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Combinazione di ibuprofene, G-CSF e plerixafor come regime di mobilizzazione delle cellule staminali in pazienti affetti da X-CGD (XCGD-MOBI)

27 ottobre 2022 aggiornato da: Ciceri Fabio, IRCCS San Raffaele

Uno studio di fase II multicentrico, esplorativo, non randomizzato, non controllato, prospettico, in aperto che valuta la sicurezza e l'efficacia di IBU, G-CSF e Plerixafor come regime di mobilizzazione delle cellule staminali in pazienti affetti da X-CGD

Si tratta di uno studio esplorativo di fase II condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia della combinazione di ibuprofene, G-CSF e Plerixafor come regime di mobilizzazione delle cellule staminali in pazienti affetti da X-CGD.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Abbiamo progettato uno studio di mobilizzazione con l'obiettivo di raccogliere un numero sufficiente di HSPC nei pazienti X-CGD; è ben noto che questa procedura è impegnativa per questi pazienti, potenzialmente a causa di difetti funzionali indotti dal loro stato infiammatorio cronico.

La combinazione di G-CSF e Plerixafor è considerata lo stato dell'arte per la raccolta di HSPC negli studi di terapia genica; abbiamo considerato di aggiungere un farmaco infiammatorio non steroideo per aumentare la mobilizzazione di HSPC e ridurre l'infiammazione che potrebbe avere un ruolo nell'alterazione del contenuto di HSPC.

Se questo studio conferma l'effetto sinergico dei tre farmaci in esame, tale regime sarà preso in considerazione per una mobilizzazione HSPC nel futuro studio di terapia genica per i pazienti con X-CGD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

3

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contatto:
          • Franco Locatelli, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Andrea Finocchi, MD
    • Lombardia
      • Milan, Lombardia, Italia, 20132
        • Reclutamento
        • Ospedale San Raffaele
        • Contatto:
          • Fabio Ciceri, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Alessandro Aiuti, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Bernhard Gentner, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Maddalena Migliavacca, MD
        • Sub-investigatore:
          • Laura Bellio, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 43 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi genetica di X-CGD
  • 18-45 anni
  • Indice di Karnofsky > 80%
  • Adeguata funzionalità cardiaca, renale, epatica e polmonare.
  • Screening trombofilico negativo e anamnesi negativa per precedenti eventi trombotici
  • Consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Precedente trapianto di midollo osseo o precedente terapia genica.
  • Uso di altri agenti sperimentali entro 4 settimane prima dell'arruolamento nello studio (entro 6 settimane se uso di agenti a lunga durata d'azione).
  • Trattamento in corso con IFN-γ (entro 4 settimane).
  • Malattia infiammatoria intestinale sintomatica.
  • Infezione virale, batterica o fungina sintomatica entro 6 settimane dall'ammissibilità
  • Neoplasia (tranne il cancro della pelle locale) o storia di cancro "familiare".
  • Mielodisplasia o altra grave malattia ematologica
  • Storia di convulsioni incontrollate e trombosi venosa profonda
  • Altre malattie sistemiche giudicate incompatibili con la procedura
  • Positività per HIV e/o HCV RNA e/o HbsAg e/o HBV DNA
  • Abuso attivo di alcol o sostanze entro 6 mesi dallo studio.
  • Controindicazioni alla somministrazione di IBU, G-CSF, Plerixafor o Pantoprazolo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Mobilitazione XCGD
Trattamento con combinazione di ibuprofene, mielostim e Mozobil
Droga: Ibuprofene
Ibuprofene: 3 mg/kg tid (dose totale giornaliera: 9 mg/kg); somministrato per via orale dal giorno 1 al giorno 5 e poi dal giorno 14 al giorno prima dell'ultimo LP.
Droga: Mielostim
Myelostim (G-CSF): 5 µg/kg bid (dose totale giornaliera 10 µg/kg); somministrato per via sottocutanea dal giorno 19 al giorno dell'ultimo LP.
Droga: Mobile
Mozobil (Plerixafor): 0,24 mg/kg al giorno. Quando i CD34+ sono ≥ 10 /μL Plerixafor sarà somministrato per via sottocutanea dal giorno successivo (o dal giorno 24 se i CD34+ sono < 10 /μL) fino al giorno dell'ultimo LP.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che hanno manifestato eventi avversi
Lasso di tempo: fino a 30 giorni dopo l'ultimo LP
Percentuale di pazienti che hanno manifestato eventi avversi, come valutato dai Common Terminology Criteria for Adverse events (CTCAe v3.0, 2006) del National Cancer Institute (NCI) (tutti i gradi).
fino a 30 giorni dopo l'ultimo LP
Numero di CD34+ raccolti per peso corporeo dopo l'ultimo LP
Lasso di tempo: Giorno 21-24
Analisi citofluorimetrica per CD34 su PB e su PBSC raccolti per calcolare il numero di cellule CD34+ raccolte per kg di peso corporeo. L'analisi verrà eseguita alla fine degli LP (giorni 21-24)
Giorno 21-24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del numero di cellule CD34+ nel PB prima e dopo la somministrazione di ibuprofene
Lasso di tempo: Giorno 6 e giorno 7
Analisi citofluorimetrica per determinare il numero di cellule CD34+ presenti nel PB nei giorni 6 e 7 rispetto a prima della somministrazione di Ibuprofene
Giorno 6 e giorno 7
Efficienza di trasduzione
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Trasduzione efficiente di HSPC mobilizzato con un vettore lentivirale che codifica per un cDNA correttivo del gene gp91phox umano. Frequenza e numero di copie del vettore testate mediante PCR.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Test DHR (diidrorodamina) nella progenie mieloide
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Correzione dei difetti funzionali nella progenie mieloide differenziata
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Caratterizzazione funzionale delle cellule CD34+ mobilizzate.
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Analisi del fenotipo (FACS).
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Caratterizzazione funzionale delle cellule CD34+ mobilizzate.
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Attività clonogenica (CFU-C) prima e dopo la trasduzione.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Caratterizzazione funzionale delle cellule CD34+ mobilizzate.
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Attività di ripopolamento delle cellule CD34+ mobilizzate in topi immunodeficienti.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Collaboratori

Fondazione Telethon

Investigatori

  • Investigatore principale: Fabio Ciceri, MD, PhD, Ospedale San Raffaele
  • Investigatore principale: Franco Locatelli, MD, PhD, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 novembre 2015

Completamento primario (Anticipato)

13 luglio 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

18 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

16 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2015-002356-27

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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