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Eine Phase-II-Dosiseskalationsstudie zur Charakterisierung der PK von Eltrombopag bei pädiatrischen Patienten mit zuvor unbehandelter oder rezidivierter schwerer aplastischer Anämie oder rezidivierender aplastischer Anämie

16. Juli 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine offene, nicht kontrollierte Dosiseskalationsstudie der Phase II zur Charakterisierung der Pharmakokinetik nach oraler Verabreichung von Eltrombopag bei pädiatrischen Patienten mit refraktärer, rezidivierender oder behandlungsnaiver schwerer aplastischer Anämie oder rezidivierender aplastischer Anämie

Dies ist eine offene, multizentrische Phase-II-Dosiseskalationsstudie zur Charakterisierung der Pharmakokinetik nach oraler Gabe von Eltrombopag in Kombination mit einer immunsuppressiven Therapie bei pädiatrischen Patienten mit zuvor unbehandelter oder rezidivierender/refraktärer schwerer aplastischer Anämie oder rezidivierender aplastischer Anämie .

Alle Patienten werden während des 26-wöchigen Behandlungszeitraums mit Eltrombopag behandelt, gefolgt von einem 52-wöchigen Nachbeobachtungszeitraum. Patienten, die zuvor nicht mit einer immunsuppressiven Therapie behandelt wurden, werden zusätzlich zu Eltrombopag gemäß dem Behandlungsstandard hATG/Cyclosporin behandelt. Patienten mit rezidivierender/refraktärer SAA oder rezidivierender AA werden in eine von zwei Behandlungsoptionen aufgenommen: hATG/Cyclosporin plus Eltrombopag oder Ciclosporin plus Eltrombopag, je nach vorheriger Behandlung mit immunsuppressiver Therapie.

Nach Beginn der Behandlung mit Eltrombopag wird die Dosis der Patienten bewertet und je nach Verträglichkeit angepasst, bis die angestrebte Thrombozytenzahl oder Maximaldosis erreicht ist. Pharmakokinetische Bewertungen werden zu Zeitpunkten durchgeführt, die dazu bestimmt sind, die Steady-State-PK der Anfangsdosis und der höchsten erreichten Dosis zu erfassen.

Es gibt vier separate Zeiträume dieser Studie: Screening (Unterzeichnung der schriftlichen Einverständniserklärung bis Tag -1), Behandlung (für 26 Wochen), Nachsorge (zusätzliche 52 Wochen) und Langzeitnachsorge (für weitere 3 Jahre ). Die ersten 3 Perioden gelten als Kernphase der Studie.

Der Studienabschluss (Core) erfolgt, wenn der letzte Patient die 26-wöchige Behandlung und die 52-wöchige Nachbeobachtungsphase [in Woche 78] abgeschlossen hat.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Alle Patienten werden während des 26-wöchigen Behandlungszeitraums mit Eltrombopag behandelt, gefolgt von einem 52-wöchigen Nachbeobachtungszeitraum. Patienten, die zuvor nicht mit einer immunsuppressiven Therapie behandelt wurden, werden zusätzlich zu Eltrombopag gemäß dem Behandlungsstandard hATG/Cyclosporin behandelt. Patienten mit rezidivierender/refraktärer SAA oder rezidivierender AA werden in eine von zwei Behandlungsoptionen aufgenommen: hATG/Cyclosporin plus Eltrombopag oder Ciclosporin plus Eltrombopag, je nach vorheriger Behandlung mit immunsuppressiver Therapie.

Nach Beginn der Behandlung mit Eltrombopag wird die Dosis der Patienten bewertet und je nach Verträglichkeit angepasst, bis die angestrebte Thrombozytenzahl oder Maximaldosis erreicht ist. Pharmakokinetische Bewertungen werden zu Zeitpunkten durchgeführt, die dazu bestimmt sind, die Steady-State-PK der Anfangsdosis und der höchsten erreichten Dosis zu erfassen.

Es gibt vier separate Zeiträume dieser Studie: Screening (Unterzeichnung der schriftlichen Einverständniserklärung bis Tag -1), Behandlung (für 26 Wochen), Nachsorge (zusätzliche 52 Wochen) und Langzeitnachsorge (für weitere 3 Jahre ). Die ersten 3 Perioden gelten als Kernphase der Studie.

Der Studienabschluss (Core) erfolgt, wenn der letzte Patient die 26-wöchige Behandlung und die 52-wöchige Nachbeobachtungsphase [in Woche 78] abgeschlossen hat.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
51

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Novartis Investigative Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
  • Russland
      • Moscow, Russland, 117198
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Russland, 197022
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Thailand, 40002
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Aflac Cancerand Blood Disorders Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childs Hosp
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202-5225
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of MI Health System
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center SC-2
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Für Patienten der Kohorte A:

  1. Geschichte der früheren Diagnose von SAA,
  2. Diagnose einer rezidivierenden/refraktären SAA oder einer rezidivierenden AA nach Behandlung einer SAA gemäß Abschnitt 5.1. Patienten mit rezidivierendem AA (z. B. Verlust des Ansprechens) sind zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie von der Erfüllung der diagnostischen Kriterien für einen SAA-Rückfall ausgenommen, müssen jedoch zuvor mit SAA diagnostiziert worden sein.

  3. Einer gleichzeitigen Eltrombopag-Behandlung mit einer geeigneten, vom Prüfarzt ausgewählten IST mit entweder hATG + CsA oder CsA zustimmen.

    Für Patienten der Kohorte B:

  4. Diagnose von SAA zum Zeitpunkt der Einschreibung.
  5. Die Patienten dürfen zuvor nicht mit IST behandelt worden sein und müssen alle in Tabelle 5-1 beschriebenen Kriterien erfüllen.

  6. Die Patienten müssen einer Behandlung mit hATG + CsA gleichzeitig mit Eltrombopag zustimmen.

    Alle Patienten, die für die Aufnahme in diese Studie in Frage kommen, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  7. Alter 1 bis <18 Jahre.
  8. Untersuchungen zum Ausschluss angeborener/erblicher Knochenmarkinsuffizienzsyndrome und anderer Ursachen einer immunvermittelten Panzytopenie, die mit einer Transplantation behandelt werden können, müssen vor der Einschreibung abgeschlossen werden.
  9. Die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSZT) ist als Behandlungsoption nicht geeignet oder verfügbar oder wurde vom Patienten abgelehnt. (Die Kandidatur für HSCT wird gemäß den örtlichen Gepflogenheiten oder nationalen Richtlinien bestimmt.)
  10. Knochenmarkpunktion und -biopsie zu einem beliebigen Zeitpunkt während der 4 Wochen vor der ersten Eltrombopag-Dosis.

12. Performance-Status-Score: Karnofsky ≥50 für Patienten ab 16 Jahren oder Lansky ≥50 für Patienten unter 16 Jahren.

15. Vor Beginn eines studienspezifischen Verfahrens muss eine schriftliche Einverständniserklärung von einem Elternteil oder Erziehungsberechtigten unterzeichnet werden.

16. Normaler Karyotyp innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Eltrombopag-Dosis. Wenn keine ausreichenden Metaphasen (< 10) vorhanden sind, um den Karyotyp zu bestimmen, ist eine erneute Knochenmarkpunktion erforderlich. Wenn bei wiederholter Knochenmarkpunktion die Anzahl der Metaphasen unzureichend ist (< 10), müssen die FISH-Sonden, die gemäß Protokoll bei der Knochenmarkpunktion durchgeführt wurden, normal sein.

Ausschlusskriterien:

2. Vorherige und/oder aktive Krankengeschichte von:

  • Fanconi-Anämie (über Chromosomenbruchtest oder Wachstumsstillstand durch Durchflusszytometrie)
  • Anderes bekanntes zugrunde liegendes vererbtes Knochenmarksversagenssyndrom (wie, aber nicht beschränkt auf Dyskeratosis congenita, kongenitale amegakaryozytische Thrombozytopenie oder Shwachman-Diamond-Syndrom).
  • Symptomatische paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) und/oder PNH-Klone >50 % der WBC oder RBC zum Zeitpunkt der Aufnahme.
  • Alle zytogenetischen Anomalien durch Karyotypisierung oder FISH.
  • Myelodysplastisches Syndrom (MDS)
  • Anderer bekannter oder vermuteter zugrunde liegender primärer Immundefekt

  • 3. Aktive Infektion, die nicht auf eine geeignete Therapie anspricht. 4. Vorherige Behandlung mit Eltrombopag oder einem anderen Thrombopoietinrezeptor (TPO-R)-Agonisten für mindestens 2 Monate und kein Ansprechen.

    5. Haben Sie einen der folgenden Laborwerte außerhalb des Bereichs:

  • Serum-Kreatinin > 2,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN),
  • Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT) > 3 × ULN. 6. Gleichzeitige Teilnahme an einer Prüfstudie innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. Hinweis: Eine parallele Aufnahme in ein Register für Patienten mit SAA oder AA ist akzeptabel.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte A (Option 2)
CsA und Eltrombopag beginnen an Tag 1.
Arzneimittel: Eltrombopag
Tablette zum Einnehmen, einmal täglich oder Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen (PfOS), einmal täglich
Andere Namen:
  • ETB115
Arzneimittel: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Experimental: Cohort A (Option 1)
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Arzneimittel: Eltrombopag
Tablette zum Einnehmen, einmal täglich oder Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen (PfOS), einmal täglich
Andere Namen:
  • ETB115
Arzneimittel: hATG
Pferde-ATG (ATGAM) (hATG) gilt nicht als Prüfpräparat (IMP).
Arzneimittel: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Experimental: Cohort B
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Arzneimittel: Eltrombopag
Tablette zum Einnehmen, einmal täglich oder Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen (PfOS), einmal täglich
Andere Namen:
  • ETB115
Arzneimittel: hATG
Pferde-ATG (ATGAM) (hATG) gilt nicht als Prüfpräparat (IMP).
Arzneimittel: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Eltrombopag PK Parameters: AUCtau, AUClast
Zeitfenster: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume) AUC last: Area under the curve calculated to the last quantifiable concentration point (Tlast) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Cmax
Zeitfenster: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Ctrough at the Highest Dose Level
Zeitfenster: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percentage of Participants With an Overall Response Rate and Percentage of Participants With a Platelet Response Rate Based on Per Pediatric Committee of European Medicines Agency (PDCO)
Zeitfenster: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Overall response rate (ORR) is defined as the percentage of participants who have achieved a complete response (CR) or partial response (PR) or No response (NR) by the Investigator. CR criteria: Platelet (PLT) and red blood cell (RBC) transfusion independence, Normal age-adjusted Hgb, PLT >100 × 10^9/L and absolute neutrophil count (ANC) >1.5 × 10^9/L. PR: PLT and RBC Transfusion independence and at least 2 of the following criteria: Reticulocytes >30 × 10^9/L, PLT >30 × 10^9/L, ANC >1.5 x 10^9L. PLT transfusion independence is defined as a period for at least 28 days without PLT transfusion. Platelet response rate (PRR): Platelet response rate is comprised of CR + PR based on the following criteria: CR: PLT >100 × 10^9/L; PR: PLT >30 × 10^9/L; NR: PLT transfusion within 4 weeks or PLT <= 30 × 10^9/L.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Hematologic Counts (Platelets (Blood), Neutrophils (Blood))
Zeitfenster: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual Platelets (PLT) and neutrophil counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Hematologic Counts (Hemoglobin (Blood))
Zeitfenster: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual hemoglobin (Hgb) counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of Red Blood Cells (RBC) Transfusions
Zeitfenster: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of RBC transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Red Blood Cell (RBC) Transfusions
Zeitfenster: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of RBC transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of Platelet (PLT) Transfusions
Zeitfenster: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of PLT transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Platelet (PLT) Transfusions
Zeitfenster: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of PLT transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence During the Treatment Period
Zeitfenster: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Duration of RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence During the Treatment Period
Zeitfenster: From date of first dose to approx. 4.5 years
Platelet transfusion independence during the treatment period is defined as the duration from the first day of the 28-day period without PLT transfusion until the occurrence of a PLT transfusion after the period free from any PLT transfusion. Duration of PLT transfusion independence is defined as a period of time of at least 28 days without platelet transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence
Zeitfenster: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Maximum duration of RBC transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of RBC transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence
Zeitfenster: From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum duration of PLT transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of PLT transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Overall Bone Marrow Cellularity
Zeitfenster: Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of cells in bone marrow biopsy - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Morphology
Zeitfenster: Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of morphology (erythropoiesis, granulopoiesis, megakaryopoiesis, CD34+ (blast cells) cells in bone marrow aspirate - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Cytogenetics
Zeitfenster: Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of bone marrow cytogenetics (chromosomal structure) by kryotyping and Fluorescence in situ hybridization (FISH). This is a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Acceptability and Palatability for Both Tablets and Powder Formulation for Oral Solution (PfOS)
Zeitfenster: any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Standardized (total) summary score, ranged from 0-100, (where 0 means worst and 100 means the best), was derived from all items from the questionnaire based on a scoring matrix. The questionnaire was completed by parents and caregivers of patients under 12 years of age (ObsRO) and a questionnaire completed by patients 12 years and older (PRO).
any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Clonal Evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
Zeitfenster: Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Percentage of participants with clonal evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH).
Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Zeitfenster: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to best overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Zeitfenster: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Zeitfenster: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Zeitfenster: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Alternate Overall Response Rate (aORR)
Zeitfenster: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Alternate overall responses were derived using hematological parameters (i.e., hemoglobin, platelet, reticulocyte, and ANC). aORR is defined as the percentage of participants who achieved an alternate complete response (aCR) or an alternate partial response (aPR)
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Pharmacokinetics (PK) of Eltrombopag at the Starting Dose (AUCtau)
Zeitfenster: Week 3 Day 1
PK parameter, AUCtau. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Cmax)
Zeitfenster: Week 3 Day 1
PK parameter, Cmax Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Ctrough)
Zeitfenster: Week 3 Day 1
PK parameter, Ctrough Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
Week 3 Day 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. September 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
22. April 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
27. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Januar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Januar 2017

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Januar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
10. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CETB115E2201
  • 2015-003166-91 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided are anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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