Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen II annoksen nostotutkimus, joka kuvaa eltrombopagin PK:ta lapsipotilailla, joilla on aiemmin hoitamaton tai uusiutunut vaikea aplastinen anemia tai uusiutuva aplastinen anemia

torstai 16. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaihe II, avoin, kontrolloimaton, potilaan sisäinen annoksen nostotutkimus farmakokinetiikan karakterisoimiseksi eltrombopagin oraalisen annon jälkeen lapsipotilailla, joilla on refraktaarinen, uusiutunut tai hoitoon kuulumaton vaikea aplastinen anemia tai uusiutuva aplastinen anemia

Tämä on vaiheen II, avoin, monikeskustutkimus, potilaan sisäinen annoksen nostotutkimus, jolla karakterisoidaan farmakokinetiikkaa eltrombopagin oraalisen annon jälkeen yhdessä immunosuppressiivisen hoidon kanssa lapsipotilailla, joilla on aiemmin hoitamaton tai uusiutunut/refraktiivinen vaikea aplastinen anemia tai toistuva aplastinen anemia. .

Kaikkia potilaita hoidetaan eltrombopagilla 26 viikon hoitojakson ajan, jota seuraa 52 viikon seurantajakso. Potilaita, joita ei ole aiemmin hoidettu immunosuppressiivisella hoidolla, hoidetaan eltrombopagin lisäksi hoitostandardin, hATG/siklosporiinin, mukaisesti. Potilaat, joilla on uusiutunut/refraktorinen SAA tai uusiutuva AA, otetaan jompaankumpaan kahdesta hoitovaihtoehdosta: hATG/siklosporiini plus eltrombopagi tai siklosporiini plus eltrombopagi, riippuen aikaisemmasta immunosuppressiivisesta hoidosta.

Eltrombopagihoidon aloittamisen jälkeen potilaiden annosta arvioidaan ja sitä muutetaan siedetyksi, kunnes tavoitearvo verihiutaleiden määrä tai enimmäisannos saavutetaan. Farmakokineettiset arvioinnit suoritetaan ajankohtina, joiden tarkoituksena on kerätä aloitusannoksen ja suurimman saavutetun annoksen vakaan tilan PK.

Tässä tutkimuksessa on neljä erillistä jaksoa: seulonta (kirjallisen tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen päivän -1 ajan), hoito (26 viikon ajan), seuranta (52 lisäviikkoa) ja pitkäaikainen seuranta (3 lisävuotta). ). Kolmea ensimmäistä jaksoa pidetään tutkimuksen ydinvaiheena.

Tutkimuksen loppuun saattaminen (ydin) tapahtuu, kun viimeinen potilas suorittaa 26 viikon hoidon ja 52 viikon seurantajakson [viikolla 78].

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaikkia potilaita hoidetaan eltrombopagilla 26 viikon hoitojakson ajan, jota seuraa 52 viikon seurantajakso. Potilaita, joita ei ole aiemmin hoidettu immunosuppressiivisella hoidolla, hoidetaan eltrombopagin lisäksi hoitostandardin, hATG/siklosporiinin, mukaisesti. Potilaat, joilla on uusiutunut/refraktorinen SAA tai uusiutuva AA, otetaan jompaankumpaan kahdesta hoitovaihtoehdosta: hATG/siklosporiini plus eltrombopagi tai syklosporiini plus eltrombopagi, riippuen aikaisemmasta immunosuppressiivisesta hoidosta.

Eltrombopagihoidon aloittamisen jälkeen potilaiden annosta arvioidaan ja sitä muutetaan siedetyksi, kunnes tavoitearvo verihiutaleiden määrä tai enimmäisannos saavutetaan. Farmakokineettiset arvioinnit suoritetaan ajankohtina, joiden tarkoituksena on kerätä aloitusannoksen ja suurimman saavutetun annoksen vakaan tilan PK.

Tässä tutkimuksessa on neljä erillistä jaksoa: seulonta (kirjallisen tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen päivän -1 ajan), hoito (26 viikon ajan), seuranta (52 lisäviikkoa) ja pitkäaikainen seuranta (3 lisävuotta). ). Kolmea ensimmäistä jaksoa pidetään tutkimuksen ydinvaiheena.

Tutkimuksen loppuun saattaminen (ydin) tapahtuu, kun viimeinen potilas suorittaa 26 viikon hoidon ja 52 viikon seurantajakson [viikolla 78].

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
51

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Novartis Investigative Site
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thaimaa, 10400
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Thaimaa, 40002
        • Novartis Investigative Site
  • Venäjä
      • Moscow, Venäjä, 117198
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Venäjä, 197022
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Aflac Cancerand Blood Disorders Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childs Hosp
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202-5225
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of MI Health System
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center SC-2
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Kohortin A potilaille:

  1. Aiempi SAA-diagnoosi,
  2. Relapsoituneen/refraktorisen SAA:n tai toistuvan AA:n diagnoosi SAA-hoidon jälkeen kohdan 5.1 mukaisesti. Potilaat, joilla on toistuva AA (esim. menettäneet vasteensa), vapautetaan SAA-relapsin diagnostisten kriteerien täyttämisestä tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä, mutta heillä on oltava aiemmin diagnosoitu SAA.

  3. Hyväksy samanaikainen eltrombopaagihoito sopivalla, tutkijan valitsemalla IST:llä, jossa on joko hATG + CsA tai CsA.

    Kohortin B potilaille:

  4. SAA-diagnoosi ilmoittautumisen yhteydessä.
  5. Potilaita ei saa olla aiemmin hoidettu IST:llä, ja heidän on täytettävä kaikki taulukossa 5-1 kuvatut kriteerit.

  6. Potilaiden on hyväksyttävä hATG + CsA -hoito samanaikaisesti eltrombopagin kanssa.

    Kaikkien potilaiden, jotka voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  7. Ikä 1-<18 vuotta.
  8. Arvioinnit, joilla suljetaan pois synnynnäiset/perinnölliset luuytimen vajaatoimintaoireyhtymät ja muut immuunivälitteisen pansytopenian syyt, joita voidaan hoitaa siirrolla, on suoritettava ennen ilmoittautumista.
  9. Hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) ei ole sopiva tai saatavilla hoitovaihtoehtona tai potilas on kieltäytynyt siitä. (HSCT-ehdokas määräytyy paikallisten käytäntöjen tai kansallisten ohjeiden mukaisesti.)
  10. Aspiraa luuydin ja ota biopsia milloin tahansa neljän viikon aikana ennen ensimmäistä eltrombopaagiannosta.

12. Suorituskykypisteet: Karnofsky ≥50 16-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille tai Lansky ≥50 alle 16-vuotiaille potilaille.

15. Vanhemman tai laillisen huoltajan on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen minkään tutkimuskohtaisen toimenpiteen aloittamista.

16. Normaali karyotyyppi 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä eltrombopaagiannosta. Jos metafaaseja (< 10) ei ole riittävästi karyotyypin määrittämiseen, tarvitaan toistuva luuytimen aspiraatio. Jos toistuvan luuytimen aspiraation yhteydessä metafaasien lukumäärä on riittämätön (< 10), niin ytimen aspiraatissa protokollan mukaisesti suoritettujen FISH-koettimien on oltava normaaleja.

Poissulkemiskriteerit:

2. Aiempi ja/tai aktiivinen sairaushistoria:

  • Fanconi-anemia (kromosomien rikkoutumistestillä tai kasvupysähdyksillä virtaussytometrialla)
  • Muut tunnetut taustalla oleva perinnöllinen luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä (kuten muun muassa Dyskeratosis Congenita, Congenital Amegakaryocytic Thrombocytopenia tai Shwachman-Diamond Syndrome).
  • Oireinen paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) ja/tai PNH-kloonit > 50 % valkosoluista tai punasoluista ilmoittautumishetkellä.
  • Kaikki sytogeneettiset poikkeavuudet karyotyypityksen tai FISHin avulla.
  • Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)
  • Muu tunnettu tai epäilty taustalla oleva primaarinen immuunipuutos

  • Mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain 3. Aktiivinen infektio, joka ei reagoi asianmukaiseen hoitoon. 4. Aiempi eltrombopagi- tai muu trombopoietiinireseptorin (TPO-R) agonistihoito vähintään 2 kuukauden ajan ja vasteen puuttuminen.

    5. Sinulla on jokin seuraavista laboratorioarvojen ulkopuolella:

  • seerumin kreatiniini > 2,5 × normaalin yläraja (ULN),
  • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) >3 × ULN. 6. Samanaikainen osallistuminen tutkimustutkimukseen 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista tai tutkimustuotteen 5 puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on pidempi. Huomautus: SAA- tai AA-potilaiden rinnakkainen rekisteröinti rekisteriin on hyväksyttävää.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Kohortti A (vaihtoehto 2)
CsA ja eltrombopagi alkavat päivänä 1.
Lääke: Eltrombopag
Tabletti suun kautta kerran päivässä tai jauhe oraalisuspensiota varten (PfOS), kerran päivässä
Muut nimet:
  • ETB115
Lääke: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Kokeellinen: Cohort A (Option 1)
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Lääke: Eltrombopag
Tabletti suun kautta kerran päivässä tai jauhe oraalisuspensiota varten (PfOS), kerran päivässä
Muut nimet:
  • ETB115
Lääke: hATG
Hevosen ATG:tä (ATGAM) (hATG) ei pidetä tutkimuslääkkeenä (IMP)
Lääke: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Kokeellinen: Cohort B
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Lääke: Eltrombopag
Tabletti suun kautta kerran päivässä tai jauhe oraalisuspensiota varten (PfOS), kerran päivässä
Muut nimet:
  • ETB115
Lääke: hATG
Hevosen ATG:tä (ATGAM) (hATG) ei pidetä tutkimuslääkkeenä (IMP)
Lääke: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Eltrombopag PK Parameters: AUCtau, AUClast
Aikaikkuna: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume) AUC last: Area under the curve calculated to the last quantifiable concentration point (Tlast) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Cmax
Aikaikkuna: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Ctrough at the Highest Dose Level
Aikaikkuna: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Percentage of Participants With an Overall Response Rate and Percentage of Participants With a Platelet Response Rate Based on Per Pediatric Committee of European Medicines Agency (PDCO)
Aikaikkuna: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Overall response rate (ORR) is defined as the percentage of participants who have achieved a complete response (CR) or partial response (PR) or No response (NR) by the Investigator. CR criteria: Platelet (PLT) and red blood cell (RBC) transfusion independence, Normal age-adjusted Hgb, PLT >100 × 10^9/L and absolute neutrophil count (ANC) >1.5 × 10^9/L. PR: PLT and RBC Transfusion independence and at least 2 of the following criteria: Reticulocytes >30 × 10^9/L, PLT >30 × 10^9/L, ANC >1.5 x 10^9L. PLT transfusion independence is defined as a period for at least 28 days without PLT transfusion. Platelet response rate (PRR): Platelet response rate is comprised of CR + PR based on the following criteria: CR: PLT >100 × 10^9/L; PR: PLT >30 × 10^9/L; NR: PLT transfusion within 4 weeks or PLT <= 30 × 10^9/L.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Hematologic Counts (Platelets (Blood), Neutrophils (Blood))
Aikaikkuna: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual Platelets (PLT) and neutrophil counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Hematologic Counts (Hemoglobin (Blood))
Aikaikkuna: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual hemoglobin (Hgb) counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of Red Blood Cells (RBC) Transfusions
Aikaikkuna: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of RBC transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Red Blood Cell (RBC) Transfusions
Aikaikkuna: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of RBC transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of Platelet (PLT) Transfusions
Aikaikkuna: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of PLT transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Platelet (PLT) Transfusions
Aikaikkuna: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of PLT transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence During the Treatment Period
Aikaikkuna: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Duration of RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence During the Treatment Period
Aikaikkuna: From date of first dose to approx. 4.5 years
Platelet transfusion independence during the treatment period is defined as the duration from the first day of the 28-day period without PLT transfusion until the occurrence of a PLT transfusion after the period free from any PLT transfusion. Duration of PLT transfusion independence is defined as a period of time of at least 28 days without platelet transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence
Aikaikkuna: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Maximum duration of RBC transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of RBC transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence
Aikaikkuna: From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum duration of PLT transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of PLT transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Overall Bone Marrow Cellularity
Aikaikkuna: Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of cells in bone marrow biopsy - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Morphology
Aikaikkuna: Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of morphology (erythropoiesis, granulopoiesis, megakaryopoiesis, CD34+ (blast cells) cells in bone marrow aspirate - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Cytogenetics
Aikaikkuna: Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of bone marrow cytogenetics (chromosomal structure) by kryotyping and Fluorescence in situ hybridization (FISH). This is a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Acceptability and Palatability for Both Tablets and Powder Formulation for Oral Solution (PfOS)
Aikaikkuna: any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Standardized (total) summary score, ranged from 0-100, (where 0 means worst and 100 means the best), was derived from all items from the questionnaire based on a scoring matrix. The questionnaire was completed by parents and caregivers of patients under 12 years of age (ObsRO) and a questionnaire completed by patients 12 years and older (PRO).
any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Clonal Evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
Aikaikkuna: Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Percentage of participants with clonal evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH).
Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Aikaikkuna: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to best overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Aikaikkuna: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Aikaikkuna: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Aikaikkuna: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Alternate Overall Response Rate (aORR)
Aikaikkuna: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Alternate overall responses were derived using hematological parameters (i.e., hemoglobin, platelet, reticulocyte, and ANC). aORR is defined as the percentage of participants who achieved an alternate complete response (aCR) or an alternate partial response (aPR)
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Pharmacokinetics (PK) of Eltrombopag at the Starting Dose (AUCtau)
Aikaikkuna: Week 3 Day 1
PK parameter, AUCtau. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Cmax)
Aikaikkuna: Week 3 Day 1
PK parameter, Cmax Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Ctrough)
Aikaikkuna: Week 3 Day 1
PK parameter, Ctrough Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
Week 3 Day 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Lauantai 30. syyskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 22. huhtikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 27. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 12. tammikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 16. tammikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 19. tammikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 10. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 16. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CETB115E2201
  • 2015-003166-91 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided are anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia