X-CGD 환자의 줄기 세포 동원 요법으로서 Ibuprofen, G-CSF 및 Plerixafor의 조합 (XCGD-MOBI)
2022년 10월 27일 업데이트: Ciceri Fabio, IRCCS San Raffaele
X-CGD의 영향을 받는 환자에서 줄기 세포 동원 요법으로서 IBU, G-CSF 및 Plerixafor의 안전성 및 효능을 평가하는 다심, 탐색, 비무작위, 비통제, 전향적, 공개 라벨 제2상 연구
X-CGD 환자를 대상으로 줄기세포 동원 요법으로서 이부프로펜, G-CSF, 플레릭사포 병용요법의 안전성과 효능을 평가하기 위해 실시한 2상 탐색적 연구다.
연구 개요
상세 설명
우리는 X-CGD 환자에서 충분한 수의 HSPC를 수집하기 위해 동원 시험을 설계했습니다. 이 절차는 잠재적으로 만성 염증 상태에 의해 유발된 기능적 결함으로 인해 이러한 환자들에게 도전적이라는 것은 잘 알려져 있습니다.
G-CSF와 Plerixafor의 조합은 유전자 치료 시험에서 HSPC 수확을 위한 최신 기술로 간주됩니다. 우리는 HSPC 동원을 증가시키고 HSPC 함량을 변경하는 역할을 할 수 있는 염증을 줄이기 위해 비스테로이드성 염증 약물을 추가하는 것을 고려했습니다.
이번 임상에서 조사 중인 3개 약물의 시너지 효과가 확인되면 향후 X-CGD 환자를 대상으로 한 유전자 치료 임상시험에서 HSPC 동원에 대해 이러한 요법이 고려될 예정이다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
3
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Fabio Ciceri, MD, PhD
- 전화번호: 39 02.2643.3903
- 이메일: ciceri.fabio@hsr.it
연구 연락처 백업
- 이름: Alessandro Aiuti, MD, PhD
- 전화번호: +390226434875
- 이메일: aiuti.alessandro@hsr.it
연구 장소
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, 이탈리아, 00165
- 모병
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
연락하다:
- Franco Locatelli, MD, PhD
-
부수사관:
- Andrea Finocchi, MD
-
-
Lombardia
-
Milan, Lombardia, 이탈리아, 20132
- 모병
- Ospedale San Raffaele
-
연락하다:
- Fabio Ciceri, MD, PhD
-
부수사관:
- Alessandro Aiuti, MD, PhD
-
부수사관:
- Bernhard Gentner, MD, PhD
-
부수사관:
- Maddalena Migliavacca, MD
-
부수사관:
- Laura Bellio, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- X-CGD의 유전적 진단
- 18-45세
- 카르노프스키 지수 > 80%
- 적절한 심장, 신장, 간 및 폐 기능.
- 음성 혈전성 선별 검사 및 이전 혈전 사건에 대한 음성 병력
- 서면 동의서
제외 기준:
- 이전 골수 이식 또는 이전 유전자 치료.
- 연구 등록 전 4주 이내(지속형 제제를 사용하는 경우 6주 이내)에 다른 연구용 제제 사용.
- 진행 중인 IFN-γ 치료(4주 이내).
- 증상이 있는 염증성 장 질환.
- 자격 부여 후 6주 이내에 증상이 있는 바이러스, 세균 또는 진균 감염
- 신생물(국소 피부암 제외) 또는 "가족" 암 병력
- 골수이형성증 또는 기타 심각한 혈액학적 장애
- 조절되지 않는 발작 및 심부 정맥 혈전증의 병력
- 기타 시술이 부적합하다고 판단되는 전신질환
- HIV 및/또는 HCV RNA 및/또는 HbsAg 및/또는 HBV DNA에 대한 양성
- 연구 6개월 이내에 활성 알코올 또는 약물 남용.
- IBU, G-CSF, Plerixafor 또는 Pantoprazole 투여에 대한 금기
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: XCGD 동원
Ibuprofen, Myelostim 및 Mozobil의 조합으로 치료
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이부프로펜: 3mg/kg tid(총 일일 투여량: 9mg/kg); 1일부터 5일까지 그리고 14일부터 마지막 LP 전날까지 경구 투여.
Myelostim(G-CSF): 5μg/kg bid(총 일일 투여량 10μg/kg); 19일째부터 마지막 LP의 날까지 피하 투여한다.
모조빌(Plerixafor): 매일 0.24mg/kg.
CD34+가 ≥ 10/μL인 경우 이 약은 다음날(또는 CD34+가 < 10/μL인 경우 24일부터)부터 마지막 LP일까지 피하 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용을 경험한 환자의 비율
기간: 마지막 LP 이후 최대 30일
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부작용에 대한 국립 암 연구소(NCI) 공통 용어 기준(CTCAe v3.0, 2006)(모든 등급)에 의해 평가된 부작용을 경험한 환자의 백분율.
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마지막 LP 이후 최대 30일
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마지막 LP 후 체중당 수집된 CD34+의 수
기간: 21-24일
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체중 kg당 수집된 CD34+ 세포의 수를 계산하기 위해 PB 및 수집된 PBSC에서 CD34에 대한 세포형광분석.
분석은 LP 종료 시 수행됩니다(21-24일).
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21-24일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Ibuprofen 투여 전후 PB의 CD34+ 세포 수의 변화
기간: 6일과 7일
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이부프로펜 투여 전과 비교하여 6일 및 7일에 PB에 존재하는 CD34+ 세포의 수를 결정하기 위한 세포형광 분석
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6일과 7일
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전달 효율
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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인간 gp91phox 유전자의 교정 cDNA를 인코딩하는 렌티바이러스 벡터로 동원된 HSPC의 효율적인 형질도입.
PCR로 테스트한 빈도 및 벡터 복사 수.
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학업 수료까지 평균 1년
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골수 자손의 DHR(dihydrorhodamine) 검사
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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분화된 골수성 자손의 기능적 결함 교정
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학업 수료까지 평균 1년
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동원된 CD34+ 세포의 기능적 특성화.
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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표현형 분석(FACS).
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학업 수료까지 평균 1년
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동원된 CD34+ 세포의 기능적 특성화.
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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Clonogenic 활동 (CFU-C) 변환 전후.
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학업 수료까지 평균 1년
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동원된 CD34+ 세포의 기능적 특성화.
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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면역결핍 마우스에서 동원된 CD34+ 세포의 재증식 활성.
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학업 수료까지 평균 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Fabio Ciceri, MD, PhD, Ospedale San Raffaele
- 수석 연구원: Franco Locatelli, MD, PhD, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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- Chiriaco M, Farinelli G, Capo V, Zonari E, Scaramuzza S, Di Matteo G, Sergi LS, Migliavacca M, Hernandez RJ, Bombelli F, Giorda E, Kajaste-Rudnitski A, Trono D, Grez M, Rossi P, Finocchi A, Naldini L, Gentner B, Aiuti A. Dual-regulated lentiviral vector for gene therapy of X-linked chronic granulomatosis. Mol Ther. 2014 Aug;22(8):1472-1483. doi: 10.1038/mt.2014.87. Epub 2014 May 29.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 11월 6일
기본 완료 (예상)
2023년 7월 13일
연구 완료 (예상)
2023년 7월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 7월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 2월 13일
처음 게시됨 (실제)
2017년 2월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 27일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2015-002356-27
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
만성 육아종성 질환 X-연관(X-CGD)에 대한 임상 시험
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...완전한
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...모병
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute of Arthritis...완전한
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Jan M. Schwab, MD, PhDElse Kröner Fresenius Foundation완전한
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Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco S.p.ACross Research S.A.완전한
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