Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di fase II di aumento della dose che caratterizza la farmacocinetica di eltrombopag in pazienti pediatrici con anemia aplastica grave precedentemente non trattata o recidivata o anemia aplastica ricorrente

16 luglio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase II, in aperto, non controllato, di aumento della dose intra-paziente per caratterizzare la farmacocinetica dopo la somministrazione orale di eltrombopag in pazienti pediatrici con anemia aplastica grave refrattaria, recidivante o naive al trattamento o anemia aplastica ricorrente

Si tratta di uno studio di fase II, in aperto, multicentrico, di incremento della dose intra-paziente per caratterizzare la farmacocinetica dopo somministrazione orale di eltrombopag in combinazione con terapia immunosoppressiva in pazienti pediatrici con anemia aplastica grave recidivante/refrattaria o anemia aplastica ricorrente precedentemente non trattata o recidivante. .

Tutti i pazienti saranno trattati con eltrombopag per il periodo di trattamento di 26 settimane, seguito da un periodo di follow-up di 52 settimane. I pazienti che non sono stati precedentemente trattati con terapia immunosoppressiva saranno trattati secondo lo standard di cura, hATG/ciclosporina, oltre a eltrombopag. I pazienti con SAA recidivato/refrattario o AA ricorrente saranno arruolati in una delle due opzioni terapeutiche: hATG/ciclosporina più eltrombopag o ciclosporina più eltrombopag, a seconda del precedente trattamento con terapia immunosoppressiva.

Dopo l'inizio del trattamento con eltrombopag, ai pazienti verrà valutata la dose e modificata come tollerata, fino al raggiungimento della conta piastrinica mirata o della dose massima. Le valutazioni farmacocinetiche saranno eseguite in punti temporali intesi a catturare la farmacocinetica allo stato stazionario della dose iniziale e della dose massima raggiunta.

Ci sono quattro periodi separati di questo studio: Screening (firma del consenso informato scritto fino al Giorno -1), Trattamento (per 26 settimane), Follow-up (ulteriori 52 settimane) e Follow-up a lungo termine (per ulteriori 3 anni ). I primi 3 periodi saranno considerati la fase principale dello studio.

Il completamento dello studio (Core) avverrà quando l'ultimo paziente avrà completato il trattamento di 26 settimane e il periodo di follow-up di 52 settimane [alla settimana 78].

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Tutti i pazienti saranno trattati con eltrombopag per il periodo di trattamento di 26 settimane, seguito da un periodo di follow-up di 52 settimane. I pazienti che non sono stati precedentemente trattati con terapia immunosoppressiva saranno trattati secondo lo standard di cura, hATG/ciclosporina, oltre a eltrombopag. I pazienti con SAA recidivato/refrattario o AA ricorrente saranno arruolati in una delle due opzioni terapeutiche: hATG/ciclosporina più eltrombopag o ciclosporina più eltrombopag, a seconda del precedente trattamento con terapia immunosoppressiva.

Dopo l'inizio del trattamento con eltrombopag, ai pazienti verrà valutata la dose e modificata come tollerata, fino al raggiungimento della conta piastrinica mirata o della dose massima. Le valutazioni farmacocinetiche saranno eseguite in punti temporali intesi a catturare la farmacocinetica allo stato stazionario della dose iniziale e della dose massima raggiunta.

Ci sono quattro periodi separati di questo studio: Screening (firma del consenso informato scritto fino al Giorno -1), Trattamento (per 26 settimane), Follow-up (ulteriori 52 settimane) e Follow-up a lungo termine (per ulteriori 3 anni ). I primi 3 periodi saranno considerati la fase principale dello studio.

Il completamento dello studio (Core) avverrà quando l'ultimo paziente avrà completato il trattamento di 26 settimane e il periodo di follow-up di 52 settimane [alla settimana 78].

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
51

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Novartis Investigative Site
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
  • Russia
      • Moscow, Russia, 117198
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Russia, 197022
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Aflac Cancerand Blood Disorders Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childs Hosp
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202-5225
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of MI Health System
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center SC-2
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Tailandia, 40002
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per i pazienti della coorte A:

  1. Anamnesi di precedente diagnosi di SAA,
  2. Diagnosi di SAA recidivato/refrattario o AA ricorrente dopo il trattamento per SAA, come da Sezione 5.1. I pazienti con AA ricorrente (ad esempio, che perdono la risposta) sono esentati dal soddisfare i criteri diagnostici per la recidiva di SAA al momento dell'arruolamento nello studio, ma devono essere stati precedentemente diagnosticati con SAA.

  3. Accettare il trattamento concomitante con eltrombopag con IST appropriato selezionato dallo sperimentatore con hATG + CsA o CsA.

    Per i pazienti della coorte B:

  4. Diagnosi di SAA al momento dell'arruolamento.
  5. I pazienti non devono essere stati precedentemente trattati con IST e devono soddisfare tutti i criteri descritti nella Tabella 5-1.

  6. I pazienti devono accettare il trattamento con hATG + CsA in concomitanza con eltrombopag.

    Tutti i pazienti idonei per l'inclusione in questo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  7. Età da 1 a <18 anni.
  8. Le valutazioni per escludere sindromi da insufficienza midollare congenita/ereditaria e altre cause di pancitopenia immuno-mediata, che possono essere trattate con trapianto, devono essere completate prima dell'arruolamento.
  9. Il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) non è adatto o disponibile come opzione terapeutica o è stato rifiutato dal paziente. (La candidatura per HSCT sarà determinata secondo le pratiche locali o le linee guida nazionali.)
  10. Aspirato e biopsia del midollo osseo in qualsiasi momento durante le 4 settimane precedenti la prima dose di eltrombopag.

12. Punteggio del performance status: Karnofsky ≥50 per pazienti di età pari o superiore a 16 anni o Lansky ≥50 per pazienti di età inferiore a 16 anni.

15. Il consenso informato scritto deve essere firmato da un genitore o tutore legale prima dell'inizio di qualsiasi procedura specifica dello studio.

16.Cariotipo normale entro 4 settimane prima della prima dose di eltrombopag. Se le metafasi sono insufficienti (< 10) per determinare il cariotipo, è necessario ripetere l'aspirato midollare. Se dopo aver ripetuto l'aspirato midollare, il numero di metafasi è insufficiente (<10), allora le sonde FISH eseguite nell'aspirato midollare come da protocollo devono essere normali.

Criteri di esclusione:

2. Anamnesi medica precedente e/o attiva di:

  • Anemia di Fanconi (tramite test di rottura cromosomica o arresto della crescita mediante citometria a flusso)
  • Altra sindrome da insufficienza midollare ereditaria nota sottostante (come, ma non solo, discheratosi congenita, trombocitopenia amegacariocitica congenita o sindrome di Shwachman-Diamond).
  • Emoglobinuria parossistica notturna sintomatica (EPN) e/o cloni EPN >50% di globuli bianchi o globuli rossi al momento dell'arruolamento.
  • Eventuali anomalie citogenetiche da cariotipo o FISH.
  • Sindrome mielodisplastica (MDS)
  • Altra immunodeficienza primaria sottostante nota o sospetta

  • Qualsiasi tumore maligno 3. Infezione attiva che non risponde alla terapia appropriata. 4. Precedente trattamento con eltrombopag o altri agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-R) per almeno 2 mesi e mancanza di risposta.

    5. Avere uno dei seguenti valori di laboratorio fuori range:

  • Creatinina sierica >2,5 × limite superiore della norma (ULN),
  • Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) >3 × ULN. 6. Partecipazione concomitante a uno studio sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o entro 5 emivite del prodotto sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo. Nota: è accettabile un'iscrizione parallela in un registro per i pazienti con SAA o AA.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte A (opzione 2)
CsA ed eltrombopag iniziano il Day 1.
Droga: Eltrombopag
Compresse per uso orale, una volta al giorno o Polvere per sospensione orale (PfOS), una volta al giorno
Altri nomi:
  • ETB115
Droga: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Sperimentale: Cohort A (Option 1)
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Droga: Eltrombopag
Compresse per uso orale, una volta al giorno o Polvere per sospensione orale (PfOS), una volta al giorno
Altri nomi:
  • ETB115
Droga: HATG
Horse ATG (ATGAM) (hATG) non è considerato un medicinale sperimentale (IMP)
Droga: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Sperimentale: Cohort B
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Droga: Eltrombopag
Compresse per uso orale, una volta al giorno o Polvere per sospensione orale (PfOS), una volta al giorno
Altri nomi:
  • ETB115
Droga: HATG
Horse ATG (ATGAM) (hATG) non è considerato un medicinale sperimentale (IMP)
Droga: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eltrombopag PK Parameters: AUCtau, AUClast
Lasso di tempo: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume) AUC last: Area under the curve calculated to the last quantifiable concentration point (Tlast) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Cmax
Lasso di tempo: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Ctrough at the Highest Dose Level
Lasso di tempo: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentage of Participants With an Overall Response Rate and Percentage of Participants With a Platelet Response Rate Based on Per Pediatric Committee of European Medicines Agency (PDCO)
Lasso di tempo: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Overall response rate (ORR) is defined as the percentage of participants who have achieved a complete response (CR) or partial response (PR) or No response (NR) by the Investigator. CR criteria: Platelet (PLT) and red blood cell (RBC) transfusion independence, Normal age-adjusted Hgb, PLT >100 × 10^9/L and absolute neutrophil count (ANC) >1.5 × 10^9/L. PR: PLT and RBC Transfusion independence and at least 2 of the following criteria: Reticulocytes >30 × 10^9/L, PLT >30 × 10^9/L, ANC >1.5 x 10^9L. PLT transfusion independence is defined as a period for at least 28 days without PLT transfusion. Platelet response rate (PRR): Platelet response rate is comprised of CR + PR based on the following criteria: CR: PLT >100 × 10^9/L; PR: PLT >30 × 10^9/L; NR: PLT transfusion within 4 weeks or PLT <= 30 × 10^9/L.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Hematologic Counts (Platelets (Blood), Neutrophils (Blood))
Lasso di tempo: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual Platelets (PLT) and neutrophil counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Hematologic Counts (Hemoglobin (Blood))
Lasso di tempo: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual hemoglobin (Hgb) counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of Red Blood Cells (RBC) Transfusions
Lasso di tempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of RBC transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Red Blood Cell (RBC) Transfusions
Lasso di tempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of RBC transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of Platelet (PLT) Transfusions
Lasso di tempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of PLT transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Platelet (PLT) Transfusions
Lasso di tempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of PLT transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence During the Treatment Period
Lasso di tempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Duration of RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence During the Treatment Period
Lasso di tempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
Platelet transfusion independence during the treatment period is defined as the duration from the first day of the 28-day period without PLT transfusion until the occurrence of a PLT transfusion after the period free from any PLT transfusion. Duration of PLT transfusion independence is defined as a period of time of at least 28 days without platelet transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence
Lasso di tempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Maximum duration of RBC transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of RBC transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence
Lasso di tempo: From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum duration of PLT transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of PLT transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Overall Bone Marrow Cellularity
Lasso di tempo: Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of cells in bone marrow biopsy - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Morphology
Lasso di tempo: Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of morphology (erythropoiesis, granulopoiesis, megakaryopoiesis, CD34+ (blast cells) cells in bone marrow aspirate - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Cytogenetics
Lasso di tempo: Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of bone marrow cytogenetics (chromosomal structure) by kryotyping and Fluorescence in situ hybridization (FISH). This is a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Acceptability and Palatability for Both Tablets and Powder Formulation for Oral Solution (PfOS)
Lasso di tempo: any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Standardized (total) summary score, ranged from 0-100, (where 0 means worst and 100 means the best), was derived from all items from the questionnaire based on a scoring matrix. The questionnaire was completed by parents and caregivers of patients under 12 years of age (ObsRO) and a questionnaire completed by patients 12 years and older (PRO).
any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Clonal Evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
Lasso di tempo: Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Percentage of participants with clonal evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH).
Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Lasso di tempo: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to best overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Lasso di tempo: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Lasso di tempo: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Lasso di tempo: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Alternate Overall Response Rate (aORR)
Lasso di tempo: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Alternate overall responses were derived using hematological parameters (i.e., hemoglobin, platelet, reticulocyte, and ANC). aORR is defined as the percentage of participants who achieved an alternate complete response (aCR) or an alternate partial response (aPR)
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Pharmacokinetics (PK) of Eltrombopag at the Starting Dose (AUCtau)
Lasso di tempo: Week 3 Day 1
PK parameter, AUCtau. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Cmax)
Lasso di tempo: Week 3 Day 1
PK parameter, Cmax Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Ctrough)
Lasso di tempo: Week 3 Day 1
PK parameter, Ctrough Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
Week 3 Day 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 settembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
22 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
27 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 gennaio 2017

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CETB115E2201
  • 2015-003166-91 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided are anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni