Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы II с повышением дозы, характеризующее фармакокинетику элтромбопага у педиатрических пациентов с ранее нелеченой или рецидивирующей тяжелой апластической анемией или рецидивирующей апластической анемией

16 июля 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Фаза II, открытое, неконтролируемое, внутрипациентное исследование повышения дозы для характеристики фармакокинетики после перорального введения элтромбопага у детей с рефрактерной, рецидивирующей или нелеченной тяжелой апластической анемией или рецидивирующей апластической анемией

Это открытое многоцентровое исследование фазы II с повышением дозы для каждого пациента с целью охарактеризовать фармакокинетику после перорального приема элтромбопага в сочетании с иммуносупрессивной терапией у детей с ранее нелеченой или рецидивирующей/рефрактерной тяжелой апластической анемией или рецидивирующей апластической анемией. .

Все пациенты будут получать элтромбопаг в течение 26-недельного периода лечения, за которым следует 52-недельный период последующего наблюдения. Пациентов, ранее не получавших иммуносупрессивную терапию, будут лечить в соответствии со стандартом лечения, чАТГ/циклоспорин, в дополнение к элтромбопагу. Пациенты с рецидивирующей/рефрактерной САА или рецидивирующей АА будут включены в один из двух вариантов лечения: чАТГ/циклоспорин плюс элтромбопаг или циклоспорин плюс элтромбопаг, в зависимости от предшествующего лечения иммуносупрессивной терапией.

После начала лечения элтромбопагом дозу пациентов оценивают и корректируют в соответствии с переносимостью до тех пор, пока не будет достигнуто целевое количество тромбоцитов или максимальная доза. Фармакокинетические оценки будут выполняться в моменты времени, предназначенные для регистрации стабильного состояния фармакокинетики начальной дозы и максимальной достигнутой дозы.

Это исследование включает четыре отдельных периода: скрининг (подписание письменного информированного согласия в течение дня -1), лечение (в течение 26 недель), последующее наблюдение (дополнительные 52 недели) и долгосрочное наблюдение (еще 3 года). ). Первые 3 периода будут считаться основной фазой исследования.

Завершение исследования (основное) произойдет, когда последний пациент завершит 26-недельное лечение и 52-недельный период наблюдения [на 78-й неделе].

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Все пациенты будут получать элтромбопаг в течение 26-недельного периода лечения, за которым следует 52-недельный период последующего наблюдения. Пациентов, ранее не получавших иммуносупрессивную терапию, будут лечить в соответствии со стандартом лечения, чАТГ/циклоспорин, в дополнение к элтромбопагу. Пациенты с рецидивирующей/рефрактерной САА или рецидивирующей АА будут включены в один из двух вариантов лечения: чАТГ/циклоспорин плюс элтромбопаг или циклоспорин плюс элтромбопаг, в зависимости от предшествующего лечения иммуносупрессивной терапией.

После начала лечения элтромбопагом дозу пациентов оценивают и корректируют в соответствии с переносимостью до тех пор, пока не будет достигнуто целевое количество тромбоцитов или максимальная доза. Фармакокинетические оценки будут выполняться в моменты времени, предназначенные для регистрации стабильного состояния фармакокинетики начальной дозы и максимальной достигнутой дозы.

Это исследование включает четыре отдельных периода: скрининг (подписание письменного информированного согласия в течение дня -1), лечение (в течение 26 недель), последующее наблюдение (дополнительные 52 недели) и долгосрочное наблюдение (еще 3 года). ). Первые 3 периода будут считаться основной фазой исследования.

Завершение исследования (основное) произойдет, когда последний пациент завершит 26-недельное лечение и 52-недельный период наблюдения [на 78-й неделе].

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
51

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Гонконг
      • Hong Kong, Гонконг, 999077
        • Novartis Investigative Site
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
  • Россия
      • Moscow, Россия, 117198
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Россия, 197022
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Aflac Cancerand Blood Disorders Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childs Hosp
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202-5225
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of MI Health System
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Hackensack University Medical Center SC-2
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Таиланд, 10400
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Таиланд, 40002
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Для пациентов группы А:

  1. История предшествующего диагноза SAA,
  2. Диагноз рецидивирующей/рефрактерной САА или рецидивирующей СА после лечения САА в соответствии с разделом 5.1. Пациенты с рецидивирующей АА (например, с потерей ответа) освобождаются от соответствия диагностическим критериям рецидива АА на момент включения в исследование, но у них должен быть ранее диагностирован АА.

  3. Согласитесь на одновременное лечение элтромбопагом с соответствующей, выбранной исследователем ИСТ с чАТГ + CsA или CsA.

    Для пациентов группы B:

  4. Диагноз САА при поступлении.
  5. Пациенты не должны ранее получать ИСТ и должны соответствовать всем критериям, описанным в Таблице 5-1.

  6. Пациенты должны согласиться на лечение чАТГ + ЦсА одновременно с элтромбопагом.

    Все пациенты, имеющие право на включение в это исследование, должны соответствовать всем следующим критериям:

  7. Возраст от 1 до <18 лет.
  8. Перед включением в исследование необходимо провести оценку для исключения врожденных/наследственных синдромов недостаточности костного мозга и других причин иммуноопосредованной панцитопении, которую можно лечить трансплантацией.
  9. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) не подходит или недоступна в качестве варианта лечения или от нее отказывается пациент. (Кандидатура на ТГСК будет определяться в соответствии с местной практикой или национальными рекомендациями.)
  10. Аспирация костного мозга и биопсия в любое время в течение 4 недель до введения первой дозы элтромбопага.

12. Оценка функционального состояния: Карновский ≥50 для пациентов в возрасте 16 лет и старше или Лански ≥50 для пациентов младше 16 лет.

15. Письменное информированное согласие должно быть подписано родителем или законным опекуном до начала какой-либо конкретной процедуры исследования.

16. Нормальный кариотип в течение 4 недель до первой дозы элтромбопага. Если метафаз недостаточно (< 10) для определения кариотипа, требуется повторная аспирация костного мозга. Если при повторной аспирации костного мозга число метафаз недостаточно (< 10), то FISH-зонды, выполненные в аспирации костного мозга по протоколу, должны быть нормальными.

Критерий исключения:

2. Предшествующая и/или действующая история болезни:

  • Анемия Фанкони (при тесте на разрыв хромосом или остановке роста при помощи проточной цитометрии)
  • Другой известный лежащий в основе синдром наследственной недостаточности костного мозга (например, врожденный дискератоз, врожденная амегакариоцитарная тромбоцитопения или синдром Швахмана-Даймонда).
  • Симптоматическая пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) и/или клоны ПНГ >50% лейкоцитов или эритроцитов на момент включения.
  • Любые цитогенетические аномалии по данным кариотипирования или FISH.
  • Миелодиспластический синдром (МДС)
  • Другой известный или подозреваемый основной первичный иммунодефицит

  • Любое злокачественное новообразование 3. Активная инфекция, не отвечающая на соответствующую терапию. 4. Предшествующее лечение элтромбопагом или другим агонистом рецептора тромбопоэтина (TPO-R) в течение не менее 2 месяцев и отсутствие ответа.

    5. Иметь любое из следующих лабораторных значений вне допустимого диапазона:

  • Креатинин сыворотки >2,5 × верхний предел нормы (ВГН),
  • Аспартатаминотрансфераза (АСТ) или аланинаминотрансфераза (АЛТ) >3 × ВГН. 6. Одновременное участие в исследовательском исследовании в течение 30 дней до включения или в течение 5 периодов полураспада исследуемого продукта, в зависимости от того, что дольше. Примечание: допустима параллельная регистрация в регистре пациентов с САА или АА.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Когорта А (вариант 2)
CsA и элтромбопаг начинают в 1-й день.
Лекарство: Эльтромбопаг
Таблетки для перорального применения один раз в день или Порошок для пероральной суспензии (PfOS) один раз в день
Другие имена:
  • ЭТБ115
Лекарство: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Экспериментальный: Cohort A (Option 1)
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Лекарство: Эльтромбопаг
Таблетки для перорального применения один раз в день или Порошок для пероральной суспензии (PfOS) один раз в день
Другие имена:
  • ЭТБ115
Лекарство: ХАТГ
Лошадиный ATG (ATGAM) (hATG) не считается исследуемым лекарственным средством (IMP).
Лекарство: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Экспериментальный: Cohort B
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Лекарство: Эльтромбопаг
Таблетки для перорального применения один раз в день или Порошок для пероральной суспензии (PfOS) один раз в день
Другие имена:
  • ЭТБ115
Лекарство: ХАТГ
Лошадиный ATG (ATGAM) (hATG) не считается исследуемым лекарственным средством (IMP).
Лекарство: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Eltrombopag PK Parameters: AUCtau, AUClast
Временное ограничение: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume) AUC last: Area under the curve calculated to the last quantifiable concentration point (Tlast) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Cmax
Временное ограничение: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Ctrough at the Highest Dose Level
Временное ограничение: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Percentage of Participants With an Overall Response Rate and Percentage of Participants With a Platelet Response Rate Based on Per Pediatric Committee of European Medicines Agency (PDCO)
Временное ограничение: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Overall response rate (ORR) is defined as the percentage of participants who have achieved a complete response (CR) or partial response (PR) or No response (NR) by the Investigator. CR criteria: Platelet (PLT) and red blood cell (RBC) transfusion independence, Normal age-adjusted Hgb, PLT >100 × 10^9/L and absolute neutrophil count (ANC) >1.5 × 10^9/L. PR: PLT and RBC Transfusion independence and at least 2 of the following criteria: Reticulocytes >30 × 10^9/L, PLT >30 × 10^9/L, ANC >1.5 x 10^9L. PLT transfusion independence is defined as a period for at least 28 days without PLT transfusion. Platelet response rate (PRR): Platelet response rate is comprised of CR + PR based on the following criteria: CR: PLT >100 × 10^9/L; PR: PLT >30 × 10^9/L; NR: PLT transfusion within 4 weeks or PLT <= 30 × 10^9/L.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Hematologic Counts (Platelets (Blood), Neutrophils (Blood))
Временное ограничение: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual Platelets (PLT) and neutrophil counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Hematologic Counts (Hemoglobin (Blood))
Временное ограничение: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual hemoglobin (Hgb) counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of Red Blood Cells (RBC) Transfusions
Временное ограничение: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of RBC transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Red Blood Cell (RBC) Transfusions
Временное ограничение: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of RBC transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of Platelet (PLT) Transfusions
Временное ограничение: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of PLT transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Platelet (PLT) Transfusions
Временное ограничение: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of PLT transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence During the Treatment Period
Временное ограничение: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Duration of RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence During the Treatment Period
Временное ограничение: From date of first dose to approx. 4.5 years
Platelet transfusion independence during the treatment period is defined as the duration from the first day of the 28-day period without PLT transfusion until the occurrence of a PLT transfusion after the period free from any PLT transfusion. Duration of PLT transfusion independence is defined as a period of time of at least 28 days without platelet transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence
Временное ограничение: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Maximum duration of RBC transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of RBC transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence
Временное ограничение: From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum duration of PLT transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of PLT transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Overall Bone Marrow Cellularity
Временное ограничение: Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of cells in bone marrow biopsy - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Morphology
Временное ограничение: Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of morphology (erythropoiesis, granulopoiesis, megakaryopoiesis, CD34+ (blast cells) cells in bone marrow aspirate - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Cytogenetics
Временное ограничение: Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of bone marrow cytogenetics (chromosomal structure) by kryotyping and Fluorescence in situ hybridization (FISH). This is a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Acceptability and Palatability for Both Tablets and Powder Formulation for Oral Solution (PfOS)
Временное ограничение: any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Standardized (total) summary score, ranged from 0-100, (where 0 means worst and 100 means the best), was derived from all items from the questionnaire based on a scoring matrix. The questionnaire was completed by parents and caregivers of patients under 12 years of age (ObsRO) and a questionnaire completed by patients 12 years and older (PRO).
any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Clonal Evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
Временное ограничение: Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Percentage of participants with clonal evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH).
Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Временное ограничение: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to best overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Временное ограничение: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Временное ограничение: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Временное ограничение: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Alternate Overall Response Rate (aORR)
Временное ограничение: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Alternate overall responses were derived using hematological parameters (i.e., hemoglobin, platelet, reticulocyte, and ANC). aORR is defined as the percentage of participants who achieved an alternate complete response (aCR) or an alternate partial response (aPR)
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Pharmacokinetics (PK) of Eltrombopag at the Starting Dose (AUCtau)
Временное ограничение: Week 3 Day 1
PK parameter, AUCtau. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Cmax)
Временное ограничение: Week 3 Day 1
PK parameter, Cmax Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Ctrough)
Временное ограничение: Week 3 Day 1
PK parameter, Ctrough Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
Week 3 Day 1

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Novartis Pharmaceuticals

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
30 сентября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
22 апреля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
27 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
12 января 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
16 января 2017 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
19 января 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
10 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
16 июля 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • CETB115E2201
  • 2015-003166-91 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided are anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками