Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skojarzenie ibuprofenu, G-CSF i pleryksaforu jako schemat mobilizacji komórek macierzystych u pacjentów dotkniętych X-CGD (XCGD-MOBI)

12 września 2025 zaktualizowane przez: Ciceri Fabio, IRCCS San Raffaele

Wieloośrodkowe, eksploracyjne, nierandomizowane, niekontrolowane, prospektywne, otwarte badanie fazy II oceniające bezpieczeństwo i skuteczność IBU, G-CSF i pleryksaforu jako schematu mobilizacji komórek macierzystych u pacjentów dotkniętych X-CGD

Jest to badanie rozpoznawcze II fazy przeprowadzone w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności połączenia ibuprofenu, G-CSF i pleryksaforu jako schematu mobilizacji komórek macierzystych u pacjentów dotkniętych X-CGD.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zaprojektowaliśmy próbę mobilizacyjną w celu zebrania wystarczającej liczby HSPC u pacjentów z X-CGD; dobrze wiadomo, że ta procedura jest trudna dla tych pacjentów, potencjalnie z powodu defektów funkcjonalnych wywołanych przez ich przewlekły stan zapalny.

Kombinacja G-CSF i Pleryksaforu jest uważana za najnowocześniejszą w zbieraniu HSPC w próbach terapii genowej; rozważaliśmy dodanie niesteroidowego leku przeciwzapalnego w celu zwiększenia mobilizacji HSPC i zmniejszenia stanu zapalnego, który mógłby odgrywać rolę w zmianie zawartości HSPC.

Jeśli ta próba potwierdzi synergistyczne działanie trzech badanych leków, taki schemat zostanie rozważony w celu mobilizacji HSPC w przyszłej próbie terapii genowej dla pacjentów z X-CGD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
          • Franco Locatelli, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Andrea Finocchi, MD
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Włochy, 20132
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale San Raffaele
        • Kontakt:
          • Fabio Ciceri, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Alessandro Aiuti, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Bernhard Gentner, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Maddalena Migliavacca, MD
        • Pod-śledczy:
          • Laura Bellio, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 41 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka genetyczna X-CGD
  • 18-45 lat
  • Indeks Karnofskiego > 80 %
  • Odpowiednia czynność serca, nerek, wątroby i płuc.
  • Ujemny ekran trombofilii i negatywna historia wcześniejszych zdarzeń zakrzepowych
  • Pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Poprzednia transplantacja szpiku kostnego lub poprzednia terapia genowa.
  • Stosowanie innych środków eksperymentalnych w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania (w ciągu 6 tygodni w przypadku stosowania środków długo działających).
  • Trwające leczenie IFN-γ (w ciągu 4 tygodni).
  • Objawowe zapalenie jelit.
  • Objawowe zakażenie wirusowe, bakteryjne lub grzybicze w ciągu 6 tygodni od kwalifikowalności
  • Nowotwory (z wyjątkiem miejscowego raka skóry) lub historia „rodzinnego” raka
  • Mielodysplazja lub inne poważne zaburzenie hematologiczne
  • Historia niekontrolowanych drgawek i zakrzepicy żył głębokich
  • Inna choroba ogólnoustrojowa uznana za niezgodną z procedurą
  • Pozytywny wynik na HIV i/lub HCV RNA i/lub HbsAg i/lub HBV DNA
  • Aktywne nadużywanie alkoholu lub substancji psychoaktywnych w ciągu 6 miesięcy od badania.
  • Przeciwwskazania do podania IBU, G-CSF, pleryksaforu lub pantoprazolu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mobilizacja XCGD
Leczenie skojarzone Ibuprofenem, Mielostymem i Mozobilem
Lek: Ibuprofen
Ibuprofen: 3 mg/kg trzy razy na dobę (całkowita dawka dobowa: 9 mg/kg); podawane doustnie od dnia 1 do dnia 5, a następnie od dnia 14 do dnia przed ostatnim LP.
Lek: Mielostym
Mielostym (G-CSF): 5 µg/kg dwa razy na dobę (całkowita dawka dobowa 10 µg/kg); podawany podskórnie od dnia 19 do dnia ostatniego LP.
Lek: Mozobil
Mozobil (Plerixafor): 0,24 mg/kg dziennie. Kiedy CD34+ wynosi ≥ 10 /μl Pleryksafor będzie podawany podskórnie od następnego dnia (lub od 24. dnia, jeśli CD34+ wynosi < 10 /μl) do dnia ostatniej LP.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: do 30 dni po ostatnim LP
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane, zgodnie z oceną Narodowego Instytutu Raka (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse events (CTCAe v3.0, 2006) (wszystkie stopnie).
do 30 dni po ostatnim LP
Liczba zebranych CD34+ na masę ciała po ostatnim LP
Ramy czasowe: Dzień 21-24
Analiza cytofluorymetryczna dla CD34 na PB i na zebranych PBSC w celu obliczenia liczby zebranych komórek CD34+ na kg masy ciała. Analiza zostanie przeprowadzona na końcu LP (dni 21-24)
Dzień 21-24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana liczby komórek CD34+ w PB przed i po podaniu Ibuprofenu
Ramy czasowe: Dzień 6 i dzień 7
Analiza cytofluorymetryczna w celu określenia liczby komórek CD34+ obecnych w PB w dniu 6 i 7 w porównaniu do stanu przed podaniem ibuprofenu
Dzień 6 i dzień 7
Wydajność transdukcji
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Skuteczna transdukcja zmobilizowanego HSPC wektorem lentiwirusowym kodującym korygujący cDNA ludzkiego genu gp91phox. Częstotliwość i liczba kopii wektora testowane metodą PCR.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Test DHR (dihydrorodamina) u szpikowego potomstwa
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Korekcja wad czynnościowych u zróżnicowanego potomstwa szpiku
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Charakterystyka funkcjonalna zmobilizowanych komórek CD34+.
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Analiza fenotypowa (FACS).
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Charakterystyka funkcjonalna zmobilizowanych komórek CD34+.
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Aktywność klonogenna (CFU-C) przed i po transdukcji.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Charakterystyka funkcjonalna zmobilizowanych komórek CD34+.
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Repopulacja aktywności zmobilizowanych komórek CD34 + u myszy z niedoborem odporności.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Współpracownicy

Fondazione Telethon

Śledczy

  • Główny śledczy: Fabio Ciceri, MD, PhD, Ospedale San Raffaele
  • Główny śledczy: Franco Locatelli, MD, PhD, Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 lipca 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

18 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lutego 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 lutego 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

18 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2015-002356-27

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła choroba ziarniniakowa sprzężona z chromosomem X (X-CGD)

Badania kliniczne na Ibuprofen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj