- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04736017
Kuulon hidasaallon tehostaminen Parkinsonin taudissa ja lievässä kognitiivisessa heikkenemisessä (PDMCI-TS)
maanantai 14. marraskuuta 2022 päivittänyt: University of Zurich
Kuulon hidasaallon tehostamisen vaikutusten arviointi Parkinsonin taudin ja lievän kognitiivisen heikentymisen oireisiin ja biomarkkeritasoihin: satunnaistettu, kaksoissokkoutettu ja lumekontrolloitu crossover-tutkimus
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida kuulon hidasaallon (SWS) tehostamisen tehokkuutta PD-potilailla ja potilailla, joilla on amnestinen MCI.
Potilaat satunnaistetaan kahteen ryhmään: Ryhmää 1 hoidetaan ensin kuulostimulaatiolla kahden viikon ajan ja sitten - poistumisjakson jälkeen - vaihdetaan kahden viikon valestimulaatioon.
Ryhmä 2 saa ensin valestimulaatiota kahden viikon ajan ja sitten - pesujakson jälkeen - siirtyy kahden viikon kuulostimulaatiohoitoon.
Huuhtelujakso välillä on 2-4 viikkoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, valekontrolloitu cross-over-tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida kuulon hidasaallon unen (SWS) tehostamisen tehokkuutta PD-potilailla ja potilailla, joilla on amnestinen MCI.
Seulontavaiheeseen sisältyy osallistumiskyselyitä mukaanotto-/poissulkemiskriteereistä, unen laadusta, kronotyypistä ja kädestä, sekä 1-4 seulontayötä kotona TSB Axolla stimulaation optimoinnin mahdollistamiseksi.
Yhtä seulontailtaa laajennetaan uniapnean ja ajoittaisten raajojen liikkeiden seulomiseen unen aikana ambulatorisella seulontalaitteella.
Lopullisen mukaanoton jälkeen 24 PD- ja 24 MCI-potilasta otetaan mukaan tutkimukseen yhteensä 6-8 viikon ajaksi (ei sisällä seulontavaihetta).
Potilaat saavat 2 viikkoa kuulon SWS-parannuksia ja 2 viikkoa valestimulaatiota (vain laitesovellus, ei ääniä) tasapainotetussa cross-over-mallissa, 2–4 viikon pesujaksolla cross-overin aikana.
Opintokäynnit tehdään välittömästi ennen kutakin interventiojaksoa ja sen jälkeen, eli 2 viikon kuulostimulaation tai valestimulaation jälkeen.
Tutkimuskäynnit sisältävät standardoidut kliiniset tutkimukset, oirekyselylomakkeet, verinäytteen oton toimenpiteen jälkeen ja tutkimuslääkärin suorittaman haittatapahtumien seulonnan.
Opintovierailut järjestetään Zürichin yliopistollisen sairaalan neurologian osastolla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
48
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jana Horlacher, MD
- Puhelinnumero: +41432535022
- Sähköposti: jana.horlacher@usz.ch
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Angelina Maric, PhD
- Puhelinnumero: +41442558615
- Sähköposti: Angelina.maric@usz.ch
Opiskelupaikat
-
-
-
Zurich, Sveitsi, 8050
- Rekrytointi
- University Hospital Zurich, Neurology department
-
Ottaa yhteyttä:
- Jana Horlacher, MD
- Puhelinnumero: +41432535022
- Sähköposti: jana.horlacher@usz.ch
-
Ottaa yhteyttä:
- Angelina Maric, PhD
- Puhelinnumero: +41442558615
- Sähköposti: Angelina.maric@usz.ch
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- PD: PD:n diagnoosi kansainvälisten kriteerien mukaan, taudin vaikeusaste lievä tai kohtalainen (Hoehnin ja Yahrin asteikko, vaiheet ll-lll)
- PD: Kyky soveltaa interventiota tutkimuksen ajan
- MCI: MCI:n diagnoosi kansainvälisten kriteerien mukaan, vallitseva amnestinen esitys (yhden tai usean alueen amnestinen MCI)
- MCI: avoliitossa asuva henkilö, joka voisi auttaa hakemuksen tekemisessä
- MCI: Kyky soveltaa interventiota opiskelun ajan, tarvittaessa avopuolikkaan avustuksella
PD ja MCI:
- Ikä yli 18 vuotta
- Tietoinen suostumus allekirjoituksella dokumentoituna
- Vakaa kotitilanne (esim. pitkäaikainen asuinpaikka), joka mahdollistaa interventioiden luotettavan soveltamisen tutkimuksen ajan
- Riittävä saksan kielen ymmärtäminen opiskelumenettelyjen noudattamiseksi ja kaikkiin opintojen tuloksiin liittyviin kysymyksiin vastaamiseen
- Dopaminergisten, kolinergisten ja muiden PD- tai MCI-lääkkeiden annostelun on oltava pysynyt vakaana vähintään 14 päivää ennen ensimmäisen toimenpiteen aloittamista
- Negatiivinen raskaustesti seulonnan aikana (paitsi naiset, joille on tehty kirurginen sterilointi/kohdunpoisto tai postmenopausaalinen yli 1 vuosi)
Poissulkemiskriteerit:
- PD: Neurologisten, psykiatristen tai unihäiriöiden esiintyminen (muita kuin PD:hen liittyviä)
- PD: Parkinsonismi ilman vastetta levodopalle; Epätyypilliset Parkinsonin oireyhtymät
- PD: Kognitiivinen vamma (Montréal Cognitive Assessment [MoCA] <24)
- MCI: Nykyinen neurologisen (muu kuin MCI) tai häiritsevän psykiatrisen sairauden tai unihäiriön diagnoosi (esim. uniapneaoireyhtymä, levottomat jalat -oireyhtymä)
PD ja MCI:
- Vaikeat sairaudet, kuten munuaisten vajaatoiminta, maksan vajaatoiminta tai sydämen vajaatoiminta
- Seuraavien lääkkeiden säännöllinen käyttö: Bentsodiatsepiinit ja muut keskushermostoa lamaavat aineet, melatoniini ja muut unta edistävät aineet, Alzheimerin tyypin dementiaan hyväksytyt lääkkeet (asetyylikoliiniesteraasin estäjä, memantiini)
- Kyvyttömyys kuulla TSB Axon tuottamia ääniä
- Ihosairaudet/-ongelmat/allergiat kasvojen/korvien alueella, jotka voivat pahentua elektrodien käytön yhteydessä
- Tunnettu tai epäilty huumeiden tai lääkkeiden väärinkäyttö
- Tunnettu tai epäilty noudattamatta jättäminen
- Osallistuminen toiseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä tai lääketieteellisillä laitteilla 30 päivää ennen tätä tutkimusta ja sen aikana
- Aiempi ilmoittautuminen nykyiseen tutkimukseen
- Tutkijan, hänen perheenjäsentensä, työntekijöiden ja muiden huollettavien henkilöiden rekisteröinti
- Vuorotyö (työ yöllä)
- Matkustaminen yli 2 aikavyöhykkeellä viimeisen kuukauden aikana ennen toimenpiteen alkamista tai sen aikana (toimenpiteen alkamisaika mukautetaan tämän kriteerin mukaan)
- Päihteiden tai alkoholin väärinkäyttö (esim. > 0,5 l viiniä tai 1 l olutta päivässä)
- Runsas kofeiinin kulutus (> 5 annosta/päivä; mukaan lukien kahvi, energiajuoma)
- Istutetut syvät aivostimulaatioelektrodit
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
- Turvallisen ehkäisyn puute, joka määritellään seuraavasti: Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat, jotka eivät käytä eivätkä halua jatkaa lääketieteellisesti luotettavan ehkäisymenetelmän käyttöä koko tutkimuksen ajan, kuten oraalisia, injektoivia tai implantoitavia ehkäisyvälineitä tai kohdunsisäisiä ehkäisyvälineitä, tai jotka eivät käytä mitään muuta menetelmää, jota tutkija pitää yksittäistapauksissa riittävän luotettavana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Verum
Laite tallentaa EEG:tä ja muita biosignaaleja koko yön ja skannaa näistä signaaleista hitaita aaltoja, jotka liittyvät syvään NREM-uneen.
Kun tällaiset hitaat aallot tunnistetaan ja muut kriteerit täyttyvät, kuulokkeiden kautta toistetaan ääni, joka stimuloi ja tehostaa hidasta aaltoa herättämättä potilasta.
|
TSB Axo on puettava biosignaalin tallennuslaite yhdistettynä kuulostimulaatioon.
Laite koostuu esigeeliytetyistä biosignaalielektrodeista, pääpantaan integroiduista kuulokkeista ja biosignaalin käsittelymoduulista.
|
Huijausvertailija: Sham
Ei toista ääniä NREM-unen aikana, mutta käytät laitetta ja tallentavat biosignaaleja 2 viikon ajan joka yö.
|
TSB Axo on puettava biosignaalin tallennuslaite yhdistettynä kuulostimulaatioon.
Laite koostuu esigeeliytetyistä biosignaalielektrodeista, pääpantaan integroiduista kuulokkeista ja biosignaalin käsittelymoduulista.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Ero objektiivisessa EDS:ssä
Aikaikkuna: arvioidaan jokaisen toimenpiteen jälkeen (kunkin toimenpiteen 15. päivä)
|
Ero objektiivisessa liiallisessa päiväuniisuudessa (EDS), mitattuna usealla unilatenssitestillä (MSLT; minuuttia), Parkinson-potilailla
|
arvioidaan jokaisen toimenpiteen jälkeen (kunkin toimenpiteen 15. päivä)
|
Ero verbaalisen episodisen muistin suorituskyvyssä
Aikaikkuna: arvioidaan jokaisen toimenpiteen jälkeen (kunkin toimenpiteen 15. päivä)
|
Ero verbaalisen episodisen muistin suorituskyvyssä mitattuna Hopkinsin verbaalisella oppimistestillä (HVLT; pisteet vaihtelevat 0–12, korkeammat pisteet osoittavat parempaa suorituskykyä) viivästynyt palautus, lievää kognitiivista vajaatoimintaa sairastavilla potilailla
|
arvioidaan jokaisen toimenpiteen jälkeen (kunkin toimenpiteen 15. päivä)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Subjektiivinen EDS
Aikaikkuna: arvioida ennen ja jälkeen jokaista interventiota (kunkin toimenpiteen päivät 1 ja 15)
|
Muutos subjektiivisessa liiallisessa päiväuniisuudessa (EDS), mitattuna Epworthin uneliaisuusasteikolla (ESS; pisteet vaihtelevat 0–24, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa EDS:ää)
|
arvioida ennen ja jälkeen jokaista interventiota (kunkin toimenpiteen päivät 1 ja 15)
|
Jatkuva huomio
Aikaikkuna: arvioidaan jokaisen toimenpiteen jälkeen (kunkin toimenpiteen 15. päivä)
|
Jatkuva huomio, mitattuna SART-tehtävällä (Sustained Attention to Response Task)
|
arvioidaan jokaisen toimenpiteen jälkeen (kunkin toimenpiteen 15. päivä)
|
Valppaus
Aikaikkuna: arvioidaan jokaisen toimenpiteen jälkeen (kunkin toimenpiteen 15. päivä)
|
Valppaus, mitattuna Psychomotor Vigilance Task (PVT) -toiminnolla
|
arvioidaan jokaisen toimenpiteen jälkeen (kunkin toimenpiteen 15. päivä)
|
Subjektiivinen yöunen laatu
Aikaikkuna: arvioida ennen ja jälkeen jokaista interventiota (kunkin toimenpiteen päivät 1 ja 15)
|
Subjektiivinen yöunen laatu mitattuna Parkinsonin taudin uniasteikolla -2 (PDSS-2; pisteet vaihtelevat 0–60, korkeammat pisteet osoittavat huonompaa unen laatua) PD-potilailla ja Pittsburghin unen laatuindeksillä (PSQI; pisteet vaihtelevat 0–21) , korkeammat pisteet osoittavat huonompaa unen laatua) MCI-potilailla
|
arvioida ennen ja jälkeen jokaista interventiota (kunkin toimenpiteen päivät 1 ja 15)
|
Executive Tehtävä ja huomio
Aikaikkuna: arvioidaan jokaisen toimenpiteen jälkeen (kunkin toimenpiteen 15. päivä)
|
Toimeenpanotoiminto (henkinen joustavuus, verbaalinen sujuvuus, motorinen ohjelmointi, herkkyys häiriöille, työmuisti, psykomotorinen käsittelynopeus), mitattuna Trail Making Test (TMT; sekunneissa) B/A, Regensburger Wortflüssigkeitstest (RWT; fonaattinen ja semanttinen verbaalinen) sujuvuus; sanamäärässä), Lurian moottorisekvenssitesti, Victoria Stroop -tehtävä, 2-back -tehtävä ja TMT A
|
arvioidaan jokaisen toimenpiteen jälkeen (kunkin toimenpiteen 15. päivä)
|
Plasman biomarkkerit
Aikaikkuna: arvioidaan jokaisen toimenpiteen jälkeen (kunkin toimenpiteen 15. päivä)
|
Proteiinin kertymisen (aSyn, beeta-amyloidi 40 ja 42 [Aß40, Aß40], tau, fosforyloitu tau [p-tau]), hermosolujen rappeutumisen (neurofilamentin kevytketju; NFL) ja synaptisten ja tulehdusmerkkiaineiden plasmatasot
|
arvioidaan jokaisen toimenpiteen jälkeen (kunkin toimenpiteen 15. päivä)
|
Subjektiivinen unen laatu
Aikaikkuna: arvioidaan joka aamu interventiojakson aikana (päivät 1-15 jokaisesta interventiosta)
|
Subjektiivinen unen laatu mitattuna Visual Analog Scale (VAS) -asteikolla erittäin huonosta erittäin hyvään
|
arvioidaan joka aamu interventiojakson aikana (päivät 1-15 jokaisesta interventiosta)
|
Subjektiivinen tunnelma
Aikaikkuna: arvioidaan joka ilta interventiojakson aikana (päivät 1-14 jokaisesta interventiosta)
|
Subjektiivinen mieliala päiväsaikaan mitattuna Visual Analog Scale (VAS) -asteikolla erittäin huonosta erittäin hyvään
|
arvioidaan joka ilta interventiojakson aikana (päivät 1-14 jokaisesta interventiosta)
|
Subjektiivinen hetkellinen uneliaisuus
Aikaikkuna: arvioidaan joka ilta interventiojakson aikana (päivät 1-14 jokaisesta interventiosta)
|
Subjektiivinen hetkellinen uneliaisuus mitattuna Karolinska Sleepiness Scale -asteikolla (KSS; pisteet vaihtelevat 1-9, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa hetkellistä uneliaisuutta)
|
arvioidaan joka ilta interventiojakson aikana (päivät 1-14 jokaisesta interventiosta)
|
Digitaaliset biomarkkerit
Aikaikkuna: arvioidaan joka päivä intervention aikana (päivinä 1-15 jokaisesta interventiosta)
|
napauttaminen tabletilla
|
arvioidaan joka päivä intervention aikana (päivinä 1-15 jokaisesta interventiosta)
|
Unen intensiteetti
Aikaikkuna: arvioidaan jatkuvasti interventiojakson aikana (päivät 1-15 jokaisesta interventiosta)
|
Unen intensiteetti, jota edustaa hitaan aallon aktiivisuus / hitaan aallon energia (SWA/SWE), joka on laskettu EEG-tallenteista, jotka on otettu joka yö kotona TSB Axon etuosan EEG-elektrodilla.
|
arvioidaan jatkuvasti interventiojakson aikana (päivät 1-15 jokaisesta interventiosta)
|
Masennusoireet
Aikaikkuna: arvioida ennen ja jälkeen jokaista interventiota (kunkin toimenpiteen päivät 1 ja 15)
|
Sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikko (HADS; pisteet vaihtelevat 0–21, korkeammat pisteet osoittavat enemmän masennusoireita) osoittavat masennusoireet MCI-potilailla
|
arvioida ennen ja jälkeen jokaista interventiota (kunkin toimenpiteen päivät 1 ja 15)
|
Verbaalinen episodinen ja visuospatiaalinen muistitoiminto
Aikaikkuna: arvioidaan jokaisen toimenpiteen jälkeen (kunkin toimenpiteen 15. päivä)
|
Verbaalinen episodinen ja visuospatiaalinen muistitoiminto, mitattuna Hopkinsin verbaalisella oppimistestillä (HVLT; pisteet vaihtelevat 0–12, korkeammat pisteet osoittavat parempaa suorituskykyä) ja lyhyellä visuaalisen muistin testillä (BVMT; pisteet vaihtelevat 0–12, korkeammat pisteet osoittavat parempaa suorituskyky) MCI-potilailla
|
arvioidaan jokaisen toimenpiteen jälkeen (kunkin toimenpiteen 15. päivä)
|
Elämänlaatu (VAS)
Aikaikkuna: arvioida ennen ja jälkeen jokaista interventiota (päivät 1 ja 14, päivät 29 ja 42)
|
Parkinson-potilaiden elämänlaatu mitattuna Visual Analog Scale (VAS) -asteikolla erittäin huonosta erittäin hyvään
|
arvioida ennen ja jälkeen jokaista interventiota (päivät 1 ja 14, päivät 29 ja 42)
|
Motoriset oireet
Aikaikkuna: arvioitu ennen ja jälkeen jokaisen toimenpiteen, aamulla ennen dopaminergisten lääkkeiden ottamista (kunkin toimenpiteen päivät 1 ja 14)
|
Motoriset oireet, arvioituna Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) lll -etäversiolla (tabletissa; pisteet vaihtelevat 0-104, korkeammat pisteet osoittavat pahempia motorisia oireita) Parkinson-potilailla
|
arvioitu ennen ja jälkeen jokaisen toimenpiteen, aamulla ennen dopaminergisten lääkkeiden ottamista (kunkin toimenpiteen päivät 1 ja 14)
|
Tarkennettu moottorin arviointi
Aikaikkuna: arvioitiin kunkin toimenpiteen 4. päivänä
|
Käden/sormen liikkeiden arviointi Parkinson-potilailla
|
arvioitiin kunkin toimenpiteen 4. päivänä
|
Yön aikana muistin lujittaminen
Aikaikkuna: arvioitiin päivän 13 illalla ja 14 päivän aamulla
|
Yön yli tapahtuva muistin vahvistaminen, arvioituna sanaparitehtävällä ja sormen napauttelusekvenssitestillä PD- ja MCI-potilailla
|
arvioitiin päivän 13 illalla ja 14 päivän aamulla
|
Yön yli tapahtuvaa palautumista estävä kontrolli
Aikaikkuna: arvioitiin päivän 13 illalla ja 14 päivän aamulla
|
Estokontrollin palautuminen yön yli, arvioituna Go/NoGo Taskilla (GNG) PD- ja MCI-potilailla
|
arvioitiin päivän 13 illalla ja 14 päivän aamulla
|
Yön yli palautuva työmuisti
Aikaikkuna: arvioitiin päivän 13 illalla ja 14 päivän aamulla
|
Työmuistin palauttaminen yön yli, arvioituna 2-back-tehtävällä PD- ja MCI-potilailla
|
arvioitiin päivän 13 illalla ja 14 päivän aamulla
|
Yön kunnostusvalvonta
Aikaikkuna: arvioitiin päivän 13 illalla ja 14 päivän aamulla
|
Valppauden palautuminen yön yli, arvioituna Psychomotor Vigilance Test (PVT) -testillä PD- ja MCI-potilailla
|
arvioitiin päivän 13 illalla ja 14 päivän aamulla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Angelina Maric, PhD, University of Zurich
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. huhtikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 31. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 31. maaliskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 25. tammikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. tammikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 3. helmikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 15. marraskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. marraskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PDMCI-TS
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset TSB Axo
-
Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, WorcesterAktiivinen, ei rekrytointiTay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat
-
Taiwan Sunpan Biotechnology Development Co., Ltd.Virginia Contract Research Organization Co., Ltd.ValmisMetastaattinen paksusuolen syöpäTaiwan
-
Sio Gene TherapiesLopetettuParkinsonin tautiYhdistynyt kuningaskunta, Ranska
-
Ain Shams UniversityValmis