ileuksen kanssa tai ilman * Jos maksalle tai maha-suolikanavalle on lueteltu useita syitä, elinjärjestelmä on heikentynyt yhdellä.

GVHD-luokka:

0: Kaikki elinvaiheet 0 tai GVHD ei lueteltu etiologiana I: Ihovaihe 1-2 ja maksa- ja GI-vaihe 0 II: Ihovaihe 3 tai maksa- tai GI-vaihe 1 III: Maksavaihe 2-3 tai GI-vaihe 2-4 IV: Ihon tai maksan vaihe 4
1 vuosi siirrosta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on aste II-IV ja aste III-IV akuutti GVHD
Aikaikkuna: Päivä 100 ja 6 kuukautta siirron jälkeen

Akuutti GVHD luokitellaan Przepiorkan et al.1995 ehdottaman pisteytysjärjestelmän mukaan:

Ihon vaihe:

0: Ei ihottumaa

  1. Ihottuma
  2. Ihottuma 25-50 %:lla kehon pinta-alasta
  3. Ihottuma > 50 %:lla kehon pinta-alasta
  4. Yleistynyt erytroderma ja rakkula muodostuminen

Maksavaihe (bilirubiinitason perusteella)*:

0:

  1. 2-3 mg/dl
  2. 3,01-6 mg/dl
  3. 6,01-15,0 mg/dl
  4. >15 mg/dl

GI-vaihe*:

0: Ei ripulia tai ripulia

  1. Ripuli 500-999 ml/vrk tai jatkuva pahoinvointi, jossa on histologisia todisteita GVHD:stä
  2. Ripuli 1000-1499 ml/vrk
  3. Ripuli > 1500 ml/vrk
  4. Vaikea vatsakipu ileuksen kanssa tai ilman * Jos maksalle tai maha-suolikanavalle on lueteltu useita syitä, elinjärjestelmä on heikentynyt yhdellä.

GVHD-luokka:

0: Kaikki elinvaiheet 0 tai GVHD ei lueteltu etiologiana I: Ihovaihe 1-2 ja maksa- ja GI-vaihe 0 II: Ihovaihe 3 tai maksa- tai GI-vaihe 1 III: Maksavaihe 2-3 tai GI-vaihe 2-4 IV: Ihon tai maksan vaihe 4
Päivä 100 ja 6 kuukautta siirron jälkeen
Kroonista GVHD:tä sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
Krooninen GVHD luokitellaan vuoden 2005 NIH:n konsensuskriteerien (Filipovich et al. 2005) mukaan vakavuusluokkiin: ei mitään, lievä, kohtalainen ja vaikea.
1 vuosi siirrosta
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on krooninen GVHD
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
Krooninen GVHD luokitellaan vuoden 2005 NIH:n konsensuskriteerien (Filipovich et al. 2005) mukaan vakavuusluokkiin: ei mitään, lievä, kohtalainen ja vaikea. Kroonisen GVHD:n esiintyminen määritellään tämän luokituksen mukaan lievän, keskivaikean tai vaikean kroonisen GVHD:n esiintymiseksi.
1 vuosi siirrosta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Medical College of Wisconsin

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 23. syyskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 29. lokakuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. marraskuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 2. joulukuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 8. joulukuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. joulukuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BMTCTN1204
  • 5U24CA076518 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • 2U10HL069294-11 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Havainnot julkaistaan ​​käsikirjoituksena.

IPD-jaon aikakehys

6 kuukauden sisällä virallisen tutkimuksen sulkemisesta osallistuvissa kohteissa.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Yleisön saatavilla.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Krooninen granulomatoottinen sairaus

Kliiniset tutkimukset Hematopoieettinen kantasolusiirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Czech Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa