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Kombination von Ibuprofen, G-CSF und Plerixafor als Therapie zur Mobilisierung von Stammzellen bei Patienten mit X-CGD (XCGD-MOBI)

27. Oktober 2022 aktualisiert von: Ciceri Fabio, IRCCS San Raffaele

Eine multizentrische, explorative, nicht randomisierte, nicht kontrollierte, prospektive, offene Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von IBU, G-CSF und Plerixafor als Therapie zur Mobilisierung von Stammzellen bei Patienten mit X-CGD

Dies ist eine explorative Phase-II-Studie, die durchgeführt wurde, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Kombination von Ibuprofen, G-CSF und Plerixafor als Therapie zur Mobilisierung von Stammzellen bei Patienten mit X-CGD zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Wir entwarfen eine Mobilisierungsstudie mit dem Ziel, eine ausreichende Anzahl von HSPC bei X-CGD-Patienten zu sammeln; Es ist allgemein bekannt, dass dieses Verfahren für diese Patienten eine Herausforderung darstellt, möglicherweise aufgrund von funktionellen Defekten, die durch ihren chronischen Entzündungszustand verursacht werden.

Die Kombination von G-CSF und Plerixafor gilt als Stand der Technik für die HSPC-Ernte in Gentherapiestudien; Wir erwogen, ein nichtsteroidales Entzündungsmedikament hinzuzufügen, um die HSPC-Mobilisierung zu erhöhen und Entzündungen zu reduzieren, die eine Rolle bei der Veränderung des HSPC-Gehalts spielen könnten.

Wenn diese Studie die synergistische Wirkung der drei untersuchten Medikamente bestätigt, wird ein solches Regime für eine HSPC-Mobilisierung in zukünftigen Gentherapiestudien für X-CGD-Patienten in Betracht gezogen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

3

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00165
        • Rekrutierung
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
          • Franco Locatelli, MD, PhD
        • Unterermittler:
          • Andrea Finocchi, MD
    • Lombardia
      • Milan, Lombardia, Italien, 20132
        • Rekrutierung
        • Ospedale San Raffaele
        • Kontakt:
          • Fabio Ciceri, MD, PhD
        • Unterermittler:
          • Alessandro Aiuti, MD, PhD
        • Unterermittler:
          • Bernhard Gentner, MD, PhD
        • Unterermittler:
          • Maddalena Migliavacca, MD
        • Unterermittler:
          • Laura Bellio, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 43 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetische Diagnose von X-CGD
  • 18-45 Jahre
  • Karnofsky-Index > 80 %
  • Angemessene Herz-, Nieren-, Leber- und Lungenfunktion.
  • Negativer Thrombophilie-Screen und negative Anamnese für frühere thrombotische Ereignisse
  • Schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Frühere Knochenmarktransplantation oder frühere Gentherapie.
  • Verwendung anderer Prüfsubstanzen innerhalb von 4 Wochen vor Studieneinschluss (innerhalb von 6 Wochen bei Verwendung von langwirksamen Substanzen).
  • Laufende Behandlung mit IFN-γ (innerhalb von 4 Wochen).
  • Symptomatische entzündliche Darmerkrankung.
  • Symptomatische Virus-, Bakterien- oder Pilzinfektion innerhalb von 6 Wochen nach Förderfähigkeit
  • Neoplasie (außer lokalem Hautkrebs) oder Vorgeschichte von „familiärem“ Krebs
  • Myelodysplasie oder andere schwere hämatologische Erkrankungen
  • Geschichte von unkontrollierten Krampfanfällen und tiefer Venenthrombose
  • Andere systemische Erkrankungen, die als mit dem Verfahren nicht vereinbar beurteilt werden
  • Positivität für HIV- und/oder HCV-RNA und/oder HbsAg und/oder HBV-DNA
  • Aktiver Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb von 6 Monaten nach der Studie.
  • Kontraindikationen für die Verabreichung von IBU, G-CSF, Plerixafor oder Pantoprazol

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: XCGD-Mobilisierung
Behandlung mit Kombination aus Ibuprofen, Myelostim und Mozobil
Arzneimittel: Ibuprofen
Ibuprofen: 3 mg/kg 3-mal täglich (Tagesgesamtdosis: 9 mg/kg); oral verabreicht von Tag 1 bis Tag 5 und dann von Tag 14 bis zum Tag vor dem letzten LP.
Arzneimittel: Myelostim
Myelostim (G-CSF): 5 µg/kg zweimal täglich (Tagesgesamtdosis 10 µg/kg); vom Tag 19 bis zum Tag des letzten LP subkutan verabreicht.
Arzneimittel: Mozobil
Mozobil (Plerixafor): 0,24 mg/kg täglich. Wenn CD34+ ≥ 10 /μl sind, wird Plerixafor ab dem nächsten Tag (oder ab Tag 24, wenn CD34+ < 10 /μl sind) bis zum Tag des letzten LP subkutan verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten, bei denen Nebenwirkungen aufgetreten sind
Zeitfenster: bis 30 Tage nach der letzten LP
Prozentsatz der Patienten, bei denen unerwünschte Ereignisse auftraten, wie von den Common Terminology Criteria for Adverse events (CTCAe v3.0, 2006) des National Cancer Institute (NCI) bewertet (alle Grade).
bis 30 Tage nach der letzten LP
Anzahl der gesammelten CD34+ pro Körpergewicht nach dem letzten LP
Zeitfenster: Tag 21-24
Cytofluorimetrische Analyse für CD34 auf PB und gesammelten PBSC zur Berechnung der Anzahl der gesammelten CD34+-Zellen pro kg Körpergewicht. Die Analyse wird am Ende der LP(s) durchgeführt (Tag 21-24)
Tag 21-24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Anzahl von CD34+-Zellen in PB vor und nach Verabreichung von Ibuprofen
Zeitfenster: Tag 6 und Tag 7
Zytofluorimetrische Analyse zur Bestimmung der Anzahl der in PB vorhandenen CD34+-Zellen an Tag 6 und 7 im Vergleich zu vor der Verabreichung von Ibuprofen
Tag 6 und Tag 7
Übertragungseffizienz
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Effiziente Transduktion von mobilisiertem HSPC mit einem lentiviralen Vektor, der für eine korrigierende cDNA des humanen gp91phox-Gens kodiert. Häufigkeit und Vektorkopiennummer durch PCR getestet.
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
DHR (Dihydrorhodamin)-Test bei myeloiden Nachkommen
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Korrektur der funktionellen Defekte in der differenzierten myeloischen Nachkommenschaft
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Funktionelle Charakterisierung mobilisierter CD34+-Zellen.
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Phänotypanalyse (FACS).
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Funktionelle Charakterisierung mobilisierter CD34+-Zellen.
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Klonogene Aktivität (CFU-C) vor und nach der Transduktion.
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Funktionelle Charakterisierung mobilisierter CD34+-Zellen.
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Wiederbesiedlungsaktivität mobilisierter CD34+-Zellen in immundefizienten Mäusen.
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Mitarbeiter

Fondazione Telethon

Ermittler

  • Hauptermittler: Fabio Ciceri, MD, PhD, Ospedale San Raffaele
  • Hauptermittler: Franco Locatelli, MD, PhD, Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. November 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

13. Juli 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

18. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juli 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Februar 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Februar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2015-002356-27

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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