Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze II s eskalací dávky charakterizující FK eltrombopagu u pediatrických pacientů s dříve neléčenou nebo recidivující těžkou aplastickou anémií nebo recidivující aplastickou anémií

16. července 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze II, otevřená, nekontrolovaná, intra-pacientská studie s eskalací dávky k charakterizaci farmakokinetiky po perorálním podání eltrombopagu u pediatrických pacientů s refrakterní, recidivující nebo léčbou Naivní těžkou aplastickou anémií nebo recidivující aplastickou anémií

Jedná se o otevřenou multicentrickou studii fáze II s eskalací dávky mezi pacienty, která charakterizuje farmakokinetiku po perorálním podání eltrombopagu v kombinaci s imunosupresivní terapií u pediatrických pacientů s dříve neléčenou nebo relabující/refrakterní těžkou aplastickou anémií nebo recidivující aplastickou anémií .

Všichni pacienti budou léčeni eltrombopagem po 26týdenní léčebné období, po kterém bude následovat 52týdenní období sledování. Pacienti, kteří dosud nebyli léčeni imunosupresivní terapií, budou kromě eltrombopagu léčeni podle standardu péče hATG/cyklosporin. Pacienti s relabující/refrakterní SAA nebo recidivující AA budou zařazeni do jedné ze dvou možností léčby: hATG/cyklosporin plus eltrombopag nebo cyklosporin plus eltrombopag, v závislosti na předchozí léčbě imunosupresivní terapií.

Po zahájení léčby eltrombopagem bude pacientům vyhodnocena dávka a upravena tak, aby byla tolerována, dokud nebude dosaženo cílového počtu krevních destiček nebo maximální dávky. Farmakokinetická hodnocení budou prováděna v časových bodech určených k zachycení PK v ustáleném stavu počáteční dávky a nejvyšší dosažené dávky.

Tato studie má čtyři samostatná období: screening (podepsání písemného informovaného souhlasu do dne -1), léčba (po dobu 26 týdnů), sledování (dalších 52 týdnů) a dlouhodobé sledování (po dobu dalších 3 let ). První 3 období budou považována za základní fázi studie.

Dokončení studie (Core) nastane, když poslední pacient dokončí 26týdenní léčbu a 52týdenní období sledování [v týdnu 78].

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Všichni pacienti budou léčeni eltrombopagem po 26týdenní léčebné období, po kterém bude následovat 52týdenní období sledování. Pacienti, kteří dosud nebyli léčeni imunosupresivní terapií, budou kromě eltrombopagu léčeni podle standardu péče hATG/cyklosporin. Pacienti s relabující/refrakterní SAA nebo recidivující AA budou zařazeni do jedné ze dvou možností léčby: hATG/cyklosporin plus eltrombopag nebo cyklosporin plus eltrombopag, v závislosti na předchozí léčbě imunosupresivní terapií.

Po zahájení léčby eltrombopagem bude pacientům vyhodnocena dávka a upravena tak, aby byla tolerována, dokud nebude dosaženo cílového počtu krevních destiček nebo maximální dávky. Farmakokinetická hodnocení budou provedena v časových bodech určených k zachycení PK v ustáleném stavu počáteční dávky a nejvyšší dosažené dávky.

Tato studie má čtyři samostatná období: screening (podepsání písemného informovaného souhlasu do dne -1), léčba (po dobu 26 týdnů), sledování (dalších 52 týdnů) a dlouhodobé sledování (po dobu dalších 3 let ). První 3 období budou považována za základní fázi studie.

Dokončení studie (Core) nastane, když poslední pacient dokončí 26týdenní léčbu a 52týdenní období sledování [v týdnu 78].

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
51

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Novartis Investigative Site
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
  • Rusko
      • Moscow, Rusko, 117198
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Rusko, 197022
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Aflac Cancerand Blood Disorders Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childs Hosp
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202-5225
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of MI Health System
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center SC-2
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Thajsko, 40002
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pro pacienty z kohorty A:

  1. Anamnéza předchozí diagnózy SAA,
  2. Diagnóza relabující/refrakterní SAA nebo recidivující AA po léčbě SAA, jak je uvedeno v části 5.1. Pacienti s recidivující AA (např. se ztrátou odpovědi) jsou osvobozeni od splnění diagnostických kritérií pro relaps SAA v době zařazení do studie, ale musí jim být dříve diagnostikována SAA.

  3. Souhlaste se současnou léčbou eltrombopagem s vhodnou, zkoušejícím zvolenou IST s buď hATG + CsA nebo CsA.

    Pro pacienty z kohorty B:

  4. Diagnostika SAA v době zápisu.
  5. Pacienti nesmějí být dříve léčeni IST a musí splňovat všechna kritéria popsaná v tabulce 5-1.

  6. Pacienti musí souhlasit s léčbou hATG + CsA současně s eltrombopagem.

    Všichni pacienti způsobilí k zařazení do této studie musí splňovat všechna následující kritéria:

  7. Věk 1 až <18 let.
  8. Vyšetření k vyloučení vrozených/zděděných syndromů selhání kostní dřeně a jiných příčin imunitně zprostředkované pancytopenie, kterou lze léčit transplantací, musí být dokončeno před zařazením.
  9. Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) není vhodná nebo dostupná jako možnost léčby nebo byla pacientem odmítnuta. (Kandidatura na HSCT bude určena podle místních zvyklostí nebo národních směrnic.)
  10. Odsát kostní dřeně a biopsie kdykoli během 4 týdnů před první dávkou eltrombopagu.

12. Skóre výkonnostního stavu: Karnofsky ≥50 pro pacienty ve věku 16 let a starší nebo Lansky ≥50 pro pacienty mladší 16 let.

15. Písemný informovaný souhlas musí podepsat rodič nebo zákonný zástupce před zahájením jakéhokoli postupu specifického pro studii.

16. Normální karyotyp během 4 týdnů před první dávkou eltrombopagu. Pokud není dostatek metafází (< 10) ke stanovení karyotypu, je nutný opakovaný aspirát kostní dřeně. Pokud je při opakovaném aspirátu kostní dřeně počet metafáz nedostatečný (< 10), musí být FISH sondy provedené v aspirátu kostní dřeně podle protokolu normální.

Kritéria vyloučení:

2. Předchozí a/nebo aktivní anamnéza:

  • Fanconiho anémie (prostřednictvím testu zlomení chromozomů nebo zastavení růstu průtokovou cytometrií)
  • Další známý základní dědičný syndrom selhání dřeně (jako je mimo jiné Dyskeratosis Congenita, kongenitální amegakaryocytární trombocytopenie nebo Shwachmanův-Diamondův syndrom).
  • Symptomatická paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) a/nebo PNH klony >50 % WBC nebo RBC v době zařazení.
  • Jakékoli cytogenetické abnormality pomocí karyotypizace nebo FISH.
  • Myelodysplastický syndrom (MDS)
  • Jiná známá nebo suspektní základní primární imunodeficience

  • Jakákoli malignita 3. Aktivní infekce nereagující na vhodnou terapii. 4. Předchozí léčba eltrombopagem nebo jiným agonistou trombopoetinového receptoru (TPO-R) po dobu nejméně 2 měsíců a nedostatečná odpověď.

    5. Mít některou z následujících laboratorních hodnot mimo rozsah:

  • Sérový kreatinin >2,5 × horní hranice normálu (ULN),
  • Aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) >3 × ULN. 6. Souběžná účast ve zkoumané studii během 30 dnů před zařazením nebo během 5 poločasů hodnoceného přípravku, podle toho, co je delší. Poznámka: Souběžný zápis do registru pro pacienty s SAA nebo AA je přijatelný.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta A (možnost 2)
CsA a eltrombopag začínají dnem 1.
Lék: Eltrombopag
Tableta pro perorální podání jednou denně nebo prášek pro přípravu perorální suspenze (PfOS) jednou denně
Ostatní jména:
  • ETB115
Lék: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Experimentální: Cohort A (Option 1)
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Lék: Eltrombopag
Tableta pro perorální podání jednou denně nebo prášek pro přípravu perorální suspenze (PfOS) jednou denně
Ostatní jména:
  • ETB115
Lék: hATG
Koňský ATG (ATGAM) (hATG) není považován za hodnocený léčivý přípravek (IMP)
Lék: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Experimentální: Cohort B
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Lék: Eltrombopag
Tableta pro perorální podání jednou denně nebo prášek pro přípravu perorální suspenze (PfOS) jednou denně
Ostatní jména:
  • ETB115
Lék: hATG
Koňský ATG (ATGAM) (hATG) není považován za hodnocený léčivý přípravek (IMP)
Lék: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Eltrombopag PK Parameters: AUCtau, AUClast
Časové okno: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume) AUC last: Area under the curve calculated to the last quantifiable concentration point (Tlast) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Cmax
Časové okno: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Ctrough at the Highest Dose Level
Časové okno: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percentage of Participants With an Overall Response Rate and Percentage of Participants With a Platelet Response Rate Based on Per Pediatric Committee of European Medicines Agency (PDCO)
Časové okno: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Overall response rate (ORR) is defined as the percentage of participants who have achieved a complete response (CR) or partial response (PR) or No response (NR) by the Investigator. CR criteria: Platelet (PLT) and red blood cell (RBC) transfusion independence, Normal age-adjusted Hgb, PLT >100 × 10^9/L and absolute neutrophil count (ANC) >1.5 × 10^9/L. PR: PLT and RBC Transfusion independence and at least 2 of the following criteria: Reticulocytes >30 × 10^9/L, PLT >30 × 10^9/L, ANC >1.5 x 10^9L. PLT transfusion independence is defined as a period for at least 28 days without PLT transfusion. Platelet response rate (PRR): Platelet response rate is comprised of CR + PR based on the following criteria: CR: PLT >100 × 10^9/L; PR: PLT >30 × 10^9/L; NR: PLT transfusion within 4 weeks or PLT <= 30 × 10^9/L.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Hematologic Counts (Platelets (Blood), Neutrophils (Blood))
Časové okno: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual Platelets (PLT) and neutrophil counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Hematologic Counts (Hemoglobin (Blood))
Časové okno: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual hemoglobin (Hgb) counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of Red Blood Cells (RBC) Transfusions
Časové okno: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of RBC transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Red Blood Cell (RBC) Transfusions
Časové okno: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of RBC transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of Platelet (PLT) Transfusions
Časové okno: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of PLT transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Platelet (PLT) Transfusions
Časové okno: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of PLT transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence During the Treatment Period
Časové okno: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Duration of RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence During the Treatment Period
Časové okno: From date of first dose to approx. 4.5 years
Platelet transfusion independence during the treatment period is defined as the duration from the first day of the 28-day period without PLT transfusion until the occurrence of a PLT transfusion after the period free from any PLT transfusion. Duration of PLT transfusion independence is defined as a period of time of at least 28 days without platelet transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence
Časové okno: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Maximum duration of RBC transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of RBC transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence
Časové okno: From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum duration of PLT transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of PLT transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Overall Bone Marrow Cellularity
Časové okno: Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of cells in bone marrow biopsy - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Morphology
Časové okno: Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of morphology (erythropoiesis, granulopoiesis, megakaryopoiesis, CD34+ (blast cells) cells in bone marrow aspirate - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Cytogenetics
Časové okno: Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of bone marrow cytogenetics (chromosomal structure) by kryotyping and Fluorescence in situ hybridization (FISH). This is a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Acceptability and Palatability for Both Tablets and Powder Formulation for Oral Solution (PfOS)
Časové okno: any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Standardized (total) summary score, ranged from 0-100, (where 0 means worst and 100 means the best), was derived from all items from the questionnaire based on a scoring matrix. The questionnaire was completed by parents and caregivers of patients under 12 years of age (ObsRO) and a questionnaire completed by patients 12 years and older (PRO).
any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Clonal Evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
Časové okno: Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Percentage of participants with clonal evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH).
Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Časové okno: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to best overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Časové okno: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Časové okno: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Časové okno: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Alternate Overall Response Rate (aORR)
Časové okno: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Alternate overall responses were derived using hematological parameters (i.e., hemoglobin, platelet, reticulocyte, and ANC). aORR is defined as the percentage of participants who achieved an alternate complete response (aCR) or an alternate partial response (aPR)
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Pharmacokinetics (PK) of Eltrombopag at the Starting Dose (AUCtau)
Časové okno: Week 3 Day 1
PK parameter, AUCtau. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Cmax)
Časové okno: Week 3 Day 1
PK parameter, Cmax Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Ctrough)
Časové okno: Week 3 Day 1
PK parameter, Ctrough Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
Week 3 Day 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. září 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
22. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
27. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. ledna 2017

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CETB115E2201
  • 2015-003166-91 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided are anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení