Ibuprofeenin, G-CSF:n ja Pleriksaforin yhdistelmä kantasolujen mobilisaatiohoitona potilailla, joilla on X-CGD (XCGD-MOBI)
perjantai 12. syyskuuta 2025 päivittänyt: Ciceri Fabio, IRCCS San Raffaele
Monikeskinen, tutkiva, ei-satunnaistettu, kontrolloimaton, prospektiivinen, avoimen vaiheen II tutkimus, jossa arvioitiin IBU:n, G-CSF:n ja Plerixaforin turvallisuutta ja tehoa kantasolujen mobilisaatiohoitona potilailla, joilla on X-CGD
Tämä on vaiheen II tutkiva tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida ibuprofeenin, G-CSF:n ja pleriksaforin yhdistelmän turvallisuutta ja tehoa kantasolujen mobilisaatiohoitona potilailla, joilla on X-CGD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Suunnittelimme mobilisaatiokokeen, jonka tavoitteena oli kerätä riittävä määrä HSPC-tutkimuksia X-CGD-potilailla; Tiedetään hyvin, että tämä toimenpide on haastava näille potilaille, mahdollisesti heidän kroonisen tulehdustilansa aiheuttamien toiminnallisten vikojen vuoksi.
G-CSF:n ja Plerixaforin yhdistelmää pidetään tekniikan huipputasona HSPC:n keräämisessä geeniterapiakokeissa; harkitsimme ei-steroidisen tulehduslääkkeen lisäämistä lisäämään HSPC-mobilisaatiota ja vähentämään tulehdusta, jolla voi olla rooli HSPC-sisällön muuttamisessa.
Jos tämä tutkimus vahvistaa kolmen tutkittavana olevan lääkkeen synergistisen vaikutuksen, tällaista hoito-ohjelmaa harkitaan HSPC-mobilisaatiossa tulevassa X-CGD-potilaiden geeniterapiatutkimuksessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
3
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Fabio Ciceri, MD, PhD
- Puhelinnumero: 39 02.2643.3903
- Sähköposti: ciceri.fabio@hsr.it
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Alessandro Aiuti, MD, PhD
- Puhelinnumero: +390226434875
- Sähköposti: aiuti.alessandro@hsr.it
Opiskelupaikat
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italia, 00165
- Rekrytointi
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Ottaa yhteyttä:
- Franco Locatelli, MD, PhD
-
Alatutkija:
- Andrea Finocchi, MD
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20132
- Rekrytointi
- Ospedale San Raffaele
-
Ottaa yhteyttä:
- Fabio Ciceri, MD, PhD
-
Alatutkija:
- Alessandro Aiuti, MD, PhD
-
Alatutkija:
- Bernhard Gentner, MD, PhD
-
Alatutkija:
- Maddalena Migliavacca, MD
-
Alatutkija:
- Laura Bellio, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 41 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- X-CGD:n geneettinen diagnoosi
- 18-45 vuoden iässä
- Karnofsky-indeksi > 80 %
- Riittävä sydämen, munuaisten, maksan ja keuhkojen toiminta.
- Negatiivinen trombofiilinen näyttö ja negatiivinen historia aiemmista tromboottisista tapahtumista
- Kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Edellinen luuydinsiirto tai edellinen geeniterapia.
- Muiden tutkimusaineiden käyttö 4 viikon sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista (6 viikon sisällä, jos käytetään pitkävaikutteisia aineita).
- Jatkuva IFN-y-hoito (4 viikon sisällä).
- Oireinen tulehduksellinen suolistosairaus.
- Oireellinen virus-, bakteeri- tai sieni-infektio 6 viikon kuluessa kelpoisuudesta
- Neoplasia (paitsi paikallinen ihosyöpä) tai "perheellinen" syöpä
- Myelodysplasia tai muu vakava hematologinen häiriö
- Hallitsemattomien kohtausten ja syvän laskimotromboosin historia
- Muu systeeminen sairaus, jonka katsottiin olevan yhteensopimaton menettelyn kanssa
- HIV- ja/tai HCV-RNA- ja/tai HbsAg- ja/tai HBV-DNA-positiivisuus
- Aktiivinen alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö 6 kuukauden sisällä tutkimuksesta.
- Vasta-aiheet IBU:n, G-CSF:n, Pleriksaforin tai Pantopratsolin antamiselle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: XCGD-mobilisaatio
Hoito Ibuprofeenin, Myelostiimin ja Mozobilin yhdistelmällä
|
Ibuprofeeni: 3 mg/kg tid (kokonaisvuorokausiannos: 9 mg/kg); annettuna suun kautta päivästä 1 päivään 5 ja sitten päivästä 14 päivään ennen viimeistä LP:tä.
Myelostiimi (G-CSF): 5 ug/kg bid (kokonaispäiväannos 10 ug/kg); annetaan ihonalaisesti päivästä 19 viimeiseen LP-päivään.
Mozobil (Plerixafor): 0,24 mg/kg päivittäin.
Kun CD34+ on ≥ 10 /μL, Pleriksaforia annetaan ihonalaisesti seuraavasta päivästä (tai päivästä 24, jos CD34+ on < 10 /μL) viimeiseen LP-päivään.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutuksia kokeneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: enintään 30 päivää viimeisen LP:n jälkeen
|
Haittavaikutuksia kokeneiden potilaiden prosenttiosuus National Cancer Instituten (NCI) haittatapahtumien yhteisten terminologiakriteerien (CTCAe v3.0, 2006) arvioiden mukaan (kaikki asteet).
|
enintään 30 päivää viimeisen LP:n jälkeen
|
|
Kerättyjen CD34+:n määrä ruumiinpainoa kohti viimeisen LP:n jälkeen
Aikaikkuna: Päivät 21-24
|
Sytofluorimetrinen analyysi CD34:lle PB:stä ja kerätystä PBSC:stä kerättyjen CD34+-solujen lukumäärän laskemiseksi ruumiinpainokiloa kohden.
Analyysi suoritetaan LP:n lopussa (päivät 21-24)
|
Päivät 21-24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos CD34+-solujen lukumäärässä PB:ssä ennen ja jälkeen ibuprofeenin annon
Aikaikkuna: Päivä 6 ja päivä 7
|
Sytofluorimetrinen analyysi PB:ssä olevien CD34+-solujen lukumäärän määrittämiseksi päivinä 6 ja 7 verrattuna ennen ibuprofeenin antamista
|
Päivä 6 ja päivä 7
|
|
Transduktion tehokkuus
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Mobilisoidun HSPC:n tehokas transduktio lentivirusvektorilla, joka koodaa ihmisen gp91phox-geenin korjaavaa cDNA:ta.
Taajuus ja vektorikopionumero testattu PCR:llä.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
|
DHR (dihydrorodamiini) testi myelooisilla jälkeläisillä
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Erilaistuneiden myeloidisten jälkeläisten toiminnallisten vikojen korjaaminen
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
|
Mobilisoitujen CD34+-solujen toiminnallinen karakterisointi.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Fenotyyppianalyysi (FACS).
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
|
Mobilisoitujen CD34+-solujen toiminnallinen karakterisointi.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Klonogeeninen aktiivisuus (CFU-C) ennen transduktiota ja sen jälkeen.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
|
Mobilisoitujen CD34+-solujen toiminnallinen karakterisointi.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Mobilisoitujen CD34+-solujen uudelleenpopulaatioaktiivisuus immuunipuutoshiirissä.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Fabio Ciceri, MD, PhD, Ospedale San Raffaele
- Päätutkija: Franco Locatelli, MD, PhD, Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Kang EM, Choi U, Theobald N, Linton G, Long Priel DA, Kuhns D, Malech HL. Retrovirus gene therapy for X-linked chronic granulomatous disease can achieve stable long-term correction of oxidase activity in peripheral blood neutrophils. Blood. 2010 Jan 28;115(4):783-91. doi: 10.1182/blood-2009-05-222760. Epub 2009 Dec 1.
- Santilli G, Almarza E, Brendel C, Choi U, Beilin C, Blundell MP, Haria S, Parsley KL, Kinnon C, Malech HL, Bueren JA, Grez M, Thrasher AJ. Biochemical correction of X-CGD by a novel chimeric promoter regulating high levels of transgene expression in myeloid cells. Mol Ther. 2011 Jan;19(1):122-32. doi: 10.1038/mt.2010.226. Epub 2010 Oct 26.
- Aiuti A, Bacchetta R, Seger R, Villa A, Cavazzana-Calvo M. Gene therapy for primary immunodeficiencies: Part 2. Curr Opin Immunol. 2012 Oct;24(5):585-91. doi: 10.1016/j.coi.2012.07.012. Epub 2012 Aug 18.
- Chiriaco M, Farinelli G, Capo V, Zonari E, Scaramuzza S, Di Matteo G, Sergi LS, Migliavacca M, Hernandez RJ, Bombelli F, Giorda E, Kajaste-Rudnitski A, Trono D, Grez M, Rossi P, Finocchi A, Naldini L, Gentner B, Aiuti A. Dual-regulated lentiviral vector for gene therapy of X-linked chronic granulomatosis. Mol Ther. 2014 Aug;22(8):1472-1483. doi: 10.1038/mt.2014.87. Epub 2014 May 29.
- Di Matteo G, Giordani L, Finocchi A, Ventura A, Chiriaco M, Blancato J, Sinibaldi C, Plebani A, Soresina A, Pignata C, Dellepiane RM, Trizzino A, Cossu F, Rondelli R, Rossi P, De Mattia D, Martire B; IPINET (Italian Network for Primary Immunodeficiencies). Molecular characterization of a large cohort of patients with Chronic Granulomatous Disease and identification of novel CYBB mutations: an Italian multicenter study. Mol Immunol. 2009 Jun;46(10):1935-41. doi: 10.1016/j.molimm.2009.03.016. Epub 2009 May 1.
- Edmonson JH, Hartmann LC, Long HJ, Colon-Otero G, Fitch TR, Jefferies JA, Braich TA, Maples WJ. Granulocyte-macrophage colony-stimulating factor. Preliminary observations on the influences of dose, schedule, and route of administration in patients receiving cyclophosphamide and carboplatin. Cancer. 1992 Nov 15;70(10):2529-39. doi: 10.1002/1097-0142(19921115)70:103.0.co;2-h.
- Gennery AR, Slatter MA, Grandin L, Taupin P, Cant AJ, Veys P, Amrolia PJ, Gaspar HB, Davies EG, Friedrich W, Hoenig M, Notarangelo LD, Mazzolari E, Porta F, Bredius RG, Lankester AC, Wulffraat NM, Seger R, Gungor T, Fasth A, Sedlacek P, Neven B, Blanche S, Fischer A, Cavazzana-Calvo M, Landais P; Inborn Errors Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation; European Society for Immunodeficiency. Transplantation of hematopoietic stem cells and long-term survival for primary immunodeficiencies in Europe: entering a new century, do we do better? J Allergy Clin Immunol. 2010 Sep;126(3):602-10.e1-11. doi: 10.1016/j.jaci.2010.06.015. Epub 2010 Jul 31.
- Grez M, Reichenbach J, Schwable J, Seger R, Dinauer MC, Thrasher AJ. Gene therapy of chronic granulomatous disease: the engraftment dilemma. Mol Ther. 2011 Jan;19(1):28-35. doi: 10.1038/mt.2010.232. Epub 2010 Nov 2.
- Gungor T, Teira P, Slatter M, Stussi G, Stepensky P, Moshous D, Vermont C, Ahmad I, Shaw PJ, Telles da Cunha JM, Schlegel PG, Hough R, Fasth A, Kentouche K, Gruhn B, Fernandes JF, Lachance S, Bredius R, Resnick IB, Belohradsky BH, Gennery A, Fischer A, Gaspar HB, Schanz U, Seger R, Rentsch K, Veys P, Haddad E, Albert MH, Hassan M; Inborn Errors Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation. Reduced-intensity conditioning and HLA-matched haemopoietic stem-cell transplantation in patients with chronic granulomatous disease: a prospective multicentre study. Lancet. 2014 Feb 1;383(9915):436-48. doi: 10.1016/S0140-6736(13)62069-3. Epub 2013 Oct 23.
- Holland SM. Chronic granulomatous disease. Clin Rev Allergy Immunol. 2010 Feb;38(1):3-10. doi: 10.1007/s12016-009-8136-z.
- Hong KT, Kang HJ, Kim NH, Kim MS, Lee JW, Kim H, Park KD, Shin HY, Ahn HS. Successful mobilization using a combination of plerixafor and G-CSF in pediatric patients who failed previous chemomobilization with G-CSF alone and possible complications of the treatment. J Hematol Oncol. 2012 Mar 30;5:14. doi: 10.1186/1756-8722-5-14.
- Hoggatt J, Mohammad KS, Singh P, Hoggatt AF, Chitteti BR, Speth JM, Hu P, Poteat BA, Stilger KN, Ferraro F, Silberstein L, Wong FK, Farag SS, Czader M, Milne GL, Breyer RM, Serezani CH, Scadden DT, Guise TA, Srour EF, Pelus LM. Differential stem- and progenitor-cell trafficking by prostaglandin E2. Nature. 2013 Mar 21;495(7441):365-9. doi: 10.1038/nature11929. Epub 2013 Mar 13.
- Kang HJ, Bartholomae CC, Paruzynski A, Arens A, Kim S, Yu SS, Hong Y, Joo CW, Yoon NK, Rhim JW, Kim JG, Von Kalle C, Schmidt M, Kim S, Ahn HS. Retroviral gene therapy for X-linked chronic granulomatous disease: results from phase I/II trial. Mol Ther. 2011 Nov;19(11):2092-101. doi: 10.1038/mt.2011.166. Epub 2011 Aug 30.
- Martinez CA, Shah S, Shearer WT, Rosenblatt HM, Paul ME, Chinen J, Leung KS, Kennedy-Nasser A, Brenner MK, Heslop HE, Liu H, Wu MF, Hanson IC, Krance RA. Excellent survival after sibling or unrelated donor stem cell transplantation for chronic granulomatous disease. J Allergy Clin Immunol. 2012 Jan;129(1):176-83. doi: 10.1016/j.jaci.2011.10.005. Epub 2011 Nov 12.
- Ott MG, Schmidt M, Schwarzwaelder K, Stein S, Siler U, Koehl U, Glimm H, Kuhlcke K, Schilz A, Kunkel H, Naundorf S, Brinkmann A, Deichmann A, Fischer M, Ball C, Pilz I, Dunbar C, Du Y, Jenkins NA, Copeland NG, Luthi U, Hassan M, Thrasher AJ, Hoelzer D, von Kalle C, Seger R, Grez M. Correction of X-linked chronic granulomatous disease by gene therapy, augmented by insertional activation of MDS1-EVI1, PRDM16 or SETBP1. Nat Med. 2006 Apr;12(4):401-9. doi: 10.1038/nm1393. Epub 2006 Apr 2.
- Panch SR, Yau YY, Kang EM, De Ravin SS, Malech HL, Leitman SF. Mobilization characteristics and strategies to improve hematopoietic progenitor cell mobilization and collection in patients with chronic granulomatous disease and severe combined immunodeficiency. Transfusion. 2015 Feb;55(2):265-74. doi: 10.1111/trf.12830. Epub 2014 Aug 21.
- Pham HP, Patel N, Semedei-Pomales M, Bhatia M, Schwartz J. The use of plerixafor in hematopoietic progenitor cell collection in pediatric patients: a single center experience. Cytotherapy. 2012 Apr;14(4):467-72. doi: 10.3109/14653249.2012.658912. Epub 2012 Feb 20.
- Roos D, Kuhns DB, Maddalena A, Bustamante J, Kannengiesser C, de Boer M, van Leeuwen K, Koker MY, Wolach B, Roesler J, Malech HL, Holland SM, Gallin JI, Stasia MJ. Hematologically important mutations: the autosomal recessive forms of chronic granulomatous disease (second update). Blood Cells Mol Dis. 2010 Apr 15;44(4):291-9. doi: 10.1016/j.bcmd.2010.01.009. Epub 2010 Feb 18.
- Sevilla J, Schiavello E, Madero L, Pardeo M, Guggiari E, Baragano M, Luksch R, Massimino M. Priming of hematopoietic progenitor cells by plerixafor and filgrastim in children with previous failure of mobilization with chemotherapy and/or cytokine treatment. J Pediatr Hematol Oncol. 2012 Mar;34(2):146-50. doi: 10.1097/MPH.0b013e31821c2cb8.
- Seger RA. Modern management of chronic granulomatous disease. Br J Haematol. 2008 Feb;140(3):255-66. doi: 10.1111/j.1365-2141.2007.06880.x.
- Seger RA. Chronic granulomatous disease: recent advances in pathophysiology and treatment. Neth J Med. 2010 Nov;68(11):334-40.
- Son MH, Kang ES, Kim DH, Lee SH, Yoo KH, Sung KW, Koo HH, Kim DW, Kim JY, Cho EJ. Efficacy and toxicity of plerixafor for peripheral blood stem cell mobilization in children with high-risk neuroblastoma. Pediatr Blood Cancer. 2013 Aug;60(8):E57-9. doi: 10.1002/pbc.24506. Epub 2013 Mar 4.
- Stein S, Ott MG, Schultze-Strasser S, Jauch A, Burwinkel B, Kinner A, Schmidt M, Kramer A, Schwable J, Glimm H, Koehl U, Preiss C, Ball C, Martin H, Gohring G, Schwarzwaelder K, Hofmann WK, Karakaya K, Tchatchou S, Yang R, Reinecke P, Kuhlcke K, Schlegelberger B, Thrasher AJ, Hoelzer D, Seger R, von Kalle C, Grez M. Genomic instability and myelodysplasia with monosomy 7 consequent to EVI1 activation after gene therapy for chronic granulomatous disease. Nat Med. 2010 Feb;16(2):198-204. doi: 10.1038/nm.2088. Epub 2010 Jan 24.
- Yannaki E, Karponi G, Zervou F, Constantinou V, Bouinta A, Tachynopoulou V, Kotta K, Jonlin E, Papayannopoulou T, Anagnostopoulos A, Stamatoyannopoulos G. Hematopoietic stem cell mobilization for gene therapy: superior mobilization by the combination of granulocyte-colony stimulating factor plus plerixafor in patients with beta-thalassemia major. Hum Gene Ther. 2013 Oct;24(10):852-60. doi: 10.1089/hum.2013.163.
- Wu C, Dunbar CE. Stem cell gene therapy: the risks of insertional mutagenesis and approaches to minimize genotoxicity. Front Med. 2011 Dec;5(4):356-71. doi: 10.1007/s11684-011-0159-1. Epub 2011 Dec 27.
- Yannaki E, Papayannopoulou T, Jonlin E, Zervou F, Karponi G, Xagorari A, Becker P, Psatha N, Batsis I, Kaloyannidis P, Tahynopoulou V, Constantinou V, Bouinta A, Kotta K, Athanassiadou A, Anagnostopoulos A, Fassas A, Stamatoyannopoulos G. Hematopoietic stem cell mobilization for gene therapy of adult patients with severe beta-thalassemia: results of clinical trials using G-CSF or plerixafor in splenectomized and nonsplenectomized subjects. Mol Ther. 2012 Jan;20(1):230-8. doi: 10.1038/mt.2011.195. Epub 2011 Sep 27.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 6. marraskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 18. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 21. heinäkuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. helmikuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 16. helmikuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 18. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Krooninen sairaus
- Sairauden ominaisuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Leukosyyttihäiriöt
- Hematologiset sairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Fagosyyttien bakterisidinen toimintahäiriö
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Granulomatoottinen sairaus, krooninen
- Orgaaniset kemikaalit
- Karboksyylihapot
- Hapot, karbosyklinen
- Fenyylipropionaatit
- Ibuprofeeni
- plerixafor
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2015-002356-27
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Krooninen granulomatoottinen sairaus, X-kytketty (X-CGD)
-
SpinogenixEi vielä rekrytointiaFragile X -oireyhtymä (FXS)
-
University of MiamiJackson Health SystemEi ole enää käytettävissä
-
West China HospitalRekrytointi
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalValmisNeurokäyttäytymisoireet | Geneettiset sairaudet, X-Linked | Henkinen vamma | Fragile X -syndrooma | Sukupuolikromosomihäiriöt | Fragile X -henkinen kehitysvammaisuus | Trinukleotidin toistolaajennus | Fra(X)-oireyhtymä | FXS | Henkinen kehitysvammaisuus, X LinkedYhdysvallat, Kanada
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.RekrytointiFragile X -syndroomaYhdysvallat
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...LopetettuIFN-gammaterapia | CGD-geenimutaatio | CGD-vaste IFNg:lle | CGD - krooninen granulomatoottinen sairaus | ImmuunikatosairausYhdysvallat
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Ilmoittautuminen kutsustaX-kytketty vakava yhdistetty immuunipuutos | XSCID | X-kaapimainenYhdysvallat
-
Unravel Biosciences, Inc.RekrytointiRettin syndroomaKolumbia
-
Maria Denise Fernandes Carvalho de AndradeUniversity of California, San DiegoIlmoittautuminen kutsusta
-
Georgetown UniversityCharite University, Berlin, Germany; Fraunhofer Heinrich Hertz Institut... ja muut yhteistyökumppanitAktiivinen, ei rekrytointiRettin syndroomaYhdysvallat