Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ibuprofen, G-CSF és Plerixafor kombinációja, mint őssejt-mobilizációs rendszer X-CGD-ben szenvedő betegeknél (XCGD-MOBI)

2022. október 27. frissítette: Ciceri Fabio, IRCCS San Raffaele

Multicentrikus, feltáró, nem randomizált, nem kontrollált, prospektív, nyílt elrendezésű II. fázisú tanulmány, amely az IBU, a G-CSF és a Plerixafor biztonságosságát és hatékonyságát értékeli, mint őssejtmobilizációs rendszert X-CGD-ben szenvedő betegeknél

Ez egy II. fázisú feltáró vizsgálat, amelyet az ibuprofen, G-CSF és Plerixafor kombinációjának biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére végeztek, mint őssejt-mobilizációs kezelési rendet X-CGD-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Mobilizációs vizsgálatot terveztünk azzal a céllal, hogy elegendő számú HSPC-t gyűjtsünk X-CGD betegekben; Köztudott, hogy ez az eljárás kihívást jelent ezeknek a betegeknek, potenciálisan a krónikus gyulladásos állapotuk által kiváltott funkcionális hibák miatt.

A G-CSF és a Plerixafor kombinációja a HSPC betakarítás legkorszerűbb eszközének számít a génterápiás vizsgálatok során; nem szteroid gyulladáscsökkentő gyógyszer hozzáadását fontolgattuk a HSPC mobilizáció fokozására és a gyulladás csökkentésére, aminek szerepe lehet a HSPC tartalom megváltoztatásában.

Ha ez a vizsgálat megerősíti a három vizsgált gyógyszer szinergikus hatását, akkor egy ilyen kezelési rendet mérlegelnek a HSPC mobilizálása során az X-CGD betegek jövőbeli génterápiás vizsgálatában.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

3

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Olaszország, 00165
        • Toborzás
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kapcsolatba lépni:
          • Franco Locatelli, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Andrea Finocchi, MD
    • Lombardia
      • Milan, Lombardia, Olaszország, 20132
        • Toborzás
        • Ospedale San Raffaele
        • Kapcsolatba lépni:
          • Fabio Ciceri, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Alessandro Aiuti, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Bernhard Gentner, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Maddalena Migliavacca, MD
        • Alkutató:
          • Laura Bellio, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az X-CGD genetikai diagnózisa
  • 18-45 éves korig
  • Karnofsky index > 80 %
  • Megfelelő szív-, vese-, máj- és tüdőfunkció.
  • Negatív thrombophiliás szűrés és negatív anamnézis a korábbi trombotikus eseményekre
  • Írásbeli beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • Korábbi csontvelő-transzplantáció vagy korábbi génterápia.
  • Más vizsgálati szerek alkalmazása a vizsgálatba való felvételt megelőző 4 héten belül (hosszan ható hatású szerek alkalmazása esetén 6 héten belül).
  • Folyamatos IFN-γ kezelés (4 héten belül).
  • Tüneti gyulladásos bélbetegség.
  • Tüneti vírusos, bakteriális vagy gombás fertőzés a jogosultságtól számított 6 héten belül
  • Neoplázia (kivéve a helyi bőrrákot) vagy a kórtörténetben előforduló „családi” rák
  • Myelodysplasia vagy más súlyos hematológiai rendellenesség
  • Kontrollálatlan rohamok és mélyvénás trombózis anamnézisében
  • Egyéb szisztémás betegség, amelyet az eljárással összeegyeztethetetlennek ítéltek
  • HIV és/vagy HCV RNS és/vagy HbsAg és/vagy HBV DNS pozitivitás
  • Aktív alkohollal vagy szerrel való visszaélés a vizsgálatot követő 6 hónapon belül.
  • Ellenjavallatok az IBU, G-CSF, Plerixafor vagy Pantoprazole alkalmazására

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Alapvető tudomány
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: XCGD mozgósítás
Kezelés Ibuprofen, Myelostim és Mozobil kombinációjával
Drog: Ibuprofen
Ibuprofen: 3 mg/kg tid (teljes napi adag: 9 mg/kg); szájon át adva az 1. naptól az 5. napig, majd a 14. naptól az utolsó LP előtti napig.
Drog: Myelostim
Myelostim (G-CSF): 5 µg/kg bid (teljes napi dózis 10 µg/kg); szubkután beadva a 19. naptól az utolsó LP napjáig.
Drog: Mozobil
Mozobil (Plerixafor): 0,24 mg/kg naponta. Ha a CD34+ ≥ 10 /μL, a Plerixafort subcutan kell beadni a következő naptól (vagy a 24. naptól, ha a CD34+ < 10 /μL) az utolsó LP napjáig.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos eseményeket tapasztaló betegek százalékos aránya
Időkeret: legfeljebb 30 nappal az utolsó nagylemez után
A nemkívánatos eseményeket tapasztaló betegek százalékos aránya a National Cancer Institute (NCI) nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumai (CTCAe v3.0, 2006) szerint (minden fokozat).
legfeljebb 30 nappal az utolsó nagylemez után
Testtömegenként gyűjtött CD34+ száma az utolsó LP után
Időkeret: 21-24 nap
A CD34 citofluorimetriás elemzése PB-n és összegyűjtött PBSC-n, hogy kiszámítsa a testtömeg-kilogrammonként összegyűjtött CD34+ sejtek számát. Az elemzés az LP(ek) végén (21-24. nap) történik.
21-24 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A CD34+ sejtek számának változása PB-ben az ibuprofen beadása előtt és után
Időkeret: 6. és 7. nap
Citofluorimetriás analízis a PB-ben jelenlévő CD34+ sejtek számának meghatározására a 6. és 7. napon az ibuprofen beadása előtti állapothoz képest
6. és 7. nap
Az átvitel hatékonysága
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
Mobilizált HSPC hatékony transzdukciója a humán gp91phox gén korrekciós cDNS-ét kódoló lentivírus vektorral. PCR-rel tesztelt gyakoriság és vektormásolatszám.
A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
DHR (dihidrorodamin) teszt mieloid utódokban
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
A differenciált myeloid utód funkcionális hibáinak korrekciója
A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
Mobilizált CD34+ sejtek funkcionális jellemzése.
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
Fenotípus elemzés (FACS).
A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
Mobilizált CD34+ sejtek funkcionális jellemzése.
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
Klonogén aktivitás (CFU-C) transzdukció előtt és után.
A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
Mobilizált CD34+ sejtek funkcionális jellemzése.
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
Mobilizált CD34+ sejtek újrapopulációs aktivitása immunhiányos egerekben.
A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

IRCCS San Raffaele

Együttműködők

Fondazione Telethon

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Fabio Ciceri, MD, PhD, Ospedale San Raffaele
  • Kutatásvezető: Franco Locatelli, MD, PhD, Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. november 6.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. július 13.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. július 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. július 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. február 13.

Első közzététel (Tényleges)

2017. február 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. október 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 27.

Utolsó ellenőrzés

2022. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2015-002356-27

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Krónikus granulomatózus betegség, X-hez kötött (X-CGD)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Rwanda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel