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Une étude de GLWL-01 chez des patients atteints du syndrome de Prader-Willi

9 mars 2020 mis à jour par: GLWL Research Inc.

Une étude de phase 2 pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du GLWL-01 dans le traitement des patients atteints du syndrome de Prader-Willi

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du GLWL-01 dans le traitement des patients atteints du syndrome de Prader-Willi (PWS).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Les participants seront affectés à l'une des deux séquences de traitement (GLWL-01/Placebo ou Placebo/GLWL-01), chaque séquence consistant en deux périodes de traitement séparées par une période de sevrage

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
19

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 65 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé du SPW basé sur la confirmation génétique à l'aide de la méthode ADN
  • Indice de masse corporelle (IMC) de 27 à 60 kg/m2
  • Aucune preuve d'excursion de poids au-delà de 10 % du poids de base
  • Les patients doivent donner leur consentement et avoir un soignant fiable (doit avoir pris soin du patient pendant au moins 6 mois) qui fournit un consentement éclairé écrit séparé pour participer. Le soignant doit être le principal soignant tout au long de l'étude et doit être en contact fréquent avec le patient (défini comme au moins 4 heures éveillées par jour). Le soignant doit être capable de communiquer avec le personnel du site et, de l'avis de l'investigateur, doit avoir un niveau d'alphabétisation suffisant pour remplir les questionnaires. Si un soignant ne peut pas continuer, 1 remplacement de soignant est autorisé
  • Suivez un régime alimentaire stable et faites de l'exercice depuis plus de 2 mois avant

Critère d'exclusion:

  • Inscription actuelle ou abandon au cours des 30 derniers jours d'un essai clinique impliquant un médicament ou un dispositif expérimental
  • vivent actuellement dans un foyer de groupe pendant plus de 50 % du temps
  • Une histoire ou la présence d'une autre maladie médicale qui indique un problème médical qui empêcherait la participation à l'étude
  • Avoir un taux de filtration glomérulaire estimé <60 ml/minute/1,73 m2. Avoir une macroalbuminurie (définie comme un rapport albumine urinaire sur créatinine > 300 μg/mg) ou une hématurie
  • Êtes hypertendu (défini comme une pression artérielle systolique (TA) en position assise supérieure ou égale à (≥) 140 millimètres de mercure (mmHg) et une TA diastolique ≥90 mmHg)
  • Patients prenant des médicaments amaigrissants dans les 30 jours suivant l'administration ou ayant des antécédents de chirurgie bariatrique

  • Ne peut pas s'abstenir ou anticipe l'utilisation de :

    1. Tout médicament connu pour être un inhibiteur significatif des enzymes du cytochrome P450, de la famille 3, de la sous-famille A (CYP) 3A et/ou de la glycoprotéine P (P-gp), y compris la consommation régulière de pamplemousse ou de jus de pamplemousse pendant 14 jours avant la première dose. L'acétaminophène (jusqu'à 2 grammes par période de 24 heures) peut être autorisé
    2. Tout médicament connu pour être un inducteur significatif des enzymes du cytochrome P450, de la famille 3, de la sous-famille A (CYP3A) et/ou de la P-gp, y compris le millepertuis
    3. Tout médicament qui allonge l'intervalle QT/QTc, à moins que le participant ait été stable sur le médicament pendant au moins 3 mois et ait un intervalle QT corrigé (QTc) <450 msec
  • Prenez actuellement de la simvastatine > 10 mg par jour, de l'atorvastatine > 20 mg par jour ou de la lovastatine > 20 mg par jour, ou avez des antécédents de myopathie/rhabdomyolyse induite par les statines
  • Ne convient pas à l'inclusion dans l'étude de l'avis de l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: CROSSOVER
  • Masquage: TRIPLER

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
AUTRE: Séquence de traitement 1
GLWL-01 (450 mg) deux fois par jour/ Placebo
Médicament: GLWL-01
Administration orale de 3 capsules, deux fois par jour
Médicament: Placebo
Administration orale de 3 capsules, deux fois par jour
AUTRE: Séquence de traitement 2
Placebo / GLWL-01 (450 mg), deux fois par jour
Médicament: GLWL-01
Administration orale de 3 capsules, deux fois par jour
Médicament: Placebo
Administration orale de 3 capsules, deux fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score total post-traitement sur le questionnaire sur l'hyperphagie pour les essais cliniques (HQ-CT)
Délai: Jusqu'à environ 4 semaines de traitement en double aveugle
GLWL-01 comparé au placebo sur le score HQ-CT post-traitement. Gamme totale de score de zéro à 36, un score plus élevé indiquant un résultat pire.
Jusqu'à environ 4 semaines de traitement en double aveugle

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec un ou plusieurs événements indésirables (EI) liés au traitement ou tout EI grave
Délai: Ligne de base jusqu'à environ 18 semaines
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du GLWL-01
Ligne de base jusqu'à environ 18 semaines
Impression globale de changement de l'aidant (CGIC)
Délai: Jusqu'à environ 4 semaines de traitement en double aveugle
GLWL-01 comparé au placebo dans le CGIC. Le score varie de 1 à 7, un nombre plus élevé indiquant un résultat pire.
Jusqu'à environ 4 semaines de traitement en double aveugle
Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps du temps zéro à 12 heures (AUC0-12)
Délai: Jour 14 et Jour 42, pré-dose, et 0,5, 1, 2, 4, 6, et entre 8 et 12 heures après dose
Pharmacocinétique (PK) après administration orale unique et multiple
Jour 14 et Jour 42, pré-dose, et 0,5, 1, 2, 4, 6, et entre 8 et 12 heures après dose
Concentration maximale de médicament observée (Cmax)
Délai: Jour 14 et Jour 42, pré-dose, et 0,5, 1, 2, 4, 6, et entre 8 et 12 heures après dose
Pharmacocinétique après administration orale unique et multiple
Jour 14 et Jour 42, pré-dose, et 0,5, 1, 2, 4, 6, et entre 8 et 12 heures après dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
GLWL Research Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Study Director, GLWL Research Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
20 février 2018

Achèvement primaire (RÉEL)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
12 juin 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
12 juin 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
5 septembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
5 septembre 2017

Première publication (RÉEL)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
7 septembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
27 mars 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
9 mars 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • GLWL-PWS

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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