Combinación de Ibuprofeno, G-CSF y Plerixafor como Régimen de Movilización de Células Madre en Pacientes Afectados por X-CGD (XCGD-MOBI)
12 de septiembre de 2025 actualizado por: Ciceri Fabio, IRCCS San Raffaele
Un estudio de fase II multicéntrico, exploratorio, no aleatorizado, no controlado, prospectivo, abierto que evalúa la seguridad y eficacia de IBU, G-CSF y Plerixafor como régimen de movilización de células madre en pacientes afectados por X-CGD
Este es un estudio exploratorio de fase II realizado para evaluar la seguridad y eficacia de la combinación de ibuprofeno, G-CSF y Plerixafor como régimen de movilización de células madre en pacientes afectados por X-CGD.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Diseñamos un ensayo de movilización con el objetivo de recolectar un número suficiente de HSPC en pacientes con X-CGD; es bien sabido que este procedimiento es un desafío para estos pacientes, posiblemente debido a los defectos funcionales inducidos por su estado inflamatorio crónico.
La combinación de G-CSF y Plerixafor se considera de vanguardia para la recolección de HSPC en ensayos de terapia génica; consideramos agregar un fármaco inflamatorio no esteroideo para aumentar la movilización de HSPC y reducir la inflamación que podría tener un papel en la alteración del contenido de HSPC.
Si este ensayo confirma el efecto sinérgico de los tres fármacos bajo investigación, dicho régimen se considerará para una movilización de HSPC en un futuro ensayo de terapia génica para pacientes con X-CGD.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
3
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Fabio Ciceri, MD, PhD
- Número de teléfono: 39 02.2643.3903
- Correo electrónico: ciceri.fabio@hsr.it
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Alessandro Aiuti, MD, PhD
- Número de teléfono: +390226434875
- Correo electrónico: aiuti.alessandro@hsr.it
Ubicaciones de estudio
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italia, 00165
- Reclutamiento
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Contacto:
- Franco Locatelli, MD, PhD
-
Sub-Investigador:
- Andrea Finocchi, MD
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20132
- Reclutamiento
- Ospedale San Raffaele
-
Contacto:
- Fabio Ciceri, MD, PhD
-
Sub-Investigador:
- Alessandro Aiuti, MD, PhD
-
Sub-Investigador:
- Bernhard Gentner, MD, PhD
-
Sub-Investigador:
- Maddalena Migliavacca, MD
-
Sub-Investigador:
- Laura Bellio, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 41 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico genético de X-CGD
- 18-45 años de edad
- Índice de Karnofsky > 80 %
- Función cardíaca, renal, hepática y pulmonar adecuada.
- Tamizaje trombofílico negativo e historial negativo de eventos trombóticos previos
- Consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- Trasplante de Médula Ósea previo o Terapia Génica previa.
- Uso de otros agentes en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción en el estudio (dentro de las 6 semanas si se usan agentes de acción prolongada).
- Tratamiento continuo con IFN-γ (dentro de las 4 semanas).
- Enfermedad inflamatoria intestinal sintomática.
- Infección viral, bacteriana o fúngica sintomática dentro de las 6 semanas de elegibilidad
- Neoplasia (excepto cáncer de piel local) o antecedentes de cáncer "familiar"
- Mielodisplasia u otro trastorno hematológico grave
- Antecedentes de convulsiones no controladas y trombosis venosa profunda
- Otra enfermedad sistémica considerada incompatible con el procedimiento
- Positividad para HIV y/o HCV RNA y/o HbsAg y/o HBV DNA
- Abuso activo de alcohol o sustancias en los 6 meses posteriores al estudio.
- Contraindicaciones para la administración de IBU, G-CSF, Plerixafor o Pantoprazol
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Movilización XCGD
Tratamiento con combinación de Ibuprofeno, Mielostim y Mozobil
|
Ibuprofeno: 3 mg/kg tid (dosis diaria total: 9 mg/kg); administrado por vía oral desde el día 1 hasta el día 5 y luego desde el día 14 hasta el día anterior a la última LP.
Mielostim (G-CSF): 5 µg/kg dos veces al día (dosis diaria total 10 µg/kg); administrado por vía subcutánea desde el día 19 hasta el día de la última LP.
Mozobil (Plerixafor): 0,24 mg/kg al día.
Cuando los CD34+ sean ≥ 10/μL Plerixafor se administrará por vía subcutánea desde el día siguiente (o desde el día 24 si los CD34+ son < 10/μL) hasta el día de la última LP.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de pacientes que experimentaron eventos adversos
Periodo de tiempo: hasta 30 días después del último LP
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Porcentaje de pacientes que experimentaron eventos adversos, según la evaluación de los Criterios de terminología común para eventos adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) (CTCAe v3.0, 2006) (todos los grados).
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hasta 30 días después del último LP
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Número de CD34+ recogidos por peso corporal después de la última LP
Periodo de tiempo: Día 21-24
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Análisis citofluorimétrico para CD34 en PB y en PBSC recolectadas para calcular el número de células CD34+ recolectadas por kg de peso corporal.
El análisis se realizará al final de los LP (días 21-24)
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Día 21-24
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el número de células CD34+ en PB antes y después de la administración de ibuprofeno
Periodo de tiempo: Día 6 y día 7
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Análisis citofluorimétrico para determinar el número de células CD34+ presentes en PB el día 6 y 7 en comparación con antes de la administración de Ibuprofeno
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Día 6 y día 7
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Eficiencia de transducción
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
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Transducción eficiente de HSPC movilizada con un vector lentiviral que codifica un ADNc correctivo del gen gp91phox humano.
Frecuencia y número de copia del vector probados por PCR.
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Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
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Prueba DHR (dihidrorodamina) en progenie mieloide
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
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Corrección de los defectos funcionales en la progenie mieloide diferenciada
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Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
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Caracterización funcional de células CD34+ movilizadas.
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
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Análisis de fenotipo (FACS).
|
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
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Caracterización funcional de células CD34+ movilizadas.
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
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Actividad clonogénica (CFU-C) antes y después de la transducción.
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Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
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Caracterización funcional de células CD34+ movilizadas.
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
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Actividad repobladora de células CD34+ movilizadas en ratones inmunodeficientes.
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Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Fabio Ciceri, MD, PhD, Ospedale San Raffaele
- Investigador principal: Franco Locatelli, MD, PhD, Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
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- Santilli G, Almarza E, Brendel C, Choi U, Beilin C, Blundell MP, Haria S, Parsley KL, Kinnon C, Malech HL, Bueren JA, Grez M, Thrasher AJ. Biochemical correction of X-CGD by a novel chimeric promoter regulating high levels of transgene expression in myeloid cells. Mol Ther. 2011 Jan;19(1):122-32. doi: 10.1038/mt.2010.226. Epub 2010 Oct 26.
- Aiuti A, Bacchetta R, Seger R, Villa A, Cavazzana-Calvo M. Gene therapy for primary immunodeficiencies: Part 2. Curr Opin Immunol. 2012 Oct;24(5):585-91. doi: 10.1016/j.coi.2012.07.012. Epub 2012 Aug 18.
- Chiriaco M, Farinelli G, Capo V, Zonari E, Scaramuzza S, Di Matteo G, Sergi LS, Migliavacca M, Hernandez RJ, Bombelli F, Giorda E, Kajaste-Rudnitski A, Trono D, Grez M, Rossi P, Finocchi A, Naldini L, Gentner B, Aiuti A. Dual-regulated lentiviral vector for gene therapy of X-linked chronic granulomatosis. Mol Ther. 2014 Aug;22(8):1472-1483. doi: 10.1038/mt.2014.87. Epub 2014 May 29.
- Di Matteo G, Giordani L, Finocchi A, Ventura A, Chiriaco M, Blancato J, Sinibaldi C, Plebani A, Soresina A, Pignata C, Dellepiane RM, Trizzino A, Cossu F, Rondelli R, Rossi P, De Mattia D, Martire B; IPINET (Italian Network for Primary Immunodeficiencies). Molecular characterization of a large cohort of patients with Chronic Granulomatous Disease and identification of novel CYBB mutations: an Italian multicenter study. Mol Immunol. 2009 Jun;46(10):1935-41. doi: 10.1016/j.molimm.2009.03.016. Epub 2009 May 1.
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- Gennery AR, Slatter MA, Grandin L, Taupin P, Cant AJ, Veys P, Amrolia PJ, Gaspar HB, Davies EG, Friedrich W, Hoenig M, Notarangelo LD, Mazzolari E, Porta F, Bredius RG, Lankester AC, Wulffraat NM, Seger R, Gungor T, Fasth A, Sedlacek P, Neven B, Blanche S, Fischer A, Cavazzana-Calvo M, Landais P; Inborn Errors Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation; European Society for Immunodeficiency. Transplantation of hematopoietic stem cells and long-term survival for primary immunodeficiencies in Europe: entering a new century, do we do better? J Allergy Clin Immunol. 2010 Sep;126(3):602-10.e1-11. doi: 10.1016/j.jaci.2010.06.015. Epub 2010 Jul 31.
- Grez M, Reichenbach J, Schwable J, Seger R, Dinauer MC, Thrasher AJ. Gene therapy of chronic granulomatous disease: the engraftment dilemma. Mol Ther. 2011 Jan;19(1):28-35. doi: 10.1038/mt.2010.232. Epub 2010 Nov 2.
- Gungor T, Teira P, Slatter M, Stussi G, Stepensky P, Moshous D, Vermont C, Ahmad I, Shaw PJ, Telles da Cunha JM, Schlegel PG, Hough R, Fasth A, Kentouche K, Gruhn B, Fernandes JF, Lachance S, Bredius R, Resnick IB, Belohradsky BH, Gennery A, Fischer A, Gaspar HB, Schanz U, Seger R, Rentsch K, Veys P, Haddad E, Albert MH, Hassan M; Inborn Errors Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation. Reduced-intensity conditioning and HLA-matched haemopoietic stem-cell transplantation in patients with chronic granulomatous disease: a prospective multicentre study. Lancet. 2014 Feb 1;383(9915):436-48. doi: 10.1016/S0140-6736(13)62069-3. Epub 2013 Oct 23.
- Holland SM. Chronic granulomatous disease. Clin Rev Allergy Immunol. 2010 Feb;38(1):3-10. doi: 10.1007/s12016-009-8136-z.
- Hong KT, Kang HJ, Kim NH, Kim MS, Lee JW, Kim H, Park KD, Shin HY, Ahn HS. Successful mobilization using a combination of plerixafor and G-CSF in pediatric patients who failed previous chemomobilization with G-CSF alone and possible complications of the treatment. J Hematol Oncol. 2012 Mar 30;5:14. doi: 10.1186/1756-8722-5-14.
- Hoggatt J, Mohammad KS, Singh P, Hoggatt AF, Chitteti BR, Speth JM, Hu P, Poteat BA, Stilger KN, Ferraro F, Silberstein L, Wong FK, Farag SS, Czader M, Milne GL, Breyer RM, Serezani CH, Scadden DT, Guise TA, Srour EF, Pelus LM. Differential stem- and progenitor-cell trafficking by prostaglandin E2. Nature. 2013 Mar 21;495(7441):365-9. doi: 10.1038/nature11929. Epub 2013 Mar 13.
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- Stein S, Ott MG, Schultze-Strasser S, Jauch A, Burwinkel B, Kinner A, Schmidt M, Kramer A, Schwable J, Glimm H, Koehl U, Preiss C, Ball C, Martin H, Gohring G, Schwarzwaelder K, Hofmann WK, Karakaya K, Tchatchou S, Yang R, Reinecke P, Kuhlcke K, Schlegelberger B, Thrasher AJ, Hoelzer D, Seger R, von Kalle C, Grez M. Genomic instability and myelodysplasia with monosomy 7 consequent to EVI1 activation after gene therapy for chronic granulomatous disease. Nat Med. 2010 Feb;16(2):198-204. doi: 10.1038/nm.2088. Epub 2010 Jan 24.
- Yannaki E, Karponi G, Zervou F, Constantinou V, Bouinta A, Tachynopoulou V, Kotta K, Jonlin E, Papayannopoulou T, Anagnostopoulos A, Stamatoyannopoulos G. Hematopoietic stem cell mobilization for gene therapy: superior mobilization by the combination of granulocyte-colony stimulating factor plus plerixafor in patients with beta-thalassemia major. Hum Gene Ther. 2013 Oct;24(10):852-60. doi: 10.1089/hum.2013.163.
- Wu C, Dunbar CE. Stem cell gene therapy: the risks of insertional mutagenesis and approaches to minimize genotoxicity. Front Med. 2011 Dec;5(4):356-71. doi: 10.1007/s11684-011-0159-1. Epub 2011 Dec 27.
- Yannaki E, Papayannopoulou T, Jonlin E, Zervou F, Karponi G, Xagorari A, Becker P, Psatha N, Batsis I, Kaloyannidis P, Tahynopoulou V, Constantinou V, Bouinta A, Kotta K, Athanassiadou A, Anagnostopoulos A, Fassas A, Stamatoyannopoulos G. Hematopoietic stem cell mobilization for gene therapy of adult patients with severe beta-thalassemia: results of clinical trials using G-CSF or plerixafor in splenectomized and nonsplenectomized subjects. Mol Ther. 2012 Jan;20(1):230-8. doi: 10.1038/mt.2011.195. Epub 2011 Sep 27.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de noviembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
13 de julio de 2023
Finalización del estudio (Estimado)
18 de julio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de julio de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
16 de febrero de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
18 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedad crónica
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Trastornos de los leucocitos
- Enfermedades hematológicas
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Disfunción bactericida de fagocitos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Enfermedad Granulomatosa Crónica
- Químicos orgánicos
- Ácidos carboxílicos
- Ácidos, carbocíclicos
- Fenilpropionatos
- Ibuprofeno
- plerixafor
Otros números de identificación del estudio
- 2015-002356-27
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X (X-CGD)
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