Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nintedanibihoito Unicentric Castlemanin taudissa (NUCastle)

maanantai 14. lokakuuta 2024 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Unicentric Castleman Disease (UCD) on harvinainen ei-pahanlaatuinen paikallinen sairaus, johon liittyy yksi tai useampi imusolmuke, johon liittyy itukeskuksen surkastuminen, vaippavyöhykkeen paksuuntuminen ja verisuonten voimakas lisääntyminen, joka tunkeutuu itukeskuksiin. Potilaat hakeutuvat yleensä lääkärin hoitoon paikallisen, joskus puristuvan imusolmukkeen tai hengenvaarallisten autoimmuunikomplikaatioiden (paraneoplastinen pemfigus tai PNP tai myasthenia gravis tai MG) kehittymisen vuoksi. Paras hoitovaihtoehto on täydellinen leikkaus, mutta viime aikoina on osoitettu, että jopa puolet potilaista ei pääse leikkaukseen. Näille potilaille on määriteltävä tehokas lääketieteellinen lähestymistapa, koska mikään nykyinen lääkehoito ei ole osoittanut vähentävän sairastuvuutta ja kuolleisuutta. UCD:n syytä ei tällä hetkellä tunneta, ja nykyiset tiedot suosivat skenaariota stroman vajaatoiminnasta, joka johtaa imusolmukkeiden arkkitehtuurin menettämiseen ensisijaisen hematopoieettisen sairauden sijaan. UCD-vauriot liittyvät usein synkroniseen follikulaariseen dendriittisolujen (FDC) proliferaatioon, ja ne voivat joskus kehittyä kohti todellista FDC-sarkoomaa (FDCS), mikä osoittaa FDC:n, itukeskuksen stroomasolukomponentin, mahdollisen roolin UCD-patogeneesissä. Toistuva somaattinen aktivoiva mutaatio PDGFRB:ssä (p.N666S) on äskettäin kuvattu CD45-negatiivisessa (ei-hematopoieettisessa) osastossa jopa 17 % UCD-näytteistä. Lisäksi VEGFR-reitin aktivaatiolla uskotaan olevan rooli taudin kehittymisessä, erityisesti UCD-leesiolle ominaisessa lisääntyneessä verisuonissa.

Nintedanibi on kaupallisesti saatavilla oleva tyrosiinikinaasi-inhibiittori, joka kohdistuu PDGF-, VEGF- ja FGF-reseptoreihin. Lääke on saanut Euroopan myyntiluvan vuonna 2015 ei-pienisoluisen keuhkosyövän ja idiopaattisen keuhkofibroosin hoitoon, ja sen turvallisuusprofiili on tyydyttävä. Oletuksena on, että nintedanibista voisi olla hyötyä potilaille, joilla on ei-leikkattava tai osittain leikattavissa oleva UCD.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

13

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Ikä ≥ (sama tai suurempi kuin) 18 vuotta
  2. Kirjallinen tietoinen suostumus
  3. Biopsialla todistettu hyaliini-vaskulaarinen Unicentric Castleman -taudin diagnoosi
  4. Leikkauskelvoton tai osittain resekoitavissa oleva UCD-leesio tai leikkauksesta kieltäytyminen
  5. Saatavilla suun kautta
  6. Kuuluu Ranskan kansalliseen sosiaaliturvajärjestelmään (rekisteröity tai on tällaisen järjestelmän edunsaaja)
  7. Hedelmällisessä iässä olevia naisia ​​tulee neuvoa välttämään raskaaksi tulemista hoidon aikana ja käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä hoidon alussa, hoidon aikana ja vähintään 3 kuukautta hoidon jälkeen. raskaustesti on tehtävä ennen hoitoa ja tarvittaessa hoidon aikana; imetys tulee lopettaa hoidon ajaksi
  8. Miespotilailla, joilla on WOCBP-kumppani(t), halukkuus käyttää asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä estääkseen kumppaniaan tulemasta raskaaksi tutkimuksen aikana ennen ensimmäisen tutkimushoidon annoksen antamista, kunnes 3 kuukautta viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Synkroninen follikulaarinen dendriittisolusarkooma
  2. Tunnettu yliherkkyys nintedanibille, soijalle tai maapähkinälle tai jollekin koelääkkeen apuaineelle tai tunnettu yliherkkyys luetelluille apulääkkeille tai jollekin niiden apuaineelle.
  3. Hedelmällisessä iässä olevat naiset: negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti sisällyttämisen yhteydessä ja varmistettu kuukausittain tutkimuksen aikana, enintään 3 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen.
  4. Kyvyttömyys saada tietoon perustuva suostumus
  5. Potilaat laillisen suojan alaisina
  6. Maksan transaminaasit (AST ja/tai ALT) >3N
  7. Loppuvaiheen maksasairaus (lapsen B- tai C-kirroosi)
  8. Loppuvaiheen munuaisten vajaatoiminta (CrCl < 30 ml/min)
  9. Vaikeat verenvuoto- tai tromboemboliset tapahtumat viimeisen 6 kuukauden aikana
  10. Hallitsematon systeeminen sairaus, kuten krooninen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, verenpainetauti; aiempi sydäninfarkti tai aivohalvaus tai aneurysma
  11. Suuret vammat 10 päivän aikana ennen tutkimuksen alkua tai Äskettäin tehty leikkaus, jossa haava ei ole parantunut riittävästi, tai vatsan leikkaus viimeisen 4 viikon aikana.
  12. Vaikea keuhkoverenpainetauti

  13. Verenvuotoriski, mikä tahansa seuraavista:

    1. Tunnettu geneettinen taipumus verenvuotoon.
    2. Potilaat, jotka tarvitsevat

1. Fibrinolyysi, täyden annoksen terapeuttinen antikoagulaatio (esim. K-vitamiiniantagonistit, suorat trombiinin estäjät, hepariini, hirudiini) 2. Suuriannoksinen verihiutaleiden aggregaatiota estävä hoito, joka vastaa kahden verihiutaleiden aggregaatiota estävän hoidon yhdistelmää (aspiriini + P2Y12-reseptorin estäjä) 14. Vasta-aihe kokeelliselle lääkkeelle tai apulääkkeille, jotka on lueteltu 15. Potilaat huoltajina tai huoltajina ja suojeltuja aikuisia tai eivät voi suostua 16. Ilmoittautuminen toiseen interventiotutkimukseen (käynnissä sisällyttämishetkellä)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat aikuispotilaat, joilla on yksikeskinen hyalinovaskulaarinen Castlemanin tauti
Lääke: Nintedanib
Nintedanibi 150 mg kahdesti päivässä 6 kuukauden ajan Tai nintedanibi 100 mg kahdesti päivässä, jos annosta muutetaan Suun kautta (aterioiden aikana)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paras vastaus
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Paras vaste kuuden kuukauden ajalle määriteltynä >30 %:n laskuna lähtötasosta kokonaisvaurion glykolyysissä (TLG) mitattuna 18F FDG PET/CT:llä, joka suoritettiin kohdissa M3 ja M6
Jopa 6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: Jopa 9 kuukautta
Jopa 9 kuukautta
Vakavien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Jopa 9 kuukautta
Jopa 9 kuukautta
Nindetanibihoidon lopettaminen
Aikaikkuna: Jopa 9 kuukautta
Jopa 9 kuukautta
Leesion koko
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
Poikkeama lähtötasosta
3 kuukauden iässä
Leesion koko
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Poikkeama lähtötasosta
6 kuukauden iässä
Leesion standardisoidun sisäänottoarvon vaihtelu lähtötasosta
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
3 kuukauden iässä
Leesion standardisoidun sisäänottoarvon vaihtelu lähtötasosta
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
6 kuukauden iässä
Leesion kokonaisglykolyysin (TLG) prosenttiosuuden vaihtelu lähtötasosta
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
3 kuukauden iässä
Leesion kokonaisglykolyysin (TLG) prosenttiosuuden vaihtelu lähtötasosta
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
6 kuukauden iässä
Muutos Unicentric Castleman Disease -leesion ei-resekoitavuuden tilassa
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
6 kuukauden iässä
Pemfigus-taudin alueindeksi (paraneoplastiselle pemfigusille)
Aikaikkuna: 1 kuukauden iässä
Autoimmuunisairauksiin liittyvien komplikaatioiden kehitys kansainvälisen Pemphigus-määritelmäkomitean kehittämän pistemäärän mukaan. Se arvioi 3 komponenttia: ihon, päänahan ja limakalvot arvioiden kunkin toiminnan ja vaurion. Pistemäärä vaihtelee välillä 0-263, mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi sairaus on.
1 kuukauden iässä
Pemfigus-taudin alueindeksi (paraneoplastiselle pemfigusille)
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
Autoimmuunisairauksiin liittyvien komplikaatioiden kehitys kansainvälisen Pemphigus-määritelmäkomitean kehittämän pistemäärän mukaan. Se arvioi 3 komponenttia: ihon, päänahan ja limakalvot arvioiden kunkin toiminnan ja vaurion. Pistemäärä vaihtelee välillä 0-263, mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi sairaus on.
3 kuukauden iässä
Pemfigus-taudin alueindeksi (paraneoplastiselle pemfigusille)
Aikaikkuna: 9 kuukauden iässä
Autoimmuunisairauksiin liittyvien komplikaatioiden kehitys kansainvälisen Pemphigus-määritelmäkomitean kehittämän pistemäärän mukaan. Se arvioi 3 komponenttia: ihon, päänahan ja limakalvot arvioiden kunkin toiminnan ja vaurion. Pistemäärä vaihtelee välillä 0-263, mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi sairaus on.
9 kuukauden iässä
Bronkioliitti obliterans: muutos lähtötasosta ennustetun pakotetun uloshengityksen tilavuuden prosentissa 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
Autoimmuuneihin liittyvien komplikaatioiden kehitys
3 kuukauden iässä
Bronkioliitti obliterans: muutos lähtötasosta ennustetun pakotetun uloshengityksen tilavuuden prosentissa 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Autoimmuuneihin liittyvien komplikaatioiden kehitys
6 kuukauden iässä
Bronkioliitti obliterans: muutos lähtötasosta ennustetun pakotetun uloshengityksen tilavuuden prosentissa 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: 9 kuukauden iässä
Autoimmuuneihin liittyvien komplikaatioiden kehitys
9 kuukauden iässä
Bronkioliitti obliterans: muutos lähtötasosta pakotetussa vitaalikapasiteetissa
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
Autoimmuuneihin liittyvien komplikaatioiden kehitys
3 kuukauden iässä
Bronkioliitti obliterans: muutos lähtötasosta pakotetussa vitaalikapasiteetissa
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Autoimmuuneihin liittyvien komplikaatioiden kehitys
6 kuukauden iässä
Bronkioliitti obliterans: muutos lähtötasosta pakotetussa vitaalikapasiteetissa
Aikaikkuna: 9 kuukauden iässä
Autoimmuuneihin liittyvien komplikaatioiden kehitys
9 kuukauden iässä
Bronkioliitti obliterans: muutos lähtötasosta keuhkojen kokonaiskapasiteetissa
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
Autoimmuuneihin liittyvien komplikaatioiden kehitys
3 kuukauden iässä
Bronkioliitti obliterans: muutos lähtötasosta keuhkojen kokonaiskapasiteetissa
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Autoimmuuneihin liittyvien komplikaatioiden kehitys
6 kuukauden iässä
Bronkioliitti obliterans: muutos lähtötasosta keuhkojen kokonaiskapasiteetissa
Aikaikkuna: 9 kuukauden iässä
Autoimmuuneihin liittyvien komplikaatioiden kehitys
9 kuukauden iässä
Bronkioliitti obliterans: muutos lähtötasosta keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetissa (DLCO)
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
Autoimmuuneihin liittyvien komplikaatioiden kehitys
3 kuukauden iässä
Bronkioliitti obliterans: muutos lähtötasosta keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetissa (DLCO)
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Autoimmuuneihin liittyvien komplikaatioiden kehitys
6 kuukauden iässä
Bronkioliitti obliterans: muutos lähtötasosta keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetissa (DLCO)
Aikaikkuna: 9 kuukauden iässä
Autoimmuuneihin liittyvien komplikaatioiden kehitys
9 kuukauden iässä
Paraneoplastinen pemfigus/Bronchiolitis Obliterans: seerumin vasta-ainetiitterit
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
anti desmogleiini 1/3, anti desmoplakin, anti envoplakin, anti periplakin
3 kuukauden iässä
Paraneoplastinen pemfigus/Bronchiolitis Obliterans: seerumin vasta-ainetiitterit
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
anti desmogleiini 1/3, anti desmoplakin, anti envoplakin, anti periplakin
6 kuukauden iässä
Paraneoplastinen pemfigus/Bronchiolitis Obliterans: seerumin vasta-ainetiitterit
Aikaikkuna: 9 kuukauden iässä
anti desmogleiini 1/3, anti desmoplakin, anti envoplakin, anti periplakin
9 kuukauden iässä
Myasthenia gravis: muutos perustasosta päivittäisen elämän Myasthenia Gravis -profiilin pistemäärässä (MG-ADL)
Aikaikkuna: 1 kuukauden iässä
8 kohteen pisteet vaihtelevat 0:sta (normaali) 24:ään (vakavin).
1 kuukauden iässä
Myasthenia gravis: muutos perustasosta päivittäisen elämän Myasthenia Gravis -profiilin pistemäärässä (MG-ADL)
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
8 kohteen pisteet vaihtelevat 0:sta (normaali) 24:ään (vakavin).
3 kuukauden iässä
Myasthenia gravis: muutos perustasosta päivittäisen elämän Myasthenia Gravis -profiilin pistemäärässä (MG-ADL)
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
8 kohteen pisteet vaihtelevat 0:sta (normaali) 24:ään (vakavin).
6 kuukauden iässä
Myasthenia gravis: muutos perustasosta päivittäisen elämän Myasthenia Gravis -profiilin pistemäärässä (MG-ADL)
Aikaikkuna: 9 kuukauden iässä
8 kohteen pisteet vaihtelevat 0:sta (normaali) 24:ään (vakavin).
9 kuukauden iässä
Myasthenia gravis: anti-AchR/MusK-tiitterit
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
3 kuukauden iässä
Myasthenia gravis: anti-AchR/MusK-tiitterit
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
6 kuukauden iässä
Myasthenia gravis: anti-AchR/MusK-tiitterit
Aikaikkuna: 9 kuukauden iässä
9 kuukauden iässä
Leesion PDGFRB:n (Platelet Derived Growth Factor Receptor B) mutaatiostatuksen arviointi ja korrelaatio hoitovasteen kanssa
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
Hoitovaste arvioidaan koon vaihtelun, SUV:n (Standardized Uptake Value), TLG:n (Total Lesion Glycolysis) perusteella.
3 kuukauden iässä
Leesion PDGFRB:n (Platelet Derived Growth Factor Receptor B) mutaatiostatuksen arviointi ja korrelaatio hoitovasteen kanssa
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
Hoitovastetta arvioidaan koon vaihtelun, SUV:n (Standardized Uptake Value) ja TLG:n (Total Lesion Glycolysis) perusteella.
6 kuukauden iässä
Nintedanibin jäännöspitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: 1 kuukauden iässä
1 kuukauden iässä
Nintedanibin jäännöspitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
3 kuukauden iässä
Nintedanibin jäännöspitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
6 kuukauden iässä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. syyskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 15. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 15. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APHP230820

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Nintedanib

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa