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Un estudio de fase II de escalada de dosis que caracteriza la farmacocinética de eltrombopag en pacientes pediátricos con anemia aplásica grave sin tratamiento previo o en recaída o anemia aplásica recurrente

16 de julio de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio de Fase II, abierto, no controlado, de aumento de dosis intrapaciente para caracterizar la farmacocinética después de la administración oral de eltrombopag en pacientes pediátricos con anemia aplásica severa refractaria, en recaída o sin tratamiento previo o anemia aplásica recurrente

Este es un estudio de fase II, abierto, multicéntrico, de escalado de dosis intrapaciente para caracterizar la farmacocinética después de la administración oral de eltrombopag en combinación con terapia inmunosupresora en pacientes pediátricos con anemia aplásica grave o anemia aplásica recurrente no tratada previamente o en recaída/refractaria. .

Todos los pacientes serán tratados con eltrombopag durante el Período de tratamiento de 26 semanas, seguido de un Período de seguimiento de 52 semanas. Los pacientes que no hayan sido tratados previamente con terapia inmunosupresora serán tratados según el estándar de atención, hATG/ciclosporina, además de eltrombopag. Los pacientes con SAA recidivante/resistente al tratamiento o AA recurrente se inscribirán en una de dos opciones de tratamiento: hATG/ciclosporina más eltrombopag o ciclosporina más eltrombopag, según el tratamiento previo con terapia inmunosupresora.

Después de iniciar el tratamiento con eltrombopag, se evaluará la dosis de los pacientes y se modificará según la tolerancia, hasta alcanzar el recuento de plaquetas objetivo o la dosis máxima. Las evaluaciones farmacocinéticas se realizarán en puntos de tiempo destinados a capturar la farmacocinética en estado estacionario de la dosis inicial y la dosis más alta alcanzada.

Hay cuatro períodos separados de este estudio: detección (firma de consentimiento informado por escrito hasta el día -1), tratamiento (durante 26 semanas), seguimiento (52 semanas adicionales) y seguimiento a largo plazo (durante 3 años adicionales). ). Los primeros 3 períodos se considerarán la fase central del estudio.

La finalización del estudio (principal) ocurrirá cuando el último paciente complete el tratamiento de 26 semanas y el período de seguimiento de 52 semanas [en la semana 78].

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Todos los pacientes serán tratados con eltrombopag durante el Período de tratamiento de 26 semanas, seguido de un Período de seguimiento de 52 semanas. Los pacientes que no hayan sido tratados previamente con terapia inmunosupresora serán tratados según el estándar de atención, hATG/ciclosporina, además de eltrombopag. Los pacientes con SAA recidivante/resistente al tratamiento o AA recurrente se inscribirán en una de dos opciones de tratamiento: hATG/ciclosporina más eltrombopag o ciclosporina más eltrombopag, según el tratamiento previo con terapia inmunosupresora.

Después de iniciar el tratamiento con eltrombopag, se evaluará la dosis de los pacientes y se modificará según la tolerancia, hasta alcanzar el recuento de plaquetas objetivo o la dosis máxima. Las evaluaciones farmacocinéticas se realizarán en puntos de tiempo destinados a capturar la farmacocinética en estado estacionario de la dosis inicial y la dosis más alta alcanzada.

Hay cuatro períodos separados de este estudio: detección (firma de consentimiento informado por escrito hasta el día -1), tratamiento (durante 26 semanas), seguimiento (52 semanas adicionales) y seguimiento a largo plazo (durante 3 años adicionales). ). Los primeros 3 períodos se considerarán la fase central del estudio.

La finalización del estudio (principal) ocurrirá cuando el último paciente complete el tratamiento de 26 semanas y el período de seguimiento de 52 semanas [en la semana 78].

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
51

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Aflac Cancerand Blood Disorders Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childs Hosp
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5225
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of MI Health System
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center SC-2
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Novartis Investigative Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
  • Rusia
      • Moscow, Rusia, 117198
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Rusia, 197022
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Tailandia, 40002
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Para pacientes de la cohorte A:

  1. Historia de diagnóstico previo de SAA,
  2. Diagnóstico de SAA en recaída/refractario o AA recurrente después del tratamiento para SAA, según la Sección 5.1. Los pacientes con AA recurrente (p. ej., que pierden la respuesta) están exentos de cumplir con los criterios de diagnóstico para la recaída de SAA en el momento de la inscripción en el estudio, pero deben haber sido previamente diagnosticados con SAA.

  3. Acepte el tratamiento simultáneo con eltrombopag con IST apropiado seleccionado por el investigador con hATG + CsA o CsA.

    Para pacientes de la cohorte B:

  4. Diagnóstico de SAA en el momento de la inscripción.
  5. Los pacientes no deben haber sido tratados previamente con IST y deben cumplir con todos los criterios descritos en la Tabla 5-1.

  6. Los pacientes deben aceptar el tratamiento con hATG + CsA junto con eltrombopag.

    Todos los pacientes elegibles para su inclusión en este estudio deben cumplir con todos los siguientes criterios:

  7. Edad 1 a <18 años.
  8. Las evaluaciones para descartar síndromes de insuficiencia de la médula ósea congénitos/hereditarios y otras causas de pancitopenia inmunomediada, que pueden tratarse con trasplante, deben completarse antes de la inscripción.
  9. El trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH) no es adecuado o no está disponible como opción de tratamiento o el paciente lo ha rechazado. (La candidatura para HSCT se determinará según las prácticas locales o las pautas nacionales).
  10. Aspirado de médula ósea y biopsia en cualquier momento durante las 4 semanas anteriores a la primera dosis de eltrombopag.

12. Puntuación del estado funcional: Karnofsky ≥50 para pacientes mayores de 16 años o Lansky ≥50 para pacientes menores de 16 años.

15. El consentimiento informado por escrito debe estar firmado por un padre o tutor legal antes de iniciar cualquier procedimiento específico del estudio.

16. Cariotipo normal dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis de eltrombopag. Si no hay suficientes metafases (< 10) para determinar el cariotipo, se requiere repetir el aspirado de médula. Si al repetir el aspirado de médula ósea, el número de metafases es insuficiente (< 10), entonces las sondas FISH realizadas en el aspirado de médula según el protocolo deben ser normales.

Criterio de exclusión:

2. Historial médico previo y/o activo de:

  • Anemia de Fanconi (mediante prueba de rotura cromosómica o detención del crecimiento por citometría de flujo)
  • Otro síndrome de insuficiencia medular hereditario subyacente conocido (como, entre otros, disqueratosis congénita, trombocitopenia amegacariocítica congénita o síndrome de Shwachman-Diamond).
  • Hemoglobinuria paroxística nocturna sintomática (PNH) y/o clones de PNH >50 % de WBC o RBC en el momento de la inscripción.
  • Cualquier anormalidad citogenética por cariotipo o FISH.
  • Síndrome mielodisplásico (SMD)
  • Otra inmunodeficiencia primaria subyacente conocida o sospechada

  • Cualquier malignidad 3. Infección activa que no responde al tratamiento adecuado. 4. Tratamiento previo con eltrombopag u otro agonista del receptor de trombopoyetina (TPO-R) durante al menos 2 meses y falta de respuesta.

    5. Tener alguno de los siguientes valores de laboratorio fuera de rango:

  • Creatinina sérica >2,5 × límite superior de lo normal (LSN),
  • Aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) >3 × LSN. 6. Participación simultánea en un estudio de investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o dentro de las 5 vidas medias del producto en investigación, lo que sea más largo. Nota: es aceptable una inscripción paralela en un registro para pacientes con SAA o AA.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Cohorte A (opción 2)
CsA y eltrombopag comienzan el día 1.
Droga: Eltrombopag
Comprimido para uso oral, una vez al día o Polvo para suspensión oral (PfOS), una vez al día
Otros nombres:
  • ETB115
Droga: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Experimental: Cohort A (Option 1)
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Droga: Eltrombopag
Comprimido para uso oral, una vez al día o Polvo para suspensión oral (PfOS), una vez al día
Otros nombres:
  • ETB115
Droga: HATG
Horse ATG (ATGAM) (hATG) no se considera un medicamento en investigación (IMP)
Droga: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Experimental: Cohort B
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Droga: Eltrombopag
Comprimido para uso oral, una vez al día o Polvo para suspensión oral (PfOS), una vez al día
Otros nombres:
  • ETB115
Droga: HATG
Horse ATG (ATGAM) (hATG) no se considera un medicamento en investigación (IMP)
Droga: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eltrombopag PK Parameters: AUCtau, AUClast
Periodo de tiempo: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume) AUC last: Area under the curve calculated to the last quantifiable concentration point (Tlast) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Cmax
Periodo de tiempo: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Ctrough at the Highest Dose Level
Periodo de tiempo: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Percentage of Participants With an Overall Response Rate and Percentage of Participants With a Platelet Response Rate Based on Per Pediatric Committee of European Medicines Agency (PDCO)
Periodo de tiempo: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Overall response rate (ORR) is defined as the percentage of participants who have achieved a complete response (CR) or partial response (PR) or No response (NR) by the Investigator. CR criteria: Platelet (PLT) and red blood cell (RBC) transfusion independence, Normal age-adjusted Hgb, PLT >100 × 10^9/L and absolute neutrophil count (ANC) >1.5 × 10^9/L. PR: PLT and RBC Transfusion independence and at least 2 of the following criteria: Reticulocytes >30 × 10^9/L, PLT >30 × 10^9/L, ANC >1.5 x 10^9L. PLT transfusion independence is defined as a period for at least 28 days without PLT transfusion. Platelet response rate (PRR): Platelet response rate is comprised of CR + PR based on the following criteria: CR: PLT >100 × 10^9/L; PR: PLT >30 × 10^9/L; NR: PLT transfusion within 4 weeks or PLT <= 30 × 10^9/L.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Hematologic Counts (Platelets (Blood), Neutrophils (Blood))
Periodo de tiempo: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual Platelets (PLT) and neutrophil counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Hematologic Counts (Hemoglobin (Blood))
Periodo de tiempo: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual hemoglobin (Hgb) counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of Red Blood Cells (RBC) Transfusions
Periodo de tiempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of RBC transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Red Blood Cell (RBC) Transfusions
Periodo de tiempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of RBC transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of Platelet (PLT) Transfusions
Periodo de tiempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of PLT transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Platelet (PLT) Transfusions
Periodo de tiempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of PLT transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence During the Treatment Period
Periodo de tiempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Duration of RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence During the Treatment Period
Periodo de tiempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
Platelet transfusion independence during the treatment period is defined as the duration from the first day of the 28-day period without PLT transfusion until the occurrence of a PLT transfusion after the period free from any PLT transfusion. Duration of PLT transfusion independence is defined as a period of time of at least 28 days without platelet transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence
Periodo de tiempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Maximum duration of RBC transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of RBC transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence
Periodo de tiempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum duration of PLT transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of PLT transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Overall Bone Marrow Cellularity
Periodo de tiempo: Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of cells in bone marrow biopsy - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Morphology
Periodo de tiempo: Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of morphology (erythropoiesis, granulopoiesis, megakaryopoiesis, CD34+ (blast cells) cells in bone marrow aspirate - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Cytogenetics
Periodo de tiempo: Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of bone marrow cytogenetics (chromosomal structure) by kryotyping and Fluorescence in situ hybridization (FISH). This is a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Acceptability and Palatability for Both Tablets and Powder Formulation for Oral Solution (PfOS)
Periodo de tiempo: any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Standardized (total) summary score, ranged from 0-100, (where 0 means worst and 100 means the best), was derived from all items from the questionnaire based on a scoring matrix. The questionnaire was completed by parents and caregivers of patients under 12 years of age (ObsRO) and a questionnaire completed by patients 12 years and older (PRO).
any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Clonal Evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
Periodo de tiempo: Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Percentage of participants with clonal evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH).
Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Periodo de tiempo: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to best overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Periodo de tiempo: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Periodo de tiempo: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Periodo de tiempo: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Alternate Overall Response Rate (aORR)
Periodo de tiempo: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Alternate overall responses were derived using hematological parameters (i.e., hemoglobin, platelet, reticulocyte, and ANC). aORR is defined as the percentage of participants who achieved an alternate complete response (aCR) or an alternate partial response (aPR)
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Pharmacokinetics (PK) of Eltrombopag at the Starting Dose (AUCtau)
Periodo de tiempo: Week 3 Day 1
PK parameter, AUCtau. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Cmax)
Periodo de tiempo: Week 3 Day 1
PK parameter, Cmax Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Ctrough)
Periodo de tiempo: Week 3 Day 1
PK parameter, Ctrough Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
Week 3 Day 1

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
30 de septiembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
22 de abril de 2022

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
27 de enero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
16 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
19 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
10 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
16 de julio de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CETB115E2201
  • 2015-003166-91 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided are anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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