Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Csökkentett intenzitású kondicionálás hemophagocytás szindrómák vagy kiválasztott elsődleges immunhiány esetén (BMT CTN 1204) (RICHI)

2022. december 6. frissítette: Medical College of Wisconsin

Csökkentett intenzitású kondicionálás hemophagocytás szindrómában vagy kiválasztott elsődleges immunhiányban (RICHI) szenvedő gyermekek és felnőttek számára (BMT CTN #1204)

A HLH, a HLH-val kapcsolatos rendellenességek, a krónikus granulomatózis (CGD), a HIGM1, az immunrendszeri diszreguláció, a poliendokrinopátia, az enteropathia és az X-hez kötött öröklődés (IPEX) és a súlyos LAD-I olyan elsődleges immunrendszeri rendellenességek, amelyek hematopoietikus sejtátültetés (HCT) nélkül általában végzetesek. . A transzplantációt azonban gyakran bonyolítja gyulladás, fertőzés és egyéb társbetegségek. Ezen túlmenően ezekről a rendellenességekről bebizonyosodott, hogy részleges kimérizmussal gyógyíthatók, így ideális célponttá váltak a csökkentett intenzitású megközelítések alkalmazásának, ahol a betegek egy része nem éri el a teljes donor kimérizmust, hanem stabil kevert kimérizmust. A csökkentett intenzitású kondicionáló stratégiák jobb túlélést mutattak be a kezeléssel összefüggő mortalitás (TRM) csökkenésével a HLH-s betegek intézeti sorozataiban (Cooper és mtsai, 2006; Marsh és mtsai, 2010; Marsh és mtsai, 2011). A graft elvesztése és az instabil kimérizmus azonban továbbra is kihívást jelent. A Cincinnati Gyermekkórház egyik intézményi esetsorozata teljes vagy magas szintű kimérizmust és javított tartós beültetést mutatott ki köztes (-14. nap) időzítésű alemtuzumab alkalmazásával (Marsh et al., 2013b). Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy tesztelje az Intermediate RIC-stratégia hatékonyságát egy prospektív, többközpontú vizsgálatban, amely magában foglalja a HLH-t, valamint más primer immunhiányos állapotokat, ahol az allogén transzplantáció RIC-vel kivitelezhetőnek bizonyult, és a stabil kimérizmus gyógyító hatású.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a II. fázisú klinikai vizsgálatnak az elsődleges célja, hogy meghatározza az immunhiányos betegek egyéves teljes túlélését, beleértve a HLH-t, a HLH-szerű rendellenességeket, a CGD-t, a HIGM1-et, az IPEX-szindrómát és a súlyos LAD-I-t megfelelő rokon donorral (MRD). )/ Matched Unrelated Donor (MUD) csontvelő-transzplantáció csökkentett intenzitású kondicionáló stratégiával, beleértve az alemtuzumab köztes időzítését. A donor választása egy nem érintett rokon csontvelődonor, aki 6/6-os egyezést mutat a HLA-A, -B (közepes vagy nagyobb felbontás) és -DRB1 (nagy felbontású DNS-alapú tipizálással) VAGY 7/8 vagy 8 értékben. /8 egyezés a humán leukocita antigénre (HLA)-A, -B, -C és -DRB1 (nagy felbontásban DNS-alapú tipizálással), VAGY egy nem rokon csontvelődonor, aki 7/8 vagy 8/8 egyezik HLA-A, -B, -C és -DRB1 (nagy felbontásban DNS-alapú tipizálással). A transzplantációs kondicionáló séma fludarabint, melfalánt és alemtuzumabot tartalmaz a -14. naptól kezdve (Flu/Mel/Alem). A graft versus host betegség (GVHD) profilaxisa ciklosporinból és kortikoszteroidokból áll majd beültetésen keresztül. A transzplantáció utáni szupportív ellátás magában foglalja a fertőzések megfigyelését és profilaxisát, valamint a betegségspecifikus szupportív ellátást.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

47

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614-3363
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21231
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute/Children's Hospital of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105-2967
        • University of Michigan Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599-7305
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53211
        • Midwest Children's Cancer
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4E3
        • British Columbia Children's Hosp-Vancouver
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • Hopital Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University - Montreal

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Befogadási kritériumok

  1. A beteg ≥ 3 hónapos és ≤ 45 éves a felvétel időpontjában.
  2. Megfelel a következő, HCT-t igénylő immunrendszeri rendellenességek (2A-2F) egyikének kritériumainak:

2A. HLH vagy rokon rendellenesség HCT indikációval [a. HLH-val kapcsolatos öröklött génmutáció: PRF1, UNC13D (MUNC13-2), STXBP2 (MUNC18-2), STX11, RAB27A (Griscelli-szindróma, 2-es típus), SH2D1A (XLP1), XIAP (XLP2), LYST (Chediak-Higashi szindróma) ) - VAGY - b. Megfelel a HLH klinikai kritériumainak, ellenáll a HLH-94 vagy HLH-2004 szerinti terápiának (dexametazon/etopozid), vagy visszatérő hipergyulladásos epizódoknak - VAGY - c. Megfelel a HLH klinikai kritériumainak, azonosított génhibák nélkül, érintett testvérrel - VAGY - csökkent vagy hiányzó NK-sejt-funkció a legutóbbi értékeléskor, - VAGY - a kórelőzményben szereplő központi idegrendszeri gyulladás, amelyet a CSF-ben kimutatott pleocytosis vagy MRI-vel kimutatott hiper-gyulladás a központi idegrendszer]

2B. CAEBV: Krónikus EBV fertőzésben (CAEBV) szenvedő betegek társult limfómával (teljes remisszióban) vagy aktív HLH-val vagy anélkül. Vegye figyelembe, hogy ez a diagnózis különbözik a transzplantáció utáni limfoproliferatív rendellenességtől/EBV-vel összefüggő limfoproliferatív betegségtől (PTLD/LPD). [A betegeknek meg kell felelniük az alábbiak mindegyikének: a. Súlyos, progresszív betegség, rendszerint lázzal, limfadenopátiával és splenomegaliával, amely vagy primer EBV-fertőzésként kezdődött, vagy jelentősen emelkedett EBV vírus kapszid antitesttel (≥ 1:5120) vagy korai antigénnel (≥ 1:640), vagy jelentősen emelkedett antitesttiterrel társult. EBV DNS a vérben; - ÉS - b. Szövetek (például nyirokcsomók, máj, tüdő, központi idegrendszer, csontvelő, szem, bőr) limfociták beszűrődése; - ÉS - c. Emelkedett EBV DNS, RNS vagy fehérjék az érintett szövetekben; - ÉS - d. HIV vagy transzplantáció utáni limfoproliferatív rendellenesség hiánya]

2C. Krónikus granulomatosus betegség HCT javallattal [a. Oxidatív burst < 10% normál dihidrorodamin (DHR) vizsgálattal - ÉS - b. Dokumentált CGD mutáció(k) a gp91phoxban, p47phoxban, p67phoxban, p22phoxban vagy p40phoxban – ÉS – c. Súlyos betegség, amelyet az alábbiak közül egy vagy több bizonyít: egy vagy több potenciálisan életveszélyes fertőzés a kórtörténetében; gyulladásos bélbetegség; a magassággal való boldogulás kudarca

2D. X-hez kötött hiper-IgM szindróma (HIGM1) [a. Csökkent szérum IgG (több mint 2 szórással az életkorhoz képest normális alatt) - ÉS - b. Mutáció a CD40LG-ben – VAGY – HIGM1-ben szenvedő anyai rokon hímek családtörténete]

2E. IPEX szindróma [a. FOXP3+ CD4+ T-sejtek hiánya - VAGY - FOXP3+CD4+ T-sejtek kóros működése - ÉS - b. Betegséggel összefüggő mutáció a FoxP3-ban (bi-allél nőstényekben) - VAGY - anyai rokon hímek családi anamnézisében IPEX klinikai diagnózissal]

2F. Súlyos leukocita adhéziós hiány, I. típusú (LAD-I) [a. Csökkent CD18 expresszió a neutrofileken (

3. Lansky vagy Karnofsky teljesítményállapota ≥ 50%.

4. A páciens donorának hajlandónak és képesnek kell lennie csontvelői őssejtek adására, és:

a. Nem érintett testvérdonor, aki 6/6-os egyezést mutat a HLA-A és -B (közepes vagy nagyobb felbontás) és -DRB1 (nagy felbontásban DNS-alapú tipizálással) VAGY b. Egy nem érintett rokon donor (a testvér kivételével), aki 7/8-ban vagy 8/8-ban egyezik a HLA-A, -B, -C (közepes vagy nagyobb felbontás mellett) és -DRB1 (nagy felbontású DNS-alapú tipizálással) esetében. VAGY c. Nem rokon donor, aki 7/8-ban vagy 8/8-ban egyezik a HLA-A, -B, -C és -DRB1 értékeken (nagy felbontásban DNS-alapú tipizálással).

5. A betegnek megfelelő szervfunkcióval kell rendelkeznie, a következő mérések szerint:

  1. Szív: bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) > 40%; vagy LVSF rövidítő frakció (LVSF) > 26% echokardiogram alapján.
  2. Vese: Számított vagy radioizotópos glomeruláris szűrési sebesség (GFR) > 50 ml/perc/1,73 m^2
  3. Máj: Megfelelő májműködés: a szérum konjugált (direkt) bilirubin a normál életkor felső határának 2-szerese a helyi laboratórium szerint (kivéve a Gilbert-szindróma miatt izolált hiperbilirubinémiát, vagy a májgyulladás következtében kialakuló hiperbilirubinémiát perzisztens, aktív HLH); alanin-aminotranszferáz (ALT) és aszpartát-aminotranszferáz (AST) a normál felső határának 10-szerese a helyi laboratórium szerint (kivéve a májgyulladás következtében fellépő megemelkedett transzamináz-szintet perzisztens, aktív HLH esetén).

  4. Tüdő: előfordulhat, hogy a beteg nem részesül mechanikus lélegeztetésben, vagy progresszív tüdőfertőzése van a transzplantáció idején; Tüdőfunkciós vizsgálat (PFT) egy másodperc alatti kényszerített kilégzési térfogattal (FEV1) a normál érték > 50%-a és a tüdő szén-monoxidra vonatkozó diffúziós kapacitása (DLCO) a Hgb-re korrigált, a normálérték > 50%-a. Azoknak a betegeknek, akik nem tudnak PFT-t végezni, stabil légzési állapottal kell rendelkezniük, SaO2 > 90% maximum 2 l/perc kiegészítő oxigén mellett.

    6. Aláírt, tájékozott beleegyezés.

    Kizárási kritériumok:

    1. Hematopoietikus őssejt-transzplantáció a beiratkozást követő 6 hónapon belül.
    2. Kontrollálatlan bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés (jelenleg megfelelő antimikrobiális szereket kap, és progressziót tapasztal, vagy nincs klinikai javulás) a beiratkozáskor. Elismerjük, hogy a CAEBV-ben szenvedő betegeknél fennállhat az EBV virémia a transzplantációs terápia megkezdésekor, de más betegeknél nem lehet kontrollálatlan bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés a beiratkozáskor (vagy a preparatív kezelés megkezdése előtt).
    3. Terhes vagy szoptató.
    4. Szeropozitív a humán immundeficiencia vírusra (HIV).
    5. Alemtuzumab a beiratkozást követő 2 héten belül.
    6. Korábbi vagy jelenlegi rosszindulatú daganatok a kórtörténetében, különösen a visszaesés és progresszió valószínűségével járó rosszindulatú daganatok, kivéve (1) az immunhiányhoz kapcsolódó EBV-vel összefüggő limfómákat vagy jó remisszióban lévő X-hez kötött LPD-vel társult limfómákat, mivel nem valószínű, hogy visszaesés a kezelés után; (2) Reszekált bazálissejtes karcinóma vagy kezelt méhnyakrák in situ. A gyógyító szándékkal kezelt rák nem engedélyezett, kivéve, ha a jegyzőkönyvvezető vagy a protokollelnökök egyike jóváhagyja.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Hematopoietikus őssejt transzplantáció
A résztvevők nem myeloablatív allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáción esnek át.
Biológiai: Hematopoietikus őssejt transzplantáció

MEGJEGYZÉS: A - jel a transzplantáció előtti napok száma, a + jel pedig a transzplantáció utáni napok száma.

  • Alemtuzumab 0,2 mg/kg - 14., -13., -12., -11., -10. nap
  • Fludarabine 30 mg/m2 a -8,-7,-6,-5,-4 napon
  • Melphalan 140 mg/m2 a -3. napon

A GVHD profilaxis a következőkből áll:

  • Ciklosporin a -3. napon a +100. napig tart, 250-500 ng/ml-es szintet tartva, majd csökkentve a +180. napra.
  • Metilprednizolon 2 mg/ttkg/nap a -2. és -1. napon, 1 mg/ttkg/nap a 0. és +28. napon, majd 1 hónapon keresztül csökken. Az orális prednizon helyettesíthető a 0. naptól kezdődően (1,2 mg/kg/nap)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes túlélést (OS) rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 1 év és 18 hónappal a transzplantáció után
A teljes túlélést a bármilyen okból bekövetkezett halál túléléseként határozzák meg.
1 év és 18 hónappal a transzplantáció után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes túlélést (OS) rendelkező résztvevők százalékos aránya a betegség típusa szerint
Időkeret: 1 év és 18 hónappal a transzplantáció után
A teljes túlélést a bármilyen okból bekövetkezett halál túléléseként határozzák meg.
1 év és 18 hónappal a transzplantáció után
A HLH-ban résztvevők százalékos aránya a transzplantáció utáni HLH-reaktiválással
Időkeret: 1 évvel a transzplantáció után

Szisztémás HLH reaktiváció: A transzplantáció utáni HLH reaktivációt a kóros gyulladás klinikai és laboratóriumi bizonyítékai határozzák meg (tartós láz, progresszív cytopeniák, emelkedő ferritin és oldható IL2Rα, csökkenő fibrinogén, hepatosplenomegalia, végszervkárosodás), amelyek nem tulajdoníthatók más oknak.

Központi idegrendszeri (CNS) HLH-reaktiváció: A HLH-ban szenvedő betegek központi idegrendszeri gyulladásának reaktiválása megváltozott mentális állapottal vagy anélkül is jelentkezhet, és a cerebrospinális folyadékban (CSF) vagy a központi idegrendszeri gyulladással konzisztens MRI-vel határozható meg, amely nem tulajdonítható más oknak.
1 évvel a transzplantáció után
A neutrofil beültetésben résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 42. nap a transzplantáció után
Az abszolút neutrofilszám (ANC) beültetéséig eltelt idő a három különböző napokon végzett mérés közül az első, amikor a páciens abszolút neutrofilszáma ≥ 500x10^6/liter a kondicionáló kezelési rend által kiváltott mélypontot követően.
42. nap a transzplantáció után
A vérlemezke-beültetésben résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 100. nap a transzplantáció után
A vérlemezke beültetést úgy definiálják, mint a különböző napokon végzett legalább három mérés első napját, amikor a beteg thrombocytaszáma > 20 000/mikroliter, ÉS a beteg a thrombocyta-transzfúziótól független legalább hét napig a kondicionáló kezelés által kiváltott mélypontot követően.
100. nap a transzplantáció után
A tartós beágyazódással élő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 1 évvel a transzplantáció után
Tartós beültetést úgy definiálunk, mint a teljes véradók > 5%-os kimérizmusának előfordulását a 42. napon, és az elsődleges vagy másodlagos graft meghibásodása hiányzik. Az elsődleges graft elégtelensége <5%-os donor kimérizmusnak minősül a +42. napon, a második őssejt-infúzióban, a DLI-ben (kivéve a fertőzés elleni védekezésre adott donor CTL-ek esetében) vagy az eredeti HCT-t követő második HCT-ben. A másodlagos graft meghibásodása a kezdeti beültetést követő 5%-nál kisebb donor kiméra esetén értendő.
1 évvel a transzplantáció után
A tartós beágyazódással élő résztvevők százalékos aránya a betegség típusa szerint
Időkeret: 1 évvel a transzplantáció után
Tartós beültetést úgy definiálunk, mint a teljes véradók > 5%-os kimérizmusának előfordulását a 42. napon, és az elsődleges vagy másodlagos graft meghibásodása hiányzik. Az elsődleges graft elégtelensége <5%-os donor kimérizmusnak minősül a +42. napon, a második őssejt-infúzióban, a DLI-ben (kivéve a fertőzés elleni védekezésre adott donor CTL-ek esetében) vagy az eredeti HCT-t követő második HCT-ben. A másodlagos graft meghibásodása a kezdeti beültetést követő 5%-nál kisebb donor kiméra esetén értendő.
1 évvel a transzplantáció után
Akut graft-versus-host betegségben (GVHD) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 1 évvel a transzplantáció után

Az akut GVHD osztályozása a Przepiorka et al., 1995 által javasolt pontozási rendszer szerint történik:

A bőr állapota:

0: Nincs kiütés

  1. Kiütés
  2. Kiütések a testfelület 25-50%-án
  3. Kiütések a testfelület > 50%-án
  4. Generalizált eritroderma bullosus képződéssel

Májstádium (bilirubinszint alapján)*:

0:

  1. 2-3 mg/dl
  2. 3,01-6 mg/dl
  3. 6,01-15,0 mg/dl
  4. >15 mg/dl

GI szakasz*:

0: Nincs hasmenés vagy hasmenés

  1. Hasmenés 500-999 ml/nap vagy tartós hányinger a GVHD szövettani bizonyítékával
  2. Hasmenés 1000-1499 ml/nap
  3. Hasmenés > 1500 ml/nap
  4. Súlyos hasi fájdalom ileusszal vagy anélkül * Ha a máj vagy a GI több etiológiát is felsorol, a szervrendszer 1-gyel leromlott.

GVHD fokozat:

0: Minden 0-s szervi stádium vagy GVHD nem szerepel az etiológia között I: Bőr 1-2 stádium és 0 máj és GI stádium II: Bőr 3. szakasz vagy máj vagy GI 1. stádium III: Máj 2-3 vagy GI 2-4 stádium IV: Bőr vagy máj 4. szakasz
1 évvel a transzplantáció után
A II-IV. fokozatú és III-IV. fokozatú akut GVHD-ben résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 100. nap és 6 hónappal a transzplantáció után

Az akut GVHD osztályozása a Przepiorka et al., 1995 által javasolt pontozási rendszer szerint történik:

A bőr állapota:

0: Nincs kiütés

  1. Kiütés
  2. Kiütések a testfelület 25-50%-án
  3. Kiütések a testfelület > 50%-án
  4. Generalizált eritroderma bullosus képződéssel

Májstádium (bilirubinszint alapján)*:

0:

  1. 2-3 mg/dl
  2. 3,01-6 mg/dl
  3. 6,01-15,0 mg/dl
  4. >15 mg/dl

GI szakasz*:

0: Nincs hasmenés vagy hasmenés

  1. Hasmenés 500-999 ml/nap vagy tartós hányinger a GVHD szövettani bizonyítékával
  2. Hasmenés 1000-1499 ml/nap
  3. Hasmenés > 1500 ml/nap
  4. Súlyos hasi fájdalom ileusszal vagy anélkül * Ha a máj vagy a GI több etiológiát is felsorol, a szervrendszer 1-gyel leromlott.

GVHD fokozat:

0: Minden 0-s szervi stádium vagy GVHD nem szerepel az etiológia között I: Bőr 1-2 stádium és 0 máj és GI stádium II: Bőr 3. szakasz vagy máj vagy GI 1. stádium III: Máj 2-3 vagy GI 2-4 stádium IV: Bőr vagy máj 4. szakasz
100. nap és 6 hónappal a transzplantáció után
Krónikus GVHD-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1 évvel a transzplantáció után
A krónikus GVHD-t a 2005-ös NIH konszenzuskritériumok (Filipovich et al. 2005) szerint osztályozzák súlyossági kategóriákba: nincs, enyhe, közepes és súlyos.
1 évvel a transzplantáció után
A krónikus GVHD-vel rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 1 évvel a transzplantáció után
A krónikus GVHD-t a 2005-ös NIH konszenzuskritériumok (Filipovich et al. 2005) szerint osztályozzák súlyossági kategóriákba: nincs, enyhe, közepes és súlyos. A krónikus GVHD előfordulása e besorolás szerint enyhe, közepes vagy súlyos krónikus GVHD előfordulását jelenti.
1 évvel a transzplantáció után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Medical College of Wisconsin

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. szeptember 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. október 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. november 25.

Első közzététel (Becslés)

2013. december 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2022. december 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 6.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BMTCTN1204
  • 5U24CA076518 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • 2U10HL069294-11 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

Az eredményeket kéziratban tesszük közzé.

IPD megosztási időkeret

A hivatalos vizsgálat lezárását követő 6 hónapon belül a részt vevő helyszíneken.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A nyilvánosság számára elérhető.

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Krónikus granulomatózisos betegség

Klinikai vizsgálatok a Hematopoietikus őssejt transzplantáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel