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Uno studio di GLWL-01 in pazienti con sindrome di Prader-Willi

9 marzo 2020 aggiornato da: GLWL Research Inc.

Uno studio di fase 2 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di GLWL-01 nel trattamento di pazienti con sindrome di Prader-Willi

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di GLWL-01 nel trattamento di pazienti con sindrome di Prader-Willi (PWS).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I partecipanti verranno assegnati a una delle due sequenze di trattamento (GLWL-01/Placebo o Placebo/GLWL-01), con ciascuna sequenza composta da due periodi di trattamento separati da un periodo di washout

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
19

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di PWS basata sulla conferma genetica utilizzando il metodo del DNA
  • Indice di massa corporea (BMI) da 27 a 60 kg/m2
  • Nessuna evidenza di escursione ponderale oltre il 10% del peso basale
  • I pazienti devono fornire il consenso e avere un caregiver affidabile (deve prendersi cura del paziente da almeno 6 mesi) che fornisca un consenso informato scritto separato alla partecipazione. Il caregiver dovrebbe essere il caregiver primario durante tutto lo studio e deve essere in frequente contatto con il paziente (definito come almeno 4 ore di veglia al giorno). L'assistente deve essere in grado di comunicare con il personale del sito e secondo l'opinione dello sperimentatore deve avere un'alfabetizzazione adeguata per completare i questionari. Se un assistente non può continuare, è consentito 1 sostituto dell'assistente
  • Sono in una dieta stabile e un regime di esercizio fisico per> 2 mesi prima

Criteri di esclusione:

  • Iscrizione in corso o interruzione negli ultimi 30 giorni da una sperimentazione clinica che coinvolge qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale
  • Attualmente vivono in una casa famiglia per più del 50% del tempo
  • Una storia o presenza di altre malattie mediche che indica un problema medico che precluderebbe la partecipazione allo studio
  • Avere una velocità di filtrazione glomerulare stimata <60 ml/minuto/1,73 m2. Avere macroalbuminuria (definita come rapporto tra albumina e creatinina nelle urine spot > 300 μg/mg) o ematuria
  • Sono ipertesi (definiti come pressione arteriosa sistolica da seduti (PA) maggiore o uguale a (≥) 140 millimetri di mercurio (mmHg) e pressione diastolica ≥90 mmHg)
  • Pazienti che assumono farmaci per la perdita di peso entro 30 giorni dalla somministrazione o con una storia di chirurgia bariatrica

  • Impossibile astenersi o anticipare l'uso di:

    1. Qualsiasi farmaco noto per essere un inibitore significativo degli enzimi del citocromo P450, famiglia 3, sottofamiglia A (CYP)3A e/o della glicoproteina P (P-gp), incluso il consumo regolare di pompelmo o succo di pompelmo per 14 giorni prima della prima dose. Può essere consentito l'acetaminofene (fino a 2 grammi per periodo di 24 ore).
    2. Qualsiasi farmaco noto per essere induttore significativo degli enzimi del citocromo P450, famiglia 3, sottofamiglia A (CYP3A) e/o P-gp, inclusa l'erba di San Giovanni
    3. Qualsiasi farmaco che prolunga l'intervallo QT/QTc, a meno che il partecipante non sia stato stabile con il farmaco per almeno 3 mesi e abbia un intervallo QT corretto (QTc) <450 msec
  • Assume attualmente simvastatina >10 mg al giorno, atorvastatina >20 mg al giorno o lovastatina >20 mg al giorno, o ha una storia di miopatia/rabdomiolisi indotta da statine
  • Non idoneo per l'inclusione nello studio secondo il parere dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
ALTRO: Sequenza di trattamento 1
GLWL-01 (450 mg) due volte al giorno/Placebo
Droga: GLWL-01
Somministrazione orale di 3 capsule, due volte al giorno
Droga: Placebo
Somministrazione orale di 3 capsule, due volte al giorno
ALTRO: Sequenza di trattamento 2
Placebo / GLWL-01 (450 mg), due volte al giorno
Droga: GLWL-01
Somministrazione orale di 3 capsule, due volte al giorno
Droga: Placebo
Somministrazione orale di 3 capsule, due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio totale post-trattamento sul questionario sull'iperfagia per studi clinici (HQ-CT)
Lasso di tempo: Fino a circa 4 settimane di trattamento in doppio cieco
GLWL-01 rispetto al placebo nel punteggio HQ-CT post-trattamento. Intervallo totale di punteggio da zero a 36, ​​con un punteggio più alto che indica un risultato peggiore.
Fino a circa 4 settimane di trattamento in doppio cieco

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con uno o più eventi avversi emergenti dal trattamento (EA) o qualsiasi evento avverso grave
Lasso di tempo: Basale fino a circa 18 settimane
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GLWL-01
Basale fino a circa 18 settimane
Impressione globale del cambiamento del caregiver (CGIC)
Lasso di tempo: Fino a circa 4 settimane di trattamento in doppio cieco
GLWL-01 rispetto al placebo nel CGIC. Il punteggio varia da 1 a 7, con un numero maggiore che indica un risultato peggiore.
Fino a circa 4 settimane di trattamento in doppio cieco
Area sotto la curva concentrazione/tempo dal tempo zero a 12 ore (AUC0-12)
Lasso di tempo: Giorno 14 e Giorno 42, prima della somministrazione e 0,5, 1, 2, 4, 6 e tra 8 e 12 ore dopo la somministrazione
Farmacocinetica (PK) dopo somministrazione orale singola e multipla
Giorno 14 e Giorno 42, prima della somministrazione e 0,5, 1, 2, 4, 6 e tra 8 e 12 ore dopo la somministrazione
Concentrazione massima osservata del farmaco (Cmax)
Lasso di tempo: Giorno 14 e Giorno 42, prima della somministrazione e 0,5, 1, 2, 4, 6 e tra 8 e 12 ore dopo la somministrazione
Farmacocinetica dopo somministrazione orale singola e multipla
Giorno 14 e Giorno 42, prima della somministrazione e 0,5, 1, 2, 4, 6 e tra 8 e 12 ore dopo la somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
GLWL Research Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Study Director, GLWL Research Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 febbraio 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 giugno 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 giugno 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 settembre 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 marzo 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GLWL-PWS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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