단심성 캐슬만병에서의 Nintedanib 치료 (NUCastle)
2024년 10월 14일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Unicentric Castleman Disease(UCD)는 하나 이상의 림프절을 침범하는 드문 비악성 국소 질환으로, 배중심 위축, 맨틀 구역 비후 및 배중심을 관통하는 강렬한 혈관 증식과 관련됩니다. 환자들은 일반적으로 국소적, 때로는 압박성 림프절 또는 생명을 위협하는 자가면역 합병증(부신생물성 천포창 또는 PNP 또는 중증근육무력증 또는 MG)의 발생으로 인해 의료 조치를 구합니다. 최선의 치료 방법은 완전한 수술적 절제이지만, 최근에는 환자의 절반 정도가 수술을 받을 수 없는 것으로 나타났습니다. 이러한 환자의 경우, 현재 질병률과 사망률을 낮추는 것으로 입증된 의학적 치료법이 없기 때문에 효율적인 의학적 접근 방식을 정의해야 합니다. UCD의 원인은 현재 알려지지 않았으며 현재 데이터는 원발성 조혈 질환 중 하나가 아니라 림프절 구조의 손실로 이어지는 간질 손상 시나리오를 선호합니다. UCD 병변은 종종 동기성 여포성 수지상 세포(FDC) 증식과 연관되어 있으며 때로는 실제 FDC 육종(FDCS)으로 진화할 수 있는데, 이는 UCD 발병기전에서 배중심 간질 세포 구성요소인 FDC의 가능한 역할을 나타냅니다. PDGFRB(p.N666S)의 재발성 체세포 활성화 돌연변이가 최근 최대 17% UCD 표본의 CD45 음성(비조혈) 구획에서 설명되었습니다. 더욱이, VEGFR 경로의 활성화는 질병의 발병, 특히 UCD 병변의 증가된 혈관성 특징에서 역할을 하는 것으로 생각됩니다.
닌테다닙은 PDGF, VEGF 및 FGF 수용체를 표적으로 하는 시판되는 티로신-키나제 억제제입니다. 이 약물은 만족스러운 안전성 프로필을 갖춘 비소세포폐암 및 특발성 폐섬유증 치료용으로 2015년 유럽 시장 승인을 획득했습니다. 가설은 닌테다닙이 절제 불가능하거나 부분적으로 절제 가능한 UCD 환자에게 도움이 될 수 있다는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
13
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: David Boutboul, MD
- 전화번호: +33 +33142499140
- 이메일: david.boutboul@aphp.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Jérôme Lambert, MD PhD
- 전화번호: +33 +33142499742
- 이메일: jerome.lambert@u-paris.fr
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 18세(이상)
- 서면 동의
- 유리혈관성 단일성 캐슬만병의 생검으로 입증된 진단
- 절제 불가능하거나 부분적으로 절제 가능한 UCD 병변 또는 수술 거부
- 사용 가능한 경구 경로
- 프랑스 국가 사회보장 시스템에 가입되어 있습니다(해당 시스템에 등록되어 있거나 수혜자임).
- 가임기 여성은 치료를 받는 동안 임신을 피하고 치료 시작 시, 치료 중, 마지막 투여 후 최소 3개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하도록 조언하고 이에 동의해야 합니다. 임신 테스트는 치료 전과 치료 중에 적절하게 수행되어야 합니다. 치료 중에는 수유를 중단해야 한다
- WOCBP 파트너와 함께 남성 환자의 경우 연구 기간 동안 파트너가 임신하는 것을 방지하기 위해 적절한 피임법을 사용하여 첫 번째 연구 치료제 투여 전부터 마지막 연구 치료제 투여 후 3개월까지 사용할 의향이 있음
제외 기준:
- 동기성 여포성 수지상 세포 육종
- 닌테다닙, 콩, 땅콩 또는 실험 약물의 부형제에 대해 알려진 과민증, 또는 나열된 보조 약물 또는 그 부형제에 대해 알려진 과민증.
- 가임기 여성의 경우: 포함 시 음성 혈청 또는 소변 임신 검사가 음성이고 연구 기간 동안 매달 확인되었으며 마지막 투여 후 최대 3개월까지 확인되었습니다.
- 사전 동의를 얻을 수 없음
- 법적 보호를 받고 있는 환자
- 간 트랜스아미나제(AST 및/또는 ALT) >3N
- 말기 간질환(소아 B 또는 C 간경변)
- 말기 신부전(CrCl<30 mL/min)
- 지난 6개월 이내에 심각한 출혈 또는 혈전색전증 사건이 발생한 경우
- 만성 심부전, 불안정 협심증, 고혈압 등 조절되지 않는 전신 질환; 심근경색, 뇌졸중 또는 동맥류의 병력
- 연구 시작 전 10일 동안의 주요 부상, 또는 상처 치유가 불충분한 최근 수술, 또는 지난 4주 동안의 복부 수술.
- 심한 폐고혈압
출혈 위험, 다음 중 하나:
- 출혈에 대한 유전적 소인이 알려져 있습니다.
- 필요한 환자
1. 섬유소용해, 정량 치료 항응고제(예: 비타민K 길항제, 직접트롬빈억제제, 헤파린, 히루딘) 2. 2가지 항혈소판응집치료제(아스피린 + P2Y12 수용체 억제제)의 병용에 해당하는 고용량 항혈소판치료제 14. 나열된 실험 약물 또는 보조 약물에 대한 금기 사항 15. 후견인 또는 큐레이터인 환자와 보호받는 성인 또는 동의할 수 없는 환자 16. 다른 중재적 연구에 등록(포함 당시 진행 중)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단심성 유리혈관성 캐슬만병을 앓고 있는 18세 이상의 성인 환자
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6개월간 닌테다닙 150mg 1일 2회 또는 용량 조절의 경우 닌테다닙 100mg 1일 2회 경구투여(식사 중)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최고의 응답
기간: 최대 6개월
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M3 및 M6에서 수행된 18F FDG PET/CT로 측정한 총 병변 당분해(TLG)가 기준선보다 30% 이상 감소한 것으로 정의된 6개월 동안의 최고 반응
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최대 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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이상반응 수
기간: 최대 9개월
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최대 9개월
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심각한 부작용의 수
기간: 최대 9개월
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최대 9개월
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닌데타닙 중단
기간: 최대 9개월
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최대 9개월
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병변의 크기
기간: 3개월째
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기준선과의 차이
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3개월째
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병변의 크기
기간: 6개월
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기준선과의 차이
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6개월
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병변의 표준화된 흡수 값의 기준선과의 변화
기간: 3개월째
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3개월째
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병변의 표준화된 흡수 값의 기준선과의 변화
기간: 6개월
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6개월
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병변의 총 병변 당분해(TLG) 비율의 기준선과의 변화
기간: 3개월째
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3개월째
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병변의 총 병변 당분해(TLG) 비율의 기준선과의 변화
기간: 6개월
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6개월
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Unicentric Castleman Disease 병변의 절제불가 상태 변화
기간: 6개월
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6개월
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천포창병 지역지수(부신생물성 천포창의 경우)
기간: 1개월에
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국제 천포창 정의 위원회가 개발한 점수에 따른 자가면역 관련 합병증의 진화.
피부, 두피, 점막의 3가지 구성요소를 평가하여 각각의 활동과 손상을 평가합니다.
점수는 0에서 263까지 다양하며 점수가 높을수록 질병이 더 심한 것입니다.
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1개월에
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천포창병 지역지수(부신생물성 천포창의 경우)
기간: 3개월째
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국제 천포창 정의 위원회가 개발한 점수에 따른 자가면역 관련 합병증의 진화.
피부, 두피, 점막의 3가지 구성요소를 평가하여 각각의 활동과 손상을 평가합니다.
점수는 0에서 263까지 다양하며 점수가 높을수록 질병이 더 심각합니다.
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3개월째
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천포창병 지역지수(부신생물성 천포창의 경우)
기간: 9개월에
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국제 천포창 정의 위원회가 개발한 점수에 따른 자가면역 관련 합병증의 진화.
피부, 두피, 점막의 3가지 구성요소를 평가하여 각각의 활동과 손상을 평가합니다.
점수는 0에서 263까지 다양하며 점수가 높을수록 질병이 더 심각합니다.
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9개월에
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폐쇄성 기관지염의 경우: 기준선으로부터의 1초 강제 호기량(FEV1) 예측 비율의 변화
기간: 3개월째
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자가면역 관련 합병증의 진화
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3개월째
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폐쇄성 세기관지염의 경우: 기준선으로부터의 1초 강제 호기량(FEV1) 예측 비율의 변화
기간: 6개월
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자가면역 관련 합병증의 진화
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6개월
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폐쇄성 기관지염의 경우: 기준선으로부터의 1초 강제 호기량(FEV1) 예측 비율의 변화
기간: 9개월에
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자가면역 관련 합병증의 진화
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9개월에
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기관지염 폐쇄증의 경우: 기준치로부터 강제 폐활량의 변화in 강제 폐활량
기간: 3개월째
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자가면역 관련 합병증의 진화
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3개월째
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기관지염 폐쇄증의 경우: 기준치로부터 강제 폐활량의 변화in 강제 폐활량
기간: 6개월
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자가면역 관련 합병증의 진화
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6개월
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기관지염 폐쇄증의 경우: 기준치로부터 강제 폐활량의 변화in 강제 폐활량
기간: 9개월에
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자가면역 관련 합병증의 진화
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9개월에
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폐쇄성 세기관지염의 경우: 총 폐활량의 기준선 대비 변화
기간: 3개월째
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자가면역 관련 합병증의 진화
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3개월째
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폐쇄성 세기관지염의 경우: 총 폐활량의 기준선 대비 변화
기간: 6개월
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자가면역 관련 합병증의 진화
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6개월
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폐쇄성 세기관지염의 경우: 총 폐활량의 기준선 대비 변화
기간: 9개월에
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자가면역 관련 합병증의 진화
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9개월에
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폐쇄성 세기관지염의 경우: 일산화탄소에 대한 폐의 확산 능력(DLCO) 기준치로부터의 변화
기간: 3개월째
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자가면역 관련 합병증의 진화
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3개월째
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폐쇄성 세기관지염의 경우: 일산화탄소에 대한 폐의 확산 능력(DLCO) 기준치로부터의 변화
기간: 6개월
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자가면역 관련 합병증의 진화
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6개월
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폐쇄성 세기관지염의 경우: 일산화탄소에 대한 폐의 확산 능력(DLCO) 기준치로부터의 변화
기간: 9개월에
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자가면역 관련 합병증의 진화
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9개월에
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부종양성 천포창/세기관지염 폐쇄증의 경우: 혈청 항체 역가
기간: 3개월째
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항데스모글라인 1/3, 항데스모플라킨, 항엔보플라킨, 항페리플라킨
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3개월째
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부종양성 천포창/세기관지염 폐쇄증의 경우: 혈청 항체 역가
기간: 6개월
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항데스모글라인 1/3, 항데스모플라킨, 항엔보플라킨, 항페리플라킨
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6개월
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부종양성 천포창/세기관지염 폐쇄증의 경우: 혈청 항체 역가
기간: 9개월에
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항데스모글라인 1/3, 항데스모플라킨, 항엔보플라킨, 항페리플라킨
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9개월에
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중증 근무력증의 경우: 중증 근무력증 일상 생활 활동(MG-ADL) 프로필 점수가 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 1개월에
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0(정상)부터 24(가장 심각)까지의 8개 항목 점수.
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1개월에
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중증 근무력증의 경우: 중증 근무력증 일상 생활 활동(MG-ADL) 프로필 점수가 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 3개월째
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0(정상)부터 24(가장 심각)까지의 8개 항목 점수.
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3개월째
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중증 근무력증의 경우: 중증 근무력증 일상 생활 활동(MG-ADL) 프로필 점수가 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 6개월
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0(정상)부터 24(가장 심각)까지의 8개 항목 점수.
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6개월
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중증 근무력증의 경우: 중증 근무력증 일상 생활 활동(MG-ADL) 프로필 점수가 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 9개월에
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0(정상)부터 24(가장 심각)까지의 8개 항목 점수.
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9개월에
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중증 근무력증의 경우: 항 AchR/MusK 역가
기간: 3개월째
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3개월째
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중증 근무력증의 경우: 항 AchR/MusK 역가
기간: 6개월
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6개월
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중증 근무력증의 경우: 항 AchR/MusK 역가
기간: 9개월에
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9개월에
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병변의 PDGFRB(혈소판 유래 성장인자 수용체 B)의 돌연변이 상태 평가 및 치료 반응과의 상관관계
기간: 3개월째
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치료 반응은 크기, SUV(Standardized Uptake Value), TLG(Total Lesion Glycolytic)의 변화로 평가됩니다.
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3개월째
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병변의 PDGFRB(혈소판 유래 성장인자 수용체 B)의 돌연변이 상태 평가 및 치료 반응과의 상관관계
기간: 6개월
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치료 반응은 크기 변화, SUV(Standardized Uptake Value), TLG(Total Lesion Glycolytic)로 평가됩니다.
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6개월
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닌테다닙 잔류 혈장 농도
기간: 1개월에
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1개월에
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닌테다닙 잔류 혈장 농도
기간: 3개월째
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3개월째
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닌테다닙 잔류 혈장 농도
기간: 6개월
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6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 11월 1일
기본 완료 (추정된)
2030년 5월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 10월 14일
처음 게시됨 (실제)
2024년 10월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 10월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 14일
마지막으로 확인됨
2024년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
캐슬맨병에 대한 임상 시험
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterFogarty International Center of the National Institute of Health모집하지 않고 적극적으로
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National Cancer Institute (NCI)모집하지 않고 적극적으로
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National Cancer Institute (NCI)모집하지 않고 적극적으로
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Vanderbilt University Medical CenterTakeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.모집하지 않고 적극적으로염증성 장질환(IBD) | 궤양성 대장염(UC) | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)미국
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Kaohsiung Medical University아직 모집하지 않음폐 선암종 | 폐암(진단) | Condition/Disease
닌테다닙에 대한 임상 시험
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Dr. Romain LazorBoehringer Ingelheim; Centre Hospitalier Universitaire Vaudois모병
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Boehringer Ingelheim종료됨