Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas II dosökningsstudie som karakteriserar PK av Eltrombopag hos pediatriska patienter med tidigare obehandlade eller återfallande svår aplastisk anemi eller återkommande aplastisk anemi

16 juli 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En fas II, öppen, icke-kontrollerad, intrapatient dosökningsstudie för att karakterisera farmakokinetiken efter oral administrering av Eltrombopag hos pediatriska patienter med refraktär, återfall eller behandlingsnaiva, svår aplastisk anemi eller återkommande aplastisk anemi

Detta är en fas II, öppen, multicenter, intrapatient dosökningsstudie för att karakterisera farmakokinetiken efter oral administrering av eltrombopag i kombination med immunsuppressiv terapi hos pediatriska patienter med tidigare obehandlade eller recidiverande/refraktär svår aplastisk anemi eller återkommande aplastisk anemi .

Alla patienter kommer att behandlas med eltrombopag under en 26-veckors behandlingsperiod, följt av en 52-veckors uppföljningsperiod. Patienter som tidigare har varit obehandlade med immunsuppressiv terapi kommer att behandlas enligt standarden för vård, hATG/ciklosporin, förutom eltrombopag. Patienter med recidiverande/refraktär SAA eller återkommande AA kommer att inkluderas i ett av två behandlingsalternativ: hATG/ciklosporin plus eltrombopag eller ciklosporin plus eltrombopag, beroende på tidigare behandling med immunsuppressiv terapi.

Efter påbörjad behandling med eltrombopag kommer patienterna att få sin dos bedömd och modifierad som tolererad, tills det avsedda antalet trombocyter eller maximal dos uppnås. Farmakokinetiska bedömningar kommer att utföras vid tidpunkter avsedda att fånga steady state PK för startdosen och den högsta uppnådda dosen.

Det finns fyra separata perioder av denna studie: screening (undertecknande av skriftligt informerat samtycke till dag -1), behandling (under 26 veckor), uppföljning (ytterligare 52 veckor) och långtidsuppföljning (i ytterligare 3 år) ). De första 3 perioderna kommer att betraktas som kärnfasen i studien.

Studiens slutförande (Core) kommer att inträffa när den sista patienten slutför 26-veckorsbehandlingen och 52-veckors uppföljningsperiod [vecka 78].

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Alla patienter kommer att behandlas med eltrombopag under en 26-veckors behandlingsperiod, följt av en 52-veckors uppföljningsperiod. Patienter som tidigare har varit obehandlade med immunsuppressiv terapi kommer att behandlas enligt standarden för vård, hATG/ciklosporin, förutom eltrombopag. Patienter med recidiverande/refraktär SAA eller återkommande AA kommer att inkluderas i ett av två behandlingsalternativ: hATG/ciklosporin plus eltrombopag eller ciklosporin plus eltrombopag, beroende på tidigare behandling med immunsuppressiv terapi.

Efter påbörjad behandling med eltrombopag kommer patienterna att få sin dos bedömd och modifierad som tolererad, tills det avsedda antalet trombocyter eller maximal dos uppnås. Farmakokinetiska bedömningar kommer att utföras vid tidpunkter avsedda att fånga steady state PK för startdosen och den högsta uppnådda dosen.

Det finns fyra separata perioder av denna studie: screening (undertecknande av skriftligt informerat samtycke till dag -1), behandling (under 26 veckor), uppföljning (ytterligare 52 veckor) och långtidsuppföljning (i ytterligare 3 år) ). De första 3 perioderna kommer att betraktas som kärnfasen i studien.

Studiens slutförande (Core) kommer att inträffa när den sista patienten slutför 26-veckorsbehandlingen och 52-veckors uppföljningsperiod [vecka 78].

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
51

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Aflac Cancerand Blood Disorders Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childs Hosp
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-5225
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of MI Health System
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Hackensack University Medical Center SC-2
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Novartis Investigative Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
  • Ryssland
      • Moscow, Ryssland, 117198
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Ryssland, 197022
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Thailand, 40002
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

För patienter i kohort A:

  1. Historik med tidigare diagnos av SAA,
  2. Diagnos av återfall/refraktär SAA eller återkommande AA efter behandling för SAA, enligt avsnitt 5.1. Patienter med återkommande AA (t.ex. förlorar sitt svar) är undantagna från att uppfylla de diagnostiska kriterierna för SAA-återfall vid tidpunkten för studieregistreringen, men måste tidigare ha diagnostiserats med SAA.

  3. Gå med på samtidig behandling med eltrombopag med lämplig, utredare vald IST med antingen hATG + CsA eller CsA.

    För patienter i kohort B:

  4. Diagnos av SAA vid tidpunkten för inskrivning.
  5. Patienter får inte tidigare ha behandlats med IST och måste uppfylla alla kriterier som beskrivs i Tabell 5-1.

  6. Patienterna måste gå med på behandling med hATG + CsA samtidigt med eltrombopag.

    Alla patienter som är kvalificerade för inkludering i denna studie måste uppfylla alla följande kriterier:

  7. Ålder 1 till <18 år.
  8. Bedömningar för att utesluta medfödda/ärftliga benmärgssviktsyndrom och andra orsaker till immunmedierad pancytopeni, som kan behandlas med transplantation, måste göras innan inskrivningen.
  9. Hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) är inte lämplig eller tillgänglig som behandlingsalternativ eller har avvisats av patienten. (Kandidatur för HSCT kommer att bestämmas enligt lokal praxis eller nationella riktlinjer.)
  10. Benmärgsaspiration och biopsi när som helst under de 4 veckorna före den första dosen av eltrombopag.

12. Prestationsstatuspoäng: Karnofsky ≥50 för patienter 16 år och äldre eller Lansky ≥50 för patienter under 16 år.

15. Skriftligt informerat samtycke måste undertecknas av en förälder eller vårdnadshavare innan ett studiespecifikt förfarande inleds.

16. Normal karyotyp inom 4 veckor före första dosen av eltrombopag. Om det inte finns tillräckligt med metafaser (< 10) för att fastställa karyotyp, krävs en upprepad märgsaspiration. Om antalet metafaser vid upprepad benmärgsaspiration är otillräckligt (< 10), måste FISH-sonder som utförs i märgsaspiration enligt protokoll vara normala.

Exklusions kriterier:

2. Tidigare och/eller aktiv medicinsk historia av:

  • Fanconi-anemi (via kromosombrottstest eller tillväxtstopp genom flödescytometri)
  • Andra kända underliggande ärftliga märgsviktssyndrom (såsom men inte begränsat till Dyskeratosis Congenita, Congenital Amegakaryocytic Thrombocytopenia eller Shwachman-Diamond Syndrome).
  • Symtomatisk paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) och/eller PNH-kloner >50 % av WBC eller RBC vid tidpunkten för inskrivningen.
  • Eventuella cytogenetiska avvikelser genom karyotypning eller FISH.
  • Myelodysplastiskt syndrom (MDS)
  • Annan känd eller misstänkt underliggande primär immunbrist

  • Eventuell malignitet 3. Aktiv infektion svarar inte på lämplig behandling. 4. Tidigare behandling med eltrombopag eller annan trombopoietinreceptor (TPO-R) agonist i minst 2 månader och bristande respons.

    5. Har något av följande laboratorievärden utanför intervallet:

  • Serumkreatinin >2,5 × övre normalgräns (ULN),
  • Aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) >3 × ULN. 6. Samtidigt deltagande i en undersökningsstudie inom 30 dagar före registreringen eller inom 5 halveringstider av prövningsprodukten, beroende på vilket som är längst. Obs: en parallell inskrivning i ett register för patienter med SAA eller AA är acceptabel.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Kohort A (alternativ 2)
CsA och eltrombopag börjar på dag 1.
Läkemedel: Eltrombopag
Tablett för oral användning, en gång dagligen eller Pulver för oral suspension (PfOS), en gång dagligen
Andra namn:
  • ETB115
Läkemedel: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Experimentell: Cohort A (Option 1)
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Läkemedel: Eltrombopag
Tablett för oral användning, en gång dagligen eller Pulver för oral suspension (PfOS), en gång dagligen
Andra namn:
  • ETB115
Läkemedel: hATG
Häst-ATG (ATGAM) (hATG) anses inte vara ett prövningsläkemedel (IMP)
Läkemedel: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Experimentell: Cohort B
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Läkemedel: Eltrombopag
Tablett för oral användning, en gång dagligen eller Pulver för oral suspension (PfOS), en gång dagligen
Andra namn:
  • ETB115
Läkemedel: hATG
Häst-ATG (ATGAM) (hATG) anses inte vara ett prövningsläkemedel (IMP)
Läkemedel: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Eltrombopag PK Parameters: AUCtau, AUClast
Tidsram: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume) AUC last: Area under the curve calculated to the last quantifiable concentration point (Tlast) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Cmax
Tidsram: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Ctrough at the Highest Dose Level
Tidsram: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Percentage of Participants With an Overall Response Rate and Percentage of Participants With a Platelet Response Rate Based on Per Pediatric Committee of European Medicines Agency (PDCO)
Tidsram: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Overall response rate (ORR) is defined as the percentage of participants who have achieved a complete response (CR) or partial response (PR) or No response (NR) by the Investigator. CR criteria: Platelet (PLT) and red blood cell (RBC) transfusion independence, Normal age-adjusted Hgb, PLT >100 × 10^9/L and absolute neutrophil count (ANC) >1.5 × 10^9/L. PR: PLT and RBC Transfusion independence and at least 2 of the following criteria: Reticulocytes >30 × 10^9/L, PLT >30 × 10^9/L, ANC >1.5 x 10^9L. PLT transfusion independence is defined as a period for at least 28 days without PLT transfusion. Platelet response rate (PRR): Platelet response rate is comprised of CR + PR based on the following criteria: CR: PLT >100 × 10^9/L; PR: PLT >30 × 10^9/L; NR: PLT transfusion within 4 weeks or PLT <= 30 × 10^9/L.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Hematologic Counts (Platelets (Blood), Neutrophils (Blood))
Tidsram: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual Platelets (PLT) and neutrophil counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Hematologic Counts (Hemoglobin (Blood))
Tidsram: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual hemoglobin (Hgb) counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of Red Blood Cells (RBC) Transfusions
Tidsram: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of RBC transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Red Blood Cell (RBC) Transfusions
Tidsram: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of RBC transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of Platelet (PLT) Transfusions
Tidsram: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of PLT transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Platelet (PLT) Transfusions
Tidsram: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of PLT transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence During the Treatment Period
Tidsram: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Duration of RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence During the Treatment Period
Tidsram: From date of first dose to approx. 4.5 years
Platelet transfusion independence during the treatment period is defined as the duration from the first day of the 28-day period without PLT transfusion until the occurrence of a PLT transfusion after the period free from any PLT transfusion. Duration of PLT transfusion independence is defined as a period of time of at least 28 days without platelet transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence
Tidsram: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Maximum duration of RBC transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of RBC transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence
Tidsram: From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum duration of PLT transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of PLT transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Overall Bone Marrow Cellularity
Tidsram: Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of cells in bone marrow biopsy - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Morphology
Tidsram: Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of morphology (erythropoiesis, granulopoiesis, megakaryopoiesis, CD34+ (blast cells) cells in bone marrow aspirate - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Cytogenetics
Tidsram: Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of bone marrow cytogenetics (chromosomal structure) by kryotyping and Fluorescence in situ hybridization (FISH). This is a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Acceptability and Palatability for Both Tablets and Powder Formulation for Oral Solution (PfOS)
Tidsram: any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Standardized (total) summary score, ranged from 0-100, (where 0 means worst and 100 means the best), was derived from all items from the questionnaire based on a scoring matrix. The questionnaire was completed by parents and caregivers of patients under 12 years of age (ObsRO) and a questionnaire completed by patients 12 years and older (PRO).
any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Clonal Evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
Tidsram: Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Percentage of participants with clonal evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH).
Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Tidsram: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to best overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Tidsram: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Tidsram: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Tidsram: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Alternate Overall Response Rate (aORR)
Tidsram: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Alternate overall responses were derived using hematological parameters (i.e., hemoglobin, platelet, reticulocyte, and ANC). aORR is defined as the percentage of participants who achieved an alternate complete response (aCR) or an alternate partial response (aPR)
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Pharmacokinetics (PK) of Eltrombopag at the Starting Dose (AUCtau)
Tidsram: Week 3 Day 1
PK parameter, AUCtau. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Cmax)
Tidsram: Week 3 Day 1
PK parameter, Cmax Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Ctrough)
Tidsram: Week 3 Day 1
PK parameter, Ctrough Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
Week 3 Day 1

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Novartis Pharmaceuticals

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
30 september 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
22 april 2022

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
27 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
12 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
16 januari 2017

Första postat (Beräknad)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
19 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
10 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
16 juli 2026

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • CETB115E2201
  • 2015-003166-91 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided are anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar