Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude de phase II à dose croissante caractérisant la pharmacocinétique d'eltrombopag chez les patients pédiatriques atteints d'anémie aplasique sévère non traitée ou en rechute ou d'anémie aplasique récurrente

16 juillet 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude de phase II, ouverte, non contrôlée, intra-patient à escalade de dose pour caractériser la pharmacocinétique après administration orale d'eltrombopag chez des patients pédiatriques atteints d'anémie aplasique sévère réfractaire, en rechute ou naïve de traitement ou d'anémie aplasique récurrente

Il s'agit d'une étude de phase II, ouverte, multicentrique, d'escalade de dose intra-patient visant à caractériser la pharmacocinétique après l'administration orale d'eltrombopag en association avec un traitement immunosuppresseur chez des patients pédiatriques atteints d'anémie aplasique sévère non traitée ou en rechute/réfractaire ou d'anémie aplasique récurrente .

Tous les patients seront traités par eltrombopag pendant la période de traitement de 26 semaines, suivie d'une période de suivi de 52 semaines. Les patients qui n'ont pas été traités auparavant par un traitement immunosuppresseur seront traités selon le traitement standard, hATG/cyclosporine, en plus de l'eltrombopag. Les patients atteints d'AAS en rechute/réfractaire ou d'AA récurrent seront inscrits dans l'une des deux options de traitement : hATG/cyclosporine plus eltrombopag ou cyclosporine plus eltrombopag, en fonction du traitement antérieur par un traitement immunosuppresseur.

Après le début du traitement par eltrombopag, les patients verront leur dose évaluée et modifiée en fonction de leur tolérance, jusqu'à ce que la numération plaquettaire ciblée ou la dose maximale soit atteinte. Les évaluations pharmacocinétiques seront effectuées à des moments précis destinés à saisir la pharmacocinétique à l'état d'équilibre de la dose initiale et de la dose la plus élevée atteinte.

Il y a quatre périodes distinctes de cette étude : dépistage (signature d'un consentement éclairé écrit jusqu'au jour -1), traitement (pendant 26 semaines), suivi (52 semaines supplémentaires) et suivi à long terme (pendant 3 ans supplémentaires). ). Les 3 premières périodes seront considérées comme la phase principale de l'étude.

L'achèvement de l'étude (essentiel) aura lieu lorsque le dernier patient aura terminé le traitement de 26 semaines et la période de suivi de 52 semaines [à la semaine 78].

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Tous les patients seront traités par eltrombopag pendant la période de traitement de 26 semaines, suivie d'une période de suivi de 52 semaines. Les patients qui n'ont pas été traités auparavant par un traitement immunosuppresseur seront traités selon le traitement standard, hATG/cyclosporine, en plus de l'eltrombopag. Les patients atteints d'AAS en rechute/réfractaire ou d'AA récurrent seront inscrits dans l'une des deux options de traitement : hATG/cyclosporine plus eltrombopag ou cyclosporine plus eltrombopag, en fonction du traitement antérieur par un traitement immunosuppresseur.

Après le début du traitement par eltrombopag, les patients verront leur dose évaluée et modifiée en fonction de leur tolérance, jusqu'à ce que la numération plaquettaire ciblée ou la dose maximale soit atteinte. Les évaluations pharmacocinétiques seront effectuées à des moments précis destinés à saisir la pharmacocinétique à l'état d'équilibre de la dose initiale et de la dose la plus élevée atteinte.

Il y a quatre périodes distinctes de cette étude : dépistage (signature d'un consentement éclairé écrit jusqu'au jour -1), traitement (pendant 26 semaines), suivi (52 semaines supplémentaires) et suivi à long terme (pendant 3 ans supplémentaires). ). Les 3 premières périodes seront considérées comme la phase principale de l'étude.

L'achèvement de l'étude (essentiel) aura lieu lorsque le dernier patient aura terminé le traitement de 26 semaines et la période de suivi de 52 semaines [à la semaine 78].

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
51

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Novartis Investigative Site
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
  • Russie
      • Moscow, Russie, 117198
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Russie, 197022
        • Novartis Investigative Site
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thaïlande, 10400
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Thaïlande, 40002
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Aflac Cancerand Blood Disorders Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childs Hosp
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202-5225
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of MI Health System
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center SC-2
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Pour les patients de la cohorte A :

  1. Antécédents de diagnostic antérieur d'AAS,
  2. Diagnostic d'AAS en rechute/réfractaire ou d'AA récurrent après le traitement de l'AAS, conformément à la section 5.1. Les patients atteints d'AA récurrent (par exemple, qui perdent leur réponse) sont exemptés de répondre aux critères de diagnostic de la rechute de l'AAS au moment de l'inscription à l'étude, mais doivent avoir déjà reçu un diagnostic d'AAS.

  3. Accepter le traitement concomitant par eltrombopag avec une IST appropriée sélectionnée par l'investigateur avec hATG + CsA ou CsA.

    Pour les patients de la cohorte B :

  4. Diagnostic d'AAS au moment de l'inscription.
  5. Les patients ne doivent pas avoir été précédemment traités par IST et doivent répondre à tous les critères décrits dans le tableau 5-1.

  6. Les patients doivent accepter le traitement par hATG + CsA en même temps qu'eltrombopag.

    Tous les patients éligibles à l'inclusion dans cette étude doivent répondre à tous les critères suivants :

  7. Âge 1 à <18 ans.
  8. Des évaluations visant à exclure les syndromes d'insuffisance médullaire congénitale / héréditaire et d'autres causes de pancytopénie à médiation immunitaire, qui peuvent être traitées par greffe, doivent être effectuées avant l'inscription.
  9. La greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) n'est pas appropriée ou disponible comme option de traitement ou a été refusée par le patient. (La candidature à la HSCT sera déterminée conformément aux pratiques locales ou aux directives nationales.)
  10. Aspiration et biopsie de la moelle osseuse à tout moment au cours des 4 semaines précédant la première dose d'eltrombopag.

12. Score d'état de performance : Karnofsky ≥50 pour les patients de 16 ans et plus ou Lansky ≥50 pour les patients de moins de 16 ans.

15. Le consentement éclairé écrit doit être signé par un parent ou un tuteur légal avant le début de toute procédure spécifique à l'étude.

16. Caryotype normal dans les 4 semaines précédant la première dose d'eltrombopag. S'il n'y a pas suffisamment de métaphases (< 10) pour déterminer le caryotype, une nouvelle aspiration de moelle est nécessaire. Si lors d'une nouvelle aspiration de moelle osseuse, le nombre de métaphases est insuffisant (< 10), les sondes FISH effectuées dans l'aspiration de moelle selon le protocole doivent être normales.

Critère d'exclusion:

2. Antécédents médicaux antérieurs et/ou actifs de :

  • Anémie de Fanconi (par test de cassure chromosomique ou arrêt de croissance par cytométrie en flux)
  • Autre syndrome d'insuffisance médullaire héréditaire sous-jacent connu (tel que, mais sans s'y limiter, la dyskératose congénitale, la thrombocytopénie amégacaryocytaire congénitale ou le syndrome de Shwachman-Diamond).
  • Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) symptomatique et/ou clones d'HPN > 50 % des globules blancs ou des globules rouges au moment de l'inscription.
  • Toute anomalie cytogénétique par caryotypage ou FISH.
  • Syndrome myélodysplasique (SMD)
  • Autre immunodéficience primaire sous-jacente connue ou suspectée

  • Toute tumeur maligne 3. Infection active ne répondant pas à un traitement approprié. 4. Traitement antérieur par eltrombopag ou un autre agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO-R) pendant au moins 2 mois et absence de réponse.

    5. Avoir l'une des valeurs de laboratoire hors plage suivantes :

  • Créatinine sérique> 2,5 × limite supérieure de la normale (LSN),
  • Aspartate aminotransférase (AST) ou alanine aminotransférase (ALT) > 3 × LSN. 6. Participation simultanée à une étude expérimentale dans les 30 jours précédant l'inscription ou dans les 5 demi-vies du produit expérimental, selon la plus longue des deux. Remarque : une inscription parallèle dans un registre pour les patients atteints d'AAS ou d'AA est acceptable.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Cohorte A (option 2)
CsA et eltrombopag commencent le jour 1.
Médicament: Eltrombopag
Comprimé à usage oral, une fois par jour ou Poudre pour suspension buvable (PfOS), une fois par jour
Autres noms:
  • ETB115
Médicament: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Expérimental: Cohort A (Option 1)
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Médicament: Eltrombopag
Comprimé à usage oral, une fois par jour ou Poudre pour suspension buvable (PfOS), une fois par jour
Autres noms:
  • ETB115
Médicament: hATG
Horse ATG (ATGAM) (hATG) n'est pas considéré comme un médicament expérimental (IMP)
Médicament: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Expérimental: Cohort B
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Médicament: Eltrombopag
Comprimé à usage oral, une fois par jour ou Poudre pour suspension buvable (PfOS), une fois par jour
Autres noms:
  • ETB115
Médicament: hATG
Horse ATG (ATGAM) (hATG) n'est pas considéré comme un médicament expérimental (IMP)
Médicament: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Eltrombopag PK Parameters: AUCtau, AUClast
Délai: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume) AUC last: Area under the curve calculated to the last quantifiable concentration point (Tlast) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Cmax
Délai: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Ctrough at the Highest Dose Level
Délai: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Percentage of Participants With an Overall Response Rate and Percentage of Participants With a Platelet Response Rate Based on Per Pediatric Committee of European Medicines Agency (PDCO)
Délai: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Overall response rate (ORR) is defined as the percentage of participants who have achieved a complete response (CR) or partial response (PR) or No response (NR) by the Investigator. CR criteria: Platelet (PLT) and red blood cell (RBC) transfusion independence, Normal age-adjusted Hgb, PLT >100 × 10^9/L and absolute neutrophil count (ANC) >1.5 × 10^9/L. PR: PLT and RBC Transfusion independence and at least 2 of the following criteria: Reticulocytes >30 × 10^9/L, PLT >30 × 10^9/L, ANC >1.5 x 10^9L. PLT transfusion independence is defined as a period for at least 28 days without PLT transfusion. Platelet response rate (PRR): Platelet response rate is comprised of CR + PR based on the following criteria: CR: PLT >100 × 10^9/L; PR: PLT >30 × 10^9/L; NR: PLT transfusion within 4 weeks or PLT <= 30 × 10^9/L.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Hematologic Counts (Platelets (Blood), Neutrophils (Blood))
Délai: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual Platelets (PLT) and neutrophil counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Hematologic Counts (Hemoglobin (Blood))
Délai: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual hemoglobin (Hgb) counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of Red Blood Cells (RBC) Transfusions
Délai: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of RBC transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Red Blood Cell (RBC) Transfusions
Délai: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of RBC transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of Platelet (PLT) Transfusions
Délai: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of PLT transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Platelet (PLT) Transfusions
Délai: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of PLT transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence During the Treatment Period
Délai: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Duration of RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence During the Treatment Period
Délai: From date of first dose to approx. 4.5 years
Platelet transfusion independence during the treatment period is defined as the duration from the first day of the 28-day period without PLT transfusion until the occurrence of a PLT transfusion after the period free from any PLT transfusion. Duration of PLT transfusion independence is defined as a period of time of at least 28 days without platelet transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence
Délai: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Maximum duration of RBC transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of RBC transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence
Délai: From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum duration of PLT transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of PLT transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Overall Bone Marrow Cellularity
Délai: Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of cells in bone marrow biopsy - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Morphology
Délai: Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of morphology (erythropoiesis, granulopoiesis, megakaryopoiesis, CD34+ (blast cells) cells in bone marrow aspirate - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Cytogenetics
Délai: Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of bone marrow cytogenetics (chromosomal structure) by kryotyping and Fluorescence in situ hybridization (FISH). This is a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Acceptability and Palatability for Both Tablets and Powder Formulation for Oral Solution (PfOS)
Délai: any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Standardized (total) summary score, ranged from 0-100, (where 0 means worst and 100 means the best), was derived from all items from the questionnaire based on a scoring matrix. The questionnaire was completed by parents and caregivers of patients under 12 years of age (ObsRO) and a questionnaire completed by patients 12 years and older (PRO).
any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Clonal Evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
Délai: Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Percentage of participants with clonal evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH).
Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Délai: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to best overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Délai: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Délai: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Délai: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Alternate Overall Response Rate (aORR)
Délai: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Alternate overall responses were derived using hematological parameters (i.e., hemoglobin, platelet, reticulocyte, and ANC). aORR is defined as the percentage of participants who achieved an alternate complete response (aCR) or an alternate partial response (aPR)
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Pharmacokinetics (PK) of Eltrombopag at the Starting Dose (AUCtau)
Délai: Week 3 Day 1
PK parameter, AUCtau. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Cmax)
Délai: Week 3 Day 1
PK parameter, Cmax Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Ctrough)
Délai: Week 3 Day 1
PK parameter, Ctrough Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
Week 3 Day 1

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
30 septembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
22 avril 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
27 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
12 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
16 janvier 2017

Première publication (Estimé)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
19 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
10 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
16 juillet 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • CETB115E2201
  • 2015-003166-91 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided are anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Paramètres des cookies

Nous utilisons des cookies pour nous assurer de vous offrir la meilleure expérience sur notre site Web. Pour plus de détails, lisez attentivement notre Politique de confidentialité et de cookies. ...>>>Vous pouvez modifier vos préférences ou retirer votre consentement à tout moment en supprimant les cookies de votre site Web ou de votre ordinateur comme décrit dans la politique. Veuillez l'accepter et choisir vos préférences en cochant les cases correspondantes dans la section "Gérer les paramètres" ci-dessous. Veuillez lire attentivement nos Conditions d'utilisation avant de continuer à utiliser une partie de ce site Web.
«Gérer les paramètres